Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ worinostatu na gruczolaki przysadki wytwarzające ACTH w chorobie Cushinga

25 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Tło:

Choroba Cushinga jest spowodowana nadmiernym wydzielaniem hormonu ACTH przez łagodny guz przysadki mózgowej. Może to prowadzić do obniżenia jakości życia i przedwczesnej śmierci. Obecnie najlepszą metodą leczenia choroby Cushinga jest operacja. Jeśli operacja nie działa lub jeśli guz powraca, nie ma już dobrych opcji leczenia. Vorinostat, który jest zatwierdzony do leczenia pewnego rodzaju chłoniaka, może być opcją leczenia.

Cel:

Zbadanie worinostatu w celu sprawdzenia, czy może zabijać komórki nowotworowe i zmieniać liczbę hormonów uwalnianych u osób z chorobą Cushinga.

Kwalifikowalność:

Osoby w wieku 18 lat i starsze z chorobą Cushinga, u których zaplanowano operację usunięcia guza przysadki mózgowej zgodnie z protokołem 03-N-0164

Projekt:

Uczestnicy będą sprawdzani zgodnie z protokołem 03-N-0164.

Uczestnicy pozostaną w szpitalu przez 8 dni przed operacją.

Pierwszego dnia uczestnicy przejdą badanie fizykalne i badania krwi. Przez cały dzień będą pobierać mocz do badań. Będą mieli EKG: w tym celu małe metalowe krążki lub lepkie elektrody zostaną umieszczone na ich klatce piersiowej, aby rejestrować aktywność serca.

Przez kolejne 7 dni uczestnicy będą mieli wykonywane badania krwi i całodzienną zbiórkę moczu. Będą pić co najmniej 2 litry płynów dziennie. Będą przyjmować badany lek doustnie każdego ranka.

Ósmego dnia uczestnicy przejdą operację. Pozostała tkanka zostanie pobrana do badań.

W dniu wypisu ze szpitala uczestnicy przejdą badanie fizykalne i badania krwi.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Opis badania

Jest to jednoośrodkowe, prospektywne badanie pilotażowe skuteczności worinostatu w obniżaniu poziomu ACTH o północy u pacjentów z chorobą Cushinga. Operacja resekcji gruczolaka przysadki wytwarzającego ACTH będzie oferowana w NIH zgodnie z innym protokołem (03-N-0164) w ramach standardowej opieki klinicznej. Kwalifikujący się pacjenci zostaną przyjęci do Centrum Klinicznego na tydzień przed operacją, podczas którego codziennie będzie podawany doustnie worinostat.

Cele

Choroba Cushinga jest spowodowana nadmiernym wydzielaniem hormonu ACTH przez łagodny guz przysadki mózgowej. Wynikający z tego wzrost poziomu kortyzolu spowodowany zwiększonym ACTH powoduje ciężki stan, który prowadzi do obniżenia jakości życia i przedwczesnej śmierci. Obecnie najlepszą pierwszą metodą leczenia choroby Cushinga jest operacja. Jeśli jednak operacja się nie powiedzie lub jeśli guz nawróci, nie ma dobrych opcji leczenia dla pacjentów. W badaniach laboratoryjnych odkryliśmy, że wcześniej zatwierdzony przez FDA doustny lek Vorinostat był w stanie zabić komórki nowotworowe i zmniejszyć wydzielanie ACTH. Chcemy sprawdzić, czy lek ten można stosować u pacjentów z chorobą Cushinga w celu obniżenia poziomu ACTH.

Główny cel: ustalenie, czy worinostat obniża poziom ACTH w osoczu o północy

Cele drugorzędne: ocena wpływu worinostatu na poziomy kortyzolu w moczu

Punkty końcowe

Pierwszorzędowy punkt końcowy: stężenie ACTH w osoczu o północy w ostatnim dniu podawania leku. Drugorzędowe punkty końcowe: zmiana poziomu kortyzolu w surowicy podczas podawania leku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

22

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • Rekrutacyjny
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Numer telefonu: TTY8664111010 800-411-1222
          • E-mail: prpl@cc.nih.gov

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA:

Aby kwalifikować się do udziału w tym badaniu, osoba musi spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  • Dorośli pacjenci (18 lat i starsi)
  • Potwierdzone biochemiczne rozpoznanie choroby Cushinga (pierwotnej lub nawracającej) potwierdzone zwiększonym dobowym stężeniem kortyzolu (UFC) w moczu, prawidłowym lub podwyższonym porannym hormonem adrenokortykotropowym (ACTH) w osoczu oraz nadmiarem ACTH pochodzenia przysadkowego.
  • Chirurgiczny kandydat do resekcji gruczolaka przysadki produkującego ACTH
  • Zarejestrowany w 03-N-0164, Ocena zaburzeń neurochirurgicznych.
  • Zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody w momencie rejestracji na badanie.
  • Uczestniczki fizycznie zdolne do zajścia w ciążę muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji od 14 dni przed zapisem do 6 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki worinostatu. Uczestnicy, którzy są w stanie spłodzić dziecko, muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji od dnia 0 do 3 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki worinostatu.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

  • Pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni worinostatem.
  • Pacjenci, którzy otrzymali promieniowanie sellara.
  • Poważne choroby medyczne, które w opinii badacza nie mogą być odpowiednio kontrolowane lub mogłyby zaburzać zdolność pacjenta do tolerowania tego worinostatu.
  • Jakakolwiek historia raka, chyba że nastąpiła całkowita remisja i przerwano wszelkie leczenie tej choroby przez co najmniej 3 lata.
  • Historia choroby zakrzepowo-zatorowej lub zakrzepicy żył głębokich

  • Obecność nieprawidłowych parametrów hematologicznych i biochemicznych (takich jak niedokrwistość lub małopłytkowość) zdefiniowanych jako:

    • Liczba neutrofili < 1,5 K//mikro L
    • Hemoglobina < 8,0 g/dl.
    • Hematokryt < 0,75x DGN (dolna granica normy)
    • Liczba krwinek czerwonych < 0,75x DGN
    • Liczba płytek krwi < 100 x 10^3 komórek/mikro L.
    • Międzynarodowy współczynnik znormalizowany czasu protrombinowego (PT-INR) > 1,5 x GGN lub Czas częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji (aPTT) > 1,5 x GGN, z wyjątkiem pacjentów stosujących profilaktyczne leczenie przeciwzakrzepowe
    • Stężenie bilirubiny w surowicy > 1,5x GGN.
  • Aktywna infekcja jest obecnie leczona ogólnoustrojowymi antybiotykami.
  • Poważna współistniejąca choroba, w tym niewydolność nerek (kreatynina >3,0x - 6,0x GGN), niewydolność wątroby (AlAT/AspAT >5,0x - 20,0x GGN) lub ciężka choroba sercowo-oddechowa.
  • Ciąża lub laktacja.
  • Obecność jakiejkolwiek choroby, która przesłania toksyczność lub niebezpiecznie zmienia metabolizm leków (takich jak niekontrolowana cukrzyca lub skazy krwotoczne)
  • Obecnie przyjmuje innych agentów śledczych.
  • Historia reakcji alergicznych przypisywanych związkom o składzie chemicznym lub biologicznym podobnym do worinostatu, takim jak walproinian.
  • Obecnie przyjmuje inny HDACi, taki jak walproinian.
  • Obecnie przyjmuje kumadynę lub jej pochodne antykoagulanty.
  • Obecnie przyjmuje jakiekolwiek inne leki obniżające poziom kortyzolu lub ACTH

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: jednoośrodkowe, prospektywne badanie pilotażowe
Skuteczność worinostatu w obniżaniu poziomu ACTH o północy u pacjentów z chorobą Cushinga
Lek: Worinostat
Administracja Worinostatu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ACTH w osoczu o północy
Ramy czasowe: Dzień -1, dzień 0-1, dzień 2, dzień 4-6, wypis
Względna zmiana ACTH w osoczu o północy. Dychotomiczna zmiana względna przy użyciu 20% jako punktu odcięcia (co uważa się za istotne klinicznie): względna zmiana >20% dla redukcji i względna zmiana
Dzień -1, dzień 0-1, dzień 2, dzień 4-6, wypis

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wolny kortyzol w moczu
Ramy czasowe: Dzień -1, dzień 0-1, dzień 2, dzień 4-6, wypis
Względna zmiana stężenia wolnego kortyzolu w moczu w ciągu 24 godzin podczas 7-dniowego podawania worinostatu
Dzień -1, dzień 0-1, dzień 2, dzień 4-6, wypis

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Śledczy

  • Główny śledczy: Prashant Chittiboina, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 maja 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 kwietnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

26 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

29 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 200019
  • 20-N-0019

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Opis planu IPD

.Planujemy udostępnić IPD. udostępnimy wszystkie WRZ, które skutkują publikacją w publicznym repozytorium, zgodnie z wymogami większości czasopism. dane zostaną pozbawione elementów umożliwiających identyfikację i zanonimizowane.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Cushinga

Badania kliniczne na Worinostat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Spain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj