간 유육종증에 대한 우르소데옥시콜산(UDCA)

Sarcoidosis는 간을 포함하여 영향을 받는 기관에서 무균 육아종의 형성을 특징으로 하는 비교적 드물고 잘 정의되지 않은 자가면역 질환입니다. 간 사르코이드의 진단은 종종 알카라인 포스파타제의 상승된 간 특이적 동종효소 또는 알려진 폐 사르코이드증을 가진 환자의 문맥 고혈압, 간비대 또는 간 병변을 시사하는 영상 소견에 근거하여 추정됩니다. 소수의 간 유육종증 사례는 간 생검을 통해 진단됩니다. 증상이 있는 환자에서 전신 사르코이드증 치료의 중심은 코르티코스테로이드를 사용한 면역억제이며, 이는 수개월에 걸쳐 점진적으로 감소합니다. 유육종증의 질병 경과는 다양할 수 있습니다. 증상이 없는 환자는 치료 없이 모니터링할 수 있지만 일부 환자는 발적을 위해 간헐적 코르티코스테로이드가 필요합니다. 간 유육종증 치료를 위한 전문가 지침에서는 환자가 증상을 나타내거나 간 기능 장애의 증거가 나타날 때까지 기다렸다가 치료할 것을 제안합니다. 이는 간질환의 증상(복수, 정맥류출혈, 소양증, 황달, 뇌병증)이 후기에 나타나는 경우가 많기 때문에 증상 없이도 비정상적인 실험실 수치에 따라 치료를 시작하는 원발성 간질환 치료에 반대된다. 질병. 간 사르코이드의 치료에 대한 접근 방식은 자가면역 간염(AIH) 및 원발성 담즙성 담관염(PBC)과 같은 두 가지 다른 자가면역 간 질환과 유사해야 합니다. 질병이 초기 단계에서 진단되고 치료된다면 AIH와 PBC 모두에서 간 대상부전을 예방할 수 있습니다. AIH의 1차 치료는 코르티코스테로이드와 아자티오프린을 사용한 면역억제입니다. PBC의 경우 우르소데옥시콜산(UDCA)입니다. 유사한 맥락에서 간 유육종증 환자는 치료를 조기에 시작하면 도움이 될 수 있습니다. 우수한 안전성 프로파일과 최소한의 부작용을 감안할 때 UDCA는 PBC와 마찬가지로 일반적으로 담즙정체성 간 손상을 유발하는 질병인 간 유육종증에 대한 합의된 1차 치료제일 수 있습니다. 간 유육종증에 대한 UDCA의 유익한 효과를 문서화한 사례 보고 및 후향적 연구가 있었습니다. 그러나 지금까지 간 사르코이드에서 UDCA의 효능을 평가한 임상시험은 없었다. 이 파일럿 연구는 펜실베이니아 대학의 소규모 환자 샘플에서 UDCA의 효과를 조사할 것입니다. 유육종증의 사전 진단 및 간 유육종증을 암시하는 실험실/영상 소견이 있는 환자에게 접근합니다. 1차 종점은 기준선에서 알칼리성 포스파타제의 감소입니다. 2차 종료점에는 UDCA의 안전성과 내약성, 간 유육종증 및 간 질환의 새로운 또는 악화 증상, 빌리루빈 및 트랜스아미나제의 변화, Fibroscan으로 측정한 간 경직이 포함됩니다. 총 연구 시간이 2년인 12개월 연구에 최소 10명의 환자가 등록됩니다. UDCA는 최소한의 부작용으로 간 유육종증 환자의 알칼리성 포스파타제 수치를 완만하게 감소시킬 것이라는 가설이 있습니다. 알칼리성 포스파타제의 장기간 감소는 간 유육종증 환자에서 간 대상부전의 위험을 감소시킬 수 있습니다.

탐색적 목적 및 선택적인 하위 연구로서 조사관은 비방사성 화합물 13-탄소 표지된 메타세틴을 대사하는 미세소체 능력을 평가하기 위한 비침습적 도구인 메세틴 호흡 검사(MBT)를 포함할 것입니다. MBT는 임상 및 실험실 매개변수(Fibroscan, 간 효소)와 병행하여 UDCA 개입 전후에 피험자의 간 기능을 평가하는 데 사용됩니다. UDCA 개입 전후의 모든 피험자에서 메타세틴 호흡 검사의 변화를 2차 탐색 종점으로 조사합니다.