INM-755（カンナビノール）表皮水疱症治療用クリーム

主な採用基準:

• -18歳以上の男性または女性の患者で、次のタイプの遺伝性EBのいずれかの診断が文書化されている：単純性、接合部、ジストロフィー、キンドラー。 登録は、少なくとも4人の成人患者が研究を完了した後、データ監視委員会の肯定的な意見の後、12歳以上18歳未満の患者に延長されます。
• よく一致するインデックス領域のペアが少なくとも 1 つ存在する。 各患者で最大 2 対のインデックス領域 (1 対の非創傷インデックス領域と 1 対の創傷インデックス領域) を選択できます。

• 非創傷かゆみ指数領域の場合、両方の領域が次のことを行う必要があります。

  1. -100 mm VAS でスコアが 40 mm 以上の慢性のかゆみがある
  2. 体表面積 (BSA) の 20% を超えないか、BSA の 1% 未満であること
  3. より小さいインデックス領域の最大 2 倍の領域で、同様のサイズにする

• 創傷指標領域の場合、両方の創傷は次のことを行う必要があります。

  1. 表面積が 5 cm^2 以上 50 cm^2 以下で、3 週間以上熟成されている
  2. サイズ（小さいインデックス エリアの最大 2 倍のエリア）と年齢（3 週間以上 3 か月または 3 か月以上のいずれか）が適切に一致していること
• 出産の可能性のある女性患者、または性的パートナーが出産の可能性のある女性 (WOCBP) である男性は、非常に効果的な避妊を使用する必要があります。
• WOCBP は、ベースラインで尿妊娠検査結果が陰性でなければなりません
• 書面による同意を提供する必要があります (または、親/保護者の同意を得た 18 歳未満の患者の同意)

主な除外基準:

• EB インデックス領域には感染の証拠があります
• -患者は全身感染症にかかっているか、7日以内にEB関連感染症のために全身性抗生物質を使用しました
• -30日以内の全身コルチコステロイドの使用、または14日以内の選択された指標領域への局所コルチコステロイドの使用
• -60日以内の免疫抑制療法または細胞毒性化学療法
• 30日以内の高効能オピオイドの使用
• 大麻、大麻抽出物、またはカンナビノイド製品を医療用またはレクリエーション用に2週間以内に任意の投与経路で使用する
• -以前の幹細胞移植またはEBの遺伝子治療
• -基底細胞癌および扁平上皮癌を含む悪性腫瘍の病歴
• 潰瘍性創傷をもたらす動脈または静脈の障害
• コントロール不良の糖尿病
• 主にEB以外の病状または状態に起因する慢性そう痒症
• 過去3か月以内の貧血治療のための輸血
• -30日以内または5半減期（どちらか長い方）以内の治験薬の使用
• 患者を容認できないリスクにさらす基礎疾患
• -妊娠中、授乳中（授乳中）、または研究中に妊娠する予定の女性