Крем INM-755 (каннабинол) для лечения буллезного эпидермолиза

Ключевые критерии включения:

• Пациенты мужского или женского пола в возрасте ≥18 лет с документально подтвержденным диагнозом любого из следующих типов наследственного БЭ: симплексный, узловой, дистрофический, синдром Киндлера. Регистрация будет расширена на пациентов в возрасте ≥12 лет и <18 лет после положительного заключения комитета по мониторингу данных после того, как по крайней мере 4 взрослых пациента завершили исследование.
• Наличие как минимум 1 пары хорошо совпадающих индексных областей. Для каждого пациента можно выбрать до 2 пар индексных областей (1 пара нераневых и 1 пара раневых индексных областей).

• Для нераневых областей с индексом зуда обе области должны:

  1. Наличие хронического зуда с оценкой ≥40 мм по 100-мм ВАШ
  2. Не превышать 20% площади поверхности тела (ППТ) или быть менее 1% ПТП
  3. Быть такого же размера, до двух раз больше площади меньшего индекса

• Для индексных зон ран обе раны должны:

  1. Иметь площадь поверхности ≥5 см^2 и ≤50 см^2 включительно и быть в возрасте ≥3 недель
  2. Быть хорошо подобранными по размеру (до двух раз больше площади меньшего индекса) и возрасту (от ≥3 недель до 3 месяцев или >3 месяцев).
• Женщины-пациенты детородного возраста или мужчины, сексуальными партнерами которых являются женщины детородного возраста (WOCBP), должны использовать высокоэффективные противозачаточные средства.
• WOCBP должен иметь отрицательный результат теста мочи на беременность на исходном уровне.
• Необходимо предоставить письменное согласие (или согласие для пациентов в возрасте до 18 лет с согласия родителей/опекунов)

Ключевые критерии исключения:

• Области индекса EB имеют признаки инфекции
• У пациента имеется системная инфекция или он использовал системные антибиотики для лечения инфекций, связанных с БЭ, в течение 7 дней.
• Использование системных кортикостероидов в течение 30 дней или топических кортикостероидов на выбранных участках индекса в течение 14 дней.
• Иммуносупрессивная терапия или цитотоксическая химиотерапия в течение 60 дней
• Использование любого сильнодействующего опиоида в течение 30 дней.
• Использование каннабиса, экстрактов каннабиса или любых каннабиноидных продуктов в медицинских или рекреационных целях любым путем введения в течение 2 недель.
• Предшествующая трансплантация стволовых клеток или генная терапия БЭ
• История злокачественных новообразований, включая базально-клеточный и плоскоклеточный рак.
• Артериальное или венозное заболевание, приводящее к язвенным ранам
• Неконтролируемый сахарный диабет
• Хронический зуд, в первую очередь связанный с патологиями или состояниями, отличными от БЭ
• Переливание крови для лечения анемии в течение последних 3 месяцев
• Использование любого исследуемого препарата в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше)
• Основное состояние, которое подвергает пациента неприемлемому риску
• Женщины, которые беременны, кормят грудью (кормящие) или планируют забеременеть во время исследования