Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat az intracerebroventricularis GC1123 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikai és PD-jének értékelésére MPS-ben szenvedő betegeknél Ⅱ

2024. április 11. frissítette: GC Biopharma Corp

1. fázis, nyílt, növekvő dózisú vizsgálat az intracerebroventricularis GC1123 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikai és PD-jének értékelésére MPS-ben szenvedő betegeknél Ⅱ, akiknél a központi idegrendszer érintett és intravénás gyógyszeres kezelésben részesülnek

A tanulmány célja az intracerebroventricularis GC1123 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelése olyan MPS Ⅱ betegeknél, akik központi idegrendszeri érintettségben szenvednek és intravénás gyógyszeres kezelésben részesülnek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat prospektív, nyílt, növekvő dózisú I. fázisú vizsgálatnak készült. Az ICV-vel beadott vizsgálati készítmény ismételt adagolású kezelésének biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikai és farmakodinámiás tulajdonságait standard kezeléseken áteső betegeknél vizsgálják.

A betegek fejbőrükön cerebrospinális folyadék (CSF) tartály-beültetési műtéten esnek át, és a tartályok segítségével havonta (28 naponta) adják be a GC1123-at az agykamrákba. A tervezett adagok 30 mg és 45 mg. Az 1. csoport 6. (utolsó) betegének második adagja után az Adat- és Biztonsági Monitoring Testületek (DSMB) értékelik a GC1123 biztonságossági és tolerálhatósági adatait, hogy meghatározzák a dózis emelését, ha dóziskorlátozó toxicitás (DLT) kevesebb mint 2 esetben fordul elő. 6 beteg.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

12

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Koreai Köztársaság
      • Pusan, Koreai Köztársaság, 50612
        • Toborzás
        • Pusan National University Yangsan Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Chong Kun Cheon, M.D.
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 06351
        • Toborzás
        • Samsung Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Dong-Kyu Jin, M.D.
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 03080
        • Toborzás
        • Seoul National University
        • Kutatásvezető:
          • Ko Jung Min, M.D.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Súlyos MPS-t Ⅱ (Hunter-szindróma) diagnosztizált beteg
  2. 1,5 év (18 hónap) és 18 év közötti beteg a szűrés időpontjában
  3. Olyan beteg, aki legalább 6 hónapos kezelést kapott és tolerált heti intravénás kezeléssel, és aki ezen az időkereten belül a tervezett infúziók 80%-át megkapta.
  4. Idegsebészeti beavatkozásra alkalmas beteg, amit idegsebészek és aneszteziológusok is megerősítettek.
  5. Az a beteg, aki a klinikai vizsgálati időszak alatt jogosult a betegértékelési tevékenységek elvégzésére, a vizsgáló értékelése szerint
  6. Olyan beteg, akinek a szülei vagy törvényes képviselője hajlandó részt venni ebben a klinikai vizsgálatban, és írásos beleegyező nyilatkozatot kell benyújtania

Kizárási kritériumok:

  1. Beteg, aki korábban intratekális idurszulfázt kapott
  2. Olyan beteg, akinek a kórtörténetében csontvelő- vagy köldökzsinórvér-transzplantáció szerepel
  3. Beteg, akinek a kórelőzményében ventriculoperitonealis shunt vagy más koponyaűri műtét szerepel
  4. Végstádiumú többszörös szervi diszfunkció szindrómában vagy más súlyos betegségben szenvedő beteg
  5. Rosszindulatú daganatnak kitett beteg
  6. Beteg, aki a vizsgálatba való belépés előtt 30 napon belül bármilyen vizsgálati gyógyszerrel vagy eszközzel kezelt
  7. Olyan beteg, aki túlérzékenységet vagy anafilaxiát tapasztalt a vizsgálati készítmény összetevőivel szemben
  8. Beteg, akinek a kórelőzményében bronchotomia/tracheostomia szerepel, vagy akut légúti betegségben szenved a szűrés időpontjában
  9. Az a beteg, aki laboratóriumi vizsgálati eredmények vagy a vizsgáló által meghatározott egyéb ok miatt nem jogosult a klinikai vizsgálatban való részvételre

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: GC1123 30 mg
28 naponként 30 mg IP-t kell beadni minden beiratkozott betegnek
Biológiai: GC1123
ICV-vel beadott Hunterase, Idursulfase-ß

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása és gyakorisága
Időkeret: 28 naponként az 1. héttől a vizsgálat befejezéséig (körülbelül 110 hét)
A súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása és gyakorisága az ICV-Hunterase (GC1123) beadását követően
28 naponként az 1. héttől a vizsgálat befejezéséig (körülbelül 110 hét)
A nemkívánatos események gyakorisága és jellemzői (súlyossága, kimenetele stb.).
Időkeret: 28 naponként az 1. héttől a vizsgálat befejezéséig (körülbelül 110 hét)
Az ICV-Hunterase (GC1123) beadását követő nemkívánatos események gyakorisága és jellemzői (súlyossága, kimenetele stb.)
28 naponként az 1. héttől a vizsgálat befejezéséig (körülbelül 110 hét)
Klinikailag jelentős kóros echokardiográfiai eredmények jelenléte
Időkeret: 1. hét az I. fázisú vizsgálat befejezéséig (körülbelül 26 hét)
Klinikailag jelentős kóros echokardiográfiai eredmények jelenléte az ICV-Hunterase (GC1123) beadása után; csak az I. fázis
1. hét az I. fázisú vizsgálat befejezéséig (körülbelül 26 hét)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Farmakokinetikai (PK) paraméterek - Cmax
Időkeret: 2. héttől 22. hétig
Az ICV-Hunterase (GC1123) farmakokinetikai (PK) paraméterei a szérumban és a CSF-ben
2. héttől 22. hétig
Farmakokinetikai (PK) paraméterek - Tmax
Időkeret: 2. héttől 22. hétig
Az ICV-Hunterase (GC1123) farmakokinetikai (PK) paraméterei a szérumban és a CSF-ben
2. héttől 22. hétig
Farmakokinetikai (PK) paraméterek – AUClast
Időkeret: 2. héttől 22. hétig
Az ICV-Hunterase (GC1123) farmakokinetikai (PK) paraméterei a szérumban és a CSF-ben
2. héttől 22. hétig
Farmakokinetikai (PK) paraméterek – AUCinf
Időkeret: 2. héttől 22. hétig
Az ICV-Hunterase (GC1123) farmakokinetikai (PK) paraméterei a szérumban és a CSF-ben
2. héttől 22. hétig
Farmakokinetikai (PK) paraméterek - t1/2
Időkeret: 2. héttől 22. hétig
Az ICV-Hunterase (GC1123) farmakokinetikai (PK) paraméterei a szérumban és a CSF-ben
2. héttől 22. hétig
Farmakokinetikai (PK) paraméterek – CL/F (vagy CL)
Időkeret: 2. héttől 22. hétig
Az ICV-Hunterase (GC1123) farmakokinetikai (PK) paraméterei a szérumban és a CSF-ben
2. héttől 22. hétig
Farmakokinetikai (PK) paraméterek – Vd/F (vagy Vd)
Időkeret: 2. héttől 22. hétig
Az ICV-Hunterase (GC1123) farmakokinetikai (PK) paraméterei a szérumban és a CSF-ben
2. héttől 22. hétig
Farmakokinetikai (PK) paraméterek – Biohasznosulás (F)
Időkeret: 2. héttől 22. hétig
Az ICV-Hunterase (GC1123) farmakokinetikai (PK) paraméterei a szérumban és a CSF-ben
2. héttől 22. hétig
Farmakodinámiás (PD) paraméterek – Heparán-szulfát (HS) a cerebrospinalis folyadékban
Időkeret: 28 naponként az 1. héttől a vizsgálat befejezéséig (körülbelül 110 hét)
Az ICV-Hunterase (GC1123) farmakodinámiás (PD) paraméterei
28 naponként az 1. héttől a vizsgálat befejezéséig (körülbelül 110 hét)
Farmakodinámiás (PD) paraméterek – Heparán-szulfát (HS) a szérumban
Időkeret: 28 naponként az 1. héttől a vizsgálat befejezéséig (körülbelül 110 hét)
Az ICV-Hunterase (GC1123) farmakodinámiás (PD) paraméterei
28 naponként az 1. héttől a vizsgálat befejezéséig (körülbelül 110 hét)
Farmakodinámiás (PD) paraméterek – Vizelet glikozaminoglikán (GAG)
Időkeret: 28 naponként az 1. héttől a vizsgálat befejezéséig (körülbelül 110 hét)
Az ICV-Hunterase (GC1123) farmakodinámiás (PD) paraméterei
28 naponként az 1. héttől a vizsgálat befejezéséig (körülbelül 110 hét)
Gyógyszerellenes antitestek (ADA-k) jelenléte
Időkeret: Körülbelül 6 havonta (2. hét [alapállapot], 18. hét, 26. hét, 54. hét, 82. hét, 110. hét)
Gyógyszerellenes antitestek (ADA-k) jelenléte a CSF-ben és a szérumban, valamint az ICV-Hunterase (GC1123) semlegesítő antitestei
Körülbelül 6 havonta (2. hét [alapállapot], 18. hét, 26. hét, 54. hét, 82. hét, 110. hét)

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A fejlődési funkciót Bayley Scales of Infant and Toddler Development-III és/vagy Kaufman Assessment Battery for Children-II (BSID-III/KABC-II) értékelték.
Időkeret: Körülbelül 6 havonta (1. hét [alapállapot], 26. hét, 54. hét, 82. hét, 110. hét)
Minden gyermeket megvizsgálnak a BSID-III-ra, és a 3 év feletti gyermekeket is megvizsgálják a KABC-II-re.
Körülbelül 6 havonta (1. hét [alapállapot], 26. hét, 54. hét, 82. hét, 110. hét)
A Vineland Adaptive Behavior Scales által értékelt adaptív funkció, 2. kiadás. (VABS-II)
Időkeret: Körülbelül 6 havonta (1. hét [alapállapot], 26. hét, 54. hét, 82. hét, 110. hét)
A 19 év alatti gyermekeket VABS-II-re tesztelik.
Körülbelül 6 havonta (1. hét [alapállapot], 26. hét, 54. hét, 82. hét, 110. hét)
Életminőség (felmérés) a csecsemők és kisgyermekek életminőségi kérdőívével (ITQOL) és/vagy a gyermekkori egészséggel kapcsolatos kérdőív szülői űrlapjával (CHQ-PF50) értékelve
Időkeret: Körülbelül 6 havonta (1. hét [alapállapot], 26. hét, 54. hét, 82. hét, 110. hét)
A 2 hónapos és 5 éves kor közötti gyermekek ITQOL-tesztjét, az 5 év feletti gyermekeket pedig CHQ-PF50-re tesztelik. A szűrés során végzett vizsgálatot minden egyes betegnél folytatják a vizsgálati időszak alatt.
Körülbelül 6 havonta (1. hét [alapállapot], 26. hét, 54. hét, 82. hét, 110. hét)
A máj és a lép térfogata
Időkeret: 1. hét az I. fázisú vizsgálat befejezéséig (körülbelül 26 hét)
A máj és a lép térfogata csak MRI-vel mérve - I. fázis
1. hét az I. fázisú vizsgálat befejezéséig (körülbelül 26 hét)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

GC Biopharma Corp

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. szeptember 20.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. május 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. június 13.

Első közzététel (Tényleges)

2022. június 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 11.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GC1123_MPS2_P0101

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mucopolysaccharidosis II

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahamas

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel