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クッシング病におけるACTH産生下垂体腺腫に対するボリノスタットの効果

2025年4月11日 更新者：National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

バックグラウンド：

クッシング病は、脳下垂体の良性腫瘍による過剰なACTHホルモン放出によって引き起こされます。 生活の質の低下や早期死亡につながる可能性があります。 クッシング病の現在の最善の治療法は手術です。 手術がうまくいかない場合、または腫瘍が再発した場合、これ以上良い治療の選択肢はありません。 あるタイプのリンパ腫の治療に承認されているボリノスタットは、治療オプションになる可能性があります。

目的：

ボリノスタットが腫瘍細胞を殺し、クッシング病患者で放出されるホルモンの数を変化させることができるかどうかを調べるために、ボリノスタットをテストします。

資格:

クッシング病を患っており、下垂体の腫瘍を切除するためにプロトコル 03-N-0164 に基づく手術が予定されている 18 歳以上の人

デザイン：

参加者は、プロトコル 03-N-0164 に基づいてスクリーニングされます。

参加者は、手術の前に8日間入院します。

初日には、参加者は身体検査と血液検査を受けます。 彼らは終日検査のために尿を採取します。 彼らは心電図を持っています：このために、小さな金属ディスクまたは粘着性の電極パッドが胸に置かれ、心臓の活動を記録します.

次の7日間、参加者は血液検査と終日の尿採取を受けます。 彼らは 1 日あたり少なくとも 2 リットルの液体を飲みます。 彼らは毎朝治験薬を口から服用します。

8日目に、参加者は手術を受けます。 残りの組織は研究のために収集されます。

退院当日、参加者は身体検査と血液検査を受けます。

調査の概要

状態

引きこもった

条件

介入・治療

詳細な説明

調査の説明

これは、クッシング病患者の深夜 ACTH レベルを低下させるためのボリノスタットの有効性に関する単一施設の前向きパイロット研究です。 ACTH 産生下垂体腺腫の切除手術は、標準的な臨床ケアの一環として、別のプロトコル (03-N-0164) に基づいて NIH で提供されます。 適格な被験者は、手術の1週間前に臨床センターに入院し、その間、経口ボリノスタットが毎日投与されます。

目的

クッシング病は、脳下垂体の良性腫瘍による過剰なACTHホルモン放出によって引き起こされます。 ACTHの増加によって引き起こされるコルチゾールレベルの増加は、生活の質の低下と早期死亡につながる深刻な状態を引き起こします. クッシング病の現在の最良の最初の治療法は手術です。 しかし、手術が失敗した場合や腫瘍が再発した場合、患者にとって良い治療選択肢はありません。 実験室での研究では、以前にFDAが承認した経口薬ボリノスタットが腫瘍細胞を殺し、ACTH分泌を減らすことができることを発見しました. この薬がクッシング病の患者に使用して、ACTHレベルを低下させることができるかどうかをテストしたいと考えています.

主な目的: ボリノスタットが真夜中の血漿 ACTH レベルを低下させるかどうかを判断する

副次的な目的: 尿中コルチゾール値に対するボリノスタットの効果を評価する

エンドポイント

主要エンドポイント：薬物投与最終日の真夜中の血漿ACTHレベル。 二次エンドポイント: 薬物投与中の血清コルチゾールの変化。

研究の種類

介入

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

  • 包含基準:

この研究に参加する資格を得るには、個人は次の基準をすべて満たす必要があります。

  • 成人患者（18歳以上）
  • 24時間尿遊離コルチゾール（UFC）の増加、朝の血漿副腎皮質刺激ホルモン（ACTH）の正常または増加、および過剰なACTHの下垂体起源によって証明される、クッシング病（原発性または再発性）の生化学的診断の確認。
  • ACTH産生下垂体腺腫の切除候補
  • 03-N-0164、脳神経外科疾患の評価に登録。
  • -研究登録時に書面によるインフォームドコンセントを提供できる。
  • 物理的に妊娠できる参加者は、登録の 14 日前からボリノスタットの最終投与後 6 か月まで、効果的な形の避妊を使用する必要があります。 子供の父親になることができる参加者は、ボリノスタットの最後の投与から 0 日目から 3 か月後まで、効果的な形の避妊を使用する必要があります。

除外基準:

  • -以前にボリノスタットで治療された患者。
  • セラー放射線を受けた患者。
  • -研究者の意見では、適切に制御できない、またはこのボリノスタットに耐える患者の能力を損なう重大な医学的疾患。
  • -完全な寛解を除き、がんの病歴があり、最低3年間その疾患のすべての治療を中止している。
  • -血栓塞栓症または深部静脈血栓症の病歴

  • -次のように定義される異常な血液学的および生化学的パラメータ（貧血または血小板減少症など）の存在：

    • 好中球数 < 1.5 K//micro L
    • ヘモグロビン < 8.0 g/dL。
    • ヘマトクリット < 0.75x LLN (正常の下限)
    • 赤血球数 < 0.75x LLN
    • 血小板数 < 100 x 10^3 細胞/マイクロ L.
    • -プロトロンビン時間国際正規化比（PT-INR）> 1.5x ULNまたは活性化部分トロンボプラスチン時間（aPTT）> 1.5x ULN、予防的抗凝固療法を受けている患者を除く
    • -血清ビリルビンレベル> 1.5x ULN。
  • -現在、全身性抗生物質で治療されている活動性感染症。
  • -腎不全（クレアチニン> 3.0x - 6.0x ULN）を含む重篤な併発疾患 肝不全（ALT / AST > 5.0x - 20.0x ULN）または重度の心肺疾患。
  • 妊娠中または授乳中。
  • 毒性を不明瞭にするか、危険なほど薬物代謝を変化させる疾患の存在（制御されていない糖尿病や出血性疾患など）
  • 現在、他の治験薬を受け取っています。
  • -バルプロ酸など、ボリノスタットと同様の化学的または生物学的組成の化合物に起因するアレルギー反応の病歴。
  • 現在、バルプロ酸などの別の HDACi を服用しています。
  • -現在、クマジンまたはその誘導体の抗凝固薬を服用しています。
  • 現在、コルチゾールまたはACTHレベルを下げるために他の薬を服用しています

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：単一施設、前向きパイロット研究
クッシング病患者の真夜中のACTHレベルを下げるためのボリノスタットの有効性
薬：ボリノスタット
ボリノスタットの投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ミッドナイトプラズマACTH
時間枠：-1日目、0-1日目、2日目、4-6日目、退院
真夜中の血漿ACTHの相対的変化。 カットオフとして 20% を使用して相対変化を二分 (これは臨床的に重要であると見なされます): 相対変化 > 20% の減少と相対変化
-1日目、0-1日目、2日目、4-6日目、退院

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
尿中遊離コルチゾール
時間枠：-1日目、0-1日目、2日目、4-6日目、退院
ボリノスタットの 7 日間投与中の 24 時間尿中遊離コルチゾールの相対的変化
-1日目、0-1日目、2日目、4-6日目、退院

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

捜査官

  • 主任研究者：Prashant Chittiboina, M.D.、National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年4月11日

一次修了 (実際)

2025年4月11日

研究の完了 (実際)

2025年4月11日

試験登録日

最初に提出

2020年4月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年4月8日

最初の投稿 (実際)

2020年4月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年4月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年4月11日

最終確認日

2025年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 200019
  • 20-N-0019

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

IPD プランの説明

.IPD を共有する予定です。 ほとんどのジャーナルで要求されているように、公開リポジトリでの出版につながるすべての IPD を共有します。 データは識別されず、匿名化されます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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