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Uno studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'emicizumab profilattico nei pazienti affetti da emofilia A con inibitori (STASEY)

17 maggio 2021 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio clinico multicentrico di fase IIIB a braccio singolo per valutare la sicurezza e la tollerabilità della profilassi con emicizumab nei pazienti affetti da emofilia A con inibitori

Questo è uno studio di fase IIIb, a braccio singolo, in aperto, multicentrico per valutare la sicurezza e la tollerabilità di emicizumab nei partecipanti con emofilia A congenita che hanno documentato inibitori contro il Fattore VIII (FVIII) al momento dell'arruolamento. Circa 200 partecipanti, di età pari o superiore a 12 anni, saranno arruolati in questo studio e dovrebbero essere arruolati in circa 85 siti in tutto il mondo. I partecipanti riceveranno una dose settimanale iniziale di emicizumab profilattico per via sottocutanea per 4 settimane, seguita da una dose settimanale di mantenimento per via sottocutanea per il resto del periodo di trattamento di 2 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
195

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre; Oncology
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Brasile
    • PR
      • Curitiba, PR, Brasile, 80045-145
        • Centro de Hematologia E Hemoterapia Do Parana - Hemepar
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasile, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hema
    • SP
      • Campinas, SP, Brasile, 13083-888
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
      • Ribeirao Preto, SP, Brasile, 14051-140
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - Universidade de Sao Paulo
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2V2
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R2H 2A6
        • CancerCare Manitoba; Neuro-Oncology
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Health Sciences Center
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Colombia
      • Localidad Puente Aranda, Colombia, 111611
        • Centro de Atención e Investigación Médica CAIMED S.A.S
      • Medellin, Colombia, 050034
        • Hospital Pablo Tobón Uribe
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 125167
        • "Hematological Scientific Center
      • Moscow, Federazione Russa, 119049
        • Morozov Children's Municipal Clinical Hospital. Haematology department
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 191186
        • City Outpatient Clinic #37, City Hemophilia Treatment Center
      • Samara, Federazione Russa, 443099
        • Samara State Medical University
    • Altaj
      • Barnaul, Altaj, Federazione Russa, 656024
        • Regional State Budgetary Institution of Healthcare "Regional Cinilcal Hospital"; Pulmonology
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala, Meilahden sairaala
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee, Angiologie und Hämostaseologie
      • Bonn, Germania, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • Frankfurt/M., Germania, 60590
        • Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin; Johann Wolfgang Goethe-Univers.
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig, Innere Medizin, Neurologie, Dermatologie; Zentrum für Hämostaseologie
      • Mörfelden-Walldorf, Germania, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • München, Germania, 80336
        • Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt; Hämostaseologische Ambulanz/Hämophiliezentrum
  • Guatemala
      • Guatemala, Guatemala, 01010
        • Oncomedica
  • India
      • Pune, India, 411001
        • Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, India, 560034
        • St. John's Medical College & Hospital; Department of Medicine
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400012
        • King Edward Memorial Hospital and Seth G.S. Medical College; Department of Hematology
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400078
        • Fortis Hospitals Limited
      • Pune, Maharashtra, India, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital; Hematology & Bone Marrow Unit
      • Vellore, Maharashtra, India, 632004
        • Christian Medical College & Hospital; Department of Haematology
    • WEST Bengal
      • Kolkata, WEST Bengal, India, 700014
        • Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital; Department of Hematology
  • Israele
      • Tel Hashomer, Israele, 5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • Italia
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80131
        • AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40138
        • AOU Policlinico S. Orsola Malpighi; U.O. Angiologia e Malattie della Coagulazione Marino Golinelli
      • Parma, Emilia-Romagna, Italia, 43126
        • AOU di Parma; Dip Emergenza-Urgenza Centro Riferimento Regionale per l'emofilia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00161
        • Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Italia, 10126
        • AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Italia, 90127
        • Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italia, 50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
  • Messico
      • Mexico City, Messico, 02990
        • Hospital de Especialidades Centro Medico Nacional La Raza; Haematology
    • Mexico CITY (federal District)
      • Distrito Federal, Mexico CITY (federal District), Messico, 06726
        • Hospital General de Mexico
      • Mexico City, Mexico CITY (federal District), Messico, 06720
        • CENTRO MEDICO NACIONAL SIGLO XXI; Banco de Sangre
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GJ
        • Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Panama
      • Panama City, Panama, 0824
        • Complejo Hospitalario Arnulfo Arias Madrid; Servicio de Hematología
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 3041-853
        • Hospital Geral; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Lisboa, Portogallo, 1649-035
        • Hospital de Santa Maria; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Porto, Portogallo, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, NW3 2QS
        • Royal Free Hospital
      • London, Regno Unito, E1 2ES
        • The Royal London Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary; Non-Malignant Haematology Research
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
  • Romania
      • Timisoara, Romania, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children; First Pediatric Clinic
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Vall de Hebron; Unidad de Hemofília
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Malaga, Spagna, 29010
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
  • Svezia
      • Göteborg, Svezia, 413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset; Koagulationscentrum
      • Solna, Svezia, 171 64
        • Karolinska Universitetssjukhuset; Koagulationsmottagningen
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Inselspital Bern; Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1134
        • Magyar Honvédség Egészségügyi Központ; Országos Haemophilia Központ
      • Győr, Ungheria, 9023
        • Országos Vérellátó Szolgálat - Győri Regionális Vérellátó Központ
      • Pecs, Ungheria, 7624
        • University of Pecs, I st Dept of Internal Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Secondo il giudizio dello sperimentatore, la volontà e la capacità di rispettare le visite programmate, i piani di trattamento, i test di laboratorio e altre procedure dello studio, inclusi i questionari sugli esiti riportati dal paziente (PRO) e i diari delle emorragie attraverso l'uso di un dispositivo elettronico o cartaceo
  • Età pari o superiore a 12 anni al momento del consenso informato
  • Diagnosi di emofilia A congenita con inibitori persistenti del FVIII
  • Trattamento documentato con agenti bypassanti o concentrati di FVIII negli ultimi 6 mesi (su richiesta o profilassi). La profilassi deve essere interrotta al più tardi entro un giorno prima di iniziare emicizumab
  • Adeguata funzionalità ematologica, epatica e renale
  • Per le donne in età fertile: consenso a rimanere astinenti (astenersi da rapporti eterosessuali) o utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace con un tasso di fallimento <1% all'anno durante il periodo di trattamento e per almeno cinque emivite di eliminazione (24 settimane) dopo l'ultima dose di emicizumab

Criteri di esclusione:

  • Disturbi della coagulazione ereditari o acquisiti diversi dall'emofilia A
  • Terapia di induzione dell'immunotolleranza (ITI) in corso (o che prevede di ricevere durante lo studio) (i regimi di profilassi con FVIII e/o agenti bypassanti devono essere interrotti prima dell'arruolamento). I pazienti che ricevono la terapia ITI saranno idonei dopo il completamento di un periodo di interruzione di 72 ore prima della prima somministrazione di emicizumab
  • - Storia di abuso di droghe illecite o alcol entro 12 mesi prima dello screening, secondo il giudizio dell'investigatore
  • Alto rischio di microangiopatia trombotica (TMA) (ad esempio, avere una precedente storia medica o familiare di TMA), secondo il giudizio dello sperimentatore
  • Trattamento precedente (negli ultimi 12 mesi) o in corso per la malattia tromboembolica (ad eccezione della precedente trombosi associata a catetere per la quale il trattamento antitrombotico non è attualmente in corso) o segni attuali di malattia tromboembolica
  • Altre condizioni (ad esempio, alcune malattie autoimmuni) che possono aumentare il rischio di sanguinamento o trombosi
  • Storia di reazione di ipersensibilità clinicamente significativa associata a terapie con anticorpi monoclonali o componenti dell'iniezione di emicizumab
  • Infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) con conta dei CD4 <200 cellule/μL entro 6 mesi prima dello screening
  • Uso di immunomodulatori sistemici (ad esempio, interferone o rituximab) al momento dell'arruolamento o uso pianificato durante lo studio, ad eccezione della terapia antiretrovirale
  • Malattia concomitante, trattamento o anomalia nei test clinici di laboratorio che potrebbero interferire con la conduzione dello studio o che, secondo l'opinione dello sperimentatore o del promotore, precluderebbero la partecipazione sicura del paziente e il completamento dello studio o l'interpretazione dei risultati dello studio
  • Ricevimento di: Emicizumab in uno studio sperimentale precedente; Un farmaco sperimentale per trattare o ridurre il rischio di sanguinamento emofilico entro cinque emivite dall'ultima somministrazione del farmaco; Un farmaco sperimentale non correlato all'emofilia negli ultimi 30 giorni o cinque emivite, a seconda di quale sia più breve; o, Qualsiasi farmaco sperimentale concomitante.
  • Gravidanza o allattamento o intenzione di rimanere incinta durante lo studio
  • Risultato positivo del test di gravidanza su siero entro 7 giorni prima dell'inizio di emicizumab (solo donne)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: 1,5 mg/kg di emicizumab una volta a settimana
I partecipanti riceveranno dosi settimanali iniziali di emicizumab profilattico per via sottocutanea per 4 settimane, seguite da dosi di mantenimento costituite da metà della dose iniziale, somministrate per via sottocutanea per il resto del periodo di trattamento di 2 anni
Droga: Emicizumab
Il dosaggio iniziale sarà di 3 mg/kg/settimana per via sottocutanea per 4 settimane; La dose di mantenimento seguirà a 1,5 mg/kg/settimana per via sottocutanea per il resto del periodo di trattamento di 2 anni
Altri nomi:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • ACE910

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riepilogo generale del numero di partecipanti con eventi avversi, gravità valutata secondo la scala di classificazione della tossicità dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS)
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento dello studio (fino a 2 anni)
Gli investigatori hanno cercato informazioni sugli eventi avversi (AE) ad ogni contatto con i partecipanti. La scala di classificazione della tossicità dell'OMS è stata utilizzata per valutare la gravità dell'evento avverso (cioè l'intensità di un evento avverso); tutti gli eventi avversi non specificatamente elencati nella scala di classificazione della tossicità dell'OMS sono stati valutati per gravità in base ai seguenti gradi: Grado 1 è lieve; Il grado 2 è moderato, il grado 3 è grave; Il grado 4 è pericoloso per la vita; e il grado 5 è la morte. Indipendentemente dalla gravità, alcuni eventi avversi potrebbero anche aver soddisfatto i criteri di gravità. I termini "grave" e "serio" non sono sinonimi; la gravità e la gravità sono state valutate in modo indipendente per ciascun evento avverso. aPCC = concentrato di complesso protrombinico attivato
Dal basale fino al completamento dello studio (fino a 2 anni)
Tassi di eventi avversi (AE) per 100 anni-paziente per eventi avversi di tutti i gradi, eventi avversi gravi ed eventi avversi di grado ≥3
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento dello studio (fino a 2 anni)
Gli investigatori hanno cercato informazioni sugli eventi avversi (AE) ad ogni contatto con i partecipanti. La scala di classificazione della tossicità dell'OMS è stata utilizzata per valutare la gravità dell'evento avverso (cioè l'intensità di un evento avverso); tutti gli eventi avversi non specificatamente elencati nella scala di classificazione della tossicità dell'OMS sono stati valutati per gravità in base ai seguenti gradi: Grado 1 è lieve; Il grado 2 è moderato, il grado 3 è grave; Il grado 4 è pericoloso per la vita; e il grado 5 è la morte. Indipendentemente dalla gravità, alcuni eventi avversi potrebbero anche aver soddisfatto i criteri di gravità. I termini "grave" e "serio" non sono sinonimi; la gravità e la gravità sono state valutate in modo indipendente per ciascun evento avverso. Il tasso di AE per 100 anni-paziente è stato calcolato come segue: Tasso di AE = (Numero di eventi avversi osservati/Totale anni-paziente a rischio)*100. Il totale anni-paziente a rischio è la somma su tutti i pazienti degli intervalli di tempo (in anni) tra l'inizio della terapia in studio (giorno di studio 1) e la fine del follow-up.
Dal basale fino al completamento dello studio (fino a 2 anni)
Numero di partecipanti in base ai risultati dei test sui parametri di laboratorio di ematologia e biochimica come passaggi dal grado di tossicità dell'OMS al basale al peggior grado di tossicità dell'OMS post-basale
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 3 e 5; Mesi 3, 6, 9, 12 e 18; e alla fine anticipata/al termine dello studio (fino a 24 mesi)
La scala di classificazione della tossicità dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) è stata utilizzata per determinare la gravità delle anomalie di laboratorio (ovvero, i risultati dei test al di fuori dell'intervallo di riferimento) per i parametri ematologici e biochimici; Il grado 0 è normale e i gradi da 1 a 4 rappresentano livelli di peggioramento del parametro al di fuori dell'intervallo normale nella direzione specificata dell'anomalia (alto e basso sono rispettivamente al di sopra e al di sotto dell'intervallo). Non tutte le anomalie di laboratorio sono qualificate come eventi avversi (AE). Un risultato del test di laboratorio è stato riportato come evento avverso se soddisfaceva uno dei seguenti criteri: era accompagnato da sintomi clinici; ha comportato un cambiamento nel trattamento in studio; ha comportato un intervento medico o un cambiamento nella terapia concomitante; o era clinicamente significativo a giudizio dello sperimentatore. Il basale è stato definito come l'ultima valutazione disponibile prima della prima assunzione del farmaco oggetto dello studio. Abs = conteggio assoluto; SGOT/AST = aspartato aminotransferasi; SGPT/ALT = alanina aminotransferasi
Basale, settimane 2, 3 e 5; Mesi 3, 6, 9, 12 e 18; e alla fine anticipata/al termine dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale della temperatura corporea in punti temporali specificati
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 3 e 5; Mesi 3, 6, 9, 12 e 18; e alla fine anticipata/al termine dello studio (fino a 24 mesi)
I segni vitali misurati includevano temperatura corporea, frequenza cardiaca e respiratoria, pressione arteriosa sistolica e diastolica e peso. Nei giorni di trattamento, la misurazione è avvenuta prima della somministrazione di emicizumab.
Basale, settimane 2, 3 e 5; Mesi 3, 6, 9, 12 e 18; e alla fine anticipata/al termine dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa sistolica a punti temporali specificati
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 3 e 5; Mesi 3, 6, 9, 12 e 18; e alla fine anticipata/al termine dello studio (fino a 24 mesi)
I segni vitali misurati includevano temperatura corporea, frequenza cardiaca e respiratoria, pressione arteriosa sistolica e diastolica e peso. Nei giorni di trattamento, la misurazione è avvenuta prima della somministrazione di emicizumab.
Basale, settimane 2, 3 e 5; Mesi 3, 6, 9, 12 e 18; e alla fine anticipata/al termine dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa diastolica in punti temporali specificati
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 3 e 5; Mesi 3, 6, 9, 12 e 18; e alla fine anticipata/al termine dello studio (fino a 24 mesi)
I segni vitali misurati includevano temperatura corporea, frequenza cardiaca e respiratoria, pressione arteriosa sistolica e diastolica e peso. Nei giorni di trattamento, la misurazione è avvenuta prima della somministrazione di emicizumab.
Basale, settimane 2, 3 e 5; Mesi 3, 6, 9, 12 e 18; e alla fine anticipata/al termine dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale della frequenza del polso a punti temporali specificati
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 3 e 5; Mesi 3, 6, 9, 12 e 18; e alla fine anticipata/al termine dello studio (fino a 24 mesi)
I segni vitali misurati includevano temperatura corporea, frequenza cardiaca e respiratoria, pressione arteriosa sistolica e diastolica e peso. Nei giorni di trattamento, la misurazione è avvenuta prima della somministrazione di emicizumab.
Basale, settimane 2, 3 e 5; Mesi 3, 6, 9, 12 e 18; e alla fine anticipata/al termine dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale della frequenza respiratoria in punti temporali specificati
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 3 e 5; Mesi 3, 6, 9, 12 e 18; e alla fine anticipata/al termine dello studio (fino a 24 mesi)
I segni vitali misurati includevano temperatura corporea, frequenza cardiaca e respiratoria, pressione arteriosa sistolica e diastolica e peso. Nei giorni di trattamento, la misurazione è avvenuta prima della somministrazione di emicizumab.
Basale, settimane 2, 3 e 5; Mesi 3, 6, 9, 12 e 18; e alla fine anticipata/al termine dello studio (fino a 24 mesi)
Modifica rispetto al basale del peso corporeo in punti temporali specificati
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 3 e 5; Mesi 3, 6, 9, 12 e 18; e alla fine anticipata/al termine dello studio (fino a 24 mesi)
I segni vitali misurati includevano temperatura corporea, frequenza cardiaca e respiratoria, pressione arteriosa sistolica e diastolica e peso. Nei giorni di trattamento, la misurazione è avvenuta prima della somministrazione di emicizumab.
Basale, settimane 2, 3 e 5; Mesi 3, 6, 9, 12 e 18; e alla fine anticipata/al termine dello studio (fino a 24 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tassi di sanguinamento annualizzati basati su modello (ABR) per sanguinamenti trattati, tutti i sanguinamenti, sanguinamenti articolari trattati, sanguinamenti articolari target trattati e sanguinamenti spontanei trattati
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab fino all'aumento della dose o all'interruzione del trattamento (periodo di efficacia mediano [min-max]: 103,14 [1,1-108,3] settimane)
Il numero di sanguinamenti durante il periodo di efficacia è stato analizzato come ABR utilizzando un modello di regressione binomiale negativo. Sanguinamenti trattati: sanguinamenti seguiti da un farmaco per l'emofilia segnalato come "trattamento per sanguinamento". Tutti i sanguinamenti: inclusi sia i sanguinamenti trattati che quelli non trattati. Emorragie articolari trattate: emorragie trattate in cui il tipo di sanguinamento era "sanguinamento articolare" accompagnato da almeno uno dei seguenti sintomi: "aumento del gonfiore o del calore della pelle sopra l'articolazione", "aumento del dolore" o "diminuzione del raggio di movimento o difficoltà nell'uso del articolazione rispetto al basale". Sanguinamenti articolari bersaglio trattati: sanguinamenti articolari trattati che si sono verificati in un'articolazione bersaglio, definita come un'articolazione in cui si sono verificati ≥3 sanguinamenti articolari trattati durante le 24 settimane precedenti l'ingresso nello studio. Sanguinamenti spontanei trattati: sanguinamenti trattati senza altri fattori contribuenti noti come traumi o procedure/chirurgia. Per tutti i tipi di sanguinamento, sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure. Sono stati esclusi i sanguinamenti che si verificano dopo l'aumento della dose.
Dalla prima dose di emicizumab fino all'aumento della dose o all'interruzione del trattamento (periodo di efficacia mediano [min-max]: 103,14 [1,1-108,3] settimane)
Tassi di sanguinamento annualizzati medi calcolati (ABR) per sanguinamenti trattati, tutti i sanguinamenti, sanguinamenti articolari trattati, sanguinamenti articolari target trattati e sanguinamenti spontanei trattati
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab fino all'aumento della dose o all'interruzione del trattamento (periodo di efficacia mediano [min-max]: 103,14 [1,1-108,3] settimane)
Il numero di sanguinamenti durante il periodo di efficacia è stato calcolato come: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. Sanguinamenti trattati: sanguinamenti seguiti da un farmaco per l'emofilia segnalato come "trattamento per sanguinamento". Tutti i sanguinamenti: inclusi sia i sanguinamenti trattati che quelli non trattati. Emorragie articolari trattate: emorragie trattate in cui il tipo di sanguinamento era "sanguinamento articolare" accompagnato da almeno uno dei seguenti sintomi: "aumento del gonfiore o del calore della pelle sopra l'articolazione", "aumento del dolore" o "diminuzione del raggio di movimento o difficoltà nell'uso del articolazione rispetto al basale". Sanguinamenti articolari bersaglio trattati: sanguinamenti articolari trattati che si sono verificati in un'articolazione bersaglio, definita come un'articolazione in cui si sono verificati ≥3 sanguinamenti articolari trattati durante le 24 settimane precedenti l'ingresso nello studio. Sanguinamenti spontanei trattati: sanguinamenti trattati senza altri fattori contribuenti noti come traumi o procedure/chirurgia. Per tutti i tipi, sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure e i sanguinamenti verificatisi dopo l'aumento della dose.
Dalla prima dose di emicizumab fino all'aumento della dose o all'interruzione del trattamento (periodo di efficacia mediano [min-max]: 103,14 [1,1-108,3] settimane)
Tassi di sanguinamento annualizzati mediani calcolati (ABR) per sanguinamenti trattati, tutti i sanguinamenti, sanguinamenti articolari trattati, sanguinamenti articolari target trattati e sanguinamenti spontanei trattati
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab fino all'aumento della dose o all'interruzione del trattamento (periodo di efficacia mediano [min-max]: 103,14 [1,1-108,3] settimane)
Il numero di sanguinamenti durante il periodo di efficacia è stato calcolato come: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. Sanguinamenti trattati: sanguinamenti seguiti da un farmaco per l'emofilia segnalato come "trattamento per sanguinamento". Tutti i sanguinamenti: inclusi sia i sanguinamenti trattati che quelli non trattati. Emorragie articolari trattate: emorragie trattate in cui il tipo di sanguinamento era "sanguinamento articolare" accompagnato da almeno uno dei seguenti sintomi: "aumento del gonfiore o del calore della pelle sopra l'articolazione", "aumento del dolore" o "diminuzione del raggio di movimento o difficoltà nell'uso del articolazione rispetto al basale". Sanguinamenti articolari bersaglio trattati: sanguinamenti articolari trattati che si sono verificati in un'articolazione bersaglio, definita come un'articolazione in cui si sono verificati ≥3 sanguinamenti articolari trattati durante le 24 settimane precedenti l'ingresso nello studio. Sanguinamenti spontanei trattati: sanguinamenti trattati senza altri fattori contribuenti noti come traumi o procedure/chirurgia. Per tutti i tipi, sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure e i sanguinamenti verificatisi dopo l'aumento della dose.
Dalla prima dose di emicizumab fino all'aumento della dose o all'interruzione del trattamento (periodo di efficacia mediano [min-max]: 103,14 [1,1-108,3] settimane)
Percentuale di partecipanti in base al numero categorizzato di sanguinamenti per sanguinamenti trattati
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab fino all'aumento della dose o all'interruzione del trattamento (periodo di efficacia mediano [min-max]: 103,14 [1,1-108,3] settimane)
Sanguinamenti trattati: sanguinamenti seguiti da un farmaco per l'emofilia segnalato come "trattamento per sanguinamento". Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure. È stata implementata la regola delle 72 ore: due emorragie dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica vengono conteggiate come un'emorragia se la seconda emorragia si verifica entro 72 ore dall'ultimo trattamento per la prima emorragia. Dati inclusi solo prima della titolazione, per i partecipanti la cui dose è stata titolata.
Dalla prima dose di emicizumab fino all'aumento della dose o all'interruzione del trattamento (periodo di efficacia mediano [min-max]: 103,14 [1,1-108,3] settimane)
Percentuale di partecipanti in base al numero classificato di sanguinamenti per tutti i sanguinamenti
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab fino all'aumento della dose o all'interruzione del trattamento (periodo di efficacia mediano [min-max]: 103,14 [1,1-108,3] settimane)
Tutti i sanguinamenti: inclusi sia i sanguinamenti trattati che quelli non trattati. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure. È stata implementata la regola delle 72 ore: due emorragie dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica vengono conteggiate come un'emorragia se la seconda emorragia si verifica entro 72 ore dall'ultimo trattamento per la prima emorragia. Dati inclusi solo prima della titolazione, per i partecipanti la cui dose è stata titolata.
Dalla prima dose di emicizumab fino all'aumento della dose o all'interruzione del trattamento (periodo di efficacia mediano [min-max]: 103,14 [1,1-108,3] settimane)
Percentuale di partecipanti in base al numero categorizzato di sanguinamenti per sanguinamenti spontanei trattati
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab fino all'aumento della dose o all'interruzione del trattamento (periodo di efficacia mediano [min-max]: 103,14 [1,1-108,3] settimane)
Sanguinamenti spontanei trattati: sanguinamenti trattati senza altri fattori contribuenti noti come traumi o procedure/chirurgia. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure. È stata implementata la regola delle 72 ore: due emorragie dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica vengono conteggiate come un'emorragia se la seconda emorragia si verifica entro 72 ore dall'ultimo trattamento per la prima emorragia. Dati inclusi solo prima della titolazione, per i partecipanti la cui dose è stata titolata.
Dalla prima dose di emicizumab fino all'aumento della dose o all'interruzione del trattamento (periodo di efficacia mediano [min-max]: 103,14 [1,1-108,3] settimane)
Percentuale di partecipanti in base ai tassi di sanguinamento annualizzati calcolati categorizzati (ABR) per i sanguinamenti trattati
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab fino all'aumento della dose o all'interruzione del trattamento (periodo di efficacia mediano [min-max]: 103,14 [1,1-108,3] settimane)
Il numero di sanguinamenti durante il periodo di efficacia è stato calcolato come ABR per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. Sanguinamenti trattati: sanguinamenti seguiti da un farmaco per l'emofilia segnalato come "trattamento per sanguinamento". Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure. È stata implementata la regola delle 72 ore: due emorragie dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica vengono conteggiate come un'emorragia se la seconda emorragia si verifica entro 72 ore dall'ultimo trattamento per la prima emorragia. Dati inclusi solo prima della titolazione, per i partecipanti la cui dose è stata titolata.
Dalla prima dose di emicizumab fino all'aumento della dose o all'interruzione del trattamento (periodo di efficacia mediano [min-max]: 103,14 [1,1-108,3] settimane)
Percentuale di partecipanti in base ai tassi di sanguinamento annualizzati calcolati categorizzati (ABR) per tutti i sanguinamenti
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab fino all'aumento della dose o all'interruzione del trattamento (periodo di efficacia mediano [min-max]: 103,14 [1,1-108,3] settimane)
Il numero di sanguinamenti durante il periodo di efficacia è stato calcolato come ABR per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. Tutti i sanguinamenti: inclusi sia i sanguinamenti trattati che quelli non trattati. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure. È stata implementata la regola delle 72 ore: due emorragie dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica vengono conteggiate come un'emorragia se la seconda emorragia si verifica entro 72 ore dall'ultimo trattamento per la prima emorragia. Dati inclusi solo prima della titolazione, per i partecipanti la cui dose è stata titolata.
Dalla prima dose di emicizumab fino all'aumento della dose o all'interruzione del trattamento (periodo di efficacia mediano [min-max]: 103,14 [1,1-108,3] settimane)
Percentuale di partecipanti in base ai tassi di sanguinamento annualizzati calcolati categorizzati (ABR) per i sanguinamenti spontanei trattati
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab fino all'aumento della dose o all'interruzione del trattamento (periodo di efficacia mediano [min-max]: 103,14 [1,1-108,3] settimane)
Il numero di sanguinamenti durante il periodo di efficacia è stato calcolato come ABR per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. Sanguinamenti spontanei trattati: sanguinamenti trattati senza altri fattori contribuenti noti come traumi o procedure/chirurgia. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure. È stata implementata la regola delle 72 ore: due emorragie dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica vengono conteggiate come un'emorragia se la seconda emorragia si verifica entro 72 ore dall'ultimo trattamento per la prima emorragia. Dati inclusi solo prima della titolazione, per i partecipanti la cui dose è stata titolata.
Dalla prima dose di emicizumab fino all'aumento della dose o all'interruzione del trattamento (periodo di efficacia mediano [min-max]: 103,14 [1,1-108,3] settimane)
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale del questionario sulla qualità della vita degli adulti sull'emofilia (Haem-A-QoL) a intervalli di tempo specificati, partecipanti adulti
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Il questionario Haem-A-QoL è stato progettato per partecipanti adulti (maggiori o uguali a 18 anni) con emofilia. Consiste di 46 elementi che comprendono 10 domini: salute fisica, trattamento, lavoro e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, pianificazione familiare, futuro, relazioni e sessualità, sport e tempo libero e visione di te stesso. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre; tuttavia, per alcuni articoli esiste anche un'opzione "non applicabile". Il punteggio totale si basa sui punteggi per ogni dominio e va da 0 a 100, con punteggi più bassi che riflettono una migliore qualità della vita.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Percentuale di partecipanti con un miglioramento rispetto al basale maggiore della soglia di risposta per il punteggio totale del questionario sulla qualità della vita degli adulti per l'emofilia (Haem-A-QoL) a intervalli di tempo specificati
Lasso di tempo: A 3, 6, 12 e 18 mesi
Il questionario Haem-A-QoL è stato progettato per partecipanti adulti (maggiori o uguali a 18 anni) con emofilia. Consiste di 46 elementi che comprendono 10 domini: salute fisica, trattamento, lavoro e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, pianificazione familiare, futuro, relazioni e sessualità, sport e tempo libero e visione di te stesso. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre; tuttavia, per alcuni articoli esiste anche un'opzione "non applicabile". Il punteggio totale si basa sui punteggi per ogni dominio e va da 0 a 100, con punteggi più bassi che riflettono una migliore qualità della vita. Un miglioramento superiore alla soglia del responder è stato definito come una diminuzione rispetto al basale di almeno 7 punti nel punteggio totale Haem-A-QoL.
A 3, 6, 12 e 18 mesi
Variazione rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita degli adulti sull'emofilia (Haem-A-QoL) Punteggio del dominio della salute fisica a intervalli di tempo specificati, partecipanti adulti
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Il questionario Haem-A-QoL è stato progettato per partecipanti adulti (maggiori o uguali a 18 anni) con emofilia. Consiste di 46 elementi che comprendono 10 domini: salute fisica, trattamento, lavoro e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, pianificazione familiare, futuro, relazioni e sessualità, sport e tempo libero e visione di te stesso. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre; tuttavia, per alcuni articoli esiste anche un'opzione "non applicabile". I punteggi della scala per ogni dominio vanno da 0 a 100, con punteggi più bassi che riflettono una migliore qualità della vita.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Percentuale di partecipanti con un miglioramento rispetto al basale superiore alla soglia del rispondente per il questionario sulla qualità della vita degli adulti nell'emofilia (Haem-A-QoL) Punteggio del dominio della salute fisica a punti temporali specificati
Lasso di tempo: A 3, 6, 12 e 18 mesi
Il questionario Haem-A-QoL è stato progettato per partecipanti adulti (maggiori o uguali a 18 anni) con emofilia. Consiste di 46 elementi che comprendono 10 domini: salute fisica, trattamento, lavoro e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, pianificazione familiare, futuro, relazioni e sessualità, sport e tempo libero e visione di te stesso. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre; tuttavia, per alcuni articoli esiste anche un'opzione "non applicabile". I punteggi della scala per ogni dominio vanno da 0 a 100, con punteggi più bassi che riflettono una migliore qualità della vita. Un miglioramento superiore alla soglia del responder è stato definito come una diminuzione rispetto al basale di almeno 10 punti nel punteggio del dominio di salute fisica Haem-A-QoL.
A 3, 6, 12 e 18 mesi
Variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio di trattamento del questionario sulla qualità della vita degli adulti per l'emofilia (Haem-A-QoL) a intervalli di tempo specificati, partecipanti adulti
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Il questionario Haem-A-QoL è stato progettato per partecipanti adulti (maggiori o uguali a 18 anni) con emofilia. Consiste di 46 elementi che comprendono 10 domini: salute fisica, trattamento, lavoro e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, pianificazione familiare, futuro, relazioni e sessualità, sport e tempo libero e visione di te stesso. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre; tuttavia, per alcuni articoli esiste anche un'opzione "non applicabile". I punteggi della scala per ogni dominio vanno da 0 a 100, con punteggi più bassi che riflettono una migliore qualità della vita.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita degli adulti sull'emofilia (Haem-A-QoL) Punteggio del dominio del lavoro e della scuola a intervalli di tempo specificati, partecipanti adulti
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Il questionario Haem-A-QoL è stato progettato per partecipanti adulti (maggiori o uguali a 18 anni) con emofilia. Consiste di 46 elementi che comprendono 10 domini: salute fisica, trattamento, lavoro e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, pianificazione familiare, futuro, relazioni e sessualità, sport e tempo libero e visione di te stesso. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre; tuttavia, per alcuni articoli esiste anche un'opzione "non applicabile". I punteggi della scala per ogni dominio vanno da 0 a 100, con punteggi più bassi che riflettono una migliore qualità della vita.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nel questionario Hemophilia Adult Quality of Life (Haem-A-QoL) che si occupa del punteggio del dominio dell'emofilia a intervalli di tempo specificati, partecipanti adulti
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Il questionario Haem-A-QoL è stato progettato per partecipanti adulti (maggiori o uguali a 18 anni) con emofilia. Consiste di 46 elementi che comprendono 10 domini: salute fisica, trattamento, lavoro e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, pianificazione familiare, futuro, relazioni e sessualità, sport e tempo libero e visione di te stesso. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre; tuttavia, per alcuni articoli esiste anche un'opzione "non applicabile". I punteggi della scala per ogni dominio vanno da 0 a 100, con punteggi più bassi che riflettono una migliore qualità della vita.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio dei sentimenti del questionario sulla qualità della vita degli adulti sull'emofilia (Haem-A-QoL) a punti temporali specificati, partecipanti adulti
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Il questionario Haem-A-QoL è stato progettato per partecipanti adulti (maggiori o uguali a 18 anni) con emofilia. Consiste di 46 elementi che comprendono 10 domini: salute fisica, trattamento, lavoro e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, pianificazione familiare, futuro, relazioni e sessualità, sport e tempo libero e visione di te stesso. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre; tuttavia, per alcuni articoli esiste anche un'opzione "non applicabile". I punteggi della scala per ogni dominio vanno da 0 a 100, con punteggi più bassi che riflettono una migliore qualità della vita.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita degli adulti sull'emofilia (Haem-A-QoL) Punteggio del dominio di pianificazione familiare a intervalli di tempo specificati, partecipanti adulti
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Il questionario Haem-A-QoL è stato progettato per partecipanti adulti (maggiori o uguali a 18 anni) con emofilia. Consiste di 46 elementi che comprendono 10 domini: salute fisica, trattamento, lavoro e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, pianificazione familiare, futuro, relazioni e sessualità, sport e tempo libero e visione di te stesso. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre; tuttavia, per alcuni articoli esiste anche un'opzione "non applicabile". I punteggi della scala per ogni dominio vanno da 0 a 100, con punteggi più bassi che riflettono una migliore qualità della vita.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nel questionario sull'emofilia sulla qualità della vita degli adulti (Haem-A-QoL) Punteggio del dominio futuro a intervalli di tempo specificati, partecipanti adulti
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Il questionario Haem-A-QoL è stato progettato per partecipanti adulti (maggiori o uguali a 18 anni) con emofilia. Consiste di 46 elementi che comprendono 10 domini: salute fisica, trattamento, lavoro e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, pianificazione familiare, futuro, relazioni e sessualità, sport e tempo libero e visione di te stesso. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre; tuttavia, per alcuni articoli esiste anche un'opzione "non applicabile". I punteggi della scala per ogni dominio vanno da 0 a 100, con punteggi più bassi che riflettono una migliore qualità della vita.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita degli adulti sull'emofilia (Haem-A-QoL) Punteggio del dominio di relazione e sessualità a punti temporali specificati, partecipanti adulti
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Il questionario Haem-A-QoL è stato progettato per partecipanti adulti (maggiori o uguali a 18 anni) con emofilia. Consiste di 46 elementi che comprendono 10 domini: salute fisica, trattamento, lavoro e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, pianificazione familiare, futuro, relazioni e sessualità, sport e tempo libero e visione di te stesso. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre; tuttavia, per alcuni articoli esiste anche un'opzione "non applicabile". I punteggi della scala per ogni dominio vanno da 0 a 100, con punteggi più bassi che riflettono una migliore qualità della vita.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita degli adulti sull'emofilia (Haem-A-QoL) Punteggio nel dominio dello sport e del tempo libero a intervalli di tempo specificati, partecipanti adulti
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Il questionario Haem-A-QoL è stato progettato per partecipanti adulti (maggiori o uguali a 18 anni) con emofilia. Consiste di 46 elementi che comprendono 10 domini: salute fisica, trattamento, lavoro e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, pianificazione familiare, futuro, relazioni e sessualità, sport e tempo libero e visione di te stesso. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre; tuttavia, per alcuni articoli esiste anche un'opzione "non applicabile". I punteggi della scala per ogni dominio vanno da 0 a 100, con punteggi più bassi che riflettono una migliore qualità della vita.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Cambiamento rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita degli adulti sull'emofilia (Haem-A-QoL) Visualizzazione del punteggio del dominio di se stessi a intervalli di tempo specificati, partecipanti adulti
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Il questionario Haem-A-QoL è stato progettato per partecipanti adulti (maggiori o uguali a 18 anni) con emofilia. Consiste di 46 elementi che comprendono 10 domini: salute fisica, trattamento, lavoro e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, pianificazione familiare, futuro, relazioni e sessualità, sport e tempo libero e visione di te stesso. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre; tuttavia, per alcuni articoli esiste anche un'opzione "non applicabile". I punteggi della scala per ogni dominio vanno da 0 a 100, con punteggi più bassi che riflettono una migliore qualità della vita.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale del questionario sulla qualità della vita in forma breve dell'emofilia (Haemo-QoL-SF) a intervalli di tempo specificati, partecipanti adolescenti
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
L'Haemo-QoL-SF è stato progettato come una serie di questionari relativi all'età per misurare la qualità della vita correlata alla salute nei bambini e negli adolescenti (12-17 anni) con emofilia. Questa versione contiene 35 voci e copre nove domini considerati rilevanti per la qualità della vita correlata alla salute dei bambini: salute fisica, trattamento, sport e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, famiglia, amici, altre persone e visione di se stessi. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre. Il punteggio totale deriva dai punteggi per tutti i domini e i punteggi della scala vanno da 0 a 100, con un punteggio inferiore che riflette una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Percentuale di partecipanti con un miglioramento rispetto al basale maggiore della soglia di risposta per il punteggio totale del questionario sulla qualità della vita dell'emofilia (Haemo-QoL-SF) a intervalli di tempo specificati
Lasso di tempo: A 3, 6, 12 e 18 mesi
L'Haemo-QoL-SF è stato progettato come una serie di questionari relativi all'età per misurare la qualità della vita correlata alla salute nei bambini e negli adolescenti (12-17 anni) con emofilia. Questa versione contiene 35 voci e copre nove domini considerati rilevanti per la qualità della vita correlata alla salute dei bambini: salute fisica, trattamento, sport e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, famiglia, amici, altre persone e visione di se stessi. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre. Il punteggio totale deriva dai punteggi per tutti i domini e i punteggi della scala vanno da 0 a 100, con un punteggio inferiore che riflette una migliore qualità della vita correlata alla salute. Un miglioramento superiore alla soglia del responder è stato definito come una diminuzione di almeno 5 punti nel punteggio totale Haemo-QoL-SF.
A 3, 6, 12 e 18 mesi
Variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio della salute fisica del questionario sulla qualità della vita in forma breve (Haemo-QoL-SF) dell'emofilia a intervalli di tempo specificati, partecipanti adolescenti
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
L'Haemo-QoL-SF è stato progettato come una serie di questionari relativi all'età per misurare la qualità della vita correlata alla salute nei bambini e negli adolescenti (12-17 anni) con emofilia. Questa versione contiene 35 voci e copre nove domini considerati rilevanti per la qualità della vita correlata alla salute dei bambini: salute fisica, trattamento, sport e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, famiglia, amici, altre persone e visione di se stessi. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre. I punteggi della scala vanno da 0 a 100, con un punteggio inferiore che riflette una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Percentuale di partecipanti con un miglioramento rispetto al basale superiore alla soglia del rispondente per il questionario sulla qualità della vita breve (Haemo-QoL-SF) dell'emofilia Punteggio del dominio della salute fisica a intervalli di tempo specificati
Lasso di tempo: A 3, 6, 12 e 18 mesi
L'Haemo-QoL-SF è stato progettato come una serie di questionari relativi all'età per misurare la qualità della vita correlata alla salute nei bambini e negli adolescenti (12-17 anni) con emofilia. Questa versione contiene 35 voci e copre nove domini considerati rilevanti per la qualità della vita correlata alla salute dei bambini: salute fisica, trattamento, sport e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, famiglia, amici, altre persone e visione di se stessi. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre. I punteggi della scala vanno da 0 a 100, con un punteggio inferiore che riflette una migliore qualità della vita correlata alla salute. Un miglioramento superiore alla soglia del responder è stato definito come una diminuzione di almeno 10 punti nel punteggio del dominio Haemo-QoL-SF Physical Health.
A 3, 6, 12 e 18 mesi
Variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio di trattamento del questionario sulla qualità della vita in forma breve dell'emofilia (Haemo-QoL-SF) a intervalli di tempo specificati, partecipanti adolescenti
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
L'Haemo-QoL-SF è stato progettato come una serie di questionari relativi all'età per misurare la qualità della vita correlata alla salute nei bambini e negli adolescenti (12-17 anni) con emofilia. Questa versione contiene 35 voci e copre nove domini considerati rilevanti per la qualità della vita correlata alla salute dei bambini: salute fisica, trattamento, sport e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, famiglia, amici, altre persone e visione di se stessi. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre. I punteggi della scala vanno da 0 a 100, con un punteggio inferiore che riflette una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nel questionario Hemophilia Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF) Punteggio del dominio sportivo e scolastico a intervalli di tempo specificati, partecipanti adolescenti
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
L'Haemo-QoL-SF è stato progettato come una serie di questionari relativi all'età per misurare la qualità della vita correlata alla salute nei bambini e negli adolescenti (12-17 anni) con emofilia. Questa versione contiene 35 voci e copre nove domini considerati rilevanti per la qualità della vita correlata alla salute dei bambini: salute fisica, trattamento, sport e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, famiglia, amici, altre persone e visione di se stessi. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre. I punteggi della scala vanno da 0 a 100, con un punteggio inferiore che riflette una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nel questionario Hemophilia Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF) che si occupa del punteggio del dominio dell'emofilia a intervalli di tempo specificati, partecipanti adolescenti
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
L'Haemo-QoL-SF è stato progettato come una serie di questionari relativi all'età per misurare la qualità della vita correlata alla salute nei bambini e negli adolescenti (12-17 anni) con emofilia. Questa versione contiene 35 voci e copre nove domini considerati rilevanti per la qualità della vita correlata alla salute dei bambini: salute fisica, trattamento, sport e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, famiglia, amici, altre persone e visione di se stessi. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre. I punteggi della scala vanno da 0 a 100, con un punteggio inferiore che riflette una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio dei sentimenti del questionario sulla qualità della vita dell'emofilia (Haemo-QoL-SF) in punti temporali specificati, partecipanti adolescenti
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
L'Haemo-QoL-SF è stato progettato come una serie di questionari relativi all'età per misurare la qualità della vita correlata alla salute nei bambini e negli adolescenti (12-17 anni) con emofilia. Questa versione contiene 35 voci e copre nove domini considerati rilevanti per la qualità della vita correlata alla salute dei bambini: salute fisica, trattamento, sport e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, famiglia, amici, altre persone e visione di se stessi. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre. I punteggi della scala vanno da 0 a 100, con un punteggio inferiore che riflette una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio familiare del questionario sulla qualità della vita dell'emofilia (Haemo-QoL-SF) a intervalli di tempo specificati, partecipanti adolescenti
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
L'Haemo-QoL-SF è stato progettato come una serie di questionari relativi all'età per misurare la qualità della vita correlata alla salute nei bambini e negli adolescenti (12-17 anni) con emofilia. Questa versione contiene 35 voci e copre nove domini considerati rilevanti per la qualità della vita correlata alla salute dei bambini: salute fisica, trattamento, sport e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, famiglia, amici, altre persone e visione di se stessi. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre. I punteggi della scala vanno da 0 a 100, con un punteggio inferiore che riflette una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita in forma breve dell'emofilia (Haemo-QoL-SF) Punteggio del dominio degli amici a punti temporali specificati, partecipanti adolescenti
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
L'Haemo-QoL-SF è stato progettato come una serie di questionari relativi all'età per misurare la qualità della vita correlata alla salute nei bambini e negli adolescenti (12-17 anni) con emofilia. Questa versione contiene 35 voci e copre nove domini considerati rilevanti per la qualità della vita correlata alla salute dei bambini: salute fisica, trattamento, sport e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, famiglia, amici, altre persone e visione di se stessi. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre. I punteggi della scala vanno da 0 a 100, con un punteggio inferiore che riflette una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita in forma breve (Haemo-QoL-SF) dell'emofilia Punteggio del dominio di altre persone a intervalli di tempo specificati, partecipanti adolescenti
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
L'Haemo-QoL-SF è stato progettato come una serie di questionari relativi all'età per misurare la qualità della vita correlata alla salute nei bambini e negli adolescenti (12-17 anni) con emofilia. Questa versione contiene 35 voci e copre nove domini considerati rilevanti per la qualità della vita correlata alla salute dei bambini: salute fisica, trattamento, sport e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, famiglia, amici, altre persone e visione di se stessi. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre. I punteggi della scala vanno da 0 a 100, con un punteggio inferiore che riflette una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Cambiamento rispetto al basale nel questionario Hemophilia Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF) Visualizzazione del punteggio di dominio di se stessi a intervalli di tempo specificati, partecipanti adolescenti
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
L'Haemo-QoL-SF è stato progettato come una serie di questionari relativi all'età per misurare la qualità della vita correlata alla salute nei bambini e negli adolescenti (12-17 anni) con emofilia. Questa versione contiene 35 voci e copre nove domini considerati rilevanti per la qualità della vita correlata alla salute dei bambini: salute fisica, trattamento, sport e scuola, gestione dell'emofilia, sentimenti, famiglia, amici, altre persone e visione di se stessi. Gli elementi sono valutati dai partecipanti con una delle cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre. I punteggi della scala vanno da 0 a 100, con un punteggio inferiore che riflette una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nel punteggio di utilità dell'indice EuroQoL Five-Dimension-Five Levels Questionnaire (EQ-5D-5L) a punti temporali specificati
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
L'EQ-5D-5L è una misura di utilità sanitaria generica, autodichiarata e basata sulle preferenze che consiste in sei domande e viene utilizzata per valutare lo stato di salute e informare le valutazioni farmacoeconomiche. Il punteggio di utilità dell'indice si basa sulla valutazione del partecipante della propria salute su cinque scale: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Va da -0,224 a 1, con 0 corrispondente alla morte e 1 corrispondente alla piena salute; i valori negativi corrispondono a stati di salute peggiori della morte. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nel questionario EuroQoL Five-Dimension-Five Levels (EQ-5D-5L) Punteggio VAS (Quality-of-Life Visual Analogue Scale) a punti temporali specificati
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
L'EQ-5D-5L è una misura di utilità sanitaria generica, autodichiarata e basata sulle preferenze che consiste in sei domande e viene utilizzata per valutare lo stato di salute e informare le valutazioni farmacoeconomiche. La scala analogica visiva (VAS) va da 0 a 100 punti, sulla quale il partecipante autovaluta il proprio stato di salute attuale; 0 è la peggiore salute che puoi immaginare e 100 è la migliore salute che puoi immaginare. I punteggi più alti riflettono una salute migliore.
Basale (settimana 1), 3, 6, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata o al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Percentuale di partecipanti che hanno preferito il nuovo trattamento con emicizumab o il vecchio trattamento per l'emofilia, o senza preferenza per il trattamento, come valutato dal questionario EmiPref
Lasso di tempo: Mese 3
Il questionario EmiPref chiedeva ai partecipanti di specificare il trattamento che preferirebbero continuare a ricevere dopo aver ricevuto il trattamento con il loro precedente regime episodico o profilattico e l'emicizumab sottocutaneo (SC), o se non avevano preferenze. Gli intervalli di confidenza al 95% sono stati calcolati per un campione binomiale utilizzando il metodo Pearson-Clopper.
Mese 3
Numero e percentuale di partecipanti con anticorpi anti-farmaco (ADA) contro Emicizumab in qualsiasi momento dopo il basale
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimana 5 e a 3, 6, 9, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata/al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
'Totale ADA Negativo' è la somma di tutti i soggetti che sono risultati negativi per ADA nelle 2 seguenti categorie: 'ADA Negativi', coloro che sono ADA pre-dose negativi o mancano i dati ADA pre-dose e che hanno tutti i risultati post-dose negativi risultati della dose ADA; e 'ADA Negativo (trattamento non affetto)', un sottogruppo che è ADA positivo prima della dose ma non ha un aumento ≥4 volte dei livelli di ADA post-dose rispetto alla misurazione basale. Il "totale ADA positivo" è la somma di tutti i soggetti che sono risultati positivi per ADA nelle 2 seguenti categorie: "ADA positivi (trattamento potenziato)", coloro che sono positivi all'ADA pre-dose e hanno un aumento ≥4 volte dei livelli di dose ADA rispetto alla misurazione basale; e 'ADA positivi (trattamento indotto)', coloro che sono ADA negativi o dati mancanti prima della dose e che hanno almeno un campione ADA positivo dopo la dose.
Basale (settimana 1), settimana 5 e a 3, 6, 9, 12 e 18 mesi e alla conclusione anticipata/al completamento dello studio (fino a 24 mesi)
Concentrazioni plasmatiche minime medie di Emicizumab a punti temporali specificati
Lasso di tempo: Pre-dose alle settimane 2, 3 e 5, ai mesi 3, 6, 12 e 18 e all'interruzione del trattamento (fino a 2 anni)
La concentrazione minima è una misura della concentrazione plasmatica di un farmaco in studio alla fine dell'intervallo di dosaggio.
Pre-dose alle settimane 2, 3 e 5, ai mesi 3, 6, 12 e 18 e all'interruzione del trattamento (fino a 2 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
5 settembre 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
19 novembre 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
19 novembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
15 giugno 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 giugno 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 giugno 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 maggio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MO39129
  • 2016-004366-25 (EUDRACT_NUMBER)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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