Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności długotrwałego podawania Drisapersen u pacjentów ze Stanów Zjednoczonych i Kanady

12 czerwca 2018 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Otwarte badanie rozszerzone dotyczące długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności Drisapersen u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a w USA i Kanadzie.

Jest to wieloośrodkowe, otwarte, niekontrolowane rozszerzenie fazy III z udziałem mężczyzn z DMD, otwarte dla kwalifikujących się pacjentów ze Stanów Zjednoczonych i Kanady, którzy wcześniej brali udział w następujących badaniach drisapersenu: DMD114876, DMD114044 i DMD114349. Osobnicy będą otrzymywać podskórnie 6 mg/kg drisapersenu co tydzień. W przypadku pacjentów, u których wcześniej wystąpiły istotne problemy z bezpieczeństwem lub tolerancją lub które doświadczą ich podczas badania, istnieje możliwość alternatywnego ramienia z przerywanym dawkowaniem, które będzie podawane w schemacie 6 mg/kg co tydzień przez 8 tygodni, a następnie 4 tygodnie przerwy leczenie. W przypadku osób, u których występują lub występowały wcześniej istotne problemy z bezpieczeństwem/tolerancją, działania niepożądane lub reakcje lub dawkowanie przerywane, dostępne będzie podawanie dożylne.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W części A badania (DMD115501, oryginalny protokół) 21 pacjentów przystąpiło do badania w 3 ośrodkach w USA i ukończyło do 14 tygodni leczenia i do 22 tygodni obserwacji. Ta poprawka do protokołu, część B badania, obejmie do 13 dodatkowych ośrodków w USA i Kanadzie oraz do 51 dodatkowych pacjentów. W sumie do badania zostanie włączonych około 72 osób. Wszyscy badani rozpoczną część B podczas selekcji i będą postępować zgodnie z harmonogramem badań.

Podstawowym ramieniem dawkowania jest drisapersen w dawce 6 mg/kg w postaci wstrzyknięcia podskórnego raz w tygodniu. W przypadku pacjentów, u których wcześniej wystąpiły istotne problemy z bezpieczeństwem lub tolerancją lub które doświadczą ich podczas badania, istnieje możliwość alternatywnego ramienia z przerywanym dawkowaniem, które będzie podawane w schemacie 6 mg/kg mc./tydzień przez 8 tygodni, a następnie 4 tygodnie leczenia. W przypadku pacjentów, u których występują lub występowały w przeszłości istotne problemy z bezpieczeństwem/tolerancją, dostępne będzie podawanie dożylne.

To badanie nie ma minimalnego czasu trwania uczestnictwa. Uczestnicy będą mieli różne okresy uczestnictwa w badaniu w zależności od tego, kiedy przystąpią do jednego z kwalifikujących się badań, i będą mogli kontynuować to badanie do czasu, gdy wycofają się na podstawie kryteriów określonych w protokole lub BioMarin przerwie badanie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

53

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Children's & Women's Health Centre of BC
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Ste-Justine
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 12502
        • Shriner's Hospital for Children Tampa
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Shriners Hospitals for Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnictwo w kwalifikującym się badaniu drisapersenu w następujący sposób:

(A) Wcześniejsi pacjenci z DMD114876: Pacjenci, którzy ukończyli zarówno 24-tygodniowe leczenie metodą podwójnie ślepej próby, jak i 24-tygodniowe fazy po leczeniu w badaniu DMD114876 LUB Pacjenci, którzy wycofali się z części terapeutycznej badania DMD114876 z powodu spełnienia kryteriów przerwania badań laboratoryjnych ze względów bezpieczeństwa mogą kwalifikować się do zapisać się do badania przedłużającego, jeśli: ustąpiły parametry laboratoryjne, które doprowadziły do ​​przerwania leczenia; główny badacz (PI) uważa, że ​​korzyści z dalszego leczenia drisapersenem przewyższają ryzyko dla indywidualnego uczestnika; i po konsultacji z Monitorem Medycznym (B) Wcześniejszy DMD114044 Pacjenci: Amerykanie, którzy ukończyli badanie DMD114044 w innym kraju i chcą wrócić do USA, aby wziąć udział w badaniu DMD115501, za zgodą badacza DMD115501 LUB obywatele USA, którzy uczestniczyli w DMD114044 ale którzy musieli wycofać się z badania z powodu spełnienia kryteriów przerwania badania ze względów bezpieczeństwa w laboratorium, mogą kwalifikować się do włączenia do DMD115501, jeśli: ustąpiły parametry laboratoryjne, które doprowadziły do ​​przerwania badania; PI uważa, że ​​korzyści z dalszego leczenia drisapersenem przewyższają ryzyko dla indywidualnego pacjenta; oraz po konsultacji z Monitorem Medycznym i po uzyskaniu zgody badacza DMD115501 (C) Pacjenci z wcześniejszym DMD114349: Pacjenci ze Stanów Zjednoczonych, którzy uczestniczyli i ukończyli badanie DMD114044 w innym kraju i którzy przystąpili do trwającego otwartego badania przedłużonego DMD114349 w kraju poza USA, którzy chcą wycofać się z DMD114349 i wrócić do USA, aby wziąć udział w badaniu DMD115501, za zgodą badacza DMD115501.

Pacjenci z Kanady, którzy brali udział w badaniu DMD114349 LUB Pacjenci z Kanady, którzy wycofali się z części badania DMD114349 dotyczącej leczenia z powodu spełnienia laboratoryjnych kryteriów zatrzymania ze względów bezpieczeństwa, mogą kwalifikować się do włączenia do badania przedłużającego, jeśli parametry laboratoryjne, które doprowadziły do ​​przerwania, ustąpiły; PI uważa, że ​​korzyści z dalszego leczenia drisapersenem przewyższają ryzyko dla indywidualnego pacjenta; i po konsultacji z Monitorem Medycznym.

  • Kontynuacja stosowania glukokortykoidów przez co najmniej 60 dni przed włączeniem do badania z uzasadnionym oczekiwaniem, że uczestnik pozostanie na sterydach przez cały czas trwania badania. Zmiany lub odstawienie glikokortykosteroidów będą podejmowane według uznania PI w porozumieniu z pacjentem/rodzicem i Monitorem Medycznym. Jeśli pacjent nie przyjmuje sterydów, udział w badaniu należy omówić z monitorem medycznym.
  • Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich wymagań i procedur protokołu (z wyjątkiem ocen wymagających poruszania się pacjenta, w przypadku osób, które utraciły możliwość poruszania się)
  • Zdolność do wyrażenia świadomej zgody i/lub zgody na piśmie podpisanej przez uczestnika i/lub rodzica/opiekuna prawnego (zgodnie z lokalnymi przepisami)

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik miał poważne zdarzenie niepożądane lub spełnił kryteria zatrzymania ze względów bezpieczeństwa, które pozostają nierozwiązane w badaniach DMD114876, DMD114044 lub DMD114349, które w opinii badacza mogły być przypisane badanemu lekowi i które są w toku. Po rozwiązaniu podmiot może kwalifikować się do rejestracji po konsultacji PI z monitorem medycznym
  • Stosowanie leków przeciwzakrzepowych, przeciwzakrzepowych lub przeciwpłytkowych lub wcześniejsze leczenie badanymi lekami z wyjątkiem drisapersenu w ciągu 28 dni od pierwszego podania badanego leku
  • Udział w jakimkolwiek innym badanym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem badania przesiewowego lub w trakcie tego badania klinicznego. Jeśli uczestnik brał udział w jakimkolwiek innym badaniu w ciągu ostatnich 6 miesięcy, należy to omówić z opiekunem medycznym przed przystąpieniem do badania.
  • Historia poważnych zaburzeń medycznych, które mogą zakłócać interpretację danych dotyczących skuteczności lub bezpieczeństwa (np. obecnie lub w przeszłości choroba/upośledzenie czynności nerek lub wątroby, choroba zapalna w wywiadzie)
  • Objawowa kardiomiopatia. Jeśli pacjent ma frakcję wyrzutową lewej komory <45% podczas badania przesiewowego, badacz powinien omówić włączenie pacjenta do badania z monitorem medycznym
  • Liczba płytek krwi poniżej dolnej granicy normy podczas badania przesiewowego. Ponowne badanie w okresie przesiewowym jest dopuszczalne i jeśli mieści się w normie, badany może wejść do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Alternatywne ramię dawkowania dożylnego
Osobnicy będą otrzymywać drisapersen w schemacie 3 mg/kg przez 1 godzinę IV tygodniowo przez cały czas trwania uczestnictwa.
Lek: Drisapersen
Lek Drisapersen będzie dostarczany w postaci fiolek o pojemności 3 ml (mililitrów) zawierających 1 ml sterylnego roztworu o stężeniu 200 mg/ml. Każdy pacjent będzie otrzymywał drisapersen w dawce 3 mg/kg podawanej IV raz w tygodniu, w sposób ciągły przez cały okres uczestnictwa
Inne nazwy:
  • BMN 051
Lek: Drisapersen
Lek Drisapersen będzie dostarczany w postaci fiolek o pojemności 3 ml (mililitrów), zawierających 1 ml sterylnego roztworu o stężeniu 220 mg/ml. Każdy pacjent będzie otrzymywał drisapersen w dawce 6 mg/kg podawany podskórnie raz w tygodniu, w sposób ciągły lub z przerwami (przez 8 tygodni, po których następują 4 tygodnie bez dawkowania) przez cały okres uczestnictwa
Inne nazwy:
  • BMN 051
Eksperymentalny: Główne ciągłe ramię dozujące
Pacjenci będą otrzymywać drisapersen w dawce 6 mg/kg w postaci zastrzyku(i) SC raz w tygodniu, nieprzerwanie przez cały okres uczestnictwa.
Lek: Drisapersen
Lek Drisapersen będzie dostarczany w postaci fiolek o pojemności 3 ml (mililitrów) zawierających 1 ml sterylnego roztworu o stężeniu 200 mg/ml. Każdy pacjent będzie otrzymywał drisapersen w dawce 3 mg/kg podawanej IV raz w tygodniu, w sposób ciągły przez cały okres uczestnictwa
Inne nazwy:
  • BMN 051
Lek: Drisapersen
Lek Drisapersen będzie dostarczany w postaci fiolek o pojemności 3 ml (mililitrów), zawierających 1 ml sterylnego roztworu o stężeniu 220 mg/ml. Każdy pacjent będzie otrzymywał drisapersen w dawce 6 mg/kg podawany podskórnie raz w tygodniu, w sposób ciągły lub z przerwami (przez 8 tygodni, po których następują 4 tygodnie bez dawkowania) przez cały okres uczestnictwa
Inne nazwy:
  • BMN 051
Eksperymentalny: Alternatywne ramię dozujące przerywane
Osobnicy będą otrzymywali drisapersen z przerwami, w schemacie 6 mg/kg jako zastrzyk(i) SC raz w tygodniu przez 8 tygodni, po których następują 4 tygodnie bez dawkowania, przez cały czas trwania ich uczestnictwa.
Lek: Drisapersen
Lek Drisapersen będzie dostarczany w postaci fiolek o pojemności 3 ml (mililitrów) zawierających 1 ml sterylnego roztworu o stężeniu 200 mg/ml. Każdy pacjent będzie otrzymywał drisapersen w dawce 3 mg/kg podawanej IV raz w tygodniu, w sposób ciągły przez cały okres uczestnictwa
Inne nazwy:
  • BMN 051
Lek: Drisapersen
Lek Drisapersen będzie dostarczany w postaci fiolek o pojemności 3 ml (mililitrów), zawierających 1 ml sterylnego roztworu o stężeniu 220 mg/ml. Każdy pacjent będzie otrzymywał drisapersen w dawce 6 mg/kg podawany podskórnie raz w tygodniu, w sposób ciągły lub z przerwami (przez 8 tygodni, po których następują 4 tygodnie bez dawkowania) przez cały okres uczestnictwa
Inne nazwy:
  • BMN 051

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Zdarzenia niepożądane będą oceniane od wizyty przed punktem wyjściowym do 20 tygodni po ukończeniu przez uczestnika badania lub wcześniejszym wycofaniu się z leczenia. AE to wszelkie niepożądane zdarzenia medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, czasowo związane ze stosowaniem produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy uważa się je za związane z produktem leczniczym, czy nie
Do 48 tygodni
Pomiary skurczowego i rozkurczowego ciśnienia krwi w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Do 48 tygodni
Pomiary tętna i częstości oddechów w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Do 48 tygodni
Pomiary temperatury ciała w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Do 48 tygodni
Pomiary 12-odprowadzeniowego elektrokardiogramu (EKG) w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Oceniane będą następujące parametry: częstość akcji serca, odstępy, skorygowany odstęp QT (QTc) (Bazett). Ponadto zostanie przeprowadzona ocena nieprawidłowej morfologii
Do 48 tygodni
Pomiary echokardiograficzne w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Oceniane będą następujące parametry: końcoworozkurczowa/końcowoskurczowa grubość ściany lewej komory (przegroda, ściana tylna), frakcja skrócenia frakcyjnego (SF) i frakcja wyrzutowa (LVEF) zostaną wyprowadzone z trybu M (z przymostkowej osi długiej lub widok w osi krótkiej) do pomiarów ilościowych
Do 48 tygodni
Badania laboratoryjne w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Badania laboratoryjne będą obejmowały parametry hematologiczne, biochemiczne i moczu
Do 48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena funkcji mięśni za pomocą testu 6-minutowego marszu (6MWD).
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Badani będą proszeni o chodzenie z preferowaną przez siebie prędkością, w górę iw dół na ustaloną odległość, dopóki nie zostaną poproszeni o zatrzymanie się po 6 minutach. Badani są ostrzegani o czasie i informowani, że mogą zatrzymać się wcześniej, jeśli nie będą w stanie kontynuować. Całkowity dystans pokonany w ciągu 6 minut (lub do zatrzymania się badanego w przypadku wcześniejszego zakończenia testu) zostanie zapisany w metrach, podobnie jak wszelkie upadki. Osoby, które przestały się poruszać w poprzednim badaniu lub które przestały się poruszać podczas tego badania, nie będą w stanie wykonać tego
Do 48 tygodni
Ocena ambulatoryjna North Star (NSAA)
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
NSAA jest funkcjonalną skalą opracowaną na podstawie Hammersmith Scale of Motor Ability, specjalnie do stosowania u chodzących dzieci z DMD. Składa się z 17 czynności ocenianych na 0 (nie można wykonać), 1 (wykonuje z modyfikacjami), 2 (normalny ruch). Skala ocenia czynności, które są wymagane do aktywności ambulatoryjnej i obejmuje pozycje, które są rzadko osiągane w nieleczonej DMD (skok, podskok, podnoszenie głowy), jak również pozycje, o których wiadomo, że stopniowo pogarszają się w czasie (wstanie z krzesła, chodzenie).
Do 48 tygodni
Ocena funkcji płuc
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Nieinwazyjna spirometria zostanie przeprowadzona w celu określenia rzeczywistych i procentowych wartości natężonej pojemności życiowej (FVC) i natężonej objętości wydechowej (FEV1)
Do 48 tygodni
Czas do głównych kamieni milowych choroby
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Główne kamienie milowe choroby definiuje się jako zdarzenia, które wystąpiły od czasu ich ostatniej oceny i obejmują następujące kamienie milowe związane z dystrofią mięśniową: przykurcz ścięgna Achillesa, przykurcz ścięgna podkolanowego, lordoza lędźwiowa, deformacja szkieletu kończyny, utrata możliwości poruszania się, wspomaganie oddychania w ciągu dnia , wspomaganie oddychania podczas snu, skolioza, stosowanie ortezy na nogi, stosowanie ortez, stosowanie specjalnego obuwia, stosowanie manewru Gowera lub innego kamienia milowego (do określenia)
Do 48 tygodni
Ocena wyników funkcjonalnych
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Jedna ocena zostanie przeprowadzona w celu zaobserwowania zmian w zdolności pacjenta do wykonywania zwykłych codziennych czynności podczas badania: Ankieta wyników funkcjonalnych - przez rodzinę/opiekunów, którzy uczestniczą w zaplanowanej wizycie w klinice.
Do 48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: BioMarin Clinical Trials, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 lutego 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 lutego 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 marca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 czerwca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 czerwca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DMD115501

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Drisapersen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Austria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj