Crema INM-755 (cannabinol) para el tratamiento de la epidermólisis ampollosa

Criterios clave de inclusión:

• Pacientes masculinos o femeninos de ≥18 años con diagnóstico documentado de cualquiera de los siguientes tipos de EB hereditaria: Simplex, Junctional, Distrófica, Kindler. La inscripción se extenderá a pacientes ≥12 años y <18 años después de la opinión positiva de un comité de monitoreo de datos después de que al menos 4 pacientes adultos hayan completado el estudio.
• Presencia de al menos 1 par de áreas índice bien emparejadas. Se pueden seleccionar hasta 2 pares de áreas de índice (1 par de áreas de índice sin heridas y 1 par de áreas de índice con heridas) en cada paciente

• Para las áreas de índice de picazón sin heridas, ambas áreas deben:

  1. Tiene prurito crónico con una puntuación ≥40 mm en una EVA de 100 mm
  2. No exceder el 20 por ciento del área de superficie corporal (BSA) o ser menos del 1 por ciento del BSA
  3. Tener un tamaño similar, hasta el doble del área del índice más pequeño

• Para las áreas índice de la herida, ambas heridas deben:

  1. Tener una superficie ≥5 cm^2 y ≤50 cm^2 inclusive y tener una antigüedad de ≥3 semanas
  2. Tener una buena compatibilidad de tamaño (hasta el doble del área del índice más pequeño) y edad (ambos ≥3 semanas a 3 meses o >3 meses)
• Las pacientes en edad fértil o los hombres cuyas parejas sexuales son mujeres en edad fértil (WOCBP) deben usar métodos anticonceptivos altamente efectivos
• WOCBP debe tener un resultado negativo en la prueba de embarazo en orina al inicio
• Debe proporcionar consentimiento por escrito (o asentimiento para pacientes menores de 18 años con consentimiento de los padres/tutores)

Criterios clave de exclusión:

• Las áreas índice de EB tienen evidencia de infección.
• El paciente tiene una infección sistémica o usó antibióticos sistémicos para infecciones relacionadas con EB dentro de los 7 días.
• Uso de corticosteroides sistémicos dentro de los 30 días o de corticosteroides tópicos en áreas índice seleccionadas dentro de los 14 días
• Terapia inmunosupresora o quimioterapia citotóxica dentro de los 60 días
• Uso de cualquier opioide de alta potencia dentro de los 30 días
• Uso de cannabis, extractos de cannabis o cualquier producto cannabinoide para uso médico o recreativo por cualquier vía de administración dentro de las 2 semanas
• Trasplante previo de células madre o terapia génica para EB
• Antecedentes de malignidad, incluidos carcinomas de células basales y de células escamosas.
• Trastorno arterial o venoso que resulta en heridas ulceradas
• Diabetes mellitus no controlada
• Prurito crónico principalmente atribuible a patologías o condiciones diferentes a la EB
• Transfusión de sangre para tratar la anemia en los últimos 3 meses
• Uso de cualquier fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias (lo que sea más largo)
• Una afección subyacente que coloca al paciente en un riesgo inaceptable
• Mujeres que están embarazadas, amamantando (lactando) o que planean quedar embarazadas durante el estudio