억제제를 사용하는 A형 혈우병 환자에서 예방적 Emicizumab의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 연구 (STASEY)
2021년 5월 17일 업데이트: Hoffmann-La Roche
억제제를 사용하는 A형 혈우병 환자에서 예방적 에미시주맙의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 단일군, 다기관 IIIB상 임상 시험
이것은 등록 시 인자 VIII(FVIII)에 대한 억제제가 기록된 선천성 혈우병 A 환자를 대상으로 에미시주맙의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 IIIb상, 단일군, 공개 라벨, 다기관 연구입니다.
12세 이상의 약 200명의 참가자가 이 연구에 등록될 것이며 전 세계적으로 약 85개 사이트에 등록될 것으로 예상됩니다.
참가자는 4주 동안 예방적 에미시주맙의 초기 주간 용량을 피하주사로 받은 후 나머지 2년 치료 기간 동안 매주 유지 용량을 피하주사로 받게 됩니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
195
단계
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Guatemala, 과테말라, 01010
- Oncomedica
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 GJ
- Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Berlin, 독일, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee, Angiologie und Hämostaseologie
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Bonn, 독일, 53127
- Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
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Frankfurt/M., 독일, 60590
- Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin; Johann Wolfgang Goethe-Univers.
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Leipzig, 독일, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig, Innere Medizin, Neurologie, Dermatologie; Zentrum für Hämostaseologie
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Mörfelden-Walldorf, 독일, 64546
- Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
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München, 독일, 80336
- Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt; Hämostaseologische Ambulanz/Hämophiliezentrum
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Moscow, 러시아 연방, 125167
- "Hematological Scientific Center
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Moscow, 러시아 연방, 119049
- Morozov Children's Municipal Clinical Hospital. Haematology department
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Saint Petersburg, 러시아 연방, 191186
- City Outpatient Clinic #37, City Hemophilia Treatment Center
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Samara, 러시아 연방, 443099
- Samara State Medical University
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Altaj
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Barnaul, Altaj, 러시아 연방, 656024
- Regional State Budgetary Institution of Healthcare "Regional Cinilcal Hospital"; Pulmonology
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Timisoara, 루마니아, 300011
- Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children; First Pediatric Clinic
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Mexico City, 멕시코, 02990
- Hospital de Especialidades Centro Medico Nacional La Raza; Haematology
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Mexico CITY (federal District)
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Distrito Federal, Mexico CITY (federal District), 멕시코, 06726
- Hospital General de Mexico
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Mexico City, Mexico CITY (federal District), 멕시코, 06720
- CENTRO MEDICO NACIONAL SIGLO XXI; Banco de Sangre
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Leuven, 벨기에, 3000
- UZ Leuven Gasthuisberg
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PR
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Curitiba, PR, 브라질, 80045-145
- Centro de Hematologia E Hemoterapia Do Parana - Hemepar
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RJ
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Rio de Janeiro, RJ, 브라질, 20211-030
- Instituto Estadual de Hema
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SP
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Campinas, SP, 브라질, 13083-888
- Hospital das Clinicas - UNICAMP
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Ribeirao Preto, SP, 브라질, 14051-140
- Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - Universidade de Sao Paulo
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Riyadh, 사우디 아라비아, 11211
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre; Oncology
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Göteborg, 스웨덴, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset; Koagulationscentrum
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Solna, 스웨덴, 171 64
- Karolinska Universitetssjukhuset; Koagulationsmottagningen
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Bern, 스위스, 3010
- Inselspital Bern; Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitario Vall de Hebron; Unidad de Hemofília
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
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Malaga, 스페인, 29010
- Hospital Regional Universitario Carlos Haya; Servicio de Hematologia
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Sevilla, 스페인, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
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Birmingham, 영국, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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London, 영국, NW3 2QS
- Royal Free Hospital
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London, 영국, E1 2ES
- The Royal London Hospital
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Newcastle upon Tyne, 영국, NE1 4LP
- Royal Victoria Infirmary; Non-Malignant Haematology Research
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Sheffield, 영국, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Tel Hashomer, 이스라엘, 5262100
- Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
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Campania
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Napoli, Campania, 이탈리아, 80131
- AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
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Emilia-Romagna
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Bologna, Emilia-Romagna, 이탈리아, 40138
- AOU Policlinico S. Orsola Malpighi; U.O. Angiologia e Malattie della Coagulazione Marino Golinelli
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Parma, Emilia-Romagna, 이탈리아, 43126
- AOU di Parma; Dip Emergenza-Urgenza Centro Riferimento Regionale per l'emofilia
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Lazio
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Roma, Lazio, 이탈리아, 00161
- Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
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Lombardia
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Milano, Lombardia, 이탈리아, 20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
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Piemonte
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Torino, Piemonte, 이탈리아, 10126
- AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
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Sicilia
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Palermo, Sicilia, 이탈리아, 90127
- Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
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Toscana
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Firenze, Toscana, 이탈리아, 50134
- AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
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Veneto
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Padova, Veneto, 이탈리아, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
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Pune, 인도, 411001
- Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
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Karnataka
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Bengaluru, Karnataka, 인도, 560034
- St. John's Medical College & Hospital; Department of Medicine
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Maharashtra
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Mumbai, Maharashtra, 인도, 400012
- King Edward Memorial Hospital and Seth G.S. Medical College; Department of Hematology
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Mumbai, Maharashtra, 인도, 400078
- Fortis Hospitals Limited
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Pune, Maharashtra, 인도, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital; Hematology & Bone Marrow Unit
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Vellore, Maharashtra, 인도, 632004
- Christian Medical College & Hospital; Department of Haematology
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WEST Bengal
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Kolkata, WEST Bengal, 인도, 700014
- Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital; Department of Hematology
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2V2
- Kaye Edmonton Clinic
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, 캐나다, R2H 2A6
- CancerCare Manitoba; Neuro-Oncology
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- McMaster University Health Sciences Center
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
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Localidad Puente Aranda, 콜롬비아, 111611
- Centro de Atención e Investigación Médica CAIMED S.A.S
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Medellin, 콜롬비아, 050034
- Hospital Pablo Tobón Uribe
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Panama City, 파나마, 0824
- Complejo Hospitalario Arnulfo Arias Madrid; Servicio de Hematología
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Coimbra, 포르투갈, 3041-853
- Hospital Geral; Servico de Imuno-Hemoterapia
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Lisboa, 포르투갈, 1649-035
- Hospital de Santa Maria; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
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Porto, 포르투갈, 4200-319
- Hospital de Sao Joao; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
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Warsaw, 폴란드, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
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Helsinki, 핀란드, 00290
- Helsingin yliopistollinen keskussairaala, Meilahden sairaala
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Budapest, 헝가리, 1134
- Magyar Honvédség Egészségügyi Központ; Országos Haemophilia Központ
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Győr, 헝가리, 9023
- Országos Vérellátó Szolgálat - Győri Regionális Vérellátó Központ
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Pecs, 헝가리, 7624
- University of Pecs, I st Dept of Internal Medicine
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3004
- Alfred Hospital
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Western Australia
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Murdoch, Western Australia, 호주, 6150
- Fiona Stanley Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연구자의 판단에 따라 예정된 방문, 치료 계획, 실험실 테스트 및 기타 연구 절차(예: 환자가 보고한 결과(PRO) 설문지 및 전자 장치 또는 종이 사용을 통한 출혈 일지)를 준수할 의지와 능력
- 정보에 입각한 동의 시점에 12세 이상
- FVIII에 대한 지속적인 억제제를 사용한 선천성 혈우병 A의 진단
- 지난 6개월 동안 바이패스 제제 또는 FVIII 농축액을 사용한 문서화된 치료(주문형 또는 예방). 예방법은 늦어도 에미시주맙을 시작하기 하루 전에 중단해야 합니다.
- 적절한 혈액, 간 및 신장 기능
- 가임 여성의 경우: 금욕(이성애 성교 자제)을 유지하거나 치료 기간 동안 실패율이 연간 1% 미만이고 최소 5번의 소실 반감기(24주) 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하기로 동의 마지막 에미시주맙 투여 후
제외 기준:
- 혈우병 A 이외의 유전 또는 후천성 출혈 장애
- 진행 중인(또는 연구 중에 받을 계획인) 면역 관용 유도(ITI) 요법(FVIII 및/또는 우회 제제를 사용한 예방 요법은 등록 전에 중단해야 함). ITI 치료를 받는 환자는 첫 번째 에미시주맙 투여 전 72시간 휴약 기간이 완료된 후 자격이 있습니다.
- 조사관의 판단에 따라 스크리닝 전 12개월 이내에 불법 약물 또는 알코올 남용 이력
- 조사관의 판단에 따라 혈전성 미세혈관병증(TMA)에 대한 고위험(예: 이전에 TMA 병력 또는 가족력이 있음)
- 혈전색전증에 대한 이전(지난 12개월 내) 또는 현재 치료(항혈전 치료가 현재 진행되지 않는 이전의 카테터 관련 혈전증 제외) 또는 혈전색전증의 현재 징후
- 출혈이나 혈전증의 위험을 증가시킬 수 있는 기타 상태(예: 특정 자가면역 질환)
- 단클론 항체 요법 또는 에미시주맙 주사 성분과 관련된 임상적으로 유의미한 과민 반응의 병력
- 스크리닝 전 6개월 이내에 CD4 수가 200개 세포/μL 미만인 알려진 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염
- 등록 시 전신 면역조절제(예: 인터페론 또는 리툭시맙)의 사용 또는 연구 기간 동안 계획된 사용(항레트로바이러스 요법 제외)
- 연구 수행을 방해할 수 있거나, 조사자 또는 후원자의 의견으로 환자의 연구 참여 및 연구 완료 또는 연구 결과 해석을 방해할 수 있는 동시 질병, 치료 또는 임상 실험실 테스트의 이상
- 수령: 사전 조사 연구에서 Emicizumab; 마지막 약물 투여의 5 반감기 이내에 혈우병성 출혈의 위험을 치료하거나 감소시키기 위한 시험용 약물; 지난 30일 또는 5번의 반감기 중 더 짧은 기간 내의 비혈우병 관련 시험용 약물; 또는 동시 연구 약물.
- 임신 또는 수유 또는 연구 기간 동안 임신하려는 의도
- 에미시주맙 시작 전 7일 이내에 양성 혈청 임신 검사 결과(여성만 해당)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 1.5 mg/kg 에미시주맙 QW
참가자는 4주 동안 예방적 에미시주맙의 초기 주간 용량을 피하주사로 받고, 그 후 초기 용량의 절반으로 구성된 유지 용량을 나머지 2년 치료 기간 동안 피하주사합니다.
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초기 투여량은 4주 동안 3mg/kg/주로 피하 투여됩니다. 유지 용량은 2년 치료 기간의 나머지 기간 동안 1.5mg/kg/주로 피하 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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세계보건기구(WHO) 독성 등급 척도에 따라 심각도를 평가한 부작용이 있는 참가자 수의 전체 요약
기간: 기준선에서 연구 완료까지(최대 2년)
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조사관은 참가자와의 각 접촉에서 부작용(AE)에 대한 정보를 찾았습니다.
WHO 독성 등급 척도는 AE 중증도(즉, AE의 강도)를 평가하는 데 사용되었습니다. WHO 독성 등급 척도에 구체적으로 나열되지 않은 모든 AE는 다음 등급에 따라 중증도에 대해 평가되었습니다: 등급 1은 약함; 2등급은 중등도, 3등급은 중증입니다. 4등급은 생명을 위협합니다. 그리고 5등급은 죽음입니다.
중증도와 관계없이 일부 AE는 중대성 기준을 충족했을 수도 있습니다.
"심각한"과 "심각한"이라는 용어는 동의어가 아닙니다. 중증도 및 중증도는 각 AE에 대해 독립적으로 평가되었습니다.
aPCC = 활성화된 프로트롬빈 복합 농축물
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기준선에서 연구 완료까지(최대 2년)
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모든 등급 AE, 심각한 AE 및 등급 ≥3 AE에 대한 100명의 환자-년당 부작용(AE) 비율
기간: 기준선에서 연구 완료까지(최대 2년)
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조사관은 참가자와의 각 접촉에서 부작용(AE)에 대한 정보를 찾았습니다.
WHO 독성 등급 척도는 AE 중증도(즉, AE의 강도)를 평가하는 데 사용되었습니다. WHO 독성 등급 척도에 구체적으로 나열되지 않은 모든 AE는 다음 등급에 따라 중증도에 대해 평가되었습니다: 등급 1은 약함; 2등급은 중등도, 3등급은 중증입니다. 4등급은 생명을 위협합니다. 그리고 5등급은 죽음입니다.
중증도와 관계없이 일부 AE는 중대성 기준을 충족했을 수도 있습니다.
"심각한"과 "심각한"이라는 용어는 동의어가 아닙니다. 중증도 및 중증도는 각 AE에 대해 독립적으로 평가되었습니다.
100 환자-년당 AE 비율은 다음과 같이 계산되었습니다: AE 비율 = (관찰된 AE 수/위험에 처한 총 환자-년)*100.
위험에 처한 총 환자-년은 연구 요법 시작(연구 1일)과 후속 조치 종료 사이의 시간 간격(년)의 모든 환자에 대한 합계입니다.
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기준선에서 연구 완료까지(최대 2년)
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베이스라인의 WHO 독성 등급에서 베이스라인 후 최악의 WHO 독성 등급으로의 이동에 따른 혈액학 및 생화학 검사실 파라미터 테스트 결과별 참가자 수
기간: 기준선, 2주, 3주 및 5주; 3, 6, 9, 12, 18개월; 그리고 조기 종료/학습 완료 시(최대 24개월)
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세계보건기구(WHO) 독성 등급 척도는 혈액학 및 생화학 매개변수에 대한 실험실 이상(즉, 기준 범위를 벗어난 테스트 결과)의 중증도를 결정하는 데 사용되었습니다. 0등급은 정상이며, 1~4등급은 지정된 이상 방향으로 정상 범위를 벗어난 매개변수의 악화 수준을 나타냅니다(높음 및 낮음은 각각 범위 초과 및 미만임).
모든 검사실 이상이 부작용(AE)으로 인정되는 것은 아닙니다.
실험실 테스트 결과는 다음 기준 중 하나를 충족하는 경우 AE로 보고되었습니다. 임상 증상이 동반됨; 연구 치료에 변화를 가져왔고; 의학적 개입 또는 병용 요법의 변경을 초래했습니다. 또는 조사자의 판단에서 임상적으로 유의미했습니다.
기준선은 연구 약물을 처음 받기 전에 마지막으로 이용 가능한 평가로 정의되었습니다.
Abs = 절대 카운트; SGOT/AST = 아스파르테이트 아미노전이효소; SGPT/ALT = 알라닌 아미노전이효소
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기준선, 2주, 3주 및 5주; 3, 6, 9, 12, 18개월; 그리고 조기 종료/학습 완료 시(최대 24개월)
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지정된 시점에서 체온의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 2주, 3주 및 5주; 3, 6, 9, 12, 18개월; 그리고 조기 종료/학습 완료 시(최대 24개월)
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측정된 활력 징후에는 체온, 맥박 및 호흡수, 수축기 및 확장기 혈압, 체중이 포함되었습니다.
치료일에 emicizumab 투여 전에 측정이 이루어졌습니다.
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기준선, 2주, 3주 및 5주; 3, 6, 9, 12, 18개월; 그리고 조기 종료/학습 완료 시(최대 24개월)
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지정된 시점에서 수축기 혈압의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 2주, 3주 및 5주; 3, 6, 9, 12, 18개월; 그리고 조기 종료/학습 완료 시(최대 24개월)
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측정된 활력 징후에는 체온, 맥박 및 호흡수, 수축기 및 확장기 혈압, 체중이 포함되었습니다.
치료일에 emicizumab 투여 전에 측정이 이루어졌습니다.
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기준선, 2주, 3주 및 5주; 3, 6, 9, 12, 18개월; 그리고 조기 종료/학습 완료 시(최대 24개월)
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지정된 시점에서 이완기 혈압의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 2주, 3주 및 5주; 3, 6, 9, 12, 18개월; 그리고 조기 종료/학습 완료 시(최대 24개월)
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측정된 활력 징후에는 체온, 맥박 및 호흡수, 수축기 및 확장기 혈압, 체중이 포함되었습니다.
치료일에 emicizumab 투여 전에 측정이 이루어졌습니다.
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기준선, 2주, 3주 및 5주; 3, 6, 9, 12, 18개월; 그리고 조기 종료/학습 완료 시(최대 24개월)
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지정된 시점에서 맥박수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 2주, 3주 및 5주; 3, 6, 9, 12, 18개월; 그리고 조기 종료/학습 완료 시(최대 24개월)
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측정된 활력 징후에는 체온, 맥박 및 호흡수, 수축기 및 확장기 혈압, 체중이 포함되었습니다.
치료일에 emicizumab 투여 전에 측정이 이루어졌습니다.
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기준선, 2주, 3주 및 5주; 3, 6, 9, 12, 18개월; 그리고 조기 종료/학습 완료 시(최대 24개월)
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지정된 시점에서 호흡수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 2주, 3주 및 5주; 3, 6, 9, 12, 18개월; 그리고 조기 종료/학습 완료 시(최대 24개월)
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측정된 활력 징후에는 체온, 맥박 및 호흡수, 수축기 및 확장기 혈압, 체중이 포함되었습니다.
치료일에 emicizumab 투여 전에 측정이 이루어졌습니다.
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기준선, 2주, 3주 및 5주; 3, 6, 9, 12, 18개월; 그리고 조기 종료/학습 완료 시(최대 24개월)
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지정된 시점에서 체중의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 2주, 3주 및 5주; 3, 6, 9, 12, 18개월; 그리고 조기 종료/학습 완료 시(최대 24개월)
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측정된 활력 징후에는 체온, 맥박 및 호흡수, 수축기 및 확장기 혈압, 체중이 포함되었습니다.
치료일에 emicizumab 투여 전에 측정이 이루어졌습니다.
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기준선, 2주, 3주 및 5주; 3, 6, 9, 12, 18개월; 그리고 조기 종료/학습 완료 시(최대 24개월)
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료된 출혈, 모든 출혈, 치료된 관절 출혈, 치료된 대상 관절 출혈 및 치료된 자연 출혈에 대한 모델 기반 연간 출혈률(ABR)
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여부터 용량 증량 또는 치료 중단까지(중앙값[최소-최대] 효능 기간: 103.14[1.1-108.3]주)
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효능 기간에 걸친 출혈의 수는 음이항 회귀 모델을 사용하여 ABR로 분석되었습니다.
치료된 출혈: "출혈 치료"로 보고된 혈우병 약물이 뒤따르는 출혈.
모든 출혈: 처리된 출혈과 비처리된 출혈을 모두 포함합니다.
치료된 관절 출혈: 출혈 유형이 "관절 출혈"인 치료된 출혈은 다음 증상 중 적어도 하나를 동반합니다. 기준선과 비교한 관절".
치료 대상 관절 출혈: 연구 시작 전 24주 동안 3회 이상의 치료 관절 출혈이 발생한 관절로 정의되는 대상 관절에서 발생한 치료 관절 출혈.
치료된 자발 출혈: 외상이나 절차/수술과 같은 다른 알려진 기여 요인 없이 치료된 출혈.
모든 출혈 유형에 대해 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
투여량 증가 적정 후 발생하는 출혈은 제외되었습니다.
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첫 번째 에미시주맙 투여부터 용량 증량 또는 치료 중단까지(중앙값[최소-최대] 효능 기간: 103.14[1.1-108.3]주)
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치료된 출혈, 모든 출혈, 치료된 관절 출혈, 치료된 표적 관절 출혈 및 치료된 자연 출혈에 대한 평균 계산된 연간 출혈률(ABR)
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여부터 용량 증량 또는 치료 중단까지(중앙값[최소-최대] 효능 기간: 103.14[1.1-108.3]주)
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유효성 기간 동안의 출혈 횟수는 다음과 같이 계산되었습니다. ABR = (유효 기간 동안의 출혈 횟수/일수) x 365.25.
치료된 출혈: "출혈 치료"로 보고된 혈우병 약물이 뒤따르는 출혈.
모든 출혈: 처리된 출혈과 비처리된 출혈을 모두 포함합니다.
치료된 관절 출혈: 출혈 유형이 "관절 출혈"인 치료된 출혈은 다음 증상 중 적어도 하나를 동반합니다. 기준선과 비교한 관절".
치료 대상 관절 출혈: 연구 시작 전 24주 동안 3회 이상의 치료 관절 출혈이 발생한 관절로 정의되는 대상 관절에서 발생한 치료 관절 출혈.
치료된 자발 출혈: 외상이나 절차/수술과 같은 다른 알려진 기여 요인 없이 치료된 출혈.
모든 유형에서 수술/시술로 인한 출혈 및 용량 증량 후 발생한 출혈은 제외되었습니다.
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첫 번째 에미시주맙 투여부터 용량 증량 또는 치료 중단까지(중앙값[최소-최대] 효능 기간: 103.14[1.1-108.3]주)
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치료된 출혈, 모든 출혈, 치료된 관절 출혈, 치료된 표적 관절 출혈 및 치료된 자연 출혈에 대한 중앙값 계산된 연간 출혈률(ABR)
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여부터 용량 증량 또는 치료 중단까지(중앙값[최소-최대] 효능 기간: 103.14[1.1-108.3]주)
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유효성 기간 동안의 출혈 횟수는 다음과 같이 계산되었습니다. ABR = (유효 기간 동안의 출혈 횟수/일수) x 365.25.
치료된 출혈: "출혈 치료"로 보고된 혈우병 약물이 뒤따르는 출혈.
모든 출혈: 처리된 출혈과 비처리된 출혈을 모두 포함합니다.
치료된 관절 출혈: 출혈 유형이 "관절 출혈"인 치료된 출혈은 다음 증상 중 적어도 하나를 동반합니다. 기준선과 비교한 관절".
치료 대상 관절 출혈: 연구 시작 전 24주 동안 3회 이상의 치료 관절 출혈이 발생한 관절로 정의되는 대상 관절에서 발생한 치료 관절 출혈.
치료된 자발 출혈: 외상이나 절차/수술과 같은 다른 알려진 기여 요인 없이 치료된 출혈.
모든 유형에서 수술/시술로 인한 출혈 및 용량 증량 후 발생한 출혈은 제외되었습니다.
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첫 번째 에미시주맙 투여부터 용량 증량 또는 치료 중단까지(중앙값[최소-최대] 효능 기간: 103.14[1.1-108.3]주)
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치료된 출혈에 대한 범주화된 출혈 수에 따른 참가자 비율
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여부터 용량 증량 또는 치료 중단까지(중앙값[최소-최대] 효능 기간: 103.14[1.1-108.3]주)
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치료된 출혈: "출혈 치료"로 보고된 혈우병 약물이 뒤따르는 출혈.
수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생하면 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산됩니다.
용량이 상향 조정된 참가자에 대해서만 상향 적정 전에 데이터를 포함했습니다.
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첫 번째 에미시주맙 투여부터 용량 증량 또는 치료 중단까지(중앙값[최소-최대] 효능 기간: 103.14[1.1-108.3]주)
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모든 출혈에 대한 범주화된 출혈 수에 따른 참가자 비율
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여부터 용량 증량 또는 치료 중단까지(중앙값[최소-최대] 효능 기간: 103.14[1.1-108.3]주)
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모든 출혈: 처리된 출혈과 비처리된 출혈을 모두 포함합니다.
수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생하면 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산됩니다.
용량이 상향 조정된 참가자에 대해서만 상향 적정 전에 데이터를 포함했습니다.
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첫 번째 에미시주맙 투여부터 용량 증량 또는 치료 중단까지(중앙값[최소-최대] 효능 기간: 103.14[1.1-108.3]주)
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치료된 자연 출혈에 대한 범주화된 출혈 수에 따른 참가자 비율
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여부터 용량 증량 또는 치료 중단까지(중앙값[최소-최대] 효능 기간: 103.14[1.1-108.3]주)
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치료된 자발 출혈: 외상이나 절차/수술과 같은 다른 알려진 기여 요인 없이 치료된 출혈.
수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생하면 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산됩니다.
용량이 상향 조정된 참가자에 대해서만 상향 적정 전에 데이터를 포함했습니다.
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첫 번째 에미시주맙 투여부터 용량 증량 또는 치료 중단까지(중앙값[최소-최대] 효능 기간: 103.14[1.1-108.3]주)
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치료된 출혈에 대한 범주화된 계산된 연간 출혈률(ABR)에 따른 참가자 비율
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여부터 용량 증량 또는 치료 중단까지(중앙값[최소-최대] 효능 기간: 103.14[1.1-108.3]주)
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유효성 기간 동안의 출혈 횟수는 다음 공식을 사용하여 각 참가자에 대한 ABR로 계산되었습니다. ABR = (유효 기간 동안의 출혈 횟수/일수) x 365.25.
치료된 출혈: "출혈 치료"로 보고된 혈우병 약물이 뒤따르는 출혈.
수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생하면 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산됩니다.
용량이 상향 조정된 참가자에 대해서만 상향 적정 전에 데이터를 포함했습니다.
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첫 번째 에미시주맙 투여부터 용량 증량 또는 치료 중단까지(중앙값[최소-최대] 효능 기간: 103.14[1.1-108.3]주)
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모든 블리드에 대한 범주화된 계산된 연간 블리드 비율(ABR)에 따른 참가자 비율
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여부터 용량 증량 또는 치료 중단까지(중앙값[최소-최대] 효능 기간: 103.14[1.1-108.3]주)
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유효성 기간 동안의 출혈 횟수는 다음 공식을 사용하여 각 참가자에 대한 ABR로 계산되었습니다. ABR = (유효 기간 동안의 출혈 횟수/일수) x 365.25.
모든 출혈: 처리된 출혈과 비처리된 출혈을 모두 포함합니다.
수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생하면 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산됩니다.
용량이 상향 조정된 참가자에 대해서만 상향 적정 전에 데이터를 포함했습니다.
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첫 번째 에미시주맙 투여부터 용량 증량 또는 치료 중단까지(중앙값[최소-최대] 효능 기간: 103.14[1.1-108.3]주)
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치료된 자연 출혈에 대한 범주화된 계산된 연간 출혈률(ABR)에 따른 참가자 비율
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여부터 용량 증량 또는 치료 중단까지(중앙값[최소-최대] 효능 기간: 103.14[1.1-108.3]주)
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유효성 기간 동안의 출혈 횟수는 다음 공식을 사용하여 각 참가자에 대한 ABR로 계산되었습니다. ABR = (유효 기간 동안의 출혈 횟수/일수) x 365.25.
치료된 자발 출혈: 외상이나 절차/수술과 같은 다른 알려진 기여 요인 없이 치료된 출혈.
수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생하면 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산됩니다.
용량이 상향 조정된 참가자에 대해서만 상향 적정 전에 데이터를 포함했습니다.
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첫 번째 에미시주맙 투여부터 용량 증량 또는 치료 중단까지(중앙값[최소-최대] 효능 기간: 103.14[1.1-108.3]주)
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지정된 시점에서 혈우병 성인 삶의 질(Haem-A-QoL) 설문지 총 점수의 기준선으로부터의 변화, 성인 참가자
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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Haem-A-QoL 설문지는 혈우병이 있는 성인 참가자(18세 이상)를 위해 고안되었습니다.
신체건강, 치료, 일과 학교, 혈우병 대처, 감정, 가족계획, 미래, 파트너십과 성, 스포츠와 여가, 자기관 등 10개 영역으로 구성된 46개 문항으로 구성되어 있다.
참가자는 항목을 5가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다. 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상; 그러나 일부 항목의 경우 '해당 없음' 옵션도 있습니다.
총점은 각 영역의 점수를 기반으로 하며 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 더 나은 삶의 질을 반영합니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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지정된 시점에서 혈우병 성인 삶의 질(Haem-A-QoL) 설문지 총 점수에 대한 응답자 임계값보다 크게 개선된 참가자의 비율
기간: 3, 6, 12, 18개월에
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Haem-A-QoL 설문지는 혈우병이 있는 성인 참가자(18세 이상)를 위해 고안되었습니다.
신체건강, 치료, 일과 학교, 혈우병 대처, 감정, 가족계획, 미래, 파트너십과 성, 스포츠와 여가, 자기관 등 10개 영역으로 구성된 46개 문항으로 구성되어 있다.
참가자는 항목을 5가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다. 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상; 그러나 일부 항목의 경우 '해당 없음' 옵션도 있습니다.
총점은 각 영역의 점수를 기반으로 하며 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 더 나은 삶의 질을 반영합니다.
응답자 임계값보다 큰 개선은 Haem-A-QoL Total 점수에서 기준선에서 최소 7점 감소로 정의되었습니다.
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3, 6, 12, 18개월에
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지정된 시점에서 혈우병 성인 삶의 질(Haem-A-QoL) 설문지 신체 건강 영역 점수의 기준선으로부터의 변화, 성인 참가자
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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Haem-A-QoL 설문지는 혈우병이 있는 성인 참가자(18세 이상)를 위해 고안되었습니다.
신체건강, 치료, 일과 학교, 혈우병 대처, 감정, 가족계획, 미래, 파트너십과 성, 스포츠와 여가, 자기관 등 10개 영역으로 구성된 46개 문항으로 구성되어 있다.
참가자는 항목을 5가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다. 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상; 그러나 일부 항목의 경우 '해당 없음' 옵션도 있습니다.
각 영역에 대한 척도 점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 더 나은 삶의 질을 반영합니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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지정된 시점에서 혈우병 성인 삶의 질(Haem-A-QoL) 설문지 신체 건강 영역 점수에 대한 응답자 임계값보다 크게 기준선에서 개선된 참가자의 비율
기간: 3, 6, 12, 18개월에
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Haem-A-QoL 설문지는 혈우병이 있는 성인 참가자(18세 이상)를 위해 고안되었습니다.
신체건강, 치료, 일과 학교, 혈우병 대처, 감정, 가족계획, 미래, 파트너십과 성, 스포츠와 여가, 자기관 등 10개 영역으로 구성된 46개 문항으로 구성되어 있다.
참가자는 항목을 5가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다. 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상; 그러나 일부 항목의 경우 '해당 없음' 옵션도 있습니다.
각 영역에 대한 척도 점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 더 나은 삶의 질을 반영합니다.
응답자 임계값보다 큰 개선은 Haem-A-QoL 신체 건강 영역 점수에서 기준선에서 최소 10점 감소로 정의되었습니다.
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3, 6, 12, 18개월에
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지정된 시점에서 혈우병 성인 삶의 질(Haem-A-QoL) 설문지 치료 도메인 점수의 기준선으로부터의 변화, 성인 참가자
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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Haem-A-QoL 설문지는 혈우병이 있는 성인 참가자(18세 이상)를 위해 고안되었습니다.
신체건강, 치료, 일과 학교, 혈우병 대처, 감정, 가족계획, 미래, 파트너십과 성, 스포츠와 여가, 자기관 등 10개 영역으로 구성된 46개 문항으로 구성되어 있다.
참가자는 항목을 5가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다. 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상; 그러나 일부 항목의 경우 '해당 없음' 옵션도 있습니다.
각 영역에 대한 척도 점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 더 나은 삶의 질을 반영합니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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지정된 시점에서 혈우병 성인 삶의 질(Haem-A-QoL) 설문지 작업 및 학교 영역 점수의 기준선으로부터의 변화, 성인 참가자
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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Haem-A-QoL 설문지는 혈우병이 있는 성인 참가자(18세 이상)를 위해 고안되었습니다.
신체건강, 치료, 일과 학교, 혈우병 대처, 감정, 가족계획, 미래, 파트너십과 성, 스포츠와 여가, 자기관 등 10개 영역으로 구성된 46개 문항으로 구성되어 있다.
참가자는 항목을 5가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다. 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상; 그러나 일부 항목의 경우 '해당 없음' 옵션도 있습니다.
각 영역에 대한 척도 점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 더 나은 삶의 질을 반영합니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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지정된 시점에서 혈우병 도메인 점수를 다루는 혈우병 성인 삶의 질(Haem-A-QoL) 설문지의 기준선으로부터의 변화, 성인 참가자
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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Haem-A-QoL 설문지는 혈우병이 있는 성인 참가자(18세 이상)를 위해 고안되었습니다.
신체건강, 치료, 일과 학교, 혈우병 대처, 감정, 가족계획, 미래, 파트너십과 성, 스포츠와 여가, 자기관 등 10개 영역으로 구성된 46개 문항으로 구성되어 있다.
참가자는 항목을 5가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다. 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상; 그러나 일부 항목의 경우 '해당 없음' 옵션도 있습니다.
각 영역에 대한 척도 점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 더 나은 삶의 질을 반영합니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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지정된 시점에서 혈우병 성인 삶의 질(Haem-A-QoL) 설문지 감정 영역 점수의 기준선으로부터의 변화, 성인 참가자
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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Haem-A-QoL 설문지는 혈우병이 있는 성인 참가자(18세 이상)를 위해 고안되었습니다.
신체건강, 치료, 일과 학교, 혈우병 대처, 감정, 가족계획, 미래, 파트너십과 성, 스포츠와 여가, 자기관 등 10개 영역으로 구성된 46개 문항으로 구성되어 있다.
참가자는 항목을 5가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다. 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상; 그러나 일부 항목의 경우 '해당 없음' 옵션도 있습니다.
각 영역에 대한 척도 점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 더 나은 삶의 질을 반영합니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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지정된 시점에서 혈우병 성인 삶의 질(Haem-A-QoL) 설문지 가족 계획 영역 점수의 기준선으로부터의 변화, 성인 참여자
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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Haem-A-QoL 설문지는 혈우병이 있는 성인 참가자(18세 이상)를 위해 고안되었습니다.
신체건강, 치료, 일과 학교, 혈우병 대처, 감정, 가족계획, 미래, 파트너십과 성, 스포츠와 여가, 자기관 등 10개 영역으로 구성된 46개 문항으로 구성되어 있다.
참가자는 항목을 5가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다. 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상; 그러나 일부 항목의 경우 '해당 없음' 옵션도 있습니다.
각 영역에 대한 척도 점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 더 나은 삶의 질을 반영합니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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지정된 시점에서 혈우병 성인 삶의 질(Haem-A-QoL) 설문지 미래 도메인 점수의 기준선으로부터의 변화, 성인 참가자
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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Haem-A-QoL 설문지는 혈우병이 있는 성인 참가자(18세 이상)를 위해 고안되었습니다.
신체건강, 치료, 일과 학교, 혈우병 대처, 감정, 가족계획, 미래, 파트너십과 성, 스포츠와 여가, 자기관 등 10개 영역으로 구성된 46개 문항으로 구성되어 있다.
참가자는 항목을 5가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다. 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상; 그러나 일부 항목의 경우 '해당 없음' 옵션도 있습니다.
각 영역에 대한 척도 점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 더 나은 삶의 질을 반영합니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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지정된 시점에서 혈우병 성인 삶의 질(Haem-A-QoL) 설문지 파트너십 및 성 영역 점수의 기준선에서 변경, 성인 참가자
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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Haem-A-QoL 설문지는 혈우병이 있는 성인 참가자(18세 이상)를 위해 고안되었습니다.
신체건강, 치료, 일과 학교, 혈우병 대처, 감정, 가족계획, 미래, 파트너십과 성, 스포츠와 여가, 자기관 등 10개 영역으로 구성된 46개 문항으로 구성되어 있다.
참가자는 항목을 5가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다. 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상; 그러나 일부 항목의 경우 '해당 없음' 옵션도 있습니다.
각 영역에 대한 척도 점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 더 나은 삶의 질을 반영합니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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지정된 시점에서 혈우병 성인 삶의 질(Haem-A-QoL) 설문지 스포츠 및 레저 영역 점수의 기준선으로부터의 변화, 성인 참가자
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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Haem-A-QoL 설문지는 혈우병이 있는 성인 참가자(18세 이상)를 위해 고안되었습니다.
신체건강, 치료, 일과 학교, 혈우병 대처, 감정, 가족계획, 미래, 파트너십과 성, 스포츠와 여가, 자기관 등 10개 영역으로 구성된 46개 문항으로 구성되어 있다.
참가자는 항목을 5가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다. 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상; 그러나 일부 항목의 경우 '해당 없음' 옵션도 있습니다.
각 영역에 대한 척도 점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 더 나은 삶의 질을 반영합니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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혈우병 성인 삶의 질(Haem-A-QoL) 설문지의 기준선으로부터의 변화 지정된 시점에서 자신의 도메인 점수 보기, 성인 참가자
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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Haem-A-QoL 설문지는 혈우병이 있는 성인 참가자(18세 이상)를 위해 고안되었습니다.
신체건강, 치료, 일과 학교, 혈우병 대처, 감정, 가족계획, 미래, 파트너십과 성, 스포츠와 여가, 자기관 등 10개 영역으로 구성된 46개 문항으로 구성되어 있다.
참가자는 항목을 5가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다. 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상; 그러나 일부 항목의 경우 '해당 없음' 옵션도 있습니다.
각 영역에 대한 척도 점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 더 나은 삶의 질을 반영합니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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특정 시점에서 혈우병 삶의 질 약식(Haemo-QoL-SF) 설문지 총 점수의 기준선으로부터의 변화, 청소년 참여자
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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Haemo-QoL-SF는 혈우병이 있는 아동 및 청소년(12-17세)의 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위한 일련의 연령 관련 설문지로 설계되었습니다.
이 버전에는 35개 항목이 포함되어 있으며 아동의 건강 관련 삶의 질과 관련된 것으로 간주되는 9개 영역(신체 건강, 치료, 스포츠 및 학교, 혈우병 다루기, 감정, 가족, 친구, 다른 사람, 자신에 대한 견해)을 다룹니다.
항목은 응답자가 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상의 다섯 가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다.
총점은 모든 영역의 점수에서 파생되며 척도 점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 건강과 관련된 삶의 질이 향상되었음을 나타냅니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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특정 시점에서 혈우병 삶의 질 약식(Haemo-QoL-SF) 설문지 총 점수에 대한 응답자 임계값보다 크게 기준선에서 개선된 참가자의 비율
기간: 3, 6, 12, 18개월에
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Haemo-QoL-SF는 혈우병이 있는 아동 및 청소년(12-17세)의 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위한 일련의 연령 관련 설문지로 설계되었습니다.
이 버전에는 35개 항목이 포함되어 있으며 아동의 건강 관련 삶의 질과 관련된 것으로 간주되는 9개 영역(신체 건강, 치료, 스포츠 및 학교, 혈우병 다루기, 감정, 가족, 친구, 다른 사람, 자신에 대한 견해)을 다룹니다.
항목은 응답자가 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상의 다섯 가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다.
총점은 모든 영역의 점수에서 파생되며 척도 점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 건강과 관련된 삶의 질이 향상되었음을 나타냅니다.
응답자 역치보다 큰 개선은 Haemo-QoL-SF Total 점수에서 최소 5점 감소로 정의되었습니다.
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3, 6, 12, 18개월에
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지정된 시점에서 혈우병 삶의 질 약식(Haemo-QoL-SF) 설문지 신체 건강 영역 점수의 기준선으로부터의 변화, 청소년 참여자
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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Haemo-QoL-SF는 혈우병이 있는 아동 및 청소년(12-17세)의 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위한 일련의 연령 관련 설문지로 설계되었습니다.
이 버전에는 35개 항목이 포함되어 있으며 아동의 건강 관련 삶의 질과 관련된 것으로 간주되는 9개 영역(신체 건강, 치료, 스포츠 및 학교, 혈우병 다루기, 감정, 가족, 친구, 다른 사람, 자신에 대한 견해)을 다룹니다.
항목은 응답자가 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상의 다섯 가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다.
척도 점수의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 건강과 관련된 삶의 질이 더 나은 것을 반영합니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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지정된 시점에서 혈우병 삶의 질 약식(Haemo-QoL-SF) 설문지 신체 건강 영역 점수에 대한 응답자 임계값보다 크게 개선된 참가자의 비율
기간: 3, 6, 12, 18개월에
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Haemo-QoL-SF는 혈우병이 있는 아동 및 청소년(12-17세)의 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위한 일련의 연령 관련 설문지로 설계되었습니다.
이 버전에는 35개 항목이 포함되어 있으며 아동의 건강 관련 삶의 질과 관련된 것으로 간주되는 9개 영역(신체 건강, 치료, 스포츠 및 학교, 혈우병 다루기, 감정, 가족, 친구, 다른 사람, 자신에 대한 견해)을 다룹니다.
항목은 응답자가 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상의 다섯 가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다.
척도 점수의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 건강과 관련된 삶의 질이 더 나은 것을 반영합니다.
응답자 역치보다 큰 개선은 Haemo-QoL-SF 신체 건강 영역 점수에서 최소 10점 감소로 정의되었습니다.
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3, 6, 12, 18개월에
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특정 시점에서 혈우병 삶의 질 약식(Haemo-QoL-SF) 설문지 치료 도메인 점수의 기준선으로부터의 변화, 청소년 참여자
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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Haemo-QoL-SF는 혈우병이 있는 아동 및 청소년(12-17세)의 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위한 일련의 연령 관련 설문지로 설계되었습니다.
이 버전에는 35개 항목이 포함되어 있으며 아동의 건강 관련 삶의 질과 관련된 것으로 간주되는 9개 영역(신체 건강, 치료, 스포츠 및 학교, 혈우병 다루기, 감정, 가족, 친구, 다른 사람, 자신에 대한 견해)을 다룹니다.
항목은 응답자가 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상의 다섯 가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다.
척도 점수의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 건강과 관련된 삶의 질이 더 나은 것을 반영합니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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특정 시점에서 혈우병 삶의 질 약식(Haemo-QoL-SF) 설문지 스포츠 및 학교 영역 점수의 기준선으로부터의 변화, 청소년 참가자
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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Haemo-QoL-SF는 혈우병이 있는 아동 및 청소년(12-17세)의 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위한 일련의 연령 관련 설문지로 설계되었습니다.
이 버전에는 35개 항목이 포함되어 있으며 아동의 건강 관련 삶의 질과 관련된 것으로 간주되는 9개 영역(신체 건강, 치료, 스포츠 및 학교, 혈우병 다루기, 감정, 가족, 친구, 다른 사람, 자신에 대한 견해)을 다룹니다.
항목은 응답자가 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상의 다섯 가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다.
척도 점수의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 건강과 관련된 삶의 질이 더 나은 것을 반영합니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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지정된 시점에서 혈우병 도메인 점수를 다루는 혈우병 삶의 질 약식(Haemo-QoL-SF) 설문지의 기준선에서 변경, 청소년 참가자
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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Haemo-QoL-SF는 혈우병이 있는 아동 및 청소년(12-17세)의 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위한 일련의 연령 관련 설문지로 설계되었습니다.
이 버전에는 35개 항목이 포함되어 있으며 아동의 건강 관련 삶의 질과 관련된 것으로 간주되는 9개 영역(신체 건강, 치료, 스포츠 및 학교, 혈우병 다루기, 감정, 가족, 친구, 다른 사람, 자신에 대한 견해)을 다룹니다.
항목은 응답자가 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상의 다섯 가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다.
척도 점수의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 건강과 관련된 삶의 질이 더 나은 것을 반영합니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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지정된 시점에서 혈우병 삶의 질 약식(Haemo-QoL-SF) 설문지 감정 도메인 점수의 기준선으로부터의 변화, 청소년 참가자
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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Haemo-QoL-SF는 혈우병이 있는 아동 및 청소년(12-17세)의 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위한 일련의 연령 관련 설문지로 설계되었습니다.
이 버전에는 35개 항목이 포함되어 있으며 아동의 건강 관련 삶의 질과 관련된 것으로 간주되는 9개 영역(신체 건강, 치료, 스포츠 및 학교, 혈우병 다루기, 감정, 가족, 친구, 다른 사람, 자신에 대한 견해)을 다룹니다.
항목은 응답자가 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상의 다섯 가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다.
척도 점수의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 건강과 관련된 삶의 질이 더 나은 것을 반영합니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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특정 시점에서 혈우병 삶의 질 약식(Haemo-QoL-SF) 설문지 가족 영역 점수의 기준선으로부터의 변화, 청소년 참여자
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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Haemo-QoL-SF는 혈우병이 있는 아동 및 청소년(12-17세)의 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위한 일련의 연령 관련 설문지로 설계되었습니다.
이 버전에는 35개 항목이 포함되어 있으며 아동의 건강 관련 삶의 질과 관련된 것으로 간주되는 9개 영역(신체 건강, 치료, 스포츠 및 학교, 혈우병 다루기, 감정, 가족, 친구, 다른 사람, 자신에 대한 견해)을 다룹니다.
항목은 응답자가 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상의 다섯 가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다.
척도 점수의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 건강과 관련된 삶의 질이 더 나은 것을 반영합니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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지정된 시점에서 혈우병 삶의 질 약식(Haemo-QoL-SF) 설문지 친구 도메인 점수의 기준선에서 변경, 청소년 참가자
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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Haemo-QoL-SF는 혈우병이 있는 아동 및 청소년(12-17세)의 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위한 일련의 연령 관련 설문지로 설계되었습니다.
이 버전에는 35개 항목이 포함되어 있으며 아동의 건강 관련 삶의 질과 관련된 것으로 간주되는 9개 영역(신체 건강, 치료, 스포츠 및 학교, 혈우병 다루기, 감정, 가족, 친구, 다른 사람, 자신에 대한 견해)을 다룹니다.
항목은 응답자가 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상의 다섯 가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다.
척도 점수의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 건강과 관련된 삶의 질이 더 나은 것을 반영합니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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특정 시점에서 혈우병 삶의 질 약식(Haemo-QoL-SF) 설문지 다른 사람 영역 점수의 기준선으로부터의 변화, 청소년 참여자
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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Haemo-QoL-SF는 혈우병이 있는 아동 및 청소년(12-17세)의 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위한 일련의 연령 관련 설문지로 설계되었습니다.
이 버전에는 35개 항목이 포함되어 있으며 아동의 건강 관련 삶의 질과 관련된 것으로 간주되는 9개 영역(신체 건강, 치료, 스포츠 및 학교, 혈우병 다루기, 감정, 가족, 친구, 다른 사람, 자신에 대한 견해)을 다룹니다.
항목은 응답자가 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상의 다섯 가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다.
척도 점수의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 건강과 관련된 삶의 질이 더 나은 것을 반영합니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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혈우병 삶의 질 약식(Haemo-QoL-SF) 설문지의 기준선에서 변경 특정 시점에서 자신의 도메인 점수 보기, 청소년 참여자
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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Haemo-QoL-SF는 혈우병이 있는 아동 및 청소년(12-17세)의 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위한 일련의 연령 관련 설문지로 설계되었습니다.
이 버전에는 35개 항목이 포함되어 있으며 아동의 건강 관련 삶의 질과 관련된 것으로 간주되는 9개 영역(신체 건강, 치료, 스포츠 및 학교, 혈우병 다루기, 감정, 가족, 친구, 다른 사람, 자신에 대한 견해)을 다룹니다.
항목은 응답자가 전혀, 거의, 가끔, 자주, 항상의 다섯 가지 응답 옵션 중 하나로 평가합니다.
척도 점수의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 건강과 관련된 삶의 질이 더 나은 것을 반영합니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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지정된 시점에서 EuroQoL 5차원 5단계 설문지(EQ-5D-5L) 지수 유틸리티 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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EQ-5D-5L은 6개의 질문으로 구성되고 건강 상태를 평가하고 약리경제적 평가를 알리는 데 사용되는 일반적인 자기 보고식 선호도 기반 건강 효용 측정입니다.
지수 효용 점수는 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울의 5가지 척도에 대한 참가자의 건강 평가를 기반으로 합니다.
범위는 -0.224에서 1까지이며 0은 사망에 해당하고 1은 완전한 건강에 해당합니다. 음수 값은 사망보다 더 나쁜 건강 상태에 해당합니다.
점수가 높을수록 더 나은 삶의 질을 나타냅니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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지정된 시점에서 EuroQoL 5차원 5단계 설문지(EQ-5D-5L) 삶의 질 시각 아날로그 척도(VAS) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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EQ-5D-5L은 6개의 질문으로 구성되고 건강 상태를 평가하고 약리경제적 평가를 알리는 데 사용되는 일반적인 자기 보고식 선호도 기반 건강 효용 측정입니다.
시각적 아날로그 척도(VAS)는 0에서 100점까지이며 참가자는 현재 건강 상태를 자가 평가합니다. 0은 상상할 수 있는 최악의 건강이고 100은 상상할 수 있는 최고의 건강입니다.
더 높은 점수는 더 나은 건강을 반영합니다.
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기준선(1주차), 3, 6, 12, 18개월, 조기 종료 또는 연구 완료 시(최대 24개월)
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EmiPref 설문지에서 평가한 새로운 Emicizumab 치료 또는 이전 혈우병 치료를 선호하거나 선호하지 않는 치료를 선호하는 참가자의 비율
기간: 3개월
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EmiPref 설문지는 참가자들에게 이전의 간헐적 또는 예방적 요법 및 피하(SC) 에미시주맙으로 치료를 받은 후 또는 선호하지 않는 경우 계속 받고 싶은 치료를 지정하도록 요청했습니다.
95% 신뢰 구간은 Pearson-Clopper 방법을 사용하여 하나의 표본 이항에 대해 계산되었습니다.
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3개월
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기준선 이후 언제든지 Emicizumab에 대한 항약물 항체(ADA)를 보유한 참가자의 수 및 백분율
기간: 기준선(1주차), 5주차, 3, 6, 9, 12, 18개월, 조기 종료/연구 완료(최대 24개월)
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'전체 ADA 음성'은 다음 2개의 범주에서 ADA에 대해 음성으로 테스트된 모든 피험자의 합계입니다. 용량 ADA 결과; 및 'ADA 음성(영향을 받지 않는 치료)', 투여 전 ADA 양성이지만 기준선 측정과 비교하여 투여 후 ADA 수준이 4배 이상 증가하지 않은 하위 집합.
'총 ADA 양성'은 다음 2가지 범주에서 ADA에 양성 반응을 보인 모든 피험자의 합계입니다. 기준선 측정과 비교한 용량 ADA 수준; 및 'ADA 양성(치료 유도됨)', 투여 전 ADA 음성 또는 누락된 데이터이고 적어도 하나의 투여 후 ADA 양성 샘플을 갖는 자.
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기준선(1주차), 5주차, 3, 6, 9, 12, 18개월, 조기 종료/연구 완료(최대 24개월)
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지정된 시점에서 Emicizumab의 평균 최저 혈장 농도
기간: 2, 3, 5주, 3, 6, 12, 18개월 및 치료 중단 시 투여 전(최대 2년)
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최저 농도는 투약 간격이 끝날 때 연구 약물의 혈장 농도를 측정한 것입니다.
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2, 3, 5주, 3, 6, 12, 18개월 및 치료 중단 시 투여 전(최대 2년)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2017년 9월 5일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2020년 11월 19일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2020년 11월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2017년 6월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 6월 15일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2017년 6월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2021년 6월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 17일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- MO39129
- 2016-004366-25 (EUDRACT_NUMBER)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
혈우병 A에 대한 임상 시험
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NCT07177612초대로 등록지단백질(a) | 지질단백질(a), Hyper-Lp(a)-에미아
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NCT07614984아직 모집하지 않음
에미시주맙에 대한 임상 시험
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NCT06320626모병한창 젊은 | 어린이 | 억제제가 있는 혈우병 A | 성인 | 억제제가 없는 혈우병 A | 혈우병 A, 중증