낫적혈구병 및 이전 뇌졸중 또는 비정상적인 경두개 초음파 환자를 위한 일배체 줄기 세포 이식

낫적혈구병은 뇌와 신체의 다른 기관에 손상을 줄 수 있는 평생 혈액 질환입니다. 소아는 뇌졸중 또는 뇌로의 비정상적인 혈류와 함께 심하고 쇠약해지는 임상 상태가 발생할 수 있습니다. 치료에는 일반적으로 철분 과부하를 유발할 수 있는 만성 수혈이 포함되어 잠재적으로 심각하고 때로는 치명적인 합병증을 유발할 수 있습니다.

수혜자에게 완벽한 HLA "일치"(동일한 조직 유형)인 형제자매 또는 혈연이 아닌 자원 기증자로부터 얻은 세포를 사용한 조혈 줄기 세포 이식은 겸상적혈구병을 돕고 가능하게 치료하는 것으로 나타났습니다. 불행하게도 겸상적혈구 환자의 약 10-20%만이 HLA 일치 형제 기증자를 가지고 있으며 다양한 기증자 등록을 통해 적절한 HLA 일치 비혈연 기증자를 찾을 가능성은 제한적입니다.

부분적으로 HLA가 일치하는 가족 구성원의 줄기 세포(단일동일성 이식이라고도 함)는 현재 이 환자 집단에 대해 탐색 중인 옵션입니다. 이러한 유형의 이식은 일부 환자, 주로 혈액암 환자에게 사용되었으며 성공적인 것으로 밝혀졌습니다. 그러나 일배체 이식에는 주로 감염, 이식편의 성장 실패(이식편 실패) 및 이식편대숙주병이라는 장애와 같은 심각한 합병증이 있을 수 있습니다. 또한, 겸상적혈구병이 있는 환자 중 소수만이 이 시술을 받았습니다. 따라서 겸상적혈구 장애 환자에 대한 일배체 이식의 위험과 이점은 HLA가 동일한 형제 또는 비혈연 기증자를 사용하는 경우만큼 잘 확립되어 있지 않습니다.

이 연구의 주요 목적은 만성 수혈 요법이 필요한 중증 겸상 적혈구 질환 및 뇌졸중 또는 비정상 경두개 도플러 초음파가 있는 소아 및 청소년을 대상으로 일배체 줄기 세포 이식의 안전성을 평가하는 것입니다. 과도한 독성이 없다면 치료 계획은 안전한 것으로 간주됩니다. 이 프로토콜의 독성은 이식 실패/이식 거부, 중증 급성 GVHD 또는 마지막 세포 제품 투여 후 100일 이내에 요법 관련 사망으로 정의됩니다.

참고로 프로토콜은 이식 무결성(이식 실패 및 이식 거부)과 관련된 중지 규칙을 충족했기 때문에 2007년 9월에 발생하지 않도록 마감되었습니다. 현재 등록된 참가자는 프로토콜에 따라 계속 추적됩니다.