Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

VIT-2763:n turvallisuus, siedettävyys, farmakokinetiikka (PK), farmakodynamiikka (PD) ja alustava teho β-talassemiassa (VITHAL)

maanantai 11. joulukuuta 2023 päivittänyt: Vifor (International) Inc.

Vaihe 2a, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmä, monikeskustutkimus turvallisuudesta, siedettävyydestä, farmakokinetiikasta, farmakodynamiikasta ja useiden VIT-2763-annosten alustavasta tehokkuudesta potilailla, joilla on verensiirrosta riippumaton β-talassemia

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus, jossa tutkitaan VIT-2763:n useiden annosten turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa lumelääkkeeseen verrattuna potilailla, joilla on verensiirrosta riippumaton beetatalassemia (NTDT).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus sisältää 12 viikon hoitojakson ja 4 viikon turvallisuuden seurantajakson.

Noin 36 osallistujaa (aikuisia ja nuoria) odotetaan osallistuvan tähän tutkimukseen useissa eri instituutioissa kansainvälisesti.

Aikuiset osallistujat (kohortti I) satunnaistetaan saamaan joko VIT-2763:a kerran päivässä (QD) tai kahdesti päivässä (BID) tai lumelääkettä annoksella 120 mg tai 60 mg painostaan ​​riippuen. Kohortti I tarkastelun jälkeen nuoret osallistujat (kohortti II) satunnaistetaan samoihin tutkimusryhmiin samoilla interventioilla.

Tutkimuslääke annetaan suun kautta otetuina kapseleina, jotka sisältävät 60 mg VIT-2763:a tai lumelääkettä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

35

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Afula, Israel, 18411
        • Clinical Site #401
      • Haifa, Israel, 34362
        • Clinical Site #402
      • Petah Tikva, Israel, 49100
        • Clinical Site #403
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80131
        • Clinical Site #203
      • Napoli, Italia, 80138
        • Clinical Site #206
      • Orbassano, Italia, 10043
        • Clinical Site #207
      • Palermo, Italia, 90146
        • Clinical Site #205
      • Verona, Italia, 37134
        • Clinical Site #202
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20122
        • Clinical Site #201
  • Kreikka
      • Rio, Kreikka, 265 04
        • Clinical Site #302
      • Thessaloniki, Kreikka, 54642
        • Clinical Site #303
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Kreikka, 115 27
        • Clinical Site #301
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11-0236b
        • Clinical Site #101
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa, 10700
        • Clinical Site #501
      • Chiang Mai, Thaimaa, 50200
        • Clinical Site #502
      • Phitsanulok, Thaimaa, 65000
        • Clinical Site #503

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • NTDT:n dokumentoitu diagnoosi, mukaan lukien β-talassemia intermedia-fenotyyppi.
  • NTDT määritellään henkilöiksi, jotka ovat saaneet vähemmän kuin 5 yksikköä punasoluja (RBC) 24 viikon aikana ennen satunnaistamista/ensimmäistä VIT-2763:n tai lumelääkkeen antoa (päivä 1; 1 yksikkö määritellään 200-350 ml:ksi verensiirtoon pakatuista punasoluista ja viimeisen punasolusiirron on oltava vastaanotettu 14 päivää ennen satunnaistamista).
  • Mies- ja naispuoliset aikuiset NTDT-potilaat, 18–65-vuotiaat (vain kohortti I) seulonnan aikana.
  • Miesten ja naisten NTDT-potilaat, 12–17-vuotiaat (vain kohortti II) seulonnan aikana.
  • Potilaiden keskimääräisen lähtötason hemoglobiinin (Hb) on oltava vähintään 11 ​​g/dl, joka perustuu vähintään kahteen peräkkäiseen mittaukseen vähintään 1 viikon välein kuuden viikon aikana ennen satunnaistamista/perusarvoa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Verensiirrosta riippuvaisen talassemian (TDT) dokumentoitu diagnoosi, mukaan lukien beetatalassemian pääfenotyyppi (mukaan lukien β0/β0, β+/β+, β0/β+ genotyyppi) ja sekayhdiste, joka on heterotsygoottinen sirppifenotyyppimuunnelmille, kuten Hb S/β - talassemia tai verensiirrosta riippuvainen ei-deleetiivinen HbH-sairaus (eli Hb-vakiojousi) tai HbC-sairaus.
  • Koehenkilöt, jotka ovat saaneet samanaikaista rautakelaatiohoitoa (ICT) tai aiemmin ICT-hoitoa saaneet henkilöt, jotka lopetettiin alle 4 viikkoa ennen satunnaistamista. Jos ICT lopetettiin vähintään 4 viikkoa ennen satunnaistamista, koehenkilö on kelvollinen.
  • ICT-aiheiset henkilöt tai koehenkilöt, jotka lopettivat ICT-hoidon vähintään 6 kuukautta ennen seulontakäyntiä ja joiden seerumin ferritiini oli alle 150 ng/ml ja/tai dokumentoitu maksan rautapitoisuus (LIC) on yhtä suuri tai pienempi kuin 1 mg/g maksan kuivapainoa kohti. magneettikuvaus (MRI) tai henkilöt, jotka ovat aiemmin saaneet tieto- ja viestintätekniikan ja joiden seerumin ferritiini on alle 300 ng/ml ja/tai dokumentoitu LIC alle 3 mg/g maksan kuivapainoa MRI:llä arvioituna.
  • Koehenkilöt, joiden transferriinisaturaatio (TSAT) on alle 30 %.
  • Koehenkilöt, joilla on dokumentoitu LIC yli 15 mg/g maksan kuivapaino, joka on arvioitu magneettikuvauksella tai dokumentoitu sydänlihaksen T2* alle 20 ms, jos se on saatavilla paikallisen käytännön mukaan ja jotka on haettu 24 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista.
  • Aikuiset tai nuoret koehenkilöt, joiden ruumiinpaino on alle 40,0 kg tai yli 100 kg seulonnassa.
  • Krooninen maksasairaus ja/tai alaniinitransaminaasi (ALT), aspartaattitransaminaasi (AST) tai gamma-glutamyylitranspeptidaasi (GGT) yli 3 kertaa normaalin ylärajan (ULN) seulonnassa.
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) alle 30 ml/min/1,73 m2 (kroonisen munuaissairauden luokituksen aste 4 tai korkeampi) ja/tai merkittävä albuminuria yli 30 mg/mmol. eGFR tulee arvioida kroonisen munuaistaudin epidemiologian yhteistyökaavan (CKI-EPI) mukaan aikuisilla ja Schwartzin kaavan mukaan nuorilla.
  • Äskettäin diagnosoitu folaatin puutosanemia ja/tai B12-vitamiinin megaloblastinen anemia. Potilaat, joilla on tunnettu folaatin puutosanemia ja/tai B12-vitamiinin megaloblastinen anemia ja jotka saavat vähintään 12 viikkoa vakaata korvaushoitoa, ovat kelvollisia.
  • Mikä tahansa historia tai kliinisesti tärkeä löydös sydänsairauksista, kuten kliinisesti merkittävä sydämen rytmihäiriö, kardiomyopatia, sepelvaltimotauti, läppähäiriö tai sydämen vajaatoiminta New York Heart Associationin luokituksen 3-4 mukaan.
  • Potilaat, joilla on ollut osittainen tai täydellinen pernan poisto 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: VIT-2763 Kerran päivässä (QD)

Osallistujat saavat VIT-2763:a kerran päivässä (QD) 60 mg:n tai 120 mg:n päivittäisenä kokonaisannoksena ruumiinpainonsa mukaan.

Tutkimuslääkettä (VIT-2763 ja/tai vastaava lumelääke) annetaan kaikille osallistujille kahdesti päivässä sokeiden ylläpitämiseksi.
Lääke: VIT-2763 kerran päivässä (QD)
Osallistujat saavat VIT-2763 QD:tä annoksella 60 mg, jos heidän ruumiinpainonsa on 40–59 kg, tai annoksella 120 mg, jos heidän ruumiinpainonsa on 60–100 kg, 12 viikon aikana.
Kokeellinen: VIT-2763 kahdesti päivässä (BID)
Osallistujat saavat VIT-2763:a kahdesti päivässä (BID) päivittäisenä kokonaisannoksena 60 mg tai 120 mg painonsa mukaan.
Lääke: VIT-2763 kahdesti päivässä (BID)
Osallistujat saavat VIT-2763 BID:n annoksella 60 mg, jos heidän ruumiinpainonsa on 40–59 kg, tai annoksella 120 mg, jos heidän ruumiinpainonsa on 60–100 kg, 12 viikon aikana.
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat Placeboa kahdesti päivässä.
Lääke: Plasebo
Osallistujat saavat kovia Placebo-kapseleita kahdesti päivässä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 16
Huomaa, että tässä osiossa esitämme vain yleiskatsauksen kokeeseen osallistuneiden kokemista haittatapahtumista, erityisesti niiden osallistujien lukumäärästä, joilla on vähintään yksi TEAE. Katso yksityiskohdat haittatapahtumamoduulin yksityiskohtaisista taulukoista.
Perustasosta viikkoon 16
Muutokset systolisessa verenpaineessa (SBP) ja diastolisessa verenpaineessa (DBP)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12
Yhteenveto arvoista käyntikohtaisesti lähtötilanteesta ja muutoksista lähtötilanteesta perustilanteen jälkeisen käynnin mukaan.
Perustasosta viikkoon 12
Muutokset sykkeessä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12
Yhteenveto arvoista käyntikohtaisesti lähtötilanteesta ja muutoksista lähtötilanteesta perustilanteen jälkeisen käynnin mukaan.
Perustasosta viikkoon 12
Muutokset 12-kytkentäisen elektrokardiogrammin (EKG) parametreissa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12

Arvot käyntikohtaisesti lähtötilanteesta ja muutokset lähtötilanteesta perustilanteen jälkeisen käynnin mukaan. Seuraavat EKG-parametrit tallennettiin: PR-väli, QRS-kesto, QT-väli, RR-väli ja QTcF-väli.

PR-väli edustaa aikaa P-aallon alkamisesta QRS-kompleksin alkuun. QRS-kesto edustaa aikaa, joka tarvitaan ärsykkeen leviämiseen kammioiden läpi (kammioiden depolarisaatio). QT-väli edustaa aikaa Q-aallon alusta T-aallon loppuun. RR-väli edustaa aikaa yhden R-aallon puhkeamisesta seuraavan, yhden täydellisen sydänsyklin, alkamiseen. Sykekorjattu QT-aika (QTc) heijastaa kammioiden repolarisaatiota.
Perustasosta viikkoon 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta seerumin kokonaisraudassa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12

Seerumin raudan kokonaispitoisuuden arviointi lähtötasosta 12 viikon aikana (absoluuttinen ja muutos lähtötasosta).

Seerumin rautaparametrin "perusviiva" kerättiin seulontajakson aikana biokemian näytteestä.
Perustasosta viikkoon 12
Muutos lähtötasosta seerumin ferritiinissä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12

Seerumin ferritiinin arviointi lähtötasosta 12 viikon aikana (absoluuttinen ja muutos lähtötasosta).

Seerumin ferritiiniparametrin "perusviiva" kerättiin seulontajakson aikana biokemian näytteestä.
Perustasosta viikkoon 12
Muuta seerumitransferriinin lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12

Seerumin transferriinin arviointi lähtötasosta 12 viikon aikana (absoluuttinen ja muutos lähtötasosta).

Seerumin transferriiniparametrille "perusviiva 2 tuntia annoksen jälkeen" määritettiin arvoksi käynnillä 3 2 tuntia annoksen jälkeen.
Perustasosta viikkoon 12
Muutos lähtötasosta lasketussa transferriinikyllästymisessä (TSAT)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12

TSAT:n arviointi lähtötasosta 12 viikon aikana (absoluuttinen ja muutos lähtötasosta).

Lasketun transferriinin kyllästysparametrin "perusviiva" kerättiin seulontajakson aikana biokemiallisen näytteen sisällä.

Transferriinikyllästys (TSAT) laskettiin kokonaisraudan / kokonaisraudan sitomiskapasiteetin (TIBC) x 100:na.
Perustasosta viikkoon 12
Farmakokinetiikkaparametrit - VIT-2763 Plasman pitoisuus ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, viikko 8 ja viikko 12
Harva näytteenotto VIT-2763:n plasmakonsentraation määrittämiseksi toistuvan annostelun jälkeen otettiin valituilla tutkimuskäynneillä aikavälillä ennen annosta 3 tuntiin tai 4 tuntiin annoksen jälkeen. Farmakokineettisiä parametreja (Cmax, puhdistuma, jakautumistilavuus, käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) ei laskettu tutkimukselle.
Lähtötilanne, viikko 4, viikko 8 ja viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vifor (International) Inc.

Yhteistyökumppanit

Labcorp Corporation of America Holdings, Inc

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Research Department, Vifor (International) Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 11. kesäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 11. lokakuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 3. marraskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 28. huhtikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 14. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VIT-2763-THAL-201
  • 2019-002221-29 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Beeta-talassemia

Kliiniset tutkimukset VIT-2763 kerran päivässä (QD)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in South Africa

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa