치료법이 알려지지 않은 진행성 암이 있는 소아 환자의 최대 허용 용량을 결정하기 위한 공개 용량 증량 시험
2017년 10월 24일 업데이트: Boehringer Ingelheim
효과적인 치료가 없는 급성 백혈병 또는 진행성 고형 종양이 있는 2세에서 18세 미만의 소아 환자에서 Volasertib의 약동학, 약력학, 내약성 및 독성을 평가하기 위한 공개, 비통제, 용량 증량 1상 시험 모두 다 아는
본 임상시험은 소아 백혈병 및 고형암 환자군에서 2세 이상 12세 미만 및 12세 이하에서 volasertib의 용량 제한 독성(DLT)을 평가하여 최대 허용 용량(MTD)을 결정하는 개방형 설계에 따라 수행될 예정이다. 18세 미만.
추가 목표는 소아암 환자에서 volasertib의 안전성, 내약성, 독성, 효능(예비 활동), 약동학 및 약력학에 대한 데이터를 수집하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
22
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 추가 치료가 알려지지 않은 백혈병 또는 림프종을 포함한 진행성 고형 종양(2세 - 18세 미만)이 있는 소아 환자
- 2세에서 12세 미만 어린이의 경우 Lansky 점수 > 60
- 12세 이상 어린이의 경우 Karnofsky 점수 > 60
- 조사관이 판단한 최소 6주의 기대 수명
- 부모 또는 법적 보호자가 서면 동의서를 제공하고 획득한 각 연령 그룹에 적합한 정보에 입각한 동의를 제공했습니다.
제외 기준:
- 치료 의도가 있는 다른 항백혈병 요법을 받을 자격이 있거나 고형 종양 요법으로 알려진 효과적인 요법을 받는 환자
- 심장 질환의 존재(심초음파에 의한 LVEF가 25% 미만)
- 악성 질환의 증후성 중추신경계 침범
- 원발성 CNS 종양
- 부적절한 실험실 매개변수
- 부적절한 정맥 접근
- QTc 연장
- 임신, 수유
- 안전성 평가에 지장을 줄 수 있는 기타 질병이나 CT
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 모든 환자
Volasertib은 정맥 주입으로 투여됩니다.
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치료 과정 1일째 정맥 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최대 허용 용량(MTD) 결정을 위한 첫 번째 주기에서 용량 제한 독성(DLT)이 있는 참가자 수
기간: 최대 14일.
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이 결과 측정은 MTD 결정을 위한 첫 번째 주기에서 DLT가 있는 참가자 수를 나타냅니다.
DLT는 다음을 제외하고 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) ≥등급 3(혈액학적 및 비혈액학적) 부작용(AE)으로 정의되었습니다.
b) 열성 호중구 감소증 등급 3. c) 호중구 수가 <1000/mm3인 감염 등급 3.
d) 요산 등급 ≥3.
e) 적절한 치료로 관리되는 메스꺼움, 구토 및/또는 설사(예:
CTCAE 등급 ≤2로 회복).
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최대 14일.
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Volasertib의 최대 허용 용량
기간: 최대 14일.
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이 결과 측정은 Volasertib의 MTD를 나타냅니다.
MTD는 주기 1 동안 평가 가능한 환자 6명 중 1명 이하에서 DLT가 보고된 최고 용량 수준으로 정의되었습니다.
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최대 14일.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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AESI(Adverse Events of Special Interest)로 정의된 간 손상 환자 수
기간: 최대 879일.
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이 결과 측정은 AESI로 정의된 간 손상 환자의 수를 나타냅니다.
간손상은 다음과 같은 간 매개변수의 변경으로 정의되었습니다. 같은 혈액 샘플.
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최대 879일.
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조사자가 판단하고 AE, CTCAE 등급 ≥3으로 보고된 칼슘의 임상적으로 관련된 실험실 수치 변화(고칼슘혈증 및/또는 저칼슘혈증)가 있는 환자의 수
기간: 최대 879일.
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이 결과 측정은 조사자가 판단하고 AE, CTCAE 등급 ≥3으로 보고된 칼슘의 임상적으로 관련된 실험실 값 변화(고칼슘혈증 및/또는 저칼슘혈증)가 있는 환자의 수를 나타냅니다.
CTCAE 등급 3(심각한 AE), 4(생명을 위협하거나 무력화시키는 AE), 5(AE와 관련된 사망).
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최대 879일.
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임상적으로 관련된 관찰로 보고된 심장 활동(QTc 간격 연장)의 변화가 있는 환자의 수
기간: 최대 879일.
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이 결과 측정은 각 Volasertib 투여 전과 종료 시점에 심전도(ECG) 기록(디지털, 3회)을 기반으로 심장 활동을 평가하기 위해 임상적으로 관련된 관찰로 보고된 심장 활동(QTc 간격 연장)의 변화가 있는 환자의 수를 나타냅니다. 첫 번째 Volasertib 투여 종료 후 처음 24시간 이내에 최소 2개의 추가 시점. QT 간격의 심박수 보정에는 고정 보정 Fridericia 보정(QTcF) 및 Bazett 보정(QTcB)의 두 가지 방법이 사용되었습니다. SMQ: 규제 활동을 위한 표준화된 의학 사전(MedDRA) 쿼리. |
최대 879일.
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[백혈병 환자에서] 최고의 종합 반응: (완전 관해(CR)), 불완전 호중구 또는 혈소판 회복(CRi)을 동반한 CR, 부분 관해(PR), 안정 질환(SD), 진행성 질환(PD) 및 무형성증 사망
기간: 최대 849일.
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이 결과 측정에는 다음이 포함됩니다. CR: 골수 모세포 <5%; Auer 봉을 사용한 폭발 부재; 골수외(EM) 질병의 부재; 절대 호중구 수 ≥ 1.0 x 109/L(1000/μL); 혈소판 수 ≥80 x 109/L(80000/μL); 적혈구 수혈의 독립성.
CRi: 잔류 호중구 감소증(<1.0 x 109/L[1000/μL]) 또는 혈소판 감소증(<800 x 109/L[80000/μL])을 제외한 모든 CR 기준, 적혈구 수혈의 독립성은 필요하지 않습니다.
PR: 골수 폭발 비율이 5%-25%로 감소; 전처리 골수(기준선) 모세포 백분율의 적어도 50% 감소; EM 질병의 부재.
SD: 둘 다 CR, CRi, PR 또는 PD 자격이 없습니다.
PD: 기준 중 적어도 하나 a) 기준선에 비해 골수 모세포 수의 50% 증가 b) 기준선에 비해 말초 모세포 수의 50% 증가 - 새로운 EM 질병의 증거 - 조사자의 판단에 기초한 임상적으로 PD.
무형성증 사망: 세포감소증 동안 임상시험 약물의 마지막 투여 후 7일 이상 경과한 사망.
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최대 849일.
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사건 없는 생존(EFS)[백혈병 환자에서]
기간: 최대 849일.
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EFS는 Volasertib의 첫 번째 주입부터 PD 또는 재발, 이차 악성 종양의 발생 또는 모든 원인으로 인한 사망 중 먼저 발생한 날짜까지의 시간으로 정의되었습니다.
EFS는 PD, 재발, 이차 악성 종양의 발생 또는 사망으로 보고되지 않은 환자에 대한 마지막 질병 평가 날짜에 중단되었습니다.
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최대 849일.
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전체 생존(OS) [백혈병 환자에서]
기간: 최대 849일.
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전체 생존은 Volasertib의 첫 주입부터 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간으로 정의되었습니다.
후속 조치를 취하지 못한 환자의 경우 OS는 환자가 살아있는 것으로 알려진 마지막 날짜에 검열되었습니다.
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최대 849일.
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Volasertib의 최대 측정 농도(Cmax, Norm)
기간: 주기 1: 투약 전 -0:05(시:분/초) 및 투약 후 1:00, 1:30, 3:00, 24:00, 96:00, 216:00. 주기 >=2: 투약 전 -0:05(시:분/초) 및 투약 후 1:00.
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이 결과 측정은 혈장 내 Volasertib의 용량 표준화 최대 측정 농도를 나타냅니다(Cmax, norm).
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주기 1: 투약 전 -0:05(시:분/초) 및 투약 후 1:00, 1:30, 3:00, 24:00, 96:00, 216:00. 주기 >=2: 투약 전 -0:05(시:분/초) 및 투약 후 1:00.
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Volasertib의 최저 농도(Cpre, 2)
기간: 주기 1: 투약 전 -0:05(시:분/초) 및 투약 후 1:00, 1:30, 3:00, 24:00, 96:00, 216:00. 주기 >=2: 투약 전 -0:05(시:분/초) 및 투약 후 1:00.
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이 결과 측정은 두 번째 용량(Cpre,2) 투여 직전 혈장 내 Volasertib의 투여 전 농도를 나타냅니다. 분석된 참가자 수는 관심 시점에서 사용 가능한 데이터가 있는 참가자 수를 표시합니다. |
주기 1: 투약 전 -0:05(시:분/초) 및 투약 후 1:00, 1:30, 3:00, 24:00, 96:00, 216:00. 주기 >=2: 투약 전 -0:05(시:분/초) 및 투약 후 1:00.
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혈장 내 Volasertib의 농도-시간 곡선(AUC0-∞, Norm) 아래 면적
기간: 주기 1: 투약 전 -0:05(시:분/초) 및 투약 후 1:00, 1:30, 3:00, 24:00, 96:00, 216:00. 주기 >=2: 투약 전 -0:05(시:분/초) 및 투약 후 1:00.
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이 결과 측정은 외삽된 0에서 무한대까지의 시간 간격에 걸쳐 혈장에서 Volasertib의 농도-시간 곡선 아래 용량 정규화 영역을 나타냅니다.
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주기 1: 투약 전 -0:05(시:분/초) 및 투약 후 1:00, 1:30, 3:00, 24:00, 96:00, 216:00. 주기 >=2: 투약 전 -0:05(시:분/초) 및 투약 후 1:00.
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Volasertib의 반감기(t1/2)
기간: 주기 1: 투약 전 -0:05(시:분/초) 및 투약 후 1:00, 1:30, 3:00, 24:00, 96:00, 216:00. 주기 >=2: 투약 전 -0:05(시:분/초) 및 투약 후 1:00.
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이 결과 측정은 Volasertib의 반감기를 나타냅니다.
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주기 1: 투약 전 -0:05(시:분/초) 및 투약 후 1:00, 1:30, 3:00, 24:00, 96:00, 216:00. 주기 >=2: 투약 전 -0:05(시:분/초) 및 투약 후 1:00.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 10월 22일
기본 완료 (실제)
2015년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2017년 1월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 10월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 10월 24일
처음 게시됨 (추정)
2013년 10월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 7월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 10월 24일
마지막으로 확인됨
2017년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 1230.27
- 2013-001291-38 (EudraCT 번호)
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