골수이형성증후군(MDS) 혈소판감소증 환자의 엘트롬보팍

포함 기준:

• 세계보건기구(WHO) 분류를 사용한 MDS 진단 또는 FAB(French American British) 분류에 의한 WHO 골수이형성/골수증식성 신생물(MDS/MPN) 또는 MDS 불응성 빈혈(RAEB-t) 진단( WHO 분류에 따른 20-30% 골수모세포를 가진 AML).
• IPSS(International Prognostic Scoring System) 및 MD Anderson 위험 모델에 따른 모든 예후 위험 그룹
• 이전에 아자시티딘 또는 데시타빈으로 최소 1회 HMTA 치료를 받은 후 HMTA에 대한 반응 상실, HMTA를 사용하는 동안 진행 또는 HMTA에 대한 반응 없음(4주기 치료 후 최소 HI 달성 실패로 정의됨)
• 투약 전 1개월 이내에 측정한 두 혈소판 수의 평균은 ≤50 x 10^9/L여야 합니다. 혈소판 수는 수혈 전 최저 결과를 반영하거나 안정적인 기본 혈소판 수를 보장하기 위해 혈소판 수혈 후 1주일 이내에 얻어야 합니다. 얻은 혈소판 수는 이전 치료의 예상 최저점을 벗어나야 합니다.
• Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 0-2(Karnofsky >60%
• 총 혈청 빌리루빈이 정상 상한치의 1.5배 이하(간헐적 간접 고빌리루빈혈증이 있는 경우 길버트병 환자가 자격이 됨), 아스파르트산 트랜스아미나제(AST) 또는 알라닌 트랜스아미나제(ALT)가 정상 상한치의 3배 이하로 입증되는 적절한 간 기능 정상(ULN).
• 혈청 크레아티닌 농도 ≤ 2 x ULN
• 가임 여성과 남성은 연구 참여 전과 연구 참여 기간 동안 적절한 피임법(호르몬 또는 장벽 피임법, 금욕)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성이 본 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 치료 의사에게 알려야 합니다.
• 서면 동의서에 서명할 의사와 이해 능력.

제외 기준:

• WHO 출혈 척도에 의한 3등급 또는 4등급 출혈 또는 모든 위장(GI) 출혈 또는 두개내 출혈로 정의된 스크리닝 4주 이내에 임상적으로 유의한 출혈
• 왼쪽 늑연 아래로 >8cm 확장되는 비장 비대
• 섬유증을 동반한 골수이형성 증후군(MF 3)
• 스크리닝 6개월 이내 항흉선세포글로불린(ATG) 투여
• 스크리닝 4주 이내에 면역조절제, 히스톤 데아세틸라제 억제제, 사이클로스포린 또는 미코페놀레이트를 투여받았음
• 엘트롬보팍, 로미플로스팀 또는 기타 트롬보포이에틴 수용체(TPO-R) 작용제로 치료한 이력
• 호중구 감소증 감염의 단기 관리를 제외하고 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF)의 병용. 스크리닝 전에 투여되었던 에리트로포이에틴 자극제 또는 코르티코스테로이드의 안정적인 용량이 허용됩니다.
• 연구 약물의 첫 번째 투여 전 30일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 연구 약물을 사용한 치료.
• 임신 또는 모유 수유
• 현재 알코올 또는 약물 남용
• 알려진 B형 간염 또는 C형 간염 감염 또는 간경변증
• 진행 중이거나 활성 감염, 증후성 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심부정맥 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 현재 질병.
• eltrombopag 용량 수준 200mg 이상 코호트에서 QT가 스크리닝 시 심박수(QTc) > 480msec로 보정된 참가자는 QT 연장을 유발하는 것으로 알려진 다른 약물을 중단한 경우 480msec 미만의 QTc를 기록하는 EKG가 필요합니다.
• 지난 2년 동안 전이성 악성 종양의 병력
• 알려진 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성 환자. 이러한 환자는 MDS와 유사하지만 진정한 MDS가 아닌 형태학적 이형성증이 있을 수 있기 때문에 제외됩니다.
• 연구를 수행하는 동안 금지된 약물 섹션에 나열된 약물을 받거나 받을 계획입니다.
• 동아시아 환자(중국, 일본, 대만 및 한국 조상)는 이 환자 모집단의 약물유전체학이 다르기 때문에 연구의 I기(용량 증량 단계)에서 제외됩니다.