이전에 치료를 받은 전신 지방이영양증 환자에서 메트렐렙틴의 자비로운 사용
이전에 치료를 받은 전신 지방이영양증 환자에서 Metreleptin의 동정적 사용
배경:
- 전신 지방이영양증은 높은 혈중 지방 수치와 인슐린 저항성을 유발할 수 있습니다. 이것은 당뇨병을 포함한 건강 문제로 이어질 수 있습니다. 연구자들은 약물 메트렐렙틴이 이 질병을 가진 사람들의 건강을 향상시킨다는 것을 발견했습니다.
객관적인:
- 메트렐렙틴의 안전성과 유효성을 시험하기 위함.
적임:
- 다음과 같은 일반화 지방이영양증이 있는 생후 6개월 이상의 사람:
- NIH 연구를 통해 메트렐렙틴을 투여받았고
- 모국에서 승인되거나 자비로운 사용 메커니즘을 통해 얻을 수 없습니다.
설계:
- 참가자는 1년 동안 대략 6개월마다, 그 다음에는 1-2년마다 NIH에 오게 됩니다. 미국 내 여행에 재정 지원이 제공될 수 있습니다.
- 방문 시 참가자는 매일 주사하기 위해 집으로 가져갈 메트렐렙틴 공급량을 받게 됩니다. 그들은 다음을 갖게 될 것입니다:
- 팔 정맥에 삽입된 플라스틱 카테터.
- 혈액 검사, 소변 수집 및 신체 검사.
- 달콤한 액체를 마시는 경구 포도당 내성 검사.
- 심장, 간, 자궁 및 난소의 초음파. 젤과 탐침을 피부에 놓고 장기 사진을 찍습니다.
- 음파로 심장 사진을 찍는 심초음파.
- 휴식 중 신진대사율을 측정했습니다. 그들이 호흡하는 산소를 측정하는 동안 플라스틱 후드를 머리 위에 착용합니다.
- 참가자는 연간 최대 3개의 DEXA 스캔 엑스레이를 받습니다.
- 참가자는 다음을 가질 수 있습니다.
- 연간 뼈 엑스레이.
- 몇 년마다 간 생검. 작은 조각을 얻기 위해 바늘을 간에 삽입합니다. 참가자는 이에 대한 별도의 동의서에 서명합니다.
- 참가자는 정기적으로 현지 의사의 진찰을 받아야 하며 집에서 최소 3 6개월마다 혈액 검사를 받아야 합니다.
연구 개요
상세 설명
렙틴은 장기 영양 상태에 대한 정보를 전달하는 지방 조직에서 신체의 나머지 부분으로 보내는 신호로 생각할 수 있는 지방 세포 유래 호르몬입니다. 매우 드문 전신 지방이영양증 환자는 지방 조직 부족에 따른 렙틴 결핍이 있습니다. 지방이영양증 환자에서 렙틴 결핍과 이소성 지질 침착의 조합은 심각한 인슐린 저항성 및 당뇨병, 고중성지방혈증, 비알코올성 지방간염 및 다낭성 난소 증후군을 포함한 대사 합병증을 유발합니다. 2000년에서 2014년 사이에 NIDDK IRP는 전신형 및 부분형 지방이영양증 환자를 대상으로 재조합 인간 렙틴 유사체인 메트렐렙틴의 공개 라벨 임상 시험을 실시했습니다. 이 연구는 메트렐렙틴이 음식 섭취 감소, 인슐린 저항성 및 당뇨병 개선, 이소성 지질 감소 및 생식 정상화를 포함하여 지방이영양증의 대사 및 내분비 이상을 개선한다는 것을 보여주었습니다. 이러한 데이터를 기반으로 metreleptin은 2014년 2월에 부분적이지는 않지만 전신적인 지방이영양증 환자에 대해 FDA의 승인을 받았습니다.
현재 메트렐렙틴은 미국과 일본 이외 지역에서는 승인된 약물로 사용할 수 없으며 일부 추가 국가에서만 온정적 사용 기준으로 사용할 수 있습니다. 이 연구의 목적은 두 가지입니다.
- 이전에 NIH 연구(프로토콜 02-DK-0022 및 13-DK-0057)를 통해 메트렐렙틴을 투여받은 환자 및/또는 승인된 또는 자비로운 사용 메커니즘을 통해 메트렐렙틴을 얻을 수 없는 환자를 포함한 전신 지방이영양증 환자에게 메트렐렙틴에 대한 접근을 제공하기 위해 본국
- 일반화 지방이영양증의 대사 합병증을 개선하는 데 있어 메트렐렙틴의 장기적 효능에 대한 데이터를 계속 수집합니다.
Metreleptin은 0.24mg/kg/일 이하의 용량으로 투여되며 체중 및 대사 조절에 따라 조정됩니다. 환자는 평가를 위해 NIH에서 약 1년에 한 번 볼 수 있으며 잠재적으로 의학적으로 안정적이고 미국으로 여행하는 데 어려움이 있는 환자의 경우 덜 자주 볼 수 있습니다. 실험실 평가는 임상적으로 지시된 대로 환자의 가정 제공자가 더 자주 받을 것입니다. 연구의 주요 결과는 혈청 트리글리세리드 및 헤모글로빈 A1c 수준의 개선입니다. 2차 결과에는 지방간염 및 이소성 지질, 체성분, 골밀도 및 골질 대사, 뇌하수체 및 생식 기능 측정이 포함됩니다.
Metreleptin은 Amryt Pharma에서 공급합니다. NIH나 Amryt Pharma는 이러한 환자들에게 무기한 및/또는 연구가 종료된 후에도 렙틴을 사용할 수 있다고 보장할 수 없습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Megan S Startzell, R.N.
- 전화번호: (301) 402-6371
- 이메일: megan.startzell@nih.gov
연구 연락처 백업
- 이름: Rebecca J Brown, M.D.
- 전화번호: (301) 594-0609
- 이메일: brownrebecca@mail.nih.gov
연구 장소
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- 모병
- National Institutes of Health Clinical Center
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연락하다:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- 전화번호: TTY dial 711 800-411-1222
- 이메일: ccopr@nih.gov
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 연령이 6개월 이상입니다.
- 전신 지방이영양증(선천성 또는 후천성).
- 모국에서 승인된 사용 메커니즘 또는 자비로운 사용 메커니즘을 통해 메트렐렙틴을 얻을 수 없는 사람.
제외 기준:
- 승인된 약물 또는 지역 동정적 사용 또는 확장된 접근 프로그램을 통해 환자에게 메트렐렙틴의 가용성.
- 알려진 HIV 감염 또는 HIV 관련 지방이영양증.
- 피험자에게 위험을 증가시키는 모든 의학적 상태 또는 약물.
- 현재 알코올 또는 약물 남용.
- 대장균 유래 단백질(렙틴은 이러한 단백질에서 유래)에 대해 알려진 과민증이 있는 피험자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 렙틴 연구 약물
연구 약물 SQ BID 투여
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1일 1~2회 피하주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈청 트리글리세리드
기간: 6~12개월마다
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실험실 가치 향상.
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6~12개월마다
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혈청 헤모글로빈 A1C
기간: 6~12개월마다
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실험실 가치 향상.
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6~12개월마다
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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지방간증
기간: 12개월마다
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안정 또는 개선
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12개월마다
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뇌하수체 및 생식 기능
기간: 6~12개월마다
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안정 또는 개선
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6~12개월마다
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이소성 지질 및 체성분
기간: 12개월마다
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안정 또는 개선
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12개월마다
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골밀도 및 신진대사
기간: 12개월마다
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안정 또는 개선
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12개월마다
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Brown RJ, Meehan CA, Cochran E, Rother KI, Kleiner DE, Walter M, Gorden P. Effects of Metreleptin in Pediatric Patients With Lipodystrophy. J Clin Endocrinol Metab. 2017 May 1;102(5):1511-1519. doi: 10.1210/jc.2016-3628.
- Malandrino N, Reynolds JC, Brychta RJ, Chen KY, Auh S, Gharib AM, Startzell M, Cochran EK, Brown RJ. Visceral fat does not contribute to metabolic disease in lipodystrophy. Obes Sci Pract. 2019 Jan 24;5(1):75-82. doi: 10.1002/osp4.319. eCollection 2019 Feb.
- Meral R, Ryan BJ, Malandrino N, Jalal A, Neidert AH, Muniyappa R, Akinci B, Horowitz JF, Brown RJ, Oral EA. "Fat Shadows" From DXA for the Qualitative Assessment of Lipodystrophy: When a Picture Is Worth a Thousand Numbers. Diabetes Care. 2018 Oct;41(10):2255-2258. doi: 10.2337/dc18-0978.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 150003
- 15-DK-0003
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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