ΒサラセミアにおけるVIT-2763の安全性、忍容性、薬物動態（PK）、薬力学（PD）および予備的有効性 (VITHAL)

包含基準:

• -β-サラセミア中間表現型を含むNTDTの診断が文書化されています。
• NTDT は、VIT-2763 またはプラセボの無作為化/最初の薬物投与前の 24 週間に 5 単位未満の赤血球 (RBC) を投与された被験者として定義されます (1 日目; 1 単位は 200 ～ 350 ml と定義されます)。輸血されたパックされた RBC の数と最後の RBC 輸血は、無作為化の 14 日前までに受け取らなければなりません)。
• -スクリーニング時の18〜65歳の男性および女性の成人NTDT被験者（コホートIのみ）。
• -スクリーニング時の12〜17歳の男性および女性の思春期NTDT被験者（コホートIIのみ）。
• 被験者は、無作為化/ベースライン前の6週間以内に少なくとも1週間間隔で少なくとも2回の連続測定に基づいて、平均ベースラインヘモグロビン（Hb）が11 g / dl以下でなければなりません。

除外基準:

• -輸血依存性サラセミア (TDT) の診断の文書化、ベータサラセミア主要表現型 (β0/β0、β+/β+、β0/β+ 遺伝子型を含む)、および Hb S/β などの鎌状表現型バリアントの混合化合物ヘテロ接合体を含む- サラセミア、または輸血依存性非欠失 Hb H 疾患 (すなわち、Hb コンスタントスプリング) または Hb C 疾患。
• -鉄キレート療法（ICT）を併用している被験者、または無作為化の4週間前に中止した以前のICTの被験者。 無作為化の少なくとも4週間前にICTが中止された場合、被験者は適格です。
• -ICTナイーブな被験者またはスクリーニング訪問の少なくとも6か月前にICT療法を中止した被験者 血清フェリチンが150 ng / ml未満および/または記録された肝鉄濃度（LIC）が1 mg / g肝臓乾燥重量以下で評価-磁気共鳴画像法（MRI）、または血清フェリチンが300 ng / ml未満の以前のICTの被験者、および/またはMRIで評価された肝臓の乾燥重量が3 mg / g未満のLICが文書化されている。
• -トランスフェリン飽和（TSAT）が30％未満の被験者。
• 15 mg/g 肝臓乾燥重量を超える文書化された LIC を MRI で評価した被験者、または文書化された心筋 T2* が 20 ミリ秒未満である被験者。
• -スクリーニング時の体重が40.0 kg未満または100 kgを超える成人または青年の被験者。
• -慢性肝疾患および/またはアラニントランスアミナーゼ（ALT）、アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）またはγ-グルタミルトランスペプチダーゼ（GGT）が、スクリーニング時の正常範囲（ULN）の上限の3倍を超えています。
• 推定糸球体濾過率 (eGFR) が 30 ml/分/1.73 未満 m2 (慢性腎臓病分類ステージ 4 以上による)、および/または 30 mg/mmol を超える有意なアルブミン尿。 eGFR は、成人では Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration formula (CKI-EPI)、青年では Schwartz 式に従って推定する必要があります。
• 新たに診断された葉酸欠乏性貧血および/またはビタミン B12 巨赤芽球性貧血。 -既知の葉酸欠乏性貧血および/またはビタミンB12巨赤芽球性貧血を有する被験者 少なくとも12週間の安定した補充療法を受けている患者は適格です。
• -臨床的に関連する心臓不整脈、心筋症、冠動脈疾患、弁障害、またはニューヨーク心臓協会の分類3-4による心不全などの心臓障害の病歴または臨床的に重要な所見。
• -スクリーニング前の6か月以内に部分的または全脾臓摘出術の既往がある被験者。