骨髄異形成症候群患者におけるASTX030の第1相試験

包含基準:

• 20歳以上の患者
• MDS（不応性貧血［RA］、輪状鉄芽球を伴う不応性貧血［RARS］、過剰芽球を伴う不応性貧血［RAEB］、形質転換期過剰芽球を伴う不応性貧血［RAEB-T］、または慢性骨髄単球性白血病［CMML］）と診断された患者]) フレンチ・アメリカン・ブリティッシュ (FAB) 分類によると、国際予後スコアリングシステム (IPSS) に基づいて低または中間-1 (Int-1) のリスクカテゴリーに分類される低リスク患者は、以下の場合にのみ登録できます。他の治療に反応する可能性が低い、または現在アザシチジン（AZA）注射で治療されている場合
• -ECOG PSスコアが0または1の患者、または原発性疾患関連の状態によるECOG PSスコアが2の患者

• 以下の臓器機能を有する患者

  1. 肝機能：以下の基準をすべて満たす必要があります。

     • 総ビリルビン≤2.0×正常上限（ULN）
     • -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）≤2.5×ULN
     • -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）≤2.5×ULN

  2. 腎機能：以下の基準のいずれかを満たす必要があります。

     • -血清クレアチニン≤1.5×ULN
     • クレアチニンクリアランスまたは糸球体濾過率≧50mL/分
  3. 呼吸機能: 経皮的動脈血酸素飽和度 (SpO2) ≥ 90%
• 3ヶ月以上の生存が見込める患者
• -治験審査委員会によって承認されたインフォームドコンセントフォームを使用して、試験に参加することに書面による同意を与える患者

除外基準:

• AZAに反応する可能性が低い患者
• -治験薬（IMP）の最初の投与前3週間以内に、原疾患に対して化学療法、ホルモン療法、抗体療法、放射線療法、またはその他の探索的抗がん治療を受けた患者
• -IMPの最初の投与前4週間以内に他のIMPまたは個人輸入薬を使用した患者
• -ニューヨーク心臓協会分類によるクラス3または4の心臓病の患者
• -制御されていない全身性疾患または活動性感染症の患者
• コントロール不良の胃潰瘍または十二指腸潰瘍の患者
• -以前または現在の間質性肺疾患の患者
• 胃切除術の既往歴のある患者
• -生命を脅かす状態/症状、多臓器不全、または治験責任医師の意見では、安全性またはAZAおよびセダズリジン（CED）の吸収と代謝に影響を与える可能性があるその他の要因（検査異常を含む）を有する患者、またはトライアル評価に影響を与える
• -他の悪性腫瘍の患者（適切に治療された基底細胞癌、扁平上皮癌、または子宮頸部上皮内癌、内分泌療法によって安定化された前立腺または乳癌、および最後の成功した治療から少なくとも1年間再発していない悪性腫瘍を除く）
• HIV抗体、HBV-DNA、HCV抗体が陽性の患者
• -原疾患の以前の治療に関連するグレード2以上のAE（脱毛症を除く）を有する患者。 ただし、上記の包含基準で定義されたパラメータは除外されます。
• -IMPの最初の投与前4週間以内に非常に侵襲的で広範な外科的処置を受けた患者
• 造血幹細胞移植を過去に受けた、または受けようとしている患者
• IMPの有効成分または賦形剤に対して過敏症の既往歴のある患者
• -治験責任医師の意見では、精神障害またはその他の病状（アルコール/薬物乱用または中毒）のために試験プロトコルを遵守できないリスクが高い患者
• -妊娠中または授乳中の女性患者、またはスクリーニング時に妊娠検査が陽性の女性患者。 授乳中の患者は、授乳を中止しても試験に参加できません。 女性患者は、スクリーニング時に妊娠していないことを確認するために妊娠検査を受けなければなりません。 ただし、妊娠の可能性のない女性患者（両側卵巣摘出術または子宮摘出術の既往がある患者、閉経後 12 か月以上経過している患者、閉経が抗腫瘍治療の影響による可能性がある場合を除く）については、妊娠検査は必要ありません。 ）。
• -性的に活発な男性（両側精巣摘除術の既往歴のある人を除く）または出産の可能性のある女性で、2つの異なる避妊方法を実践することに同意しないか、試験中および3か月間（男性）および6か月間（女性） IMPの最後の投与。 避妊を行う場合は、精管切除、卵管結紮、子宮内避妊具、経口避妊薬、コンドーム（すべて日本で承認または認証された方法）のうち 2 つを使用する必要があります。
• -治験責任医師の意見では、そうでなければ試験に参加する資格がない患者