Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie s eskalací dávek ke stanovení maximální tolerované dávky u pediatrických pacientů s pokročilými rakovinami, pro které není známa žádná léčba

24. října 2017 aktualizováno: Boehringer Ingelheim

Otevřená, nekontrolovaná studie fáze I s eskalací dávky k vyhodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky, snášenlivosti a toxicity Volasertibu u pediatrických pacientů ve věku od 2 let do méně než 18 let s akutní leukémií nebo pokročilým solidním nádorem, pro které není účinná léčba Známý

Současná studie bude provedena podle otevřeného plánu ke stanovení maximální tolerovatelné dávky (MTD) vyhodnocením toxicity omezující dávku (DLT) volasertibu u dětské leukémie a solidních nádorů ve věkové skupině 2 až méně než 12 a 12 až méně než 18 let. Dalším cílem je shromáždit údaje o bezpečnosti, snášenlivosti, toxicitě, účinnosti (předběžná aktivita), farmakokinetice a farmakodynamice volasertibu u dětských pacientů s rakovinou

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

22

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Gent, Belgie, 9000
        • UNIV UZ Gent
  • Francie
      • Paris, Francie, 75248
        • INS Curie
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00165
        • Osp. Pediatrico Bambin Gesù
  • Německo
      • Köln, Německo, 50937
        • Universitätsklinikum Köln (AöR)
  • Česko
      • Prague, Česko, 150 06
        • University Hospital Motol

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • pediatričtí pacienti s leukémií nebo pokročilými solidními nádory včetně lymfomů (ve věku 2 - méně než 18 let), u kterých není známa žádná další léčba
  • Lansky skóre > 60 pro děti od 2 do méně než 12 let
  • Karnofského skóre > 60 pro děti ve věku 12 let nebo starší
  • očekávaná délka života nejméně 6 týdnů podle posouzení zkoušejícího
  • rodiče nebo zákonní zástupci poskytli písemný informovaný souhlas a informovaný souhlas vhodný pro příslušnou získanou věkovou skupinu

Kritéria vyloučení:

  • pacient způsobilý pro jinou antileukemickou terapii s kurativním záměrem nebo účinnou terapii známou pro terapii solidních nádorů
  • přítomnost srdečního onemocnění (LVEF podle echokardiografie méně než 25 %)
  • symptomatické postižení centrálního nervového systému maligním onemocněním
  • primární nádor CNS
  • nevyhovující laboratorní parametry
  • nedostatečný žilní přístup
  • prodloužení QTc
  • těhotenství, kojení
  • jiná onemocnění nebo CT, které by mohly narušit hodnocení bezpečnosti

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Všichni pacienti
Volasertib bude podáván jako intravenózní infuze
Lék: volasertib
intravenózní podání v den 1 léčebného cyklu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s toxicitou omezující dávku (DLT) v prvním cyklu pro stanovení maximální tolerované dávky (MTD)
Časové okno: Až 14 dní.
Toto měřítko výsledku představuje počet účastníků s DLT v prvním cyklu pro stanovení MTD. DLT byly definovány jako společná terminologická kritéria pro nežádoucí příhody (CTCAE) související s léčivem ≥3. stupně (hematologické a nehematologické) nežádoucí příhody (AE) s výjimkou a) Snížený počet krvinek (jakýkoli stupeň) bez přidružených klinických komplikací způsobilých pro DLT. b) Febrilní neutropenie 3. stupně. c) Infekce 3. stupně s počtem neutrofilů <1000/mm3. d) Kyselina močová Stupeň ≥3. e) Nevolnost, zvracení a/nebo průjem zvládnuté adekvátní léčbou (tj. zotavení na stupeň CTCAE ≤2).
Až 14 dní.
Maximální tolerovaná dávka Volasertibu
Časové okno: Až 14 dní.
Tato výsledná míra představuje MTD Volasertibu. MTD byla definována jako nejvyšší hladina dávky, při které byly DLT hlášeny u ne více než 1 ze 6 hodnotitelných pacientů během cyklu 1.
Až 14 dní.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s poškozením jater definovaným jako nežádoucí příhody zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Až 879 dní.
Tato výsledná míra představuje počet pacientů s poškozením jater definovaným jako AESI. Poškození jater bylo definováno následujícími změnami jaterních parametrů: zvýšení aspartáttransaminázy (AST) a/nebo alanintransaminázy (ALT) > 3x horní hranice normálu (ULN) kombinované se zvýšením celkového bilirubinu > 2x ULN měřeno v stejný vzorek krve.
Až 879 dní.
Počet pacientů s klinicky relevantními změnami laboratorní hodnoty vápníku (hyper- a/nebo hypokalcémie) podle posouzení zkoušejícího a hlášených jako AE, stupeň CTCAE ≥3
Časové okno: Až 879 dní.
Tato výsledná míra představuje počet pacientů s klinicky relevantními změnami laboratorních hodnot vápníku (hyper- a/nebo hypokalcémie), jak bylo posouzeno zkoušejícím a hlášeno jako AE, CTCAE stupeň ≥3. CTCAE stupeň 3 (těžká AE), 4 (život ohrožující nebo invalidizující AE), 5 (smrt související s AE).
Až 879 dní.
Počet pacientů se změnami srdeční aktivity (prodloužený QTc interval) hlášených jako klinicky relevantní pozorování
Časové okno: Až 879 dní.

Tato výsledná míra představuje počet pacientů se změnami srdeční aktivity (prodloužený QTc interval) hlášenými jako klinicky relevantní pozorování pro posouzení srdeční aktivity na základě záznamů elektrokardiogramu (EKG) (digitální, trojité) před a na konci každého podání Volasertibu a při alespoň ve 2 dalších časových bodech během prvních 24 hodin po ukončení prvního podání Volasertibu. Byly použity dvě metody korekce srdeční frekvence QT intervalu: fixní korekce Fridericiova korekce (QTcF) a Bazettova korekce (QTcB).

Dotaz SMQ: Standardizovaný lékařský slovník pro regulační činnosti (MedDRA).
Až 879 dní.
Nejlepší celková odpověď [u pacientů s leukémií]: (kompletní remise (CR)), CR s neúplnou obnovou neutrofilů nebo krevních destiček (CRi), částečná remise (PR), stabilní onemocnění (SD), progresivní onemocnění (PD) a úmrtí při aplazii
Časové okno: Až 849 dní.
Toto měřítko výsledku zahrnuje CR: blasty kostní dřeně <5 %; absence výbuchů s Auerovými tyčemi; nepřítomnost extramedulárního (EM) onemocnění; absolutní počet neutrofilů ≥ 1,0 x 109/l (1000/μl); počet krevních destiček ≥80 x 109/l (80 000/ul); nezávislost na transfuzích červených krvinek. CRi: Všechna kritéria CR kromě reziduální neutropenie (<1,0 x 109/l [1000/μl]) nebo trombocytopenie (<800 x 109/l [80000/μl]), nezávislost na transfuzích červených krvinek není vyžadována. PR: Snížení procenta blastů v kostní dřeni na 5%-25%; snížení procenta blastů kostní dřeně (základní linie) před léčbou alespoň o 50 %; nepřítomnost EM onemocnění. SD: Ani jedno se nekvalifikuje pro CR, CRi, PR nebo PD. PD: Alespoň jedno z kritérií a) 50% zvýšení počtu blastů v kostní dřeni nad výchozí hodnotu b) 50% zvýšení počtu periferních blastů oproti výchozí hodnotě - důkaz nového EM onemocnění - klinicky PD na základě úsudku zkoušejícího. Úmrtí při aplazii: Úmrtí nastávající ≥7 dní po posledním podání zkušebního léku v cytopenickém stavu.
Až 849 dní.
Přežití bez událostí (EFS) [u pacientů s leukémií]
Časové okno: Až 849 dní.
EFS byl definován jako doba od první infuze Volasertibu do data PD nebo relapsu, výskytu sekundární malignity nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastalo dříve. EFS byl cenzurován k datu posledního hodnocení onemocnění u pacientů, u kterých nebyla hlášena PD, relaps, výskyt sekundární malignity nebo úmrtí.
Až 849 dní.
Celkové přežití (OS) [u pacientů s leukémií]
Časové okno: Až 849 dní.
Celkové přežití bylo definováno jako doba od první infuze Volasertibu do úmrtí z jakékoli příčiny. U pacientů, kteří byli ztraceni ve sledování, byl OS cenzurován k poslednímu datu, kdy bylo známo, že pacienti žijí.
Až 849 dní.
Maximální naměřená koncentrace (Cmax, Norm) Volasertibu
Časové okno: Cyklus 1: -0:05 (hodina/s: minuta/s) před podáním léku a 1:00, 1:30, 3:00, 24:00, 96:00, 216:00 po podání léku. Cyklus >=2: -0:05 (hodina/s: minuta/s) před podáním léčiva a 1:00 po podání léčiva.
Toto výsledné měření představuje dávku normalizovanou maximální naměřenou koncentraci Volasertibu v plazmě (Cmax, norma).
Cyklus 1: -0:05 (hodina/s: minuta/s) před podáním léku a 1:00, 1:30, 3:00, 24:00, 96:00, 216:00 po podání léku. Cyklus >=2: -0:05 (hodina/s: minuta/s) před podáním léčiva a 1:00 po podání léčiva.
Minimální koncentrace (Cpre, 2) Volasertibu
Časové okno: Cyklus 1: -0:05 (hodina/s: minuta/s) před podáním léku a 1:00, 1:30, 3:00, 24:00, 96:00, 216:00 po podání léku. Cyklus >=2: -0:05 (hodina/s: minuta/s) před podáním léčiva a 1:00 po podání léčiva.

Toto výsledné měření představuje koncentraci Volasertibu v plazmě před podáním bezprostředně před podáním druhé dávky (Cpre,2).

Počet analyzovaných účastníků zobrazuje počet účastníků s dostupnými údaji v časovém bodu zájmu.
Cyklus 1: -0:05 (hodina/s: minuta/s) před podáním léku a 1:00, 1:30, 3:00, 24:00, 96:00, 216:00 po podání léku. Cyklus >=2: -0:05 (hodina/s: minuta/s) před podáním léčiva a 1:00 po podání léčiva.
Oblast pod křivkou koncentrace-čas (AUC0-∞, norma) Volasertibu v plazmě
Časové okno: Cyklus 1: -0:05 (hodina/s: minuta/s) před podáním léku a 1:00, 1:30, 3:00, 24:00, 96:00, 216:00 po podání léku. Cyklus >=2: -0:05 (hodina/s: minuta/s) před podáním léčiva a 1:00 po podání léčiva.
Toto výsledné měření představuje plochu normalizovanou na dávku pod křivkou koncentrace-čas Volasertibu v plazmě v časovém intervalu od nuly extrapolované do nekonečna.
Cyklus 1: -0:05 (hodina/s: minuta/s) před podáním léku a 1:00, 1:30, 3:00, 24:00, 96:00, 216:00 po podání léku. Cyklus >=2: -0:05 (hodina/s: minuta/s) před podáním léčiva a 1:00 po podání léčiva.
Poločas (t1/2) Volasertibu
Časové okno: Cyklus 1: -0:05 (hodina/s: minuta/s) před podáním léku a 1:00, 1:30, 3:00, 24:00, 96:00, 216:00 po podání léku. Cyklus >=2: -0:05 (hodina/s: minuta/s) před podáním léčiva a 1:00 po podání léčiva.
Tato výsledná míra představuje poločas Volasertibu.
Cyklus 1: -0:05 (hodina/s: minuta/s) před podáním léku a 1:00, 1:30, 3:00, 24:00, 96:00, 216:00 po podání léku. Cyklus >=2: -0:05 (hodina/s: minuta/s) před podáním léčiva a 1:00 po podání léčiva.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Boehringer Ingelheim

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. října 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2015

Dokončení studie (Aktuální)

27. ledna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. října 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. října 2013

První zveřejněno (Odhad)

29. října 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. července 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. října 2017

Naposledy ověřeno

1. října 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1230.27
  • 2013-001291-38 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na volasertib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahrain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit