Tanulmány a Drisapersen hosszú távú adagolásának biztonságosságáról, tolerálhatóságáról és hatékonyságáról amerikai és kanadai alanyokon

Bevételi kritériumok:

• Részvétel egy jogosult drisapersen vizsgálatban az alábbiak szerint:

(A) Korábbi DMD114876 alanyok: Azok az alanyok, akik a DMD114876 vizsgálatban a 24 hetes kettős vak kezelést és a kezelés utáni 24 hetes fázist is elvégezték VAGY Azok az alanyok, akik a DMD114876 vizsgálat kezelési részétől a laboratóriumi biztonsági leállítási kritériumok teljesítése miatt visszavonultak be kell jelentkezni a kiterjesztett vizsgálatba, ha: a leállításhoz vezető laboratóriumi paraméterek megoldódtak; a vezető vizsgáló (PI) úgy ítéli meg, hogy a drisapersennel történő további kezelés előnyei meghaladják az egyes alanyra gyakorolt ​​kockázatot; és a Medical Monitorral (B) folytatott konzultációt követően. Korábbi DMD114044 alanyok: amerikai alanyok, akik egy másik országban fejezték be a DMD114044 vizsgálatot, és szeretnének visszatérni az Egyesült Államokba, hogy részt vegyenek a DMD115501 vizsgálatban, egy DMD115501 nyomozó hozzájárulásával VAGY amerikai állampolgárok, akik részt vettek a DMD114044 vizsgálatban de akiknek a laboratóriumi biztonsági leállítási kritériumok teljesítése miatt ki kellett állniuk a vizsgálatból, akkor jogosultak lehetnek a DMD115501 vizsgálatra, ha: a leállításhoz vezető laboratóriumi paraméterek megoldódtak; a PI úgy ítéli meg, hogy a drisapersennel történő további kezelés előnyei meghaladják az egyénre gyakorolt ​​kockázatot; és az Orvosi Monitorral folytatott konzultációt követően, valamint a DMD115501 vizsgálatot végző személy beleegyezésével (C) Korábbi DMD114349 alanyok: Amerikai alanyok, akik részt vettek a DMD114044 vizsgálatban és azt egy másik országban fejezték be, és akik részt vettek a folyamatban lévő, nyílt elrendezésű DMD114349 kiterjesztett vizsgálatban az országon kívüli országban. Amerikai Egyesült Államok, akik ki kívánnak lépni a DMD114349-ből, és visszatérnek az Egyesült Államokba, hogy részt vegyenek a DMD115501 vizsgálatban, a DMD115501 vizsgáló jóváhagyásával.

A DMD114349 vizsgálatban részt vevő kanadai alanyok VAGY azok a kanadai alanyok, akik a laboratóriumi biztonsági leállítási kritériumok teljesítése miatt visszavonták a DMD114349 vizsgálat kezelési részét, jogosultak lehetnek a kiterjesztett vizsgálatba való felvételre, ha a leállításhoz vezető laboratóriumi paraméterek rendeződnek; a PI úgy ítéli meg, hogy a drisapersennel történő további kezelés előnyei meghaladják az egyénre gyakorolt ​​kockázatot; és az Orvosi Monitorral folytatott konzultációt követően.

• A glükokortikoidok folyamatos használata a vizsgálatba való belépés előtt legalább 60 napig azzal az ésszerű elvárással, hogy az alany a vizsgálat időtartama alatt szteroidokat szed. A glükokortikoidok módosításáról vagy abbahagyásáról a PI dönt, egyeztetve az alanyal/szülővel és az orvosi monitorral. Ha az alany nem szed szteroidokat, a vizsgálatban való részvételt meg kell beszélni az orvosi monitorral.
• Hajlandó és képes betartani az összes protokollkövetelményt és eljárást (kivéve azokat az értékeléseket, amelyeknél az alanynak ambulánsnak kell lennie, azon alanyok esetében, akik elvesztették a mozgást)
• Képes az alany és/vagy szülő(i)/törvényes gyám által aláírt, tájékozott hozzájárulást és/vagy beleegyezést adni (a helyi előírásoknak megfelelően)

Kizárási kritériumok:

• Az alanynak súlyos nemkívánatos tapasztalata volt, vagy aki megfelelt a biztonságos leállítási kritériumoknak, amelyek a DMD114876, DMD114044 vagy DMD114349 vizsgálatokból továbbra is megoldatlanok, amelyek a vizsgáló véleménye szerint a vizsgálati gyógyszeres kezelésnek tulajdoníthatók, és amely folyamatban van. A megoldást követően az alany jogosult lehet a felvételre az orvosi monitorral folytatott PI konzultációt követően
• Antikoagulánsok, antitrombotikumok vagy thrombocyta-aggregáció gátló szerek alkalmazása, vagy korábbi vizsgálati gyógyszerekkel végzett kezelés, kivéve a driapersent, a vizsgálati gyógyszer első beadását követő 28 napon belül
• Részvétel bármely más vizsgálati klinikai vizsgálatban a szűrés megkezdése előtt 30 napon belül vagy e klinikai vizsgálat során. Ha az alany 6 hónapon belül más vizsgálatban vett részt, ezt a vizsgálatba való belépés előtt meg kell beszélni az orvosi monitorral.
• Jelentős egészségügyi rendellenesség a kórtörténetében, amely megzavarhatja a hatásossági vagy biztonságossági adatok értelmezését (pl. jelenlegi vagy anamnézisében vese- vagy májbetegség/károsodás, gyulladásos betegség a kórtörténetben)
• Tüneti kardiomiopátia. Ha az alany bal kamrai ejekciós frakciója <45% a szűréskor, a vizsgálónak meg kell beszélnie az alany vizsgálatba vételét az orvosi monitorral.
• A vérlemezkeszám a normál alsó határa alatt van a szűréskor. A szűrési időszakon belül megengedhető az ismételt vizsgálat, és ha a normál tartományon belül van, az alany beléphet a vizsgálatba.