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크라베병에 대한 유전자 전달 임상시험 (RESKUE)

2026년 5월 29일 업데이트: Forge Biologics, Inc

조혈 줄기 세포 이식(RESKUE)을 받는 Krabbe 피험자에서 GALC를 발현하는 AAVrh10 벡터를 사용한 정맥 내 유전자 전달의 1/2상 임상 연구

이것은 조혈 줄기 세포 이식(HSCT) 후 정맥 내 AAVrh10에 대한 비맹검, 비무작위 용량 증량 연구로, 대상자는 크라베병에 대한 표준 치료 조혈 세포 이식을 받은 후 아데노 관련 바이러스 유전자 요법의 단일 주입을 받게 됩니다. 제품. 광범위한 자연사 과목을 사용하여 대조군으로 비교합니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

6

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 아래에 요약된 다음 기준을 특징으로 하는 영아 크라베병의 진단:

    • 연구실에서 발표한 결과에 따라 크라베병 진단에 적합한 백혈구의 갈락토세레브로시다제(GALC) 활성 수준; 그리고 다음 중 적어도 하나:
    • 영아 질환을 예측할 수 있는 상승된 사이코신 ≥ 9.0nmol/L; 또는
    • 크라베병과 일치하는 영상 또는 신경생리학적 소견(CSF, MRI, NCV, ABR); 또는
    • 2개의 예측된 병원성 GALC 돌연변이.
  2. 검진 당시 연령 : 생후 1일 ~ 12개월
  3. 참가자는 HSCT(표준 치료)로 치료를 받을 자격이 있는 것으로 간주되었거나 HSC 주입 2주 이내입니다.
  4. 참가자의 부모 또는 법적 보호자는 연구 참여에 동의하고 연구 절차가 수행되기 전에 IRB 지침에 따라 정보에 입각한 동의를 제공합니다.
  5. 임상 프로토콜을 준수할 수 있는 부모 및/또는 법적 보호자

  6. 참가자는 다음으로 측정된 바와 같이 스크리닝 시 적절한 장기 기능을 가지고 있어야 합니다.

    • 크레아티닌 ≤ 1.5x 적절한 연령 상한선 및 크레아티닌 청소율 ≥ 60 mL/min/1.73 m2
    • 간 트랜스아미나제(ALT/AST) ≤ 연령 관련 정상 상한의 2배
    • 폐고혈압의 증거가 없는 심초음파 또는 기타 적절한 연구에서 > 50%의 박출률.
    • 실내 공기에서 휴식 맥박 산소 측정기 > 92%를 입증하는 폐 평가 테스트
    • 연령별 정상 범위의 110% 이내의 응고 검사. (PT/INR 및 PTT)

제외 기준:

  1. 유전자 치료제로 이전에 치료한 이력
  2. 신경계에 영향을 미치는 주요 선천성 기형의 존재
  3. 크라베병에 기인하지 않는 신경인지 장애 또는 뇌 손상의 존재
  4. 적극적인 포부
  5. 사이토메갈로바이러스, 아데노바이러스 또는 기타 바이러스로 인한 활동성 감염 또는 질병의 징후
  6. HIV 양성
  7. 제어되지 않는 진행성 세균 또는 진균 감염.
  8. MRI에 대한 금기 사항의 존재
  9. 연구 등록 또는 현재 임상 개입이 포함된 다른 연구에 등록하기 전에 조사 제품 사용
  10. PI의 의견에 따라 연구 참여를 배제할 수 있는 기타 모든 의학적 상태, 심각한 병발 질환 또는 참작할 수 있는 상황
  11. FBX-101 주입 전날 간 초음파(중등도 복수 및 정적 또는 역행 문맥 흐름)에 의해 결정된 진행 중인 veno-occlusive disease(VOD).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1 - 저용량 FBX-101(일명 AAVrh.10-GALC)
참가자는 더 낮은 용량으로 단일 주입을 받습니다(N=3 참가자).
생물학적: FBX-101
GALC(human galactocerebrosidase) cDNA를 발현하는 복제 결핍 아데노 관련 바이러스 유전자 전달 벡터는 말초 정맥에 삽입된 정맥 카테터를 통해 1회 전달됩니다.
다른 이름들:
  • AAVrh.10-hGALC
실험적: 집단 2 - 고용량 FBX-101(일명 AAVrh.10-GALC)
참가자는 더 높은 용량으로 단일 주입을 받습니다(N=3 참가자).
생물학적: FBX-101
GALC(human galactocerebrosidase) cDNA를 발현하는 복제 결핍 아데노 관련 바이러스 유전자 전달 벡터는 말초 정맥에 삽입된 정맥 카테터를 통해 1회 전달됩니다.
다른 이름들:
  • AAVrh.10-hGALC

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
FBX-101에 기인한 부작용 및 심각한 부작용의 발생률 및 중증도로 평가한 안전성.
기간: 24개월
24개월
생착의 HSCT 사건에 의해 평가된 안전성.
기간: 24개월
24개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
치료받지 않은 환자 또는 조혈모세포이식만 받은 환자에 비해 독립적으로 앉을 수 있는 가능성의 개선으로 평가된 효능.
기간: 12개월 24개월
12개월 24개월
치료받지 않은 환자 또는 HSCT만 받은 환자와 비교하여 12개월에 해당하는 기능적 연령 이상으로 Peabody Developmental Motor Scale 2nd Edition(PDMS-2)으로 측정한 총 운동 기능의 개선으로 평가된 유효성
기간: 24개월
24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Forge Biologics, Inc

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 11월 5일

기본 완료 (추정된)

2026년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 12월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 12월 30일

처음 게시됨 (실제)

2021년 1월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 29일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • FBX-101-RESKUE

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

데이터 공유 계획은 없습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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