Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję profilaktycznego emicizumabu u pacjentów z hemofilią A z inhibitorami (STASEY)
17 maja 2021 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche
Jednoramienne, wieloośrodkowe badanie kliniczne fazy IIIB oceniające bezpieczeństwo i tolerancję profilaktycznego emicizumabu u pacjentów z hemofilią A z inhibitorami
Jest to jednoramienne, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy IIIb, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji emicizumabu u uczestników z wrodzoną hemofilią A, którzy mają udokumentowane inhibitory czynnika VIII (FVIII) w momencie włączenia do badania.
Około 200 uczestników w wieku 12 lat lub starszych zostanie włączonych do tego badania i oczekuje się, że zostaną zapisani w około 85 ośrodkach na całym świecie.
Uczestnicy otrzymają początkową tygodniową dawkę profilaktycznego emicizumabu podskórnie przez 4 tygodnie, a następnie cotygodniową dawkę podtrzymującą podskórnie przez pozostałą część 2-letniego okresu leczenia.
Przegląd badań
Status
Status
Zakończony
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
195
Faza
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Riyadh, Arabia Saudyjska, 11211
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre; Oncology
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Alfred Hospital
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven Gasthuisberg
-
-
-
-
PR
-
Curitiba, PR, Brazylia, 80045-145
- Centro de Hematologia E Hemoterapia Do Parana - Hemepar
-
-
RJ
-
Rio de Janeiro, RJ, Brazylia, 20211-030
- Instituto Estadual de Hema
-
-
SP
-
Campinas, SP, Brazylia, 13083-888
- Hospital das Clinicas - UNICAMP
-
Ribeirao Preto, SP, Brazylia, 14051-140
- Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - Universidade de Sao Paulo
-
-
-
-
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 125167
- "Hematological Scientific Center
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 119049
- Morozov Children's Municipal Clinical Hospital. Haematology department
-
Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 191186
- City Outpatient Clinic #37, City Hemophilia Treatment Center
-
Samara, Federacja Rosyjska, 443099
- Samara State Medical University
-
-
Altaj
-
Barnaul, Altaj, Federacja Rosyjska, 656024
- Regional State Budgetary Institution of Healthcare "Regional Cinilcal Hospital"; Pulmonology
-
-
-
-
-
Helsinki, Finlandia, 00290
- Helsingin yliopistollinen keskussairaala, Meilahden sairaala
-
-
-
-
-
Guatemala, Gwatemala, 01010
- Oncomedica
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Universitario Vall de Hebron; Unidad de Hemofília
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
-
Malaga, Hiszpania, 29010
- Hospital Regional Universitario Carlos Haya; Servicio de Hematologia
-
Sevilla, Hiszpania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandia, 3015 GJ
- Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis
-
Utrecht, Holandia, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Pune, Indie, 411001
- Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
-
-
Karnataka
-
Bengaluru, Karnataka, Indie, 560034
- St. John's Medical College & Hospital; Department of Medicine
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indie, 400012
- King Edward Memorial Hospital and Seth G.S. Medical College; Department of Hematology
-
Mumbai, Maharashtra, Indie, 400078
- Fortis Hospitals Limited
-
Pune, Maharashtra, Indie, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital; Hematology & Bone Marrow Unit
-
Vellore, Maharashtra, Indie, 632004
- Christian Medical College & Hospital; Department of Haematology
-
-
WEST Bengal
-
Kolkata, WEST Bengal, Indie, 700014
- Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital; Department of Hematology
-
-
-
-
-
Tel Hashomer, Izrael, 5262100
- Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
- Kaye Edmonton Clinic
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R2H 2A6
- CancerCare Manitoba; Neuro-Oncology
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University Health Sciences Center
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
Localidad Puente Aranda, Kolumbia, 111611
- Centro de Atención e Investigación Médica CAIMED S.A.S
-
Medellin, Kolumbia, 050034
- Hospital Pablo Tobón Uribe
-
-
-
-
-
Mexico City, Meksyk, 02990
- Hospital de Especialidades Centro Medico Nacional La Raza; Haematology
-
-
Mexico CITY (federal District)
-
Distrito Federal, Mexico CITY (federal District), Meksyk, 06726
- Hospital General de Mexico
-
Mexico City, Mexico CITY (federal District), Meksyk, 06720
- CENTRO MEDICO NACIONAL SIGLO XXI; Banco de Sangre
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee, Angiologie und Hämostaseologie
-
Bonn, Niemcy, 53127
- Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
-
Frankfurt/M., Niemcy, 60590
- Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin; Johann Wolfgang Goethe-Univers.
-
Leipzig, Niemcy, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig, Innere Medizin, Neurologie, Dermatologie; Zentrum für Hämostaseologie
-
Mörfelden-Walldorf, Niemcy, 64546
- Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
-
München, Niemcy, 80336
- Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt; Hämostaseologische Ambulanz/Hämophiliezentrum
-
-
-
-
-
Panama City, Panama, 0824
- Complejo Hospitalario Arnulfo Arias Madrid; Servicio de Hematología
-
-
-
-
-
Warsaw, Polska, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalia, 3041-853
- Hospital Geral; Servico de Imuno-Hemoterapia
-
Lisboa, Portugalia, 1649-035
- Hospital de Santa Maria; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
-
Porto, Portugalia, 4200-319
- Hospital de Sao Joao; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
-
-
-
-
-
Timisoara, Rumunia, 300011
- Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children; First Pediatric Clinic
-
-
-
-
-
Bern, Szwajcaria, 3010
- Inselspital Bern; Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor
-
-
-
-
-
Göteborg, Szwecja, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset; Koagulationscentrum
-
Solna, Szwecja, 171 64
- Karolinska Universitetssjukhuset; Koagulationsmottagningen
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1134
- Magyar Honvédség Egészségügyi Központ; Országos Haemophilia Központ
-
Győr, Węgry, 9023
- Országos Vérellátó Szolgálat - Győri Regionális Vérellátó Központ
-
Pecs, Węgry, 7624
- University of Pecs, I st Dept of Internal Medicine
-
-
-
-
Campania
-
Napoli, Campania, Włochy, 80131
- AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
-
-
Emilia-Romagna
-
Bologna, Emilia-Romagna, Włochy, 40138
- AOU Policlinico S. Orsola Malpighi; U.O. Angiologia e Malattie della Coagulazione Marino Golinelli
-
Parma, Emilia-Romagna, Włochy, 43126
- AOU di Parma; Dip Emergenza-Urgenza Centro Riferimento Regionale per l'emofilia
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Włochy, 00161
- Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Włochy, 20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
-
-
Piemonte
-
Torino, Piemonte, Włochy, 10126
- AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
-
-
Sicilia
-
Palermo, Sicilia, Włochy, 90127
- Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
-
-
Toscana
-
Firenze, Toscana, Włochy, 50134
- AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
-
-
Veneto
-
Padova, Veneto, Włochy, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QS
- Royal Free Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, E1 2ES
- The Royal London Hospital
-
Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
- Royal Victoria Infirmary; Non-Malignant Haematology Research
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zgodnie z oceną badacza, gotowość i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planów leczenia, badań laboratoryjnych i innych procedur badawczych, w tym kwestionariuszy wyników zgłaszanych przez pacjentów (PRO) i dzienników krwawień za pomocą urządzenia elektronicznego lub papieru
- Wiek 12 lat lub więcej w momencie wyrażenia świadomej zgody
- Rozpoznanie wrodzonej hemofilii A z przetrwałymi inhibitorami czynnika VIII
- Udokumentowane leczenie preparatami omijającymi lub koncentratami czynnika VIII w ciągu ostatnich 6 miesięcy (na żądanie lub profilaktycznie). Profilaktykę należy przerwać najpóźniej dzień przed rozpoczęciem podawania emicizumabu
- Odpowiednia czynność hematologiczna, wątroba i nerki
- Dla kobiet w wieku rozrodczym: zgoda na zachowanie abstynencji (powstrzymanie się od stosunków heteroseksualnych) lub stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji, której odsetek niepowodzeń wynosi <1% rocznie w okresie leczenia i przez co najmniej pięć okresów półtrwania w fazie eliminacji (24 tygodnie). po ostatniej dawce emicizumabu
Kryteria wyłączenia:
- Wrodzona lub nabyta skaza krwotoczna inna niż hemofilia A
- Trwająca (lub planowana podczas badania) terapia indukująca tolerancję immunologiczną (ITI) (schematy profilaktyczne z FVIII i/lub lekami omijającymi muszą zostać przerwane przed włączeniem). Pacjenci otrzymujący terapię ITI będą kwalifikowani po zakończeniu 72-godzinnego okresu wypłukiwania przed pierwszym podaniem emicizumabu
- Historia nielegalnego nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, zgodnie z oceną badacza
- Wysokie ryzyko mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) (np. pacjent miał wcześniejszą historię medyczną lub rodzinną TMA), zgodnie z oceną badacza
- Wcześniejsze (w ciągu ostatnich 12 miesięcy) lub obecne leczenie choroby zakrzepowo-zatorowej (z wyjątkiem wcześniejszej zakrzepicy związanej z cewnikiem, w przypadku której obecnie nie stosuje się leczenia przeciwzakrzepowego) lub obecne objawy choroby zakrzepowo-zatorowej
- Inne stany (np. niektóre choroby autoimmunologiczne), które mogą zwiększać ryzyko krwawienia lub zakrzepicy
- Historia klinicznie istotnej reakcji nadwrażliwości związanej z terapią przeciwciałami monoklonalnymi lub składnikami wstrzyknięcia emicizumabu
- Znane zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) z liczbą CD4 <200 komórek/μl w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Stosowanie ogólnoustrojowych immunomodulatorów (np. interferonu lub rytuksymabu) podczas włączenia do badania lub planowanego stosowania w trakcie badania, z wyjątkiem terapii przeciwretrowirusowej
- współistniejąca choroba, leczenie lub nieprawidłowości w klinicznych badaniach laboratoryjnych, które mogłyby zakłócić przebieg badania lub, w opinii badacza lub sponsora, uniemożliwić pacjentowi bezpieczny udział i ukończenie badania lub interpretację wyników badania
- Przyjmowanie: emicizumabu we wcześniejszym badaniu naukowym; Badany lek do leczenia lub zmniejszania ryzyka krwawień hemofilowych w ciągu pięciu okresów półtrwania od ostatniego podania leku; Badany lek niezwiązany z hemofilią w ciągu ostatnich 30 dni lub pięciu okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest krótszy; lub Dowolny jednocześnie badany lek.
- Ciąża lub laktacja lub zamiar zajścia w ciążę podczas badania
- Dodatni wynik testu ciążowego z surowicy w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem leczenia emicizumabem (tylko kobiety)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Liczba ramion
1
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: 1,5 mg/kg Emicyzumab QW
Uczestnicy będą otrzymywać początkowe tygodniowe dawki profilaktycznego emicizumabu podskórnie przez 4 tygodnie, a następnie dawki podtrzymujące składające się z połowy dawki początkowej, podawane podskórnie przez pozostałą część 2-letniego okresu leczenia
|
Początkowa dawka będzie wynosić 3 mg/kg/tydzień podskórnie przez 4 tygodnie; Dawka podtrzymująca będzie podawana podskórnie w dawce 1,5 mg/kg mc./tydzień przez pozostałą część 2-letniego okresu leczenia
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólne podsumowanie liczby uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi, stopień ciężkości oceniany według skali stopniowej toksyczności Światowej Organizacji Zdrowia (WHO)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do zakończenia badania (do 2 lat)
|
Badacze szukali informacji na temat zdarzeń niepożądanych (AE) przy każdym kontakcie z uczestnikami.
Do oceny ciężkości AE (tj. intensywności AE) zastosowano skalę stopniowania toksyczności WHO; wszelkie zdarzenia niepożądane, które nie zostały wyraźnie wymienione w skali stopni toksyczności WHO, zostały ocenione pod kątem ciężkości zgodnie z następującymi stopniami: Stopień 1 jest łagodny; Stopień 2 jest umiarkowany, stopień 3 jest ciężki; Stopień 4 zagraża życiu; a stopień 5 to śmierć.
Niezależnie od ciężkości niektóre zdarzenia niepożądane mogły również spełniać kryteria ciężkości.
Terminy „poważny” i „poważny” nie są synonimami; ciężkość i ciężkość oceniano niezależnie dla każdego zdarzenia niepożądanego.
aPCC = koncentrat aktywowanego zespołu protrombiny
|
Od linii podstawowej do zakończenia badania (do 2 lat)
|
|
Częstość zdarzeń niepożądanych (AE) na 100 pacjentolat dla zdarzeń niepożądanych wszystkich stopni, poważnych zdarzeń niepożądanych i zdarzeń niepożądanych stopnia ≥3
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do zakończenia badania (do 2 lat)
|
Badacze szukali informacji na temat zdarzeń niepożądanych (AE) przy każdym kontakcie z uczestnikami.
Do oceny ciężkości AE (tj. intensywności AE) zastosowano skalę stopniowania toksyczności WHO; wszelkie zdarzenia niepożądane, które nie zostały wyraźnie wymienione w skali stopni toksyczności WHO, zostały ocenione pod kątem ciężkości zgodnie z następującymi stopniami: Stopień 1 jest łagodny; Stopień 2 jest umiarkowany, stopień 3 jest ciężki; Stopień 4 zagraża życiu; a stopień 5 to śmierć.
Niezależnie od ciężkości niektóre zdarzenia niepożądane mogły również spełniać kryteria ciężkości.
Terminy „poważny” i „poważny” nie są synonimami; ciężkość i ciężkość oceniano niezależnie dla każdego zdarzenia niepożądanego.
Częstość AE na 100 pacjento-lat obliczono w następujący sposób: Częstość AE = (liczba obserwowanych zdarzeń niepożądanych/całkowita pacjento-lat ryzyka)*100.
Całkowita liczba pacjentolat zagrożonych to suma wszystkich pacjentów z przedziałów czasowych (w latach) między rozpoczęciem badanej terapii (dzień badania 1) a zakończeniem obserwacji.
|
Od linii podstawowej do zakończenia badania (do 2 lat)
|
|
Liczba uczestników według parametrów laboratoryjnych hematologii i biochemii Wyniki testów laboratoryjnych jako przesunięcia od stopnia toksyczności WHO na początku badania do najgorszego stopnia toksyczności WHO po punkcie odniesienia
Ramy czasowe: Linia podstawowa, tygodnie 2, 3 i 5; Miesiące 3, 6, 9, 12 i 18; oraz w przypadku wcześniejszego zakończenia studiów/ukończenia studiów (do 24 miesięcy)
|
Skala toksyczności Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) została wykorzystana do określenia nasilenia nieprawidłowości laboratoryjnych (tj. wyników badań poza zakresem referencyjnym) dla parametrów hematologicznych i biochemicznych; Stopień 0 jest w normie, a stopnie od 1 do 4 reprezentują pogarszające się poziomy parametru poza normalnym zakresem w określonym kierunku nieprawidłowości (wysoki i niski znajdują się odpowiednio powyżej i poniżej zakresu).
Nie każda nieprawidłowość laboratoryjna kwalifikuje się jako zdarzenie niepożądane (AE).
Wynik badania laboratoryjnego zgłaszano jako AE, jeśli spełniał którekolwiek z poniższych kryteriów: towarzyszyły mu objawy kliniczne; skutkowało zmianą leczenia w ramach badania; spowodowały interwencję lekarską lub zmianę terapii towarzyszącej; lub było istotne klinicznie w ocenie badacza.
Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną ocenę przed pierwszym otrzymaniem badanego leku.
Abs = liczba bezwzględna; SGOT/AST = aminotransferaza asparaginianowa; SGPT/ALT = aminotransferaza alaninowa
|
Linia podstawowa, tygodnie 2, 3 i 5; Miesiące 3, 6, 9, 12 i 18; oraz w przypadku wcześniejszego zakończenia studiów/ukończenia studiów (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana temperatury ciała w stosunku do linii bazowej w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Linia podstawowa, tygodnie 2, 3 i 5; Miesiące 3, 6, 9, 12 i 18; oraz w przypadku wcześniejszego zakończenia studiów/ukończenia studiów (do 24 miesięcy)
|
Mierzone parametry życiowe obejmowały temperaturę ciała, tętno i częstość oddechów, skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi oraz masę ciała.
W dniach leczenia pomiar dokonywano przed podaniem emicizumabu.
|
Linia podstawowa, tygodnie 2, 3 i 5; Miesiące 3, 6, 9, 12 i 18; oraz w przypadku wcześniejszego zakończenia studiów/ukończenia studiów (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana skurczowego ciśnienia krwi w stosunku do wartości wyjściowych w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Linia podstawowa, tygodnie 2, 3 i 5; Miesiące 3, 6, 9, 12 i 18; oraz w przypadku wcześniejszego zakończenia studiów/ukończenia studiów (do 24 miesięcy)
|
Mierzone parametry życiowe obejmowały temperaturę ciała, tętno i częstość oddechów, skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi oraz masę ciała.
W dniach leczenia pomiar dokonywano przed podaniem emicizumabu.
|
Linia podstawowa, tygodnie 2, 3 i 5; Miesiące 3, 6, 9, 12 i 18; oraz w przypadku wcześniejszego zakończenia studiów/ukończenia studiów (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana od linii bazowej rozkurczowego ciśnienia krwi w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Linia podstawowa, tygodnie 2, 3 i 5; Miesiące 3, 6, 9, 12 i 18; oraz w przypadku wcześniejszego zakończenia studiów/ukończenia studiów (do 24 miesięcy)
|
Mierzone parametry życiowe obejmowały temperaturę ciała, tętno i częstość oddechów, skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi oraz masę ciała.
W dniach leczenia pomiar dokonywano przed podaniem emicizumabu.
|
Linia podstawowa, tygodnie 2, 3 i 5; Miesiące 3, 6, 9, 12 i 18; oraz w przypadku wcześniejszego zakończenia studiów/ukończenia studiów (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana tętna w stosunku do linii bazowej w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Linia podstawowa, tygodnie 2, 3 i 5; Miesiące 3, 6, 9, 12 i 18; oraz w przypadku wcześniejszego zakończenia studiów/ukończenia studiów (do 24 miesięcy)
|
Mierzone parametry życiowe obejmowały temperaturę ciała, tętno i częstość oddechów, skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi oraz masę ciała.
W dniach leczenia pomiar dokonywano przed podaniem emicizumabu.
|
Linia podstawowa, tygodnie 2, 3 i 5; Miesiące 3, 6, 9, 12 i 18; oraz w przypadku wcześniejszego zakończenia studiów/ukończenia studiów (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana częstości oddechów w stosunku do linii bazowej w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Linia podstawowa, tygodnie 2, 3 i 5; Miesiące 3, 6, 9, 12 i 18; oraz w przypadku wcześniejszego zakończenia studiów/ukończenia studiów (do 24 miesięcy)
|
Mierzone parametry życiowe obejmowały temperaturę ciała, tętno i częstość oddechów, skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi oraz masę ciała.
W dniach leczenia pomiar dokonywano przed podaniem emicizumabu.
|
Linia podstawowa, tygodnie 2, 3 i 5; Miesiące 3, 6, 9, 12 i 18; oraz w przypadku wcześniejszego zakończenia studiów/ukończenia studiów (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana masy ciała w stosunku do linii bazowej w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Linia podstawowa, tygodnie 2, 3 i 5; Miesiące 3, 6, 9, 12 i 18; oraz w przypadku wcześniejszego zakończenia studiów/ukończenia studiów (do 24 miesięcy)
|
Mierzone parametry życiowe obejmowały temperaturę ciała, tętno i częstość oddechów, skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi oraz masę ciała.
W dniach leczenia pomiar dokonywano przed podaniem emicizumabu.
|
Linia podstawowa, tygodnie 2, 3 i 5; Miesiące 3, 6, 9, 12 i 18; oraz w przypadku wcześniejszego zakończenia studiów/ukończenia studiów (do 24 miesięcy)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Oparte na modelu roczne współczynniki krwawień (ABR) dla leczonych krwawień, wszystkich krwawień, leczonych krwawień do stawów, leczonych docelowych krwawień do stawów i leczonych samoistnych krwawień
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do momentu zwiększenia dawki lub odstawienia leczenia (mediana [min-max] okresu skuteczności: 103,14 [1,1-108,3] tygodni)
|
Liczbę krwawień w okresie skuteczności analizowano jako ABR przy użyciu ujemnego modelu regresji dwumianowej.
Leczone krwawienia: krwawienia, po których następuje podanie leku na hemofilię, określanego jako „leczenie krwawienia”.
Wszystkie krwawienia: obejmowały zarówno krwawienia leczone, jak i nieleczone.
Leczone krwawienia do stawów: leczone krwawienia, w których rodzaj krwawienia to „krwawienie do stawu”, któremu towarzyszy co najmniej jeden z następujących objawów: „zwiększony obrzęk lub ucieplenie skóry nad stawem”, „nasilający się ból” lub „zmniejszony zakres ruchu lub trudności w używaniu stawu w porównaniu z wartością wyjściową”.
Leczone krwawienia do stawu docelowego: leczone krwawienia do stawu, które wystąpiły w stawie docelowym, definiowane jako staw, w którym wystąpiły ≥ 3 leczone krwawienia do stawu w ciągu 24 tygodni przed włączeniem do badania.
Leczone krwawienia samoistne: leczone krwawienia bez innych znanych czynników, takich jak uraz lub zabieg/zabieg chirurgiczny.
W przypadku wszystkich rodzajów krwawień wykluczono krwawienia związane z operacją/zabiegiem.
Wykluczono krwawienia występujące po zwiększeniu dawki.
|
Od pierwszej dawki emicizumabu do momentu zwiększenia dawki lub odstawienia leczenia (mediana [min-max] okresu skuteczności: 103,14 [1,1-108,3] tygodni)
|
|
Średnie obliczone roczne wskaźniki krwawień (ABR) dla leczonych krwawień, wszystkich krwawień, leczonych krwawień do stawów, leczonych docelowych krwawień do stawów i leczonych samoistnych krwawień
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do momentu zwiększenia dawki lub odstawienia leczenia (mediana [min-max] okresu skuteczności: 103,14 [1,1-108,3] tygodni)
|
Liczbę krwawień w okresie skuteczności obliczono jako: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
Leczone krwawienia: krwawienia, po których następuje podanie leku na hemofilię, określanego jako „leczenie krwawienia”.
Wszystkie krwawienia: obejmowały zarówno krwawienia leczone, jak i nieleczone.
Leczone krwawienia do stawów: leczone krwawienia, w których rodzaj krwawienia to „krwawienie do stawu”, któremu towarzyszy co najmniej jeden z następujących objawów: „zwiększony obrzęk lub ucieplenie skóry nad stawem”, „nasilający się ból” lub „zmniejszony zakres ruchu lub trudności w używaniu stawu w porównaniu z wartością wyjściową”.
Leczone krwawienia do stawu docelowego: leczone krwawienia do stawu, które wystąpiły w stawie docelowym, definiowane jako staw, w którym wystąpiły ≥ 3 leczone krwawienia do stawu w ciągu 24 tygodni przed włączeniem do badania.
Leczone krwawienia samoistne: leczone krwawienia bez innych znanych czynników, takich jak uraz lub zabieg/zabieg chirurgiczny.
W przypadku wszystkich typów wykluczono krwawienia związane z zabiegiem chirurgicznym/zabiegiem oraz krwawienia występujące po zwiększeniu dawki.
|
Od pierwszej dawki emicizumabu do momentu zwiększenia dawki lub odstawienia leczenia (mediana [min-max] okresu skuteczności: 103,14 [1,1-108,3] tygodni)
|
|
Mediana obliczonych rocznych wskaźników krwawień (ABR) dla leczonych krwawień, wszystkich krwawień, leczonych krwawień do stawów, leczonych docelowych krwawień do stawów i leczonych samoistnych krwawień
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do momentu zwiększenia dawki lub odstawienia leczenia (mediana [min-max] okresu skuteczności: 103,14 [1,1-108,3] tygodni)
|
Liczbę krwawień w okresie skuteczności obliczono jako: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
Leczone krwawienia: krwawienia, po których następuje podanie leku na hemofilię, określanego jako „leczenie krwawienia”.
Wszystkie krwawienia: obejmowały zarówno krwawienia leczone, jak i nieleczone.
Leczone krwawienia do stawów: leczone krwawienia, w których rodzaj krwawienia to „krwawienie do stawu”, któremu towarzyszy co najmniej jeden z następujących objawów: „zwiększony obrzęk lub ucieplenie skóry nad stawem”, „nasilający się ból” lub „zmniejszony zakres ruchu lub trudności w używaniu stawu w porównaniu z wartością wyjściową”.
Leczone krwawienia do stawu docelowego: leczone krwawienia do stawu, które wystąpiły w stawie docelowym, definiowane jako staw, w którym wystąpiły ≥ 3 leczone krwawienia do stawu w ciągu 24 tygodni przed włączeniem do badania.
Leczone krwawienia samoistne: leczone krwawienia bez innych znanych czynników, takich jak uraz lub zabieg/zabieg chirurgiczny.
W przypadku wszystkich typów wykluczono krwawienia związane z zabiegiem chirurgicznym/zabiegiem oraz krwawienia występujące po zwiększeniu dawki.
|
Od pierwszej dawki emicizumabu do momentu zwiększenia dawki lub odstawienia leczenia (mediana [min-max] okresu skuteczności: 103,14 [1,1-108,3] tygodni)
|
|
Odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby krwawień dla leczonych krwawień
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do momentu zwiększenia dawki lub odstawienia leczenia (mediana [min-max] okresu skuteczności: 103,14 [1,1-108,3] tygodni)
|
Leczone krwawienia: krwawienia, po których następuje podanie leku na hemofilię, określanego jako „leczenie krwawienia”.
Wykluczono krwawienia związane z operacją/zabiegiem.
Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego typu iz tego samego miejsca anatomicznego są liczone jako jedno krwawienie, jeśli drugie krwawienie wystąpi w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu pierwszego krwawienia.
Uwzględniono dane tylko przed zwiększeniem dawki, dla uczestników, których dawkę zwiększono.
|
Od pierwszej dawki emicizumabu do momentu zwiększenia dawki lub odstawienia leczenia (mediana [min-max] okresu skuteczności: 103,14 [1,1-108,3] tygodni)
|
|
Odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby krwawień dla wszystkich krwawień
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do momentu zwiększenia dawki lub odstawienia leczenia (mediana [min-max] okresu skuteczności: 103,14 [1,1-108,3] tygodni)
|
Wszystkie krwawienia: obejmowały zarówno krwawienia leczone, jak i nieleczone.
Wykluczono krwawienia związane z operacją/zabiegiem.
Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego typu iz tego samego miejsca anatomicznego są liczone jako jedno krwawienie, jeśli drugie krwawienie wystąpi w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu pierwszego krwawienia.
Uwzględniono dane tylko przed zwiększeniem dawki, dla uczestników, których dawkę zwiększono.
|
Od pierwszej dawki emicizumabu do momentu zwiększenia dawki lub odstawienia leczenia (mediana [min-max] okresu skuteczności: 103,14 [1,1-108,3] tygodni)
|
|
Odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby krwawień do leczonych krwawień samoistnych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do momentu zwiększenia dawki lub odstawienia leczenia (mediana [min-max] okresu skuteczności: 103,14 [1,1-108,3] tygodni)
|
Leczone krwawienia samoistne: leczone krwawienia bez innych znanych czynników, takich jak uraz lub zabieg/zabieg chirurgiczny.
Wykluczono krwawienia związane z operacją/zabiegiem.
Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego typu iz tego samego miejsca anatomicznego są liczone jako jedno krwawienie, jeśli drugie krwawienie wystąpi w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu pierwszego krwawienia.
Uwzględniono dane tylko przed zwiększeniem dawki, dla uczestników, których dawkę zwiększono.
|
Od pierwszej dawki emicizumabu do momentu zwiększenia dawki lub odstawienia leczenia (mediana [min-max] okresu skuteczności: 103,14 [1,1-108,3] tygodni)
|
|
Odsetek uczestników według skategoryzowanych obliczonych rocznych wskaźników krwawień (ABR) dla leczonych krwawień
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do momentu zwiększenia dawki lub odstawienia leczenia (mediana [min-max] okresu skuteczności: 103,14 [1,1-108,3] tygodni)
|
Liczbę krwawień w okresie skuteczności obliczono jako ABR dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
Leczone krwawienia: krwawienia, po których następuje podanie leku na hemofilię, określanego jako „leczenie krwawienia”.
Wykluczono krwawienia związane z operacją/zabiegiem.
Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego typu iz tego samego miejsca anatomicznego są liczone jako jedno krwawienie, jeśli drugie krwawienie wystąpi w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu pierwszego krwawienia.
Uwzględniono dane tylko przed zwiększeniem dawki, dla uczestników, których dawkę zwiększono.
|
Od pierwszej dawki emicizumabu do momentu zwiększenia dawki lub odstawienia leczenia (mediana [min-max] okresu skuteczności: 103,14 [1,1-108,3] tygodni)
|
|
Odsetek uczestników według skategoryzowanych obliczonych rocznych wskaźników krwawień (ABR) dla wszystkich krwawień
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do momentu zwiększenia dawki lub odstawienia leczenia (mediana [min-max] okresu skuteczności: 103,14 [1,1-108,3] tygodni)
|
Liczbę krwawień w okresie skuteczności obliczono jako ABR dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
Wszystkie krwawienia: obejmowały zarówno krwawienia leczone, jak i nieleczone.
Wykluczono krwawienia związane z operacją/zabiegiem.
Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego typu iz tego samego miejsca anatomicznego są liczone jako jedno krwawienie, jeśli drugie krwawienie wystąpi w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu pierwszego krwawienia.
Uwzględniono dane tylko przed zwiększeniem dawki, dla uczestników, których dawkę zwiększono.
|
Od pierwszej dawki emicizumabu do momentu zwiększenia dawki lub odstawienia leczenia (mediana [min-max] okresu skuteczności: 103,14 [1,1-108,3] tygodni)
|
|
Odsetek uczestników według skategoryzowanych obliczonych rocznych wskaźników krwawień (ABR) dla leczonych samoistnych krwawień
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do momentu zwiększenia dawki lub odstawienia leczenia (mediana [min-max] okresu skuteczności: 103,14 [1,1-108,3] tygodni)
|
Liczbę krwawień w okresie skuteczności obliczono jako ABR dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
Leczone krwawienia samoistne: leczone krwawienia bez innych znanych czynników, takich jak uraz lub zabieg/zabieg chirurgiczny.
Wykluczono krwawienia związane z operacją/zabiegiem.
Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego typu iz tego samego miejsca anatomicznego są liczone jako jedno krwawienie, jeśli drugie krwawienie wystąpi w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu pierwszego krwawienia.
Uwzględniono dane tylko przed zwiększeniem dawki, dla uczestników, których dawkę zwiększono.
|
Od pierwszej dawki emicizumabu do momentu zwiększenia dawki lub odstawienia leczenia (mediana [min-max] okresu skuteczności: 103,14 [1,1-108,3] tygodni)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w kwestionariuszu jakości życia osób dorosłych (Haem-A-QoL) w odniesieniu do wartości początkowej w określonych punktach czasowych, dorośli uczestnicy
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
Kwestionariusz Haem-A-QoL został zaprojektowany dla dorosłych uczestników (w wieku co najmniej 18 lat) z hemofilią.
Składa się z 46 pozycji obejmujących 10 domen: zdrowie fizyczne, leczenie, praca i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, planowanie rodziny, przyszłość, związki partnerskie i seksualność, sport i wypoczynek oraz spojrzenie na siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze; chociaż w przypadku niektórych pozycji dostępna jest również opcja „nie dotyczy”.
Całkowity wynik opiera się na wynikach dla każdej domeny i waha się od 0 do 100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlają lepszą jakość życia.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Odsetek uczestników z poprawą w stosunku do stanu początkowego większą niż próg odpowiedzi dla hemofilii Kwestionariusza Jakości Życia Dorosłych (Haem-A-QoL) Całkowity wynik w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: W wieku 3, 6, 12 i 18 miesięcy
|
Kwestionariusz Haem-A-QoL został zaprojektowany dla dorosłych uczestników (w wieku co najmniej 18 lat) z hemofilią.
Składa się z 46 pozycji obejmujących 10 domen: zdrowie fizyczne, leczenie, praca i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, planowanie rodziny, przyszłość, związki partnerskie i seksualność, sport i wypoczynek oraz spojrzenie na siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze; chociaż w przypadku niektórych pozycji dostępna jest również opcja „nie dotyczy”.
Całkowity wynik opiera się na wynikach dla każdej domeny i waha się od 0 do 100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlają lepszą jakość życia.
Poprawę większą niż próg odpowiedzi zdefiniowano jako spadek o co najmniej 7 punktów w stosunku do wartości wyjściowej w całkowitej punktacji Haem-A-QoL.
|
W wieku 3, 6, 12 i 18 miesięcy
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu jakości życia osób dorosłych (Haem-A-QoL) kwestionariusza oceny zdrowia fizycznego w określonych punktach czasowych, dorośli uczestnicy
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
Kwestionariusz Haem-A-QoL został zaprojektowany dla dorosłych uczestników (w wieku co najmniej 18 lat) z hemofilią.
Składa się z 46 pozycji obejmujących 10 domen: zdrowie fizyczne, leczenie, praca i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, planowanie rodziny, przyszłość, związki partnerskie i seksualność, sport i wypoczynek oraz spojrzenie na siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze; chociaż w przypadku niektórych pozycji dostępna jest również opcja „nie dotyczy”.
Wyniki skali dla każdej domeny mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlają lepszą jakość życia.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Odsetek uczestników z poprawą w stosunku do wartości wyjściowej większą niż próg odpowiedzi dla hemofilii Kwestionariusz jakości życia dorosłych (Haem-A-QoL) Wynik domeny zdrowia fizycznego w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: W wieku 3, 6, 12 i 18 miesięcy
|
Kwestionariusz Haem-A-QoL został zaprojektowany dla dorosłych uczestników (w wieku co najmniej 18 lat) z hemofilią.
Składa się z 46 pozycji obejmujących 10 domen: zdrowie fizyczne, leczenie, praca i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, planowanie rodziny, przyszłość, związki partnerskie i seksualność, sport i wypoczynek oraz spojrzenie na siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze; chociaż w przypadku niektórych pozycji dostępna jest również opcja „nie dotyczy”.
Wyniki skali dla każdej domeny mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlają lepszą jakość życia.
Poprawę większą niż próg odpowiedzi zdefiniowano jako spadek w stosunku do wartości wyjściowej o co najmniej 10 punktów w skali Haem-A-QoL w dziedzinie zdrowia fizycznego.
|
W wieku 3, 6, 12 i 18 miesięcy
|
|
Zmiana od wartości początkowej w kwestionariuszu Jakości Życia Dorosłych (Haem-A-QoL) kwestionariusza oceny domeny leczenia w określonych punktach czasowych, dorośli uczestnicy
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
Kwestionariusz Haem-A-QoL został zaprojektowany dla dorosłych uczestników (w wieku co najmniej 18 lat) z hemofilią.
Składa się z 46 pozycji obejmujących 10 domen: zdrowie fizyczne, leczenie, praca i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, planowanie rodziny, przyszłość, związki partnerskie i seksualność, sport i wypoczynek oraz spojrzenie na siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze; chociaż w przypadku niektórych pozycji dostępna jest również opcja „nie dotyczy”.
Wyniki skali dla każdej domeny mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlają lepszą jakość życia.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w kwestionariuszu jakości życia dorosłych (Haem-A-QoL) kwestionariusza dotyczącego pracy i szkoły w określonych punktach czasowych, dorośli uczestnicy
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
Kwestionariusz Haem-A-QoL został zaprojektowany dla dorosłych uczestników (w wieku co najmniej 18 lat) z hemofilią.
Składa się z 46 pozycji obejmujących 10 domen: zdrowie fizyczne, leczenie, praca i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, planowanie rodziny, przyszłość, związki partnerskie i seksualność, sport i wypoczynek oraz spojrzenie na siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze; chociaż w przypadku niektórych pozycji dostępna jest również opcja „nie dotyczy”.
Wyniki skali dla każdej domeny mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlają lepszą jakość życia.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu dotyczącym jakości życia dorosłych chorych na hemofilię (Haem-A-QoL) dotyczącym oceny domeny hemofilii w określonych punktach czasowych, dorośli uczestnicy
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
Kwestionariusz Haem-A-QoL został zaprojektowany dla dorosłych uczestników (w wieku co najmniej 18 lat) z hemofilią.
Składa się z 46 pozycji obejmujących 10 domen: zdrowie fizyczne, leczenie, praca i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, planowanie rodziny, przyszłość, związki partnerskie i seksualność, sport i wypoczynek oraz spojrzenie na siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze; chociaż w przypadku niektórych pozycji dostępna jest również opcja „nie dotyczy”.
Wyniki skali dla każdej domeny mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlają lepszą jakość życia.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu jakości życia osób dorosłych (Haem-A-QoL) kwestionariusza Uczucia w określonych punktach czasowych, dorośli uczestnicy
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
Kwestionariusz Haem-A-QoL został zaprojektowany dla dorosłych uczestników (w wieku co najmniej 18 lat) z hemofilią.
Składa się z 46 pozycji obejmujących 10 domen: zdrowie fizyczne, leczenie, praca i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, planowanie rodziny, przyszłość, związki partnerskie i seksualność, sport i wypoczynek oraz spojrzenie na siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze; chociaż w przypadku niektórych pozycji dostępna jest również opcja „nie dotyczy”.
Wyniki skali dla każdej domeny mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlają lepszą jakość życia.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu dotyczącym jakości życia dorosłych (Haem-A-QoL) dotyczącym hemofilii Wynik domeny planowania rodziny w określonych punktach czasowych, dorośli uczestnicy
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
Kwestionariusz Haem-A-QoL został zaprojektowany dla dorosłych uczestników (w wieku co najmniej 18 lat) z hemofilią.
Składa się z 46 pozycji obejmujących 10 domen: zdrowie fizyczne, leczenie, praca i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, planowanie rodziny, przyszłość, związki partnerskie i seksualność, sport i wypoczynek oraz spojrzenie na siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze; chociaż w przypadku niektórych pozycji dostępna jest również opcja „nie dotyczy”.
Wyniki skali dla każdej domeny mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlają lepszą jakość życia.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana od wartości początkowej w kwestionariuszu dotyczącym jakości życia osób dorosłych w hemofilii (Haem-A-QoL) Wynik przyszłej domeny w określonych punktach czasowych, dorośli uczestnicy
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
Kwestionariusz Haem-A-QoL został zaprojektowany dla dorosłych uczestników (w wieku co najmniej 18 lat) z hemofilią.
Składa się z 46 pozycji obejmujących 10 domen: zdrowie fizyczne, leczenie, praca i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, planowanie rodziny, przyszłość, związki partnerskie i seksualność, sport i wypoczynek oraz spojrzenie na siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze; chociaż w przypadku niektórych pozycji dostępna jest również opcja „nie dotyczy”.
Wyniki skali dla każdej domeny mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlają lepszą jakość życia.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu dotyczącym jakości życia dorosłych (Haem-A-QoL) dotyczącym partnerstwa i seksualności w określonych punktach czasowych, dorośli uczestnicy
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
Kwestionariusz Haem-A-QoL został zaprojektowany dla dorosłych uczestników (w wieku co najmniej 18 lat) z hemofilią.
Składa się z 46 pozycji obejmujących 10 domen: zdrowie fizyczne, leczenie, praca i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, planowanie rodziny, przyszłość, związki partnerskie i seksualność, sport i wypoczynek oraz spojrzenie na siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze; chociaż w przypadku niektórych pozycji dostępna jest również opcja „nie dotyczy”.
Wyniki skali dla każdej domeny mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlają lepszą jakość życia.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana od wartości początkowej w kwestionariuszu dotyczącym jakości życia osób dorosłych (Haem-A-QoL) kwestionariusza dotyczącego sportu i rekreacji w określonych punktach czasowych, dorośli uczestnicy
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
Kwestionariusz Haem-A-QoL został zaprojektowany dla dorosłych uczestników (w wieku co najmniej 18 lat) z hemofilią.
Składa się z 46 pozycji obejmujących 10 domen: zdrowie fizyczne, leczenie, praca i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, planowanie rodziny, przyszłość, związki partnerskie i seksualność, sport i wypoczynek oraz spojrzenie na siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze; chociaż w przypadku niektórych pozycji dostępna jest również opcja „nie dotyczy”.
Wyniki skali dla każdej domeny mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlają lepszą jakość życia.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu jakości życia osób dorosłych z hemofilią (Haem-A-QoL) Widok własnego wyniku domeny w określonych punktach czasowych, dorośli uczestnicy
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
Kwestionariusz Haem-A-QoL został zaprojektowany dla dorosłych uczestników (w wieku co najmniej 18 lat) z hemofilią.
Składa się z 46 pozycji obejmujących 10 domen: zdrowie fizyczne, leczenie, praca i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, planowanie rodziny, przyszłość, związki partnerskie i seksualność, sport i wypoczynek oraz spojrzenie na siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze; chociaż w przypadku niektórych pozycji dostępna jest również opcja „nie dotyczy”.
Wyniki skali dla każdej domeny mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlają lepszą jakość życia.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana od wartości początkowej w kwestionariuszu jakości życia Hemofilia Short Form (Haemo-QoL-SF) Całkowity wynik w określonych punktach czasowych, młodzież uczestnicząca
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
Haemo-QoL-SF został zaprojektowany jako seria kwestionariuszy związanych z wiekiem, służących do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem u dzieci i młodzieży (w wieku 12-17 lat) z hemofilią.
Ta wersja zawiera 35 pozycji i obejmuje dziewięć dziedzin uznanych za istotne dla jakości życia dzieci związanej ze zdrowiem: zdrowie fizyczne, leczenie, sport i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, rodzina, przyjaciele, inni ludzie i postrzeganie siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze.
Wynik całkowity pochodzi z wyników dla wszystkich domen, a wyniki skali mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym niższy wynik odzwierciedla lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Odsetek uczestników z poprawą w stosunku do stanu wyjściowego większą niż próg respondenta w kwestionariuszu jakości życia hemofilii (Haemo-QoL-SF) Łączny wynik w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: W wieku 3, 6, 12 i 18 miesięcy
|
Haemo-QoL-SF został zaprojektowany jako seria kwestionariuszy związanych z wiekiem, służących do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem u dzieci i młodzieży (w wieku 12-17 lat) z hemofilią.
Ta wersja zawiera 35 pozycji i obejmuje dziewięć dziedzin uznanych za istotne dla jakości życia dzieci związanej ze zdrowiem: zdrowie fizyczne, leczenie, sport i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, rodzina, przyjaciele, inni ludzie i postrzeganie siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze.
Wynik całkowity pochodzi z wyników dla wszystkich domen, a wyniki skali mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym niższy wynik odzwierciedla lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Poprawę większą niż próg odpowiedzi zdefiniowano jako spadek o co najmniej 5 punktów w całkowitej punktacji Haemo-QoL-SF.
|
W wieku 3, 6, 12 i 18 miesięcy
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w kwestionariuszu dotyczącym jakości życia w przypadku hemofilii (Haemo-QoL-SF) Wynik domeny zdrowia fizycznego w określonych punktach czasowych, uczestnicy w wieku nastoletnim
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
Haemo-QoL-SF został zaprojektowany jako seria kwestionariuszy związanych z wiekiem, służących do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem u dzieci i młodzieży (w wieku 12-17 lat) z hemofilią.
Ta wersja zawiera 35 pozycji i obejmuje dziewięć dziedzin uznanych za istotne dla jakości życia dzieci związanej ze zdrowiem: zdrowie fizyczne, leczenie, sport i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, rodzina, przyjaciele, inni ludzie i postrzeganie siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze.
Wyniki skali wahają się od 0 do 100, przy czym niższy wynik odzwierciedla lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Odsetek uczestników z poprawą w stosunku do stanu wyjściowego większą niż próg respondenta w kwestionariuszu dotyczącym jakości życia hemofilii (Haemo-QoL-SF) Wynik domeny zdrowia fizycznego w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: W wieku 3, 6, 12 i 18 miesięcy
|
Haemo-QoL-SF został zaprojektowany jako seria kwestionariuszy związanych z wiekiem, służących do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem u dzieci i młodzieży (w wieku 12-17 lat) z hemofilią.
Ta wersja zawiera 35 pozycji i obejmuje dziewięć dziedzin uznanych za istotne dla jakości życia dzieci związanej ze zdrowiem: zdrowie fizyczne, leczenie, sport i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, rodzina, przyjaciele, inni ludzie i postrzeganie siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze.
Wyniki skali wahają się od 0 do 100, przy czym niższy wynik odzwierciedla lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Poprawę większą niż próg odpowiedzi zdefiniowano jako spadek o co najmniej 10 punktów w skali Haemo-QoL-SF w dziedzinie zdrowia fizycznego.
|
W wieku 3, 6, 12 i 18 miesięcy
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu jakości życia Hemofilia Short Form (Haemo-QoL-SF) Ocena domeny leczenia w określonych punktach czasowych, młodzież uczestnicząca
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
Haemo-QoL-SF został zaprojektowany jako seria kwestionariuszy związanych z wiekiem, służących do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem u dzieci i młodzieży (w wieku 12-17 lat) z hemofilią.
Ta wersja zawiera 35 pozycji i obejmuje dziewięć dziedzin uznanych za istotne dla jakości życia dzieci związanej ze zdrowiem: zdrowie fizyczne, leczenie, sport i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, rodzina, przyjaciele, inni ludzie i postrzeganie siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze.
Wyniki skali wahają się od 0 do 100, przy czym niższy wynik odzwierciedla lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana od wartości początkowej w kwestionariuszu dotyczącym jakości życia w przypadku hemofilii (Haemo-QoL-SF) Wynik dziedziny sportowej i szkolnej w określonych punktach czasowych, młodzież uczestnicząca
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
Haemo-QoL-SF został zaprojektowany jako seria kwestionariuszy związanych z wiekiem, służących do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem u dzieci i młodzieży (w wieku 12-17 lat) z hemofilią.
Ta wersja zawiera 35 pozycji i obejmuje dziewięć dziedzin uznanych za istotne dla jakości życia dzieci związanej ze zdrowiem: zdrowie fizyczne, leczenie, sport i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, rodzina, przyjaciele, inni ludzie i postrzeganie siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze.
Wyniki skali wahają się od 0 do 100, przy czym niższy wynik odzwierciedla lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w kwestionariuszu jakości życia dotyczącym hemofilii (Haemo-QoL-SF) dotyczącym oceny domeny hemofilii w określonych punktach czasowych, młodzież uczestnicząca
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
Haemo-QoL-SF został zaprojektowany jako seria kwestionariuszy związanych z wiekiem, służących do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem u dzieci i młodzieży (w wieku 12-17 lat) z hemofilią.
Ta wersja zawiera 35 pozycji i obejmuje dziewięć dziedzin uznanych za istotne dla jakości życia dzieci związanej ze zdrowiem: zdrowie fizyczne, leczenie, sport i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, rodzina, przyjaciele, inni ludzie i postrzeganie siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze.
Wyniki skali wahają się od 0 do 100, przy czym niższy wynik odzwierciedla lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu dotyczącym jakości życia w przypadku hemofilii (Haemo-QoL-SF) Wynik domeny uczuć w określonych punktach czasowych, nastoletni uczestnicy
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
Haemo-QoL-SF został zaprojektowany jako seria kwestionariuszy związanych z wiekiem, służących do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem u dzieci i młodzieży (w wieku 12-17 lat) z hemofilią.
Ta wersja zawiera 35 pozycji i obejmuje dziewięć dziedzin uznanych za istotne dla jakości życia dzieci związanej ze zdrowiem: zdrowie fizyczne, leczenie, sport i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, rodzina, przyjaciele, inni ludzie i postrzeganie siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze.
Wyniki skali wahają się od 0 do 100, przy czym niższy wynik odzwierciedla lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu jakości życia Hemofilia Short Form (Haemo-QoL-SF) Wynik w domenie rodzinnej w określonych punktach czasowych, młodzież uczestnicząca
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
Haemo-QoL-SF został zaprojektowany jako seria kwestionariuszy związanych z wiekiem, służących do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem u dzieci i młodzieży (w wieku 12-17 lat) z hemofilią.
Ta wersja zawiera 35 pozycji i obejmuje dziewięć dziedzin uznanych za istotne dla jakości życia dzieci związanej ze zdrowiem: zdrowie fizyczne, leczenie, sport i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, rodzina, przyjaciele, inni ludzie i postrzeganie siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze.
Wyniki skali wahają się od 0 do 100, przy czym niższy wynik odzwierciedla lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w kwestionariuszu Jakości Życia Hemofilii (Haemo-QoL-SF) Kwestionariusz Domeny Przyjaciół w określonych punktach czasowych, młodzież uczestnicząca
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
Haemo-QoL-SF został zaprojektowany jako seria kwestionariuszy związanych z wiekiem, służących do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem u dzieci i młodzieży (w wieku 12-17 lat) z hemofilią.
Ta wersja zawiera 35 pozycji i obejmuje dziewięć dziedzin uznanych za istotne dla jakości życia dzieci związanej ze zdrowiem: zdrowie fizyczne, leczenie, sport i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, rodzina, przyjaciele, inni ludzie i postrzeganie siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze.
Wyniki skali wahają się od 0 do 100, przy czym niższy wynik odzwierciedla lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w kwestionariuszu dotyczącym jakości życia w przypadku hemofilii (Haemo-QoL-SF) Wynik w domenie innych osób w określonych punktach czasowych, nastoletni uczestnicy
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
Haemo-QoL-SF został zaprojektowany jako seria kwestionariuszy związanych z wiekiem, służących do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem u dzieci i młodzieży (w wieku 12-17 lat) z hemofilią.
Ta wersja zawiera 35 pozycji i obejmuje dziewięć dziedzin uznanych za istotne dla jakości życia dzieci związanej ze zdrowiem: zdrowie fizyczne, leczenie, sport i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, rodzina, przyjaciele, inni ludzie i postrzeganie siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze.
Wyniki skali wahają się od 0 do 100, przy czym niższy wynik odzwierciedla lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu Jakości Życia Hemofilii (Haemo-QoL-SF) Widok własnej domeny Wynik domeny w określonych punktach czasowych, nastoletni uczestnicy
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
Haemo-QoL-SF został zaprojektowany jako seria kwestionariuszy związanych z wiekiem, służących do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem u dzieci i młodzieży (w wieku 12-17 lat) z hemofilią.
Ta wersja zawiera 35 pozycji i obejmuje dziewięć dziedzin uznanych za istotne dla jakości życia dzieci związanej ze zdrowiem: zdrowie fizyczne, leczenie, sport i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, uczucia, rodzina, przyjaciele, inni ludzie i postrzeganie siebie.
Pozycje są oceniane przez uczestników za pomocą jednej z pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze.
Wyniki skali wahają się od 0 do 100, przy czym niższy wynik odzwierciedla lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana od wartości początkowej w pięciowymiarowym kwestionariuszu pięciu poziomów EuroQoL (EQ-5D-5L) Wynik wskaźnika użyteczności w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
EQ-5D-5L to ogólna, samodzielnie zgłaszana, oparta na preferencjach miara użyteczności zdrowotnej, która składa się z sześciu pytań i jest używana do oceny stanu zdrowia i oceny farmakoekonomicznej.
Wynik użyteczności indeksu opiera się na ocenie stanu zdrowia uczestnika na pięciu skalach: mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresja.
Waha się od -0,224 do 1, gdzie 0 odpowiada śmierci, a 1 odpowiada pełnemu zdrowiu; wartości ujemne odpowiadają stanom zdrowia gorszym niż śmierć.
Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w kwestionariuszu EuroQoL w pięciu wymiarach i pięciu poziomach (EQ-5D-5L) Wynik jakości życia w wizualnej skali analogowej (VAS) w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
EQ-5D-5L to ogólna, samodzielnie zgłaszana, oparta na preferencjach miara użyteczności zdrowotnej, która składa się z sześciu pytań i jest używana do oceny stanu zdrowia i oceny farmakoekonomicznej.
Wizualna skala analogowa (VAS) mieści się w przedziale od 0 do 100 punktów, na których badany samodzielnie ocenia swój aktualny stan zdrowia; 0 to najgorszy stan zdrowia, jaki możesz sobie wyobrazić, a 100 to najlepszy stan zdrowia, jaki możesz sobie wyobrazić.
Wyższe wyniki odzwierciedlają lepszy stan zdrowia.
|
Punkt początkowy (Tydzień 1), 3, 6, 12 i 18 miesięcy oraz w momencie wcześniejszego zakończenia lub zakończenia badania (do 24 miesięcy)
|
|
Odsetek uczestników, którzy preferowali nowe leczenie emicizumabem lub stare leczenie hemofilii lub nie preferowali leczenia, na podstawie kwestionariusza EmiPref
Ramy czasowe: Miesiąc 3
|
W kwestionariuszu EmiPref poproszono uczestników o określenie leczenia, które woleliby kontynuować po otrzymaniu leczenia z ich poprzednim schematem epizodycznym lub profilaktycznym i podskórnym (SC) emicizumabem, lub jeśli nie mieli preferencji.
95% przedziały ufności obliczono dla jednej próbki dwumianowej metodą Pearsona-Cloppera.
|
Miesiąc 3
|
|
Liczba i odsetek uczestników z przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA) przeciwko emicizumabowi w dowolnym momencie po okresie wyjściowym
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 1), tydzień 5 oraz po 3, 6, 9, 12 i 18 miesiącach oraz przy wcześniejszym zakończeniu/zakończeniu badania (do 24 miesięcy)
|
„Całkowita liczba ADA ujemna” to suma wszystkich pacjentów, u których wynik testu na obecność ADA był ujemny w 2 następujących kategoriach: „Ujemny wynik ADA”, osoby, które przed podaniem dawki ADA były ujemne lub nie mają danych dotyczących ADA przed podaniem dawki i które uzyskały wszystkie ujemne wyniki po wyniki dawki ADA; oraz „ADA Negative (leczenie bez zmian)”, podgrupa pacjentów z dodatnim wynikiem ADA przed podaniem dawki, ale bez ≥4-krotnego wzrostu poziomu ADA po podaniu dawki w porównaniu z pomiarem wyjściowym.
„Całkowity pozytywny wynik ADA” to suma wszystkich pacjentów, u których wynik testu na obecność ADA był dodatni w 2 następujących kategoriach: „Pozytywny wynik ADA (wspomagany leczeniem)”, czyli osoby, które były dodatnie pod względem ADA przed podaniem dawki i u których wystąpił ≥4-krotny wzrost liczby poziomy dawki ADA w porównaniu z pomiarem wyjściowym; i „ADA dodatnie (wywołane leczeniem)”, osoby, które przed podaniem dawki ADA są ujemne lub brakuje danych i które mają co najmniej jedną próbkę dodatnią pod względem ADA po podaniu dawki.
|
Wartość wyjściowa (tydzień 1), tydzień 5 oraz po 3, 6, 9, 12 i 18 miesiącach oraz przy wcześniejszym zakończeniu/zakończeniu badania (do 24 miesięcy)
|
|
Średnie minimalne stężenia emicizumabu w osoczu w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w tygodniu 2, 3 i 5, miesiącu 3, 6, 12 i 18 oraz po zakończeniu leczenia (do 2 lat)
|
Stężenie minimalne jest miarą stężenia badanego leku w osoczu pod koniec przedziału dawkowania.
|
Przed podaniem dawki w tygodniu 2, 3 i 5, miesiącu 3, 6, 12 i 18 oraz po zakończeniu leczenia (do 2 lat)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
Rozpoczęcie studiów
5 września 2017
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Zakończenie podstawowe
19 listopada 2020
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów
19 listopada 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
15 czerwca 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 czerwca 2017
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
Pierwszy wysłany
19 czerwca 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia wysłana aktualizacja
11 czerwca 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 maja 2021
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- MO39129
- 2016-004366-25 (EUDRACT_NUMBER)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Hemofilia A
-
NCT07177612Rejestracja na zaproszenieLipoproteina(a) | Lipoproteina(a), Hyper-Lp(a)-Emia
-
NCT06610669RekrutacyjnyLipoproteina(a), Hyper-Lp(a)-Emia
-
NCT07623213Jeszcze nie rekrutacjaRozwarstwienie aorty typu A według Stanforda | Ostre rozwarstwienie aorty typu A | Postoperative Aortic Dissection Follow-up
-
NCT07142564Jeszcze nie rekrutacjaGrupa 1: Carrier Care (CC), a następnie opieka od skóry do skóry (SSC), a następnie wybór rodziny | Grupa 2: Opieka na skórę do skóry (SSC), a następnie Carrier Care (CC), a następnie wybór rodziny
-
NCT07614984Jeszcze nie rekrutacja
-
NCT05604248Jeszcze nie rekrutacja
-
NCT07229820Aktywny, nie rekrutujący
-
NCT02912520Zakończony
Badania kliniczne na Emicizumab
-
NCT05345197Aktywny, nie rekrutującyNabyta hemofilia A
-
NCT05248594Zakończony
-
NCT03380780ZakończonyHemofilia A | Zdrowi Wolontariusze
-
NCT07158606Jeszcze nie rekrutacja
-
NCT06155955RekrutacyjnyWspólne krwawienie | Ciężka hemofilia A bez inhibitora
-
NCT06320626RekrutacyjnyDorastający | Dziecko | Hemofilia A z inhibitorem | Dorosły | Hemofilia A bez inhibitora | Hemofilia A, ciężka
-
NCT06104826Jeszcze nie rekrutacja
-
NCT03921294ZakończonyHemofilny guz rzekomy
-
NCT07439055Aktywny, nie rekrutujący
-
NCT04621916Aktywny, nie rekrutującyHemofilia A | Tolerancja immunologiczna