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이식편대숙주병에 이차적인 안구건조증 환자의 국소 피브리노겐 고갈 인간 혈소판 용해물

2026년 6월 11일 업데이트: Cambium Bio Limited

이식편대숙주병에 이차적인 안구건조증 환자에서 국소 피브리노겐 고갈 인간 혈소판 용해물의 안전성 및 탐색적 효능을 결정하기 위한 무작위 다기관 이중 마스크 위약 대조 병렬 I/II상 연구

이 1/2상 연구의 목적은 FD hPL 10vol/vol% 및 30vol/vol%의 비보존 국소 점안제 제형의 하루 4회(QID) 투여의 안전성과 내약성을 비교하는 것입니다. 이식편대숙주병(GvHD)에 이차적인 안구건조증(DED) 환자의 비히클 대조군 안약.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

다른 요법으로 완화되지 않는 환자의 경우 1980년대 중반부터 자가 혈청 눈물이 대체 요법으로 사용되었습니다. 주기적인 혈액 채취의 필요성, AST 및 혈소판 강화 혈장 눈물 준비의 표준화 부족, AST 준비의 알 수 없는 유효 기간, 보존되지 않은 다회 용량 포장의 사용 및 환자가 직면하는 실질적인 어려움과 같은 제한 사항 이러한 제품을 냉동 또는 냉장 보관할 때 GvHD 및 기타 형태의 중증 눈물 부족 치료에 대한 광범위한 사용이 방해를 받았습니다.

이러한 단점을 해결하기 위해 Cambium Medical Technologies, LLC는 자격을 갖춘 건강한 기증자(CAM-101)로부터 수집한 풀링된 인간 혈소판 용해물(phPL)을 사용하여 피브리노겐이 고갈된 표준화된 혈소판 용해물을 표준화하고 제조하는 독점 방법을 개발했습니다. Cambium의 독점적인 제조 공정은 피브리노겐(혈소판의 주요 응고 단백질)의 풀링된 인간 혈소판 용해물을 고갈시키기 때문에 나머지 제품에는 일반적으로 비표준화 AST 및 건강한 눈물막에서 발견되는 것보다 몇 가지 주요 영양 및 재생 구성 요소가 농축되어 있습니다.

DED의 다인성 특성을 감안할 때 CAM-101에 포함된 수많은 주요 영양 성분의 풍부한 수준은 인공 눈물 및 안구 건조증의 한 가지 원인 또는 원인(예: 염증 ) 및 기타 형태의 눈물 부족.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

64

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94303
        • Byers Eye Institute of Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
        • University of Michigan - Kellogg Clinical Research Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health Sciences University - Casey Eye Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. ICF 서명 당시 18세(포함) 이상의 남성 또는 여성 환자
  2. 병력에 의해 결정된 동종 조혈 줄기 세포 이식 후 GvHD에 이차적인 DED 진단
  3. 여성의 경우:

    1. 가임 가능성이 없어야 합니다. 스크리닝 또는 폐경 후 최소 6개월 동안 외과적으로 불임 처리(예: 자궁 적출술 또는 양측 난소 절제술)(폐경 후 여성은 스크리닝 전 최소 1년 동안 월경 출혈이 없어야 함) 및 폐경은 >40의 혈장 FSH 수준으로 확인됩니다. IU/L) 또는
    2. 가임 여성은 비수유 상태여야 하며 21일부터 매우 효과적이고 허용 가능한 형태의 피임법(예: 확립된 호르몬 피임법과 장벽 방법, 이중 장벽 방법: 자궁 내 장치와 콘돔 또는 살정제 젤과 콘돔)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 투약 전 투약 후 7일까지, 그리고
    3. 스크리닝 시 및 투약 전 1일째 소변에서 음성 임신 테스트(β-hCG 분석)를 보이는 여성;
  4. 스크리닝 중 적어도 한쪽 눈에 <7mm/5분 마취로 쉬르머 눈물 검사;
  5. 후속 조치를 통해 예정된 모든 연구 관련 방문을 수행하고 돌아올 의지와 능력;
  6. 국가 규정(예: HIPAA 승인)에 따라 개인 정보 보호 언어와 일치하고 연구 관련 절차(금지된 약물의 철회 포함) 전에 환자 또는 법적으로 권한을 위임받은 대리인으로부터 서명을 받을 수 있는 서면 동의서를 제공할 의지와 능력 ;
  7. 조사자 및 현장 직원과 의사 소통하고 모든 연구 절차 및 요구 사항을 준수하려는 의지;
  8. 이 연구에 참여하는 동안 다른 중재적 연구에 참여하지 않는다는 데 동의합니다.

제외 기준:

  1. 양쪽 눈의 비정상적인 눈꺼풀 해부학 또는 깜박임 기능
  2. 인공 눈물 및/또는 Restasis®(사이클로스포린 안과용 에멀젼, Allergan Irvine, CA) 또는 Xiidra®(lifitegrast, Shire, Lexington, MA) 이외의 국소 안구 치료가 필요한 기타 안구 질환의 병력. 현재 DED 이외의 상태(예: 알레르기)로 Restasis® 또는 Xiidra®를 사용 중인 환자
  3. 지난 3개월 이내의 이전 안내 또는 안구 레이저 수술 또는 한쪽 눈의 스크리닝 방문 지난 6개월 이내의 모든 굴절 수술 절차;
  4. 활동성 안구 단순 헤르페스 감염, 재발성 각막 미란, 증후성 상피 기저막 이영양증, 점액 낚시 증후군, 거대 유두 결막염, 방사선 조사 후 각막염, 스티븐스-존슨 증후군, 각막 궤양, 비눈물 배출 시스템, 화학적 손상, 결막 술잔 세포의 파괴 또는 흉터, 심각한 전안검염 및/또는 진행성 익상편 진단, 또는 안구 건조증과 관련되거나 원인이 되는 기타 추가 상태;
  5. 안구 수술(안검 및 백내장 수술, 외상 포함), 감염(바이러스, 세균, 진균), 안구 건조증과 관련되지 않은 질병 또는 염증을 포함하는 모든 안구 장애 또는 상태의 존재 또는 병력.

    1. 스크리닝 방문 전 적어도 3개월 동안 안정함; 그리고
    2. 연구 결과의 해석에 영향을 미치거나 간섭할 가능성이 없다고 조사자가 결정한 대로.
  6. 안구 알레르기(계절성 결막염 포함) 또는 안구건조증 이외의 만성 결막염의 병력;
  7. 연구 또는 시술 약물(예: 플루오레세인, 리사민 그린, Refresh Plus®)의 구성 요소 중 하나에 대해 알려진 과민성;
  8. 2주의 도입 기간을 포함하는 연구 동안 콘택트 렌즈 착용을 자제할 수 없음;
  9. 누점 플러그가 스크리닝 전 적어도 2주 동안 제자리에 있었던 경우를 제외하고, 연구 동안 누점 플러그에 대한 예상되는 일시적 또는 영구적 필요성, 이 경우 플러그는 연구 동안 제자리에 유지되도록 허용됩니다. 연구 과정 중에 플러그가 빠지면 ​​인스턴스가 기록되고 플러그를 교체할 수 있습니다.
  10. 눈 또는 임상적으로 유의한 전신 질환(예: 범위를 벗어난 혈당을 동반한 당뇨병, 갑상선 기능 장애, 조절되지 않는 자가면역 질환) 또는 스크리닝 전 1개월(30일) 이내에 안정화되지 않은 상태(들) 또는 조사자가 부적합하다고 판단한 상태 또는 연구 결과를 방해합니다.
  11. 2주의 세척 기간 및 연구 기간 동안 자가 또는 혈소판 풍부 혈장 안약의 사용을 중단할 수 없거나 중단할 의사가 없음;
  12. 스크리닝 전 또는 연구 동안 14일 이내에 Restasis®, Xiidra® 또는 인공 눈물의 사용 또는 용량의 예상되는 변화. 현재 Restasis®, Xiidra® 또는 인공 눈물을 복용 중인 경우 DED에 대한 치료(들)는 용량 변경 없이 연구 기간 내내 계속될 수 있습니다. 현재 DED 이외의 조건에 대해 Restasis® 또는 Xiidra®를 사용 중인 경우 환자는 연구에서 제외됩니다. 현재 Restasis®, Xiidra® 또는 인공 눈물을 복용하지 않는 경우 이러한 약물은 연구 중에 시작할 수 없습니다.
  13. 연구 중 눈물 기능에 영향을 줄 수 있는 전신 약물(예: 항히스타민제, 삼환계 항우울제, 항불안제, 항무스카린제, 베타 차단제, 페노티아진, 타크롤리무스, 시롤리무스 등)의 환자 사용 또는 용량의 예상되는 변화. 현재 이러한 약물 중 하나를 복용 중인 경우 치료(들)는 용량 변경 없이 연구 내내 계속될 수 있습니다.
  14. 연구 시작 당시 임신 또는 모유 수유;
  15. 임상적으로 중요한 약물 또는 식품 알레르기의 병력;
  16. 스크리닝 시 양성 HIV, B형 또는 C형 간염 바이러스 검사;
  17. 연구자가 판단하는 바와 같이 약물 또는 알코올 남용의 이력(즉, 스크리닝 전 마지막 3개월 동안 알코올 소비 > 2잔/일); 약물 남용은 사용 또는 중독에 대한 불법 약물 또는 처방약의 사용입니다.
  18. 스크리닝 30일 이내에 임의의 조사 약물을 복용 및/또는 임의의 임상 연구에 참여함;
  19. 조사자의 판단에 따라 연구 직원과 완전히 협력할 수 없거나 일부 연구 요구 사항을 따르는 데 어려움이 있거나 연구에 대한 자격이 없는 모든 환자
  20. 프로토콜 수행에 직접 관련된 모든 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 캠-101 10%
FD hPL 10 부피/부피 %
피브리노겐 고갈 인간 혈소판 용해물
다른 이름들:
  • FD hPL 10% 볼륨/볼륨
실험적: CAM-101 30%
FD hPL 30 부피/부피 %
피브리노겐 고갈 인간 혈소판 용해물
다른 이름들:
  • FD hPL 30% 볼륨/볼륨
위약 비교기: 차량 제어
PlasmaLyte-A, 비히클 컨트롤, 무방부제 점안제
PlasmaLyte-A, 비히클 컨트롤, 무방부제 점안제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Number of Participants With Ocular Treatment-related Adverse Events as Assessed by CTCAE v4.0
기간: 42 Days

To evaluate the safety and tolerability of two concentrations of CAM-101 (FD hPL 10 vol/vol % and 30 vol/vol %) topical ophthalmic solution in patients with dry eye disease (DED) secondary to graft versus host disease (GvHD) after 6 weeks (42 days) of treatment.

The primary outcome measure:

Percentage of patients in each dose group with ocular adverse events at Day 42

42 Days
Number of Participants With Systemic Treatment-related Adverse Events as Assessed by CTCAE v4.0
기간: 42 Days

Number of participants with systemic treatment-related adverse events as assessed by CTCAE v4.0 To evaluate the safety and tolerability of two concentrations of CAM-101 (FD hPL 10 vol/vol % and 30 vol/vol %) topical ophthalmic solution in patients with dry eye disease (DED) secondary to graft versus host disease (GvHD) after 6 weeks (42 days) of treatment.

The primary outcome measure:

Percentage of patients in each dose group with systemic adverse event at Day 42

42 Days
Number of Participants With Treatment-related Adverse Events as Assessed Change From Normal to Abnormal With Clinical Significance in Any Ocular Examination
기간: 42 Days

To evaluate the safety and tolerability of two concentrations of CAM-101 (FD hPL 10 vol/vol % and 30 vol/vol %) topical ophthalmic solution in patients with dry eye disease (DED) secondary to graft versus host disease (GvHD) after 6 weeks (42 days) of treatment.

The primary outcome measure:

The percentage of patients in each dose group that show a change from Normal to Abnormal with clinical significance in any ocular examination assessment at Day 42

42 Days

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Efficacy as Measured by Ocular Surface Disease Index (OSDI)
기간: 42 Days
The OSDI is a 12-item validated questionnaire used to assess the severity of dry eye disease symptoms and their impact on vision-related function. The questionnaire comprises three subscales: ocular symptoms, vision-related function, and environmental triggers. Each item is scored on a 5-point scale (0 = none of the time; 4 = all of the time). The total OSDI score is calculated using the following formula: OSDI score = (sum of score for all questions answered × 25) ÷ number of questions answered; Scores range from 0 to 100; higher scores indicate greater ocular surface disease severity and disability (0-12: normal; 13-22: mild disease; 23-32: moderate disease; >33: severe disease).
42 Days
Efficacy as Measured by Ocular Discomfort Using the 100 Point Visual Analogue Scale (VAS) Scores
기간: 42 Days

To evaluate the preliminary efficacy of two concentrations of FD hPL (10 vol/vol % and 30 vol/vol %) to each other and to a vehicle control in the treatment of patients with DED secondary to GvHD as the result of allogeneic stem cell transplantation as measured by ocular discomfort using the 100 point visual analogue scale (VAS) scores

Change from baseline in ocular discomfort score as measured with VAS on Day 42VAS Patients will be asked questions about their current ocular discomfort by indicating from 0 (no discomfort) to 100 (maximal discomfort)

42 Days

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

협력자

수사관

  • 연구 책임자: Edmund K Waller, MD PhD, Cambium Bio Limited

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 12월 12일

연구 완료 (실제)

2020년 2월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 1월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 1월 26일

처음 게시됨 (실제)

2018년 1월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 11일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

기타 연구 ID 번호

  • CAM-101

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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