Исследование по оценке безопасности, переносимости, ФК и ФД интрацеребровентрикулярного GC1123 у пациентов с МПС Ⅱ

Критерии включения:

1. Пациент с диагнозом тяжелый МПС Ⅱ (синдром Хантера)
2. Пациент в возрасте от 1,5 лет (18 месяцев) до 18 лет на момент скрининга
3. Пациент, который получил и перенес как минимум 6 месяцев лечения с еженедельным внутривенным введением и получил 80% от общего количества запланированных инфузий в течение этого периода времени.
4. Пациент, способный к нейрохирургическому вмешательству, что было подтверждено нейрохирургами и анестезиологом.
5. Пациент, имеющий право проводить мероприятия по оценке пациента в течение периода клинического исследования, по оценке исследователя.
6. Пациент, чьи родители или законный представитель желают участвовать в данном клиническом исследовании и предоставляют письменную форму информированного согласия.

Критерий исключения:

1. Пациент, которому в прошлом вводили интратекально идурсульфазу
2. Пациент с трансплантацией костного мозга или трансплантацией пуповинной крови в анамнезе
3. Пациенты с вентрикулоперитонеальным шунтом или другими внутричерепными операциями в анамнезе
4. Пациенты с терминальной стадией синдрома полиорганной дисфункции или другими тяжелыми заболеваниями
5. Пациент, подвергшийся воздействию злокачественного новообразования
6. Пациент, получивший лечение любым исследуемым лекарственным средством или устройством в течение 30 дней до включения в исследование.
7. Пациент, у которого наблюдалась повышенная чувствительность или анафилаксия к ингредиентам исследуемого продукта.
8. Пациент с бронхотомией/трахеостомой в анамнезе или пациент с острым респираторным заболеванием на момент скрининга
9. Пациент, который не может участвовать в клиническом исследовании по результатам лабораторных исследований или по другим причинам, установленным исследователем.