Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, PK e PD di GC1123 intracerebroventricolare in pazienti con MPS Ⅱ

Criterio di inclusione:

1. Paziente a cui è stata diagnosticata una grave MPS Ⅱ (sindrome di Hunter)
2. Paziente di età compresa tra 1,5 anni (18 mesi) e 18 anni al momento dello screening
3. Paziente che ha ricevuto e tollerato un minimo di 6 mesi di trattamento con trattamento endovenoso settimanale e che ha ricevuto l'80% delle infusioni totali pianificate entro tale lasso di tempo.
4. Paziente in grado di sottoporsi a neurochirurgia, che è stato confermato da neurochirurghi e anestesisti.
5. Paziente idoneo a eseguire attività di valutazione del paziente durante il periodo di sperimentazione clinica, come valutato dallo sperimentatore
6. Paziente i cui genitori o rappresentanti legali sono disposti a partecipare a questo studio clinico e fornire un modulo di consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

1. Paziente a cui è stata somministrata in passato Idursulfasi intratecale
2. Paziente con una storia di trapianto di midollo osseo o trapianto di sangue del cordone ombelicale
3. Paziente con una storia di shunt ventricoloperitoneale o altri interventi chirurgici intracranici
4. Paziente con sindrome da disfunzione multiorgano allo stadio terminale o altre malattie gravi
5. Paziente esposto a neoplasia maligna
6. Paziente che ha ricevuto un trattamento con qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima dell'ingresso nello studio
7. Paziente che ha manifestato ipersensibilità o anafilassi agli ingredienti del prodotto sperimentale
8. Paziente con anamnesi di broncotomia/tracheostomia o paziente con malattia respiratoria acuta al momento dello screening
9. Paziente non idoneo a partecipare alla sperimentazione clinica a causa dei risultati dei test di laboratorio o per altri motivi, come determinato dallo sperimentatore