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MPS Ⅱ患者における脳室内 GC1123 の安全性、忍容性、PK および PD を評価する研究

2024年4月11日 更新者：GC Biopharma Corp

中枢神経系に関与があり、静脈内薬物による治療を受けているMPS Ⅱ患者を対象とした脳室内GC1123の安全性、忍容性、PKおよびPDを評価するための第1相非盲検用量漸増試験

この研究の目的は、中枢神経系に関与し、静脈内薬物による治療を受けている MPS Ⅱ患者における脳室内 GC1123 の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、前向き、非盲検、用量漸増第 I 相研究として設計されています。 ICV投与された治験製品の反復投与治療の安全性、忍容性、薬物動態学的および薬力学的特性が、標準治療を受けている患者を対象に研究されます。

患者は頭皮に脳脊髄液（CSF）リザーバーデバイスの移植手術を受け、リザーバーを使用して毎月（28日ごと）脳室にGC1123を投与します。 予定投与量は30mgと45mgです。 グループ 1 の 6 人目 (最後の) 患者に 2 回目の投与を行った後、データ安全監視委員会 (DSMB) は GC1123 の安全性と忍容性データを評価し、用量制限毒性 (DLT) が 2 人未満で発生した場合の用量漸増を決定します。患者は6人。

研究の種類

介入

入学 (推定)

12

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：GC Biopharma Corp.
  • 電話番号：82-(0)31-260-9562
  • メール：hi.kim@gccorp.com

研究場所

  • 大韓民国
      • Pusan、大韓民国、50612
        • 募集
        • Pusan National University Yangsan Hospital
        • 主任研究者：
          • Chong Kun Cheon, M.D.
      • Seoul、大韓民国、06351
        • 募集
        • Samsung Medical Center
        • 主任研究者：
          • Dong-Kyu Jin, M.D.
      • Seoul、大韓民国、03080
        • 募集
        • Seoul National University
        • 主任研究者：
          • Ko Jung Min, M.D.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 重度のMPSⅡ（ハンター症候群）と診断された患者
  2. スクリーニング時の年齢が1.5歳（18か月）から18歳までの患者
  3. 毎週の静脈内治療による少なくとも6か月の治療を受けて耐え、その期間内に計画された総注入量の80％を受けた患者。
  4. 脳神経外科医および麻酔科医によって脳神経外科手術が可能であることが確認された患者。
  5. 研究者によって評価された、臨床試験期間中に患者評価活動を実行する資格のある患者
  6. 両親または法定代理人がこの臨床試験に参加する意思があり、書面によるインフォームドコンセントフォームを提出した患者

除外基準:

  1. 過去にイドゥルスルファーゼ髄腔内投与を受けた患者
  2. 骨髄移植または臍帯血移植の既往のある患者
  3. 脳室腹腔シャントまたはその他の頭蓋内手術の既往歴のある患者
  4. 末期多臓器不全症候群またはその他の重篤な疾患を有する患者
  5. 悪性新生物にさらされた患者
  6. -治験参加前の30日以内に治験薬または治験機器による治療を受けた患者
  7. 治験薬の成分に対して過敏症やアナフィラキシーを起こしたことがある患者
  8. 気管支切開/気管切開の既往歴のある患者、またはスクリーニング時に急性呼吸器疾患を患っている患者
  9. 臨床検査結果またはその他の理由により治験責任医師が判断したため、臨床試験に参加する資格がない患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：GC1123 30mg
登録されたすべての患者に対して、30 mgのIPが28日ごとに投与されます。
生物学的：GC1123
ICV 投与のフンターゼ、イドゥルスルファーゼ-β

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
重篤な有害事象（SAE）の発生率と頻度
時間枠：第 1 週から学習完了まで 28 日ごと（約 110 週間）
ICV-Hunterase (GC1123) 投与後の重篤な有害事象 (SAE) の発生率と頻度
第 1 週から学習完了まで 28 日ごと（約 110 週間）
有害事象の頻度と特徴（重症度、転帰など）
時間枠：第 1 週から学習完了まで 28 日ごと（約 110 週間）
ICV-Hunterase（GC1123）投与後の有害事象の頻度と特徴（重症度、転帰など）
第 1 週から学習完了まで 28 日ごと（約 110 週間）
臨床的に重大な異常な心エコー検査結果の存在
時間枠：第 1 週から第 I 相試験完了まで（約 26 週間）
ICV-Hunterase (GC1123) の投与後に臨床的に重大な異常な心エコー検査結果が存在する。フェーズIのみ
第 1 週から第 I 相試験完了まで（約 26 週間）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
薬物動態 (PK) パラメーター - Cmax
時間枠：2週目から22週目まで
血清およびCSF中のICV-Hunterase (GC1123)の薬物動態(PK)パラメータ
2週目から22週目まで
薬物動態 (PK) パラメーター - Tmax
時間枠：2週目から22週目まで
血清およびCSF中のICV-Hunterase (GC1123)の薬物動態(PK)パラメータ
2週目から22週目まで
薬物動態 (PK) パラメーター - AUClast
時間枠：2週目から22週目まで
血清およびCSF中のICV-Hunterase (GC1123)の薬物動態(PK)パラメータ
2週目から22週目まで
薬物動態 (PK) パラメータ - AUCinf
時間枠：2週目から22週目まで
血清およびCSF中のICV-Hunterase (GC1123)の薬物動態(PK)パラメータ
2週目から22週目まで
薬物動態 (PK) パラメータ - t1/2
時間枠：2週目から22週目まで
血清およびCSF中のICV-Hunterase (GC1123)の薬物動態(PK)パラメータ
2週目から22週目まで
薬物動態 (PK) パラメーター - CL/F (または CL)
時間枠：2週目から22週目まで
血清およびCSF中のICV-Hunterase (GC1123)の薬物動態(PK)パラメータ
2週目から22週目まで
薬物動態 (PK) パラメーター - Vd/F (または Vd)
時間枠：2週目から22週目まで
血清およびCSF中のICV-Hunterase (GC1123)の薬物動態(PK)パラメータ
2週目から22週目まで
薬物動態 (PK) パラメータ - バイオアベイラビリティ (F)
時間枠：2週目から22週目まで
血清およびCSF中のICV-Hunterase (GC1123)の薬物動態(PK)パラメータ
2週目から22週目まで
薬力学 (PD) パラメータ - CSF 中のヘパラン硫酸 (HS)
時間枠：第 1 週から学習完了まで 28 日ごと（約 110 週間）
ICV-Hunterase (GC1123) の薬力学 (PD) パラメーター
第 1 週から学習完了まで 28 日ごと（約 110 週間）
薬力学 (PD) パラメータ - 血清中のヘパラン硫酸 (HS)
時間枠：第 1 週から学習完了まで 28 日ごと（約 110 週間）
ICV-Hunterase (GC1123) の薬力学 (PD) パラメータ
第 1 週から学習完了まで 28 日ごと（約 110 週間）
薬力学 (PD) パラメーター - 尿グリコサミノグリカン (GAG)
時間枠：第 1 週から学習完了まで 28 日ごと（約 110 週間）
ICV-Hunterase (GC1123) の薬力学 (PD) パラメータ
第 1 週から学習完了まで 28 日ごと（約 110 週間）
抗薬物抗体 (ADA) の存在
時間枠：約6か月ごと（第2週[ベースライン]、第18週、第26週、第54週、第82週、第110週）
CSFおよび血清中の抗薬物抗体（ADA）、およびICV-Hunterase（GC1123）の中和抗体の存在
約6か月ごと（第2週[ベースライン]、第18週、第26週、第54週、第82週、第110週）

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Bayley Scales of Infant and Toddler Development-III および/または Kaufman Assessment Battery for Children-II (BSID-III/KABC-II) によって評価される発達機能
時間枠：約6か月ごと（第1週[ベースライン]、第26週、第54週、第82週、第110週）
すべての子供はBSID-IIIの検査を受け、3歳以上の子供はKABC-IIの検査も受けます。
約6か月ごと（第1週[ベースライン]、第26週、第54週、第82週、第110週）
Vineland Adaptive Behavior Scales 第 2 版によって評価される適応機能。 (VABS-Ⅱ)
時間枠：約6か月ごと（第1週[ベースライン]、第26週、第54週、第82週、第110週）
19 歳未満の子供は VABS-II の検査を受けます。
約6か月ごと（第1週[ベースライン]、第26週、第54週、第82週、第110週）
乳児および幼児の生活の質質問票 (ITQOL) および/または小児健康質問票の親フォーム (CHQ-PF50) によって評価される生活の質 (調査)
時間枠：約6か月ごと（第1週[ベースライン]、第26週、第54週、第82週、第110週）
生後 2 か月から 5 歳までの小児は ITQOL の検査を受け、5 歳以上の小児は CHQ-PF50 の検査を受けます。 スクリーニング中に実施される検査は、研究期間を通じて各患者に対して引き続き実施されます。
約6か月ごと（第1週[ベースライン]、第26週、第54週、第82週、第110週）
肝臓と脾臓の容積
時間枠：第 1 週からフェーズ I 研究完了まで（約 26 週間）
MRI によって測定された肝臓および脾臓の体積 - フェーズ I のみ
第 1 週からフェーズ I 研究完了まで（約 26 週間）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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GC Biopharma Corp

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年9月20日

一次修了 (推定)

2026年6月1日

研究の完了 (推定)

2026年6月1日

試験登録日

最初に提出

2022年5月31日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年6月13日

最初の投稿 (実際)

2022年6月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月11日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GC1123_MPS2_P0101

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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