급성 이식편대숙주병 GVHD 환자 치료에서 알파 1 항트립신(AAT)
2018년 10월 29일 업데이트: Fred Hutchinson Cancer Center
AAT(Alpha 1 Antitrypsin)를 사용한 스테로이드 비반응성 급성 GVHD의 치료. 1상/2상 연구
이 1/2상 시험은 조혈 줄기 세포 이식 후 급성 이식편대숙주병(GVHD) 치료를 위한 알파 1 항트립신(AAT)의 효능과 부작용을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
기본 목표:
I. 스테로이드 비반응성 급성 GVHD 환자에서 AAT의 안전성과 내약성을 결정합니다.
II. 전 염증성 사이토 카인, 헤파란 설페이트 및 말초 혈액 T 세포의 스펙트럼에 대한 AAT의 약력학 효과를 특성화합니다.
III. 스테로이드 비반응성 급성 GVHD 환자에서 AAT에 대한 GVHD의 임상 반응을 결정합니다.
개요: 이것은 AAT의 I/II상 용량 증량 연구입니다.
환자는 연구 1, 3, 5, 7일에 AAT를 정맥 주사(IV) 받게 됩니다. 독성이 없고 7일 투여 후 GVHD가 안정적이거나 개선된 환자는 9, 11, 13일에 AAT로 치료를 계속할 수 있습니다. 총 8회분에 대해 15회.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98109
- Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 혈연 또는 비혈연 인간 백혈구 항원(HLA) 일치 또는 불일치 공여자로부터 이식된 환자
- 모든 출처의 조혈모세포를 이식받은 환자
- 이식편대숙주병(GVHD) 예방의 일환으로 칼시뉴린 억제제를 투여받는 환자
- GVHD 예방에도 불구하고 급성 GVHD 등급 II-IV가 발생하는 환자
- 조정된 체중을 기준으로 2 mg/kg/day의 메틸프레드니솔론 등가 용량에 대해 만족스러운 반응을 보이지 않는 환자
- 서명 및 날짜가 기재된 동의서
제외 기준:
- GVHD의 치료를 위해 스테로이드 외에 다른 전신 약제를 투여 받은 적이 있는 환자
- 정보에 입각한 동의를 할 수 없는 환자
- 전형적인 만성 GVHD의 증상이 있는 환자
- 재발성 악성 종양의 증거가 있는 환자
- 급성/만성 GVHD 중첩 증후군 환자
- 기증자 림프구 주입(DLI) 후 GVHD가 발생한 환자
다음과 같이 정의되는 심각한 장기 기능 장애가 있는 환자
- 투석 중
- 2 l/min 이상의 산소(O2) 필요
- 조절되지 않는 부정맥 또는 심부전
- 정맥 폐쇄성 질환(정현파 폐색 증후군)
- 조절되지 않는 감염 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 잇달아 일어나는
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 코호트 1(30mg/kg)
알파 1 항트립신(AAT)을 1일에 90mg/kg(로딩 용량)의 용량으로 정맥 내 투여한 후 3일, 5일, 7일에 격일로(QOD) 30mg/kg(유지 용량)을 투여합니다. 9, 11, 13, 15.
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서로 다른 날에 다양한 수준의 알파 1-프로테이나제 억제제, 인간 1 MG[글래시아]
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다른: 코호트 2(60mg/kg)
AAT는 1일에 90mg/kg(부하 용량) 용량으로 정맥 주사한 후 3일, 5일, 7일, 9일, 11일, 13일 및 15일에 QOD 60mg/kg(유지 용량)을 투여합니다.
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서로 다른 날에 다양한 수준의 알파 1-프로테이나제 억제제, 인간 1 MG[글래시아]
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다른: 코호트 3(90mg/kg)
AAT는 1일, 3일, 5일, 7일, 9일, 11일, 13일 및 15일에 90mg/kg의 용량으로 정맥 주사됩니다.
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서로 다른 날에 다양한 수준의 알파 1-프로테이나제 억제제, 인간 1 MG[글래시아]
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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독성을 경험하지 않고 이식편대숙주병(GVHD)이 안정적이거나 개선된 각 투여 코호트의 환자 수(백분율)
기간: 부작용은 AAT의 마지막 투여 후 15일 동안 보고되었습니다. 연구 28일째에 평가된 GVHD 반응.
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독성 및 부작용은 NCI(National Cancer Institute) CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) v4.0을 사용하여 평가되었습니다.
모든 부작용은 알파 1 항트립신(AAT)에 대한 속성과 관계없이 보고되었습니다.
GVHD 반응은 피부 발진(체표면적 %), GI(메스꺼움, 구토, 식욕 부진, 설사, GI 출혈, 복부 경련) 및 간 기능(혈청 빌리루빈)의 징후/증상의 개선, 변화 없음 또는 진행에 대한 표준 기준에 따라 정의되었습니다. 수준).
이 결과 측정의 경우 AAT 이외의 추가 GVHD 치료에 대한 요구 사항은 반응 기준에 포함되지 않았습니다(즉, 연구 28일 전에 추가 GVHD 치료가 필요할 수 있는 환자는 자동으로 비반응자 또는 진행성 GVHD로 분류되지 않았습니다).
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부작용은 AAT의 마지막 투여 후 15일 동안 보고되었습니다. 연구 28일째에 평가된 GVHD 반응.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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예상치 못한 심각한 부작용(SAE)을 경험한 각 투약 코호트의 환자 수(백분율)
기간: SAE는 알파 1 항트립신(AAT)의 마지막 투여 후 30일 동안 보고되었습니다.
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중대한 부작용에는 사망, 생명을 위협하는 약물 부작용 경험, 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간 연장, 지속적이거나 상당한 장애/무능력 또는 선천적 기형/선천적 결함이 포함됩니다.
이러한 기준을 충족하지 않는 중요한 사건은 환자를 위험에 빠뜨리고 위의 결과 중 하나를 방지하기 위해 의료 개입이 필요한 경우 심각한 것으로 간주될 수 있습니다.
"예기치 않은" 유해 사례는 현재 조사자 소책자/패키지 삽입물/제품 정보에서 특성, 심각도 또는 빈도가 확인되지 않은 사례로 정의됩니다.
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SAE는 알파 1 항트립신(AAT)의 마지막 투여 후 30일 동안 보고되었습니다.
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하나 이상의 의심되는 중대한 이상 반응(주입 관련 반응)을 경험한 각 투여 코호트의 환자 수(백분율)
기간: 매 주입 후 48시간 이내
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심각한 부작용은 NCI CTCAE v4.0에 의해 평가되었습니다.
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매 주입 후 48시간 이내
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하나 이상의 혈전성 또는 혈전색전성 사건을 경험한 각 투여 코호트의 환자 수(백분율)
기간: 사건은 AAT의 마지막 투여 후 15일 동안 보고되었다.
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이벤트는 NCI CTCAE v4.0을 사용하여 평가되었습니다.
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사건은 AAT의 마지막 투여 후 15일 동안 보고되었다.
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감염이 발생한 각 투약 코호트의 환자 수(백분율)
기간: AAT의 마지막 투여 후 15일 동안 감염이 보고되었습니다.
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NCI CTCAE v4.0을 사용하여 감염을 평가했습니다.
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AAT의 마지막 투여 후 15일 동안 감염이 보고되었습니다.
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GVHD의 진행과 함께 각 투약 코호트에서 환자의 수(백분율)
기간: GVHD 반응은 AAT 요법을 시작한 후 28일째 또는 연구 28일 전에 환자가 사망한 경우 사망 시점에 평가되었습니다.
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GVHD 반응은 국제 혈액 및 골수 이식 연구 센터에서 설정한 기준과 급성 GVHD 활동 지수의 기준을 사용하여 평가되었습니다.
연구 28일 전에 AAT 이외의 추가적인 전신 GVHD 치료가 필요한 환자는 진행성 GVHD가 있는 것으로 정의되었습니다.
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GVHD 반응은 AAT 요법을 시작한 후 28일째 또는 연구 28일 전에 환자가 사망한 경우 사망 시점에 평가되었습니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: H. Joachim Deeg, Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 10월 11일
기본 완료 (실제)
2017년 1월 15일
연구 완료 (실제)
2017년 1월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 1월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 1월 30일
처음 게시됨 (추정)
2012년 2월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 10월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 10월 29일
마지막으로 확인됨
2018년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2571.00 (다른: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
- P30CA015704 (미국 NIH 보조금/계약)
- NCI-2011-03805 (기재: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- 2571
- P01HL036444 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
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Alpha 1-Proteinase 억제제, 인간 1 MG [Glassia]에 대한 임상 시험
-
Natrogen Therapeutics International, Inc알려지지 않은
-
University of WashingtonJanssen Scientific Affairs, LLC모병