高リスクMDSにおけるデフェラシロクス、ビタミンD、アザシチジンの併用に関する研究 (GFM-EXVD-AZA)

高リスクMDSの治療におけるデフェラシロクス - ビタミンD - アザシチジンの関連性の安全性と奏効率を判定する

デフェラシロクス・エクスジェイド:

デフェラシロクスの投与量は、フェリチンレベルに応じて割り当てられます。 用量漸増は第 I 相中に予定されており、各グループに 5 人の患者が追加されます。

研究の第 II 相では、デフェラシロクスの最大耐用量が必要となります。

最初の用量は、投与時の患者のフェリチンレベルに応じて割り当てられます。

グループ 1 でフェリチンが 300ng/ml 以上、1000ng/ml 未満の場合は 5 mg/kg/日 グループ 2 では、フェリチンが 1000ng/ml 以上の場合は 10 mg/kg/日

グループ 1 : フェリチン 300 ～ 1000ng /ml:

• コホート 1 : 5 mg/kg/日
• コホート 2 : 10mg/kg/日
• コホート 3 : 15 mg/kg/日

グループ 2 : フェリチン > 1000ng /ml:

• コホート 1 : 10 mg/kg/日
• コホート 2 : 15mg/kg/日

• コホート 3 : 20 mg/kg/日

  5人の患者がコホートごとに治療される。 毒性がない場合（血液外毒性グレード 3 または 4、または血液学的グレード 4）、さらに 5 人の患者が次のコホートに含まれます。

デフェラシロクスは、全研究期間中、1 日 1 回投与されます。 ブドウ糖の投与量は、全研究期間中、週に 1 回投与されます (100.000 UI P.O)。

アザシチジンは、75 mg/m²/日で 7 日間、各サイクルの J1 から J7 まで皮下投与されます（1 サイクルは 28 日）

フェーズ I および II では、デフェラシロクスは常にビタミン D およびアザシチジンと併用されます。

患者は 6 サイクルの治療を受けることになります (進行、許容できない毒性、または患者の離脱が発生した場合を除く) 3 サイクル後および 6 サイクル後に、治療の有効性を評価するための評価が行われます。

進行の場合を除き、3 サイクルの治療後にデフェラシロクスの用量変更は行われません)。 6サイクル後、CR、PR、骨髄CRまたはHIの患者は進行するまで同用量のデフェラシロックスで治療されます。