INM-755 (Cannabinol) Creme zur Behandlung von Epidermolysis bullosa

Wichtige Einschlusskriterien:

• Männliche oder weibliche Patienten im Alter von ≥ 18 Jahren mit dokumentierter Diagnose einer der folgenden Arten von vererbter EB: Simplex, Junctional, Dystrophic, Kindler. Die Aufnahme wird auf Patienten im Alter von ≥ 12 Jahren und < 18 Jahren nach positiver Stellungnahme eines Datenüberwachungsausschusses erweitert, nachdem mindestens 4 erwachsene Patienten die Studie abgeschlossen haben.
• Vorhandensein von mindestens 1 Paar gut übereinstimmender Indexbereiche. Für jeden Patienten können bis zu 2 Paar Indexbereiche (1 Paar Indexbereiche ohne Wunde und 1 Paar Indexbereiche mit Wunde) ausgewählt werden

• Bei Juckreizindexbereichen ohne Wunde sollten beide Bereiche:

  1. Haben Sie chronischen Juckreiz mit einem Wert von ≥ 40 mm auf einer 100-mm-VAS
  2. Nicht mehr als 20 Prozent der Körperoberfläche (BSA) oder weniger als 1 Prozent der BSA
  3. Ähnlich groß sein, bis zur doppelten Fläche des kleineren Indexbereichs

• Bei Wundindexbereichen sollten beide Wunden:

  1. Eine Oberfläche von ≥5 cm^2 und ≤50 cm^2 einschließlich haben und ≥3 Wochen alt sein
  2. In Bezug auf Größe (bis zur doppelten Fläche des kleineren Indexbereichs) und Alter (beide entweder ≥ 3 Wochen bis 3 Monate oder > 3 Monate) gut abgestimmt sein
• Patientinnen im gebärfähigen Alter oder Männer, deren Sexualpartner Frauen im gebärfähigen Alter sind (WOCBP), müssen eine hochwirksame Empfängnisverhütung anwenden
• WOCBP muss zu Studienbeginn ein negatives Urin-Schwangerschaftstestergebnis aufweisen
• Muss eine schriftliche Zustimmung vorlegen (oder Zustimmung für Patienten im Alter von <18 Jahren mit Zustimmung der Eltern/Erziehungsberechtigten)

Wichtige Ausschlusskriterien:

• EB-Indexbereiche weisen Anzeichen einer Infektion auf
• Der Patient hat eine systemische Infektion oder hat innerhalb von 7 Tagen systemische Antibiotika für EB-bedingte Infektionen verwendet
• Anwendung von systemischen Kortikosteroiden innerhalb von 30 Tagen oder von topischen Kortikosteroiden auf ausgewählten Indexbereichen innerhalb von 14 Tagen
• Immunsuppressive Therapie oder zytotoxische Chemotherapie innerhalb von 60 Tagen
• Verwendung eines hochwirksamen Opioids innerhalb von 30 Tagen
• Verwendung von Cannabis, Cannabisextrakten oder anderen Cannabinoidprodukten für den medizinischen oder Freizeitgebrauch auf beliebigem Verabreichungsweg innerhalb von 2 Wochen
• Vorherige Stammzelltransplantation oder Gentherapie für EB
• Vorgeschichte von Malignität, einschließlich Basalzell- und Plattenepithelkarzinomen
• Arterielle oder venöse Erkrankung, die zu ulzerierten Wunden führt
• Unkontrollierter Diabetes mellitus
• Chronischer Juckreiz, der hauptsächlich auf andere Pathologien oder Zustände als EB zurückzuführen ist
• Bluttransfusion zur Behandlung von Anämie innerhalb der letzten 3 Monate
• Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist)
• Eine Grunderkrankung, die den Patienten einem unannehmbaren Risiko aussetzt
• Frauen, die während der Studie schwanger sind, stillen (stillen) oder eine Schwangerschaft planen