미국 및 캐나다 대상자에서 Drisapersen 장기 투여의 안전성, 내약성 및 효능에 관한 연구
2018년 6월 12일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
Duchenne 근이영양증이 있는 미국 및 캐나다 피험자에서 Drisapersen의 장기 안전성, 내약성 및 효능에 대한 공개 확장 연구.
이는 DMD114876, DMD114044 및 DMD114349와 같은 drisapersen 연구에 이전에 참여했던 적격 미국 및 캐나다 대상자에게 공개된 DMD가 있는 남성 대상자를 대상으로 한 3상, 다기관, 공개, 통제되지 않은 연장 연구입니다.
피험자는 매주 6mg/kg 피하 드리사페르센을 투여받습니다.
이전에 상당한 안전성 또는 내약성 문제를 경험했거나 연구 중에 이러한 문제를 경험한 피험자의 경우, 8주 동안 매주 6mg/kg을 투여한 후 4주 휴약하는 대체 간헐적 투여군이 있을 수 있습니다. 치료.
중대한 안전성/내약성 문제, 부작용 또는 반응 또는 간헐적 투여를 경험했거나 이전에 경험한 피험자의 경우 정맥 투여가 가능합니다.
연구 개요
상세 설명
연구의 파트 A(DMD115501, 원래 프로토콜)에서 21명의 피험자가 미국 3곳에서 연구에 참여하여 최대 14주의 치료와 최대 22주의 후속 조치를 완료했습니다. 연구의 파트 B인 프로토콜 개정안에는 최대 13개의 미국 및 캐나다 센터와 최대 51명의 피험자가 추가로 포함될 것입니다. 전체적으로 본 연구는 약 72명의 피험자를 등록할 것입니다. 모든 피험자는 스크리닝 시 파트 B를 시작하고 연구 일정을 따릅니다.
1차 투약 부문은 주 1회 피하주사로서 drisapersen 6mg/kg입니다. 이전에 심각한 안전성 또는 내약성 문제를 경험했거나 연구 중에 이러한 문제를 경험한 피험자의 경우, 8주 후 4주 동안 6mg/kg/wk의 요법으로 제공되는 대체 간헐적 투약 팔의 가능성이 있습니다. 치료의. 중대한 안전성/내약성 문제를 경험했거나 이전에 경험한 피험자의 경우 정맥 투여가 가능합니다.
이 연구에는 최소 참여 기간이 없습니다. 피험자는 적격 연구 중 하나에 참여하는 시점에 따라 연구 참여 시간이 달라지며 프로토콜 정의 기준에 따라 철회하거나 BioMarin이 연구를 중단할 때까지 이 연구를 계속할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
53
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Sacramento, California, 미국, 95817
- UC Davis Medical Center
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 12502
- Shriner's Hospital for Children Tampa
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Shriners Hospitals for Children
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
- Children's & Women's Health Centre of BC
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 4G5
- Children's Hospital London Health Sciences Centre
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
- CHU Ste-Justine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 적격한 drisapersen 연구에 다음과 같이 참여:
(A) 이전 DMD114876 피험자: 연구 DMD114876에서 24주 이중 맹검 치료 및 24주 치료 후 단계를 모두 완료한 피험자 또는 실험실 안전 중단 기준을 충족하기 때문에 연구 DMD114876의 치료 부분에서 탈퇴한 피험자는 다음을 수행할 수 있습니다. 다음과 같은 경우 연장 연구에 등록하십시오. 연구책임자(PI)는 drisapersen을 사용한 추가 치료의 이점이 개별 피험자에 대한 위험을 능가한다고 생각합니다. 및 의료 모니터와의 상담 후 (B) 이전 DMD114044 피험자: DMD115501 연구자의 동의에 따라 다른 국가에서 DMD114044 연구를 완료하고 DMD115501 연구에 참여하기 위해 미국으로 돌아가고자 하는 미국 피험자 또는 DMD114044에 참여한 미국 시민 그러나 실험실 안전 중단 기준을 충족하여 연구를 철회해야 했던 사람은 다음과 같은 경우 DMD115501에 등록할 자격이 있을 수 있습니다. PI는 drisapersen을 사용한 추가 치료의 이점이 개별 피험자에 대한 위험을 능가한다고 생각합니다. (C) 이전 DMD114349 피험자: 다른 국가에서 연구 DMD114044에 참여하고 완료했으며 미국 이외의 국가에서 진행 중인 공개 확장 연구 DMD114349에 참여한 미국 피험자 DMD114349에서 탈퇴하고 DMD115501 조사자의 동의에 따라 연구 DMD115501에 참여하기 위해 미국으로 돌아가고자 하는 미국.
DMD114349 연구에 참가한 캐나다 피험자 또는 연구실 안전 중단 기준 충족으로 인해 연구 DMD114349의 치료 부분을 철회한 캐나다 피험자는 중단을 초래한 실험실 매개변수가 해결된 경우 확장 연구에 등록할 자격이 있을 수 있습니다. PI는 drisapersen을 사용한 추가 치료의 이점이 개별 피험자에 대한 위험을 능가한다고 생각합니다. 의료 모니터와의 상담 후.
- 피험자가 연구 기간 동안 스테로이드를 계속 사용할 것이라는 합리적인 기대와 함께 연구 시작 전 최소 60일 동안 글루코코르티코이드를 계속 사용합니다. 글루코코르티코이드의 변경 또는 중단은 피험자/부모 및 의료 모니터와 협의하여 PI의 재량에 따릅니다. 피험자가 스테로이드를 복용하지 않는 경우 연구 참여에 대해 의료 모니터와 논의해야 합니다.
- 모든 프로토콜 요구 사항 및 절차를 준수할 의지와 능력이 있음
- 피험자 및/또는 부모/법적 보호자(현지 규정에 따름)가 서명한 사전 동의 및/또는 동의서를 서면으로 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- 피험자는 심각한 부작용을 경험했거나 연구 DMD114876, DMD114044 또는 DMD114349 연구에서 해결되지 않은 안전 중단 기준을 충족했으며, 연구자의 의견으로는 연구 약물에 기인할 수 있었고 진행 중입니다. 해결되면 피험자는 의료 모니터와의 PI 상담 후 등록할 수 있습니다.
- 연구 약물의 최초 투여 후 28일 이내에 항응고제, 항혈전제 또는 항혈소판제를 사용하거나 이전에 drisapersen을 제외한 연구 약물로 치료한 경우
- 스크리닝 시작 전 30일 이내 또는 이 임상 연구 기간 동안 다른 조사 임상 시험에 참여. 피험자가 6개월 이내에 다른 연구에 참여한 경우 연구 시작 전에 의료 모니터와 논의해야 합니다.
- 유효성 또는 안전성 데이터(예: 신장 또는 간 질환/장애의 현재 또는 병력, 염증 질환의 병력)
- 증상이 있는 심근병증. 피험자가 스크리닝 시 좌심실 박출률 <45%인 경우, 연구자는 의료 모니터와 함께 피험자를 연구에 포함시키는 것에 대해 논의해야 합니다.
- 스크리닝 시 혈소판 수가 정상 하한치 미만인 경우. 스크리닝 기간 내 재검사가 허용되며, 정상 범위 내에 있는 경우 연구에 참여할 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 대체 정맥 투약 팔
피험자는 참여 기간 동안 매주 1시간 IV에 걸쳐 3mg/kg의 요법으로 드리사페르센을 받게 됩니다.
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Drisapersen은 200mg/mL 농도의 멸균 용액 1mL가 들어 있는 3mL(밀리리터) 바이알로 제공됩니다.
각 피험자는 참여 기간 동안 지속적으로 일주일에 한 번 정맥 투여되는 drisapersen 3mg/kg을 투여받습니다.
다른 이름들:
Drisapersen은 220mg/mL 농도의 멸균 용액 1mL가 들어 있는 3mL(밀리리터) 바이알로 제공됩니다.
각 피험자는 참여 기간 동안 지속적으로 또는 간헐적으로(8주 동안, 이후 4주 동안 투여하지 않음) 주 1회 SC 투여된 drisapersen 6 mg/kg을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 1차 연속 도징 암
피험자는 참여 기간 동안 지속적으로 일주일에 한 번 SC 주사로 drisapersen 6mg/kg을 투여받습니다.
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Drisapersen은 200mg/mL 농도의 멸균 용액 1mL가 들어 있는 3mL(밀리리터) 바이알로 제공됩니다.
각 피험자는 참여 기간 동안 지속적으로 일주일에 한 번 정맥 투여되는 drisapersen 3mg/kg을 투여받습니다.
다른 이름들:
Drisapersen은 220mg/mL 농도의 멸균 용액 1mL가 들어 있는 3mL(밀리리터) 바이알로 제공됩니다.
각 피험자는 참여 기간 동안 지속적으로 또는 간헐적으로(8주 동안, 이후 4주 동안 투여하지 않음) 주 1회 SC 투여된 drisapersen 6 mg/kg을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 대체 간헐 투여 암
피험자는 8주 동안 일주일에 한 번 피하주사(들)로 6mg/kg의 요법으로 간헐적으로 드리사페르센을 투여받은 후 참여 기간 동안 4주 동안 투여하지 않습니다.
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Drisapersen은 200mg/mL 농도의 멸균 용액 1mL가 들어 있는 3mL(밀리리터) 바이알로 제공됩니다.
각 피험자는 참여 기간 동안 지속적으로 일주일에 한 번 정맥 투여되는 drisapersen 3mg/kg을 투여받습니다.
다른 이름들:
Drisapersen은 220mg/mL 농도의 멸균 용액 1mL가 들어 있는 3mL(밀리리터) 바이알로 제공됩니다.
각 피험자는 참여 기간 동안 지속적으로 또는 간헐적으로(8주 동안, 이후 4주 동안 투여하지 않음) 주 1회 SC 투여된 drisapersen 6 mg/kg을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용(AE)의 발생률 및 심각도
기간: 최대 48주
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AE는 대상체가 연구를 완료하거나 조기에 치료를 중단한 후 20주까지 기준선 전 방문으로부터 평가될 것이다.
AE는 의약품과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 의약품 사용과 일시적으로 관련된 환자 또는 임상 조사 대상의 모든 비정상적인 의학적 사건입니다.
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최대 48주
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안전성과 내약성을 평가하기 위한 수축기 및 확장기 혈압 측정
기간: 최대 48주
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최대 48주
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안전성과 내약성을 평가하기 위한 맥박수 및 호흡수 측정
기간: 최대 48주
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최대 48주
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안전성과 내약성을 평가하기 위한 체온 측정
기간: 최대 48주
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최대 48주
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안전성과 내약성을 평가하기 위한 12-리드 심전도(ECG) 측정
기간: 최대 48주
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다음 매개변수가 평가됩니다: 심박수, 간격, 수정된 QT(QTc) 간격(Bazett).
또한 비정상적인 형태에 대한 평가가 이루어집니다.
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최대 48주
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안전성과 내약성을 평가하기 위한 심초음파 측정
기간: 최대 48주
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다음 매개변수가 평가됩니다: 좌심실 확장기 말/수축기 말기 벽 두께(중격, 후벽), 분획 단축(SF) 및 박출률(LVEF)은 M-모드(흉골주위 장축에서)에서 파생됩니다. 또는 단축 보기) 정량 측정
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최대 48주
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안전성과 내약성을 평가하기 위한 실험실 테스트
기간: 최대 48주
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실험실 테스트에는 혈액학, 생화학 및 요분석 매개변수가 포함됩니다.
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최대 48주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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6분 도보 거리(6MWD) 검사를 이용한 근육 기능 평가
기간: 최대 48주
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피험자는 6분 후에 멈추라는 지시를 받을 때까지 정해진 거리를 원하는 속도로 위아래로 걷도록 요청받습니다.
피험자들은 시간에 대해 경고를 받고 계속할 수 없다고 느끼면 더 일찍 멈출 수 있다는 말을 듣습니다.
6분 이내에 걸은 총 거리(또는 테스트가 조기 종료된 경우 피험자가 정지할 때까지)는 미터 단위로 기록되며 낙상도 기록됩니다.
이전 연구에서 걸을 수 없게 되었거나 이 연구 동안 걸을 수 없게 된 피험자는 이 작업을 수행할 수 없습니다.
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최대 48주
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NSAA(North Star 보행 평가)
기간: 최대 48주
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NSAA는 특히 DMD가 있는 걸어다니는 어린이에게 사용하기 위해 해머스미스 운동 능력 척도에서 고안된 기능 척도입니다.
0(수행 불가), 1(수정하여 수행), 2(정상 동작)로 등급이 매겨진 17개의 활동으로 구성됩니다.
이 척도는 보행 활동에 필요한 활동을 평가하고 치료되지 않은 DMD에서 거의 달성되지 않는 항목(점프, 홉, 머리 들기)과 시간이 지남에 따라 점진적으로 악화되는 것으로 알려진 항목(의자에서 일어서기, 걷기)을 포함합니다.
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최대 48주
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폐 기능 평가
기간: 최대 48주
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강제 폐활량(FVC) 및 강제 호기량(FEV1)에 대한 실제 및 퍼센트 값을 결정하기 위해 비침습적 폐활량 측정이 수행됩니다.
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최대 48주
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주요 질병 이정표까지의 시간
기간: 최대 48주
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주요 질병 이정표는 마지막 평가 이후 발생한 사건으로 정의되며 다음과 같은 근이영양증 관련 이정표를 포함합니다: 아킬레스건 구축, 햄스트링 구축, 요추 전만증, 사지 골격 기형, 보행 상실, 주간 호흡 지원 , 수면 중 호흡 지원, 척추 측만증, 다리 보조기 사용, 보조기 사용, 특수 신발 사용, Gower의 기동 또는 기타 이정표 사용(구체적으로 지정)
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최대 48주
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기능적 결과 평가
기간: 최대 48주
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연구 동안 일상적인 일상 활동을 수행하는 피험자의 능력 변화를 관찰하기 위해 하나의 평가가 완료될 것입니다: 기능적 결과 조사 - 예정된 클리닉 방문에 참석하는 가족/간병인에 의해.
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최대 48주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: BioMarin Clinical Trials, BioMarin Pharmaceutical
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 2월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 2월 28일
처음 게시됨 (추정)
2013년 3월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 6월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 6월 12일
마지막으로 확인됨
2018년 6월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
근이영양증에 대한 임상 시험
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