재발성/불응성 털 세포 백혈병에서 Moxetumomab Pasudotox에 대한 조기 액세스 프로그램 (MOXE)

포함 기준:

1. 다음 기준 중 적어도 하나에 근거한 치료가 필요한 조직학적으로 확인된 HCL 또는 HCL 변이체:

   a 호중구 < 1.0x 109/L b 혈소판 < 100 x 109/L c 헤모글로빈 < 10 g/dL d 증후성 비장 비대

2. 슈도모나스-면역 독소 나이브
3. PNA의 2개 과정 또는 PNA의 단일 이전 과정 후 rituximab 또는 BRAF 억제제 중 하나의 1개 과정을 포함하여 최소 2개의 이전 전신 요법.
4. 연령 ≥ 18세.
5. ECOG 수행 상태 ≤ 2

6. 아래에 정의된 적절한 기관 기능:

   1. 총 빌리루빈 ≤ 1.5 mg/dL, Gilbert's와 일치하지 않는 한(총 빌리루빈과 직접 빌리루빈 간의 비율 > 5)
   2. AST 및 ALT ≤ 정상 상한치(ULN)의 3배
   3. 알칼리성 포스파타제 < 2.5 ULN
   4. Cockcroft-Gault 방정식으로 추정한 혈청 크레아티닌 ≤ 1.5 mg/dL 또는 크레아티닌 청소율 ≥ 60 mL/min
7. 프로트롬빈 시간(PT)/국제 표준화 비율(INR) 또는 부분 트롬보플라스틴 시간(PTT) < 2.5 ULN, 피브리노겐 ≥ 0.5 정상 하한; 와파린을 사용하는 경우 INR < 3.5, 다른 항응고제를 사용하는 경우 PT < 2.5 x 기준선
8. 서면 동의서에 서명할 의사와 이해 능력.
9. 기대 수명 ≥ 6개월.
10. 비불임 남성 파트너와 성적으로 활발한 가임 여성은 연구 시작 전과 연구 참여 기간 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용해야 하며 목세투모맙 파수톡스 ​​투여 완료 후 4개월 동안 이러한 예방 조치를 계속 사용하는 데 동의해야 합니다. ; 이 시점 이후 피임 중단은 담당 의사와 상의해야 합니다. 주기적인 금욕, 리듬법, 금단법은 허용되는 피임법이 아닙니다.

제외 기준:

1. 치료 시작 전 4주 이내에 화학 요법, 면역 요법 또는 방사선 요법을 받은 적이 있습니다. 2. 기타 조사 요원을 받는 행위. 3. 알려진 뇌 전이 4. 선별 안과 평가 동안 확인된 망막 또는 맥락막 박리. 5. 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성. . 6. 환자가 라미부딘 또는 엔테카비르를 사용하지 않는 한 B형 간염 핵심 항체 또는 표면 항원에 대해 양성이고 B형 간염 바이러스 DNA(deoxyribonucleic acid) 부하가 < 2000 IU/mL입니다. 7. 기저 세포암 및 편평 피부암과 같은 무통성 암의 경미한 절제 이외의 치료가 필요한 활동성 이차 악성 종양. 8. 진행 중이거나 활동성 감염, 증후성 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 조절되지 않는 고혈압, 심부정맥, 말라리아 감염 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 조절되지 않는 병발 질환. 9. CD4 수가 > 200인 적절한 항-HIV 약물을 복용하지 않는 알려진 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성 환자. 10. 동종골수이식의 병력. 11. 혈전색전증 및 알려진 선천성 과응고 상태의 병력. 12. 조절되지 않는 폐 감염, 폐부종

• 55 mm Hg 14. 혈청 알부민 < 2 g/dL 15. 연구 등록 전 2년 이내의 방사선 면역 요법. 16. 절대 호중구 수(ANC) < 1.0 x 109/L, 또는 혈소판 수 < 50 x 109/L, 조사관이 기저 질환으로 인한 것으로 판단하지 않는 한 환자는 범혈구감소증 ≥ 3등급으로 인해 제외되지 않을 것입니다. 또는 골수 연구 결과에 근거한 질병으로 인한 경우 에리스로포이에틴 의존성. 17. 헤모글로빈 농도 및 폐포 용적에 대해 보정된 예측된 강제 호기량의 < 50% 또는 예측된 일산화탄소 확산 용량의 < 50%인 환자 18. 혈전성 미세혈관병증 또는 혈전성 미세혈관병증/HUS의 병력. 19. 최소 2개의 별도 12-리드 ECG를 기반으로 수정된 QT 간격(Frederica) 상승 > 500msec(의학적 자격을 갖춘 사람이 수동으로 판독). 20. 고용량 에스트로겐(> 0.625mg/일의 에스트로겐 화합물로 정의됨). 21. 파종성 혈관내 응고의 임상적 증거(등급 3-4).