Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, PK en PD van intracerebroventriculaire GC1123 bij patiënten met MPS Ⅱ

11 april 2024 bijgewerkt door: GC Biopharma Corp

Fase 1, open-label onderzoek met oplopende dosis om de veiligheid, verdraagbaarheid, PK en PD van intracerebroventriculaire GC1123 te evalueren bij patiënten met MPS Ⅱ die betrokken zijn bij het centrale zenuwstelsel en die worden behandeld met intraveneus geneesmiddel

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van intracerebroventriculaire GC1123 bij patiënten met MPS Ⅱ die betrokken zijn bij het centrale zenuwstelsel en die worden behandeld met intraveneuze geneesmiddelen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is opgezet als een prospectieve, open-label fase I-studie met oplopende dosis. De veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetische en farmacodynamische eigenschappen van herhaalde dosisbehandeling van ICV-toegediend onderzoeksproduct zullen worden bestudeerd bij patiënten die standaardbehandelingen ondergaan.

Patiënten ondergaan een implantatie-operatie van het cerebrospinale vloeistof (CSF)-reservoir op hun hoofdhuid, en de reservoirs zullen worden gebruikt om GC1123 maandelijks (elke 28 dagen) toe te dienen aan de hersenventrikels. De geplande toedieningsdoses zijn 30 mg en 45 mg. Na de 2e dosis bij de 6e (laatste) patiënt in Groep 1, zal de Data and Safety Monitoring Board (DSMB) de veiligheids- en verdraagbaarheidsgegevens van GC1123 evalueren om dosisescalatie te bepalen als dosisbeperkende toxiciteit (DLT) optreedt in minder dan 2 van de 6 patiënten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: GC Biopharma Corp.
  • Telefoonnummer: 82-(0)31-260-9562
  • E-mail: hi.kim@gccorp.com

Studie Locaties

  • Korea, republiek van
      • Pusan, Korea, republiek van, 50612
        • Werving
        • Pusan National University Yangsan Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Chong Kun Cheon, M.D.
      • Seoul, Korea, republiek van, 06351
        • Werving
        • Samsung Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dong-Kyu Jin, M.D.
      • Seoul, Korea, republiek van, 03080
        • Werving
        • Seoul National University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ko Jung Min, M.D.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënt bij wie de diagnose ernstige MPS Ⅱ (Hunter-syndroom) is gesteld
  2. Patiënt, in de leeftijd van 1,5 jaar (18 maanden) tot 18 jaar ten tijde van de screening
  3. Patiënt die minimaal 6 maanden behandeling met wekelijkse intraveneuze behandeling heeft gekregen en verdragen, en die 80% van de totale geplande infusies binnen dat tijdsbestek heeft gekregen.
  4. Patiënt die neurochirurgie kan ondergaan, hetgeen is bevestigd door neurochirurgen en anesthesist.
  5. Patiënt komt in aanmerking om patiëntevaluatieactiviteiten uit te voeren tijdens de klinische proefperiode, zoals beoordeeld door de onderzoeker
  6. Patiënt van wie de ouders of wettelijke vertegenwoordiger bereid zijn deel te nemen aan deze klinische studie en een schriftelijk geïnformeerd toestemmingsformulier verstrekken

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënt aan wie in het verleden intrathecale Idursulfase is toegediend
  2. Patiënt met een voorgeschiedenis van beenmergtransplantatie of navelstrengbloedtransplantatie
  3. Patiënt met een voorgeschiedenis van ventriculoperitoneale shunt of andere intracraniale operaties
  4. Patiënt met eindstadium meervoudig orgaandysfunctiesyndroom of andere ernstige ziekten
  5. Patiënt die is blootgesteld aan maligne neoplasmata
  6. Patiënt die binnen 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek is behandeld met een onderzoeksgeneesmiddel of -apparaat
  7. Patiënt die overgevoelig of anafylaxie had ervaren voor ingrediënten van het onderzoeksproduct
  8. Patiënt met een voorgeschiedenis van bronchotomie/tracheostomie, of patiënt met acute luchtwegaandoening ten tijde van de screening
  9. Patiënt die niet in aanmerking komt voor deelname aan de klinische studie vanwege laboratoriumtestresultaten of andere redenen, zoals bepaald door de onderzoeker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: GC1123 30 mg
Aan alle ingeschreven patiënten zal elke 28 dagen 30 mg IP worden toegediend
Biologisch: GC1123
ICV-toegediend Hunterase, Idursulfase-ß

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie en frequentie van ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Elke 28 dagen vanaf week 1 tot en met voltooiing van de studie (ongeveer 110 weken)
Incidentie en frequentie van ernstige bijwerkingen (SAE’s) na toediening van ICV-Hunterase (GC1123)
Elke 28 dagen vanaf week 1 tot en met voltooiing van de studie (ongeveer 110 weken)
Frequentie en kenmerken (ernst, resultaat, enz.) van bijwerkingen
Tijdsspanne: Elke 28 dagen vanaf week 1 tot en met voltooiing van de studie (ongeveer 110 weken)
Frequentie en kenmerken (ernst, resultaat, enz.) van bijwerkingen na toediening van ICV-Hunterase (GC1123)
Elke 28 dagen vanaf week 1 tot en met voltooiing van de studie (ongeveer 110 weken)
Aanwezigheid van klinisch significante abnormale echocardiografieresultaten
Tijdsspanne: Week 1 tot fase I-studievoltooiing (ongeveer 26 weken)
Aanwezigheid van klinisch significante abnormale echocardiografieresultaten na toediening van ICV-Hunterase (GC1123); alleen fase I
Week 1 tot fase I-studievoltooiing (ongeveer 26 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetische (PK) parameters - Cmax
Tijdsspanne: Week 2 t/m week 22
Farmacokinetische (PK) parameters van ICV-Hunterase (GC1123) in serum en CSF
Week 2 t/m week 22
Farmacokinetische (PK) parameters - Tmax
Tijdsspanne: Week 2 t/m week 22
Farmacokinetische (PK) parameters van ICV-Hunterase (GC1123) in serum en CSF
Week 2 t/m week 22
Farmacokinetische (PK) parameters - AUClast
Tijdsspanne: Week 2 t/m week 22
Farmacokinetische (PK) parameters van ICV-Hunterase (GC1123) in serum en CSF
Week 2 t/m week 22
Farmacokinetische (PK) parameters - AUCinf
Tijdsspanne: Week 2 t/m week 22
Farmacokinetische (PK) parameters van ICV-Hunterase (GC1123) in serum en CSF
Week 2 t/m week 22
Farmacokinetische (PK) parameters - t1/2
Tijdsspanne: Week 2 t/m week 22
Farmacokinetische (PK) parameters van ICV-Hunterase (GC1123) in serum en CSF
Week 2 t/m week 22
Farmacokinetische (PK) parameters - CL/F (of CL)
Tijdsspanne: Week 2 t/m week 22
Farmacokinetische (PK) parameters van ICV-Hunterase (GC1123) in serum en CSF
Week 2 t/m week 22
Farmacokinetische (PK) parameters - Vd/F (of Vd)
Tijdsspanne: Week 2 t/m week 22
Farmacokinetische (PK) parameters van ICV-Hunterase (GC1123) in serum en CSF
Week 2 t/m week 22
Farmacokinetische (PK) parameters - Biologische beschikbaarheid (F)
Tijdsspanne: Week 2 t/m week 22
Farmacokinetische (PK) parameters van ICV-Hunterase (GC1123) in serum en CSF
Week 2 t/m week 22
Farmacodynamische (PD) parameters - Heparansulfaat (HS) in CSF
Tijdsspanne: Elke 28 dagen vanaf week 1 tot en met voltooiing van de studie (ongeveer 110 weken)
Farmacodynamische (PD) parameters van ICV-Hunterase (GC1123)
Elke 28 dagen vanaf week 1 tot en met voltooiing van de studie (ongeveer 110 weken)
Farmacodynamische (PD) parameters - Heparansulfaat (HS) in serum
Tijdsspanne: Elke 28 dagen vanaf week 1 tot en met voltooiing van de studie (ongeveer 110 weken)
Farmacodynamische (PD) parameters van ICV-Hunterase (GC1123)
Elke 28 dagen vanaf week 1 tot en met voltooiing van de studie (ongeveer 110 weken)
Farmacodynamische (PD) parameters - Urineglycosaminoglycaan (GAG)
Tijdsspanne: Elke 28 dagen vanaf week 1 tot en met voltooiing van de studie (ongeveer 110 weken)
Farmacodynamische (PD) parameters van ICV-Hunterase (GC1123)
Elke 28 dagen vanaf week 1 tot en met voltooiing van de studie (ongeveer 110 weken)
Aanwezigheid van antilichamen tegen geneesmiddelen (ADA's)
Tijdsspanne: Ongeveer elke 6 maanden (week 2 [basislijn], week 18, week 26, week 54, week 82, week 110)
Aanwezigheid van anti-geneesmiddelantilichamen (ADA's) in hersenvocht en serum, en neutraliserende antilichamen van ICV-Hunterase (GC1123)
Ongeveer elke 6 maanden (week 2 [basislijn], week 18, week 26, week 54, week 82, week 110)

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ontwikkelingsfunctie beoordeeld door Bayley Scales of Infant and Toddler Development-III en/of Kaufman Assessment Battery for Children-II (BSID-III/KABC-II)
Tijdsspanne: Ongeveer elke 6 maanden (week 1 [basislijn], week 26, week 54, week 82, week 110)
Alle kinderen worden getest op BSID-III en kinderen ouder dan 3 jaar worden ook getest op KABC-II.
Ongeveer elke 6 maanden (week 1 [basislijn], week 26, week 54, week 82, week 110)
Adaptieve functie beoordeeld door Vineland Adaptive Behavior Scales 2nd Ed. (VABS-II)
Tijdsspanne: Ongeveer elke 6 maanden (week 1 [basislijn], week 26, week 54, week 82, week 110)
Kinderen jonger dan 19 jaar worden getest op VABS-II.
Ongeveer elke 6 maanden (week 1 [basislijn], week 26, week 54, week 82, week 110)
Kwaliteit van leven (enquête) beoordeeld door de Quality of Life Questionnaire (ITQOL) voor baby's en peuters en/of het ouderformulier over de gezondheid van kinderen (CHQ-PF50)
Tijdsspanne: Ongeveer elke 6 maanden (week 1 [basislijn], week 26, week 54, week 82, week 110)
Kinderen van 2 maanden tot 5 jaar worden getest op ITQOL en kinderen ouder dan 5 jaar worden getest op CHQ-PF50. De tijdens de screening uitgevoerde test zal gedurende de gehele onderzoeksperiode voor elke patiënt worden voortgezet.
Ongeveer elke 6 maanden (week 1 [basislijn], week 26, week 54, week 82, week 110)
Lever- en miltvolume
Tijdsspanne: Week 1 tot voltooiing van fase I-studie (ongeveer 26 weken)
Lever- en miltvolume alleen gemeten met MRI-fase I
Week 1 tot voltooiing van fase I-studie (ongeveer 26 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

GC Biopharma Corp

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 september 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 mei 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 juni 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 juni 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GC1123_MPS2_P0101

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mucopolysaccharidose II

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Lebanon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren