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저항성 만성기 만성 골수성 백혈병(CP-CML) 환자의 포나티닙 용량 범위의 효능 및 안전성 특성화 (OPTIC)

2026년 3월 13일 업데이트: Takeda

저항성 만성기 만성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 한 용량 범위의 효능 및 안전성을 특성화하기 위한 포나티닙의 무작위 공개 라벨 2상 시험

이 연구의 목적은 이전의 티로신-키나제 억제제(TKI) 요법에 내성이 있거나 다음을 가지고 있는 CP-CML 참가자에서 3가지 시작 용량(45mg, 30mg 및 15mg 매일)으로 투여된 포나티닙의 효능을 특성화하는 것입니다. T315I 돌연변이, 12개월에 국제 척도(BCR-ABL1IS)를 사용하여 <=1% 중단점 클러스터 영역-아벨슨 전사 수준으로 측정됨.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구에서 테스트되는 약물은 포나티닙입니다. 이 연구는 3가지 시작 용량 범위에 걸쳐 포나티닙의 안전성과 효능을 특성화합니다.

이 연구는 3개의 코호트에 276명의 참가자를 등록하고 각 코호트에는 92명의 참가자가 있습니다. 모든 참가자는 포나티닙의 시작 용량 3개 중 1개를 1일 1회 경구 투여하도록 무작위 배정됩니다.

  • 코호트 A: 45mg 포나티닙 정제
  • 코호트 B: 30mg 포나티닙 정제
  • 코호트 C: 15mg 포나티닙 정제

이 연구는 2개의 기간으로 구성되도록 설계되었습니다: 24주기 주요 치료 기간 및 선택적 치료 지속 기간. 참가자는 다음 중 적어도 하나가 발생할 때까지 주요 치료 기간에 연구 약물의 무작위 용량으로 치료를 받습니다: 3개월까지 CHR 부재, 12개월에 MCyR 부재, <=1% BCR-ABL1IS 부재 12개월에 1% 미만 BCR-ABL1IS의 불내성 발달 또는 24주기의 모든 치료 완료(둘 중 먼저 발생하는 것). 약 5년의 완료 후 또는 조기 중단 후 참가자는 선택적 치료 지속 기간에 들어갈 수 있습니다.

이 다기관 시험은 미국, 영국, 대한민국, 스페인, 프랑스, ​​대만, 호주, 캐나다, 이탈리아, 칠레, 일본, 독일, 아르헨티나, 폴란드, 체코, 덴마크, 홍콩, 포르투갈, 러시아, 싱가포르, 스위스, 스웨덴. 이 연구에 참여하는 전체 시간은 약 96개월입니다. 참가자는 연구 치료제의 마지막 투약 후 약 30일 후에 병원을 최종 방문하게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

283

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대만
      • Taipei, 대만, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, 6591
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
  • 덴마크
    • \Aarhus
      • Aarhus C, \Aarhus, 덴마크, DK-8000
        • Aarhus University Hospital
  • 독일
      • Berlin, 독일, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, 독일, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Baden-Wurttemberg
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, 독일, 68169
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, 독일, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm
    • Mecklenburg-Vorpommern
      • Rostock, Mecklenburg-Vorpommern, 독일, 18057
        • Universitätsmedizin Rostock
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, 독일, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Essen, North Rhine-Westphalia, 독일, 45147
        • Universitaetsklinikum Essen
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, 독일, 07747
        • Universitatsklinikum Jena
  • 러시아 제국
      • Chelyabinsk, 러시아 제국, 454076
        • Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
      • Kemerovo, 러시아 제국, 650066
        • Kemerovo Regional Clinical Hospital
      • Moscow, 러시아 제국, 111123
        • GBUZ Moscow Clinical Scientific Center DZM
      • Moscow, 러시아 제국, 125167
        • Russian Academy of Medical Science
      • Saint Petersburg, 러시아 제국, 197341
        • Almazov Federal North-West Medical Research Centre of Department of Health of Russian Federation
      • Saint Petersburg, 러시아 제국, 191024
        • Fgu Russian Scientific Research Institute of Hematology and Transfusiology
      • Samara, 러시아 제국, 443099
        • Samara State Medical University
      • Saratov, 러시아 제국, 355018
        • Saratov State Medical University
    • Rostov Oblast
      • Rostov-on-Don, Rostov Oblast, 러시아 제국, 344022
        • Rostov State Medical University
  • 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University Winship Cancer Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46237
        • Indiana Blood & Marrow Transplantation
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota Medical School
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center - New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • NewYork-Presbyterian Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute Main Campus
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Abramson Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • University of Utah Huntsman Cancer Institute
  • 스웨덴
      • Uppsala, 스웨덴, 751 85
        • Akademiska Sjukhuset
  • 스위스
      • Zurich, 스위스, 8091
        • University Hospital Zurich
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Madrid, 스페인, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, 스페인, 28006
        • Hospital Universitario de La Princesa
      • Valencia, 스페인, 46010
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia
    • Andalusia
      • Málaga, Andalusia, 스페인, 29010
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya
    • LAS Palmas
      • Las Palmas de Gran Canaria, LAS Palmas, 스페인, 35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Doctor Nergrin
  • 싱가포르
      • Singapore, 싱가포르, 169856
        • Singapore General Hospital
  • 아르헨티나
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, 아르헨티나, C1114AAN
        • FUNDALEU
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, 아르헨티나, C1221ADC
        • Hospital General de Agudo Jose Maria Ramos Mejia
      • La Plata, Buenos Aires, 아르헨티나, B1900AXI
        • Hospital Italiano La Plata
  • 영국
    • England
      • Liverpool, England, 영국, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital NHS Trust
      • London, England, 영국, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, England, 영국, W12 0NN
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
      • Nottingham, England, 영국, NG5 1PB
        • Nottingham City Hospital NHS Trust
      • Oxford, England, 영국, OX3 7LE
        • Churchill Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, 영국, G12 0YN
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre
  • 이탈리아
      • Catania, 이탈리아, 95124
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Policlinico - Vittorio Emanuele
      • Genova, 이탈리아, 16132
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino
      • Pescara, 이탈리아, 65124
        • Azienda Sanitaria Locale di Pescara Ospedale Civile Dello Spirito Santo
      • Roma, 이탈리아, 00161
        • Sapienza università di Roma
      • Verona, 이탈리아, 37134
        • AOUI - Ospedale Policlinico "Giambattista Rossi" di Borgo Roma
    • Monza E Brianza
      • Monza, Monza E Brianza, 이탈리아, 20090
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo di Monza
    • Pesaro E Urbino
      • Pesaro, Pesaro E Urbino, 이탈리아, 61100
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Marche Nord
  • 체코
      • Olomouc, 체코, 772 00
        • Fakultni nemocnice Olomouc
    • Prague
      • Prague, Prague, 체코, 12820
        • Ustav Hematologie a Krevni Transfuze Praha
  • 칠레
    • Región de Valparaíso
      • Viña del Mar, Región de Valparaíso, 칠레, 2540364
        • Centro de Investigaciones Clinicas Viña del Mar
    • Santiago Metropolitan
      • Providencia, Santiago Metropolitan, 칠레, 7500922
        • Hospital del Salvador
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2M9
        • Princess Margaret Hospital - Toronto
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1E2
        • Jewish General Hospital
    • Saskatchewan
      • Regina, Saskatchewan, 캐나다, S4T 7T1
        • Saskatchewan Cancer Agency
  • 포르투갈
      • Lisbon, 포르투갈, 1090-023
        • Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil
      • Porto, 포르투갈, 4200-319
        • Centro Hospitalar Sao Joao
  • 폴란드
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, 폴란드, 30-510
        • Malopolskie Centrum Medyczne
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, 폴란드, 50-367
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 we Wroclawiu
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, 폴란드, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, 폴란드, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, 폴란드, 93-510
        • Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Lodzi
  • 프랑스
    • Aquitaine
      • Bordeaux, Aquitaine, 프랑스, 33076
        • Centre de Lutte Contre le Cancer - Institut Bergonie
    • Hauts-de-France
      • Lille, Hauts-de-France, 프랑스, 59037
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille
    • Lorraine
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Lorraine, 프랑스, 54511
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nancy Hopital de Brabois
    • Midi-pyrenees
      • Toulouse, Midi-pyrenees, 프랑스, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
    • Pays de la Loire Region
      • Angers, Pays de la Loire Region, 프랑스, 49933
        • Center Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Nantes, Pays de la Loire Region, 프랑스, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes Hotel Dieu
    • Poitou-charentes
      • Poitiers, Poitou-charentes, 프랑스, 86021
        • Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Nice, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, 프랑스, 06202
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice Hôpital l'Archet
  • 호주
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, 호주, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, 호주, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
  • 홍콩
      • Hong Kong, 홍콩, 852
        • Queen Mary Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 만성기 만성 골수성 백혈병/만성 골수성 백혈병(CP-CML)이 있고 이전에 최소 2개의 티로신 키나제 억제제(TKI) 요법을 받았고 치료에 대한 저항성을 입증했거나 여러 치료를 받은 후 T315I 돌연변이의 존재 기록을 문서화했습니다. 이전 TKI.

    o] 만성 골수성 백혈병(CML)의 진단은 표준 혈액병리학적 및 세포유전학적 기준을 사용하여 이루어집니다. CP-CML은 다음 모두에 의해 정의됩니다. i 골수에서 <15% 모세포 ii 골수에서 <30% 모세포 + 전골수구 iii 말초혈액에서 <20% 호염기구. iv >= 100*10^9/리터(L) 혈소판(>=100,000/mm^3). v 간비종대를 제외한 골수외 질환의 증거가 없음 vi AP-CML 및 BP-CML의 사전 진단 없음 o] 스크리닝 시 세포유전학적 평가는 t(9;22) 필라델피아 염색체의 존재에 의한 BCR-ABL1 융합을 입증해야 합니다.

    i 변형 전좌는 포함 기준 1d를 충족하는 경우에만 허용됩니다.

    o] 이전 TKI 요법에 대한 내성은 다음과 같이 정의됩니다(참가자는 최소 1개의 기준을 충족해야 함). i 이전 TKI 요법을 시작한 지 3개월 후: 세포 유전학적 반응이 없거나(>95% Ph+) CHR 달성 실패 또는 새로운 돌연변이 ii 이전 TKI 치료 시작 6개월 후: BCR-ABL1IS >10% 및/또는 Ph+ >65% 또는 새로운 돌연변이 iii 이전 TKI 치료 시작 12개월 후: BCR ABL1IS >10% 및/또는 Ph+ >35% 또는 새로운 돌연변이 iv 이전 TKI 치료 시작 후 언제든지 새로운 BCR-ABL 키나제 도메인 돌연변이 발생 v 이전 TKI 치료 시작 후 언제든지 새로운 클론 진화 발생 vi 언제든지 이전 TKI 치료 시작 후, CHR 또는 CCyR의 손실 또는 2개의 연속 테스트에서 MMR의 손실이 확인되었으며, 그 중 하나는 BCR-ABL1IS 전사 수준이 >=1%이거나 새로운 돌연변이 o] >1% 실시간 중합효소연쇄반응으로 나타난 BCR-ABL1IS의

  2. ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 수행 상태가 0, 1 또는 2여야 합니다.

  3. 다음 기준에 의해 정의된 적절한 신장 기능을 가집니다.

    o] 혈청 크레아티닌 <=1.5*기관의 ULN o] 예상 ​​크레아티닌 청소율 >=30분당 밀리리터(mL/분)(Cockcroft-Gault 공식)

  4. 다음 기준에 의해 정의된 적절한 간 기능을 가집니다.

    o] 길버트 증후군으로 인한 것이 아닌 한 총 혈청 빌리루빈 <=1.5*ULN o] ALT(Alanine transaminase) <=2.5*ULN, 또는 간의 백혈병 침윤이 있는 경우 <=5*ULN o] Aspartate transaminase(AST) 간 백혈병 침윤이 있는 경우 <=2.5*ULN, 또는 <=5*ULN

  5. 다음 기준에 의해 정의된 바와 같이 정상적인 췌장 상태를 가집니다.

    o] 혈청 리파아제 및 아밀라아제 <=1.5*ULN

  6. 선별 심전도(ECG) 평가에서 정상 QT 간격 보정(Frederica)(QTcF) 간격을 가지며, 남성의 경우 <=450밀리초(ms) 또는 여성의 경우 <=470ms의 QTcF로 정의됩니다.
  7. 등록하기 전에 음성 임신 테스트를 기록하십시오(가임 여성의 경우).
  8. 무작위 배정부터 치료 종료 후 최소 4개월까지(가임 여성 및 남성 참가자의 경우) 성적 파트너와 함께 매우 효과적인 형태의 피임법을 사용하는 데 동의합니다.
  9. 서면 동의서를 제공합니다.
  10. 예정된 방문 및 연구 절차를 기꺼이 준수할 수 있어야 합니다.
  11. 국립 암 연구소(NCI) 부작용에 대한 공통 용어 기준(CTCAE) v 4.0 등급 <=1에 대한 이전 항암 요법과 관련된 독성으로부터 회복되었습니다.

제외 기준:

  1. 연구 약물을 받기 전 2주 또는 제제의 6 반감기 중 더 긴 기간 이내에 승인된 TKI 또는 연구 제제를 사용했습니다.
  2. 14일 이내에 인터페론, 시타라빈 또는 면역 요법을 받았거나 포나티닙의 첫 번째 용량을 받기 전 28일 이내에 다른 세포 독성 화학 요법, 방사선 요법 또는 연구 요법을 받았거나 이전에 투여된 제제로 인한 AE(탈모 제외).
  3. 포나티닙의 첫 번째 투여량을 받기 전 60일 이내에 자가 또는 동종 줄기 세포 이식을 받은 적이 있습니다. 진행 중인 이식편대숙주병(GVHD) 또는 면역억제 요법이 필요한 GVHD의 증거가 있어야 합니다.
  4. 등록 후 6-12개월 이내에 조혈모세포이식(HSCT)을 고려하고 있는 경우(참고: 이 시험에서 포나티닙은 조혈모세포이식에 대한 브리지로 사용되지 않음).
  5. Torsades de Pointes의 알려진 위험이 있는 약을 복용하고 있습니다.
  6. 이전에 포나티닙으로 치료를 받은 적이 있습니다.
  7. 세포학 또는 병리학에 의해 입증되는 활동성 CNS 질환이 있음; 임상적 중추신경계 질환이 없는 경우 요추 천자는 필요하지 않습니다. 기록된 음수 요추 천자로 CNS가 제거된 경우 CNS 침범의 병력 자체는 배타적이지 않습니다.

  8. 특히 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 임상적으로 중요하거나 통제되지 않거나 활동성 심혈관 질환이 있는 경우:

    o] 심근 경색(MI), 불안정 협심증, 뇌혈관 사고 또는 일과성 허혈 발작(TIA)의 모든 병력 o] 내장 경색을 포함한 말초 혈관 경색의 모든 병력 o] 스텐트 배치를 포함한 모든 혈관 재생 절차 o] 등록 전 6개월 이내의 울혈성 심부전(CHF)(뉴욕심장협회[NYHA] 클래스 III 또는 IV), 또는 등록 전 6개월 이내에 지역 기관 표준에 따라 정상 하한치 미만인 좌심실 박출률(LVEF) 등록까지 o] 임상적으로 유의한(치료 의사가 결정한) 심방 부정맥 또는 심실 부정맥의 병력 o] 등록 전 6개월 이내에 심부정맥 혈전증 또는 폐색전증을 포함한 정맥 혈전색전증

  9. 조절되지 않는 고혈압(즉, 수축기 혈압(SBP) 및 이완기 혈압(DBP)이 각각 >150 및 >90)이 있습니다. 고혈압이 있는 참가자는 혈압 조절을 보장하기 위해 연구 시작 시 치료를 받아야 합니다. 3가지 이상의 항고혈압제가 필요한 사람은 의료 모니터와 상의해야 합니다.
  10. HbA1c 값 >7.5%로 정의되는 제대로 조절되지 않는 당뇨병이 있습니다. 기존의 잘 조절된 당뇨병이 있는 참가자는 제외되지 않습니다.
  11. CML과 관련이 없는 심각한 출혈 장애가 있습니다.
  12. 알코올 남용의 역사가 있습니다.
  13. 연구 등록 1년 이내에 급성 췌장염 또는 만성 췌장염의 병력이 있어야 합니다.
  14. 연구 약물의 경구 흡수에 영향을 줄 수 있는 흡수장애 증후군 또는 기타 위장관 질환이 있는 자.
  15. 피부의 자궁경부암 또는 기저 세포 암종 또는 편평 세포 암종 이외의 다른 악성 종양의 병력이 있는 경우 예외는 참가자가 최소 5년 동안 질병이 없고 조사자가 해당 악성 종양의 재발 위험이 낮은 것으로 간주하는 경우입니다.
  16. 임신 중이거나 수유 중입니다.
  17. 포나티닙 첫 투여 전 14일 이내에 대수술(카테터 배치 또는 BM 생검과 같은 경미한 수술 절차 제외)을 받은 경우.
  18. 정맥 항생제가 필요한 활성 감염이 있습니다.
  19. 인간 면역 결핍 바이러스 감염의 알려진 병력이 있습니다. 사전 문서나 알려진 이력이 없는 경우 테스트가 필요하지 않습니다.
  20. 연구자의 의견에 따라 참가자의 안전을 위태롭게 하거나 약물 평가를 방해할 수 있는 상태 또는 질병이 있는 경우.
  21. 포나티닙 활성 물질 또는 그 비활성 성분에 과민증이 있는 경우.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료 기간: 코호트 A: 포나티닙 45밀리그램(mg)
참가자는 28일 주기마다 폰라티닙 45mg을 경구로 1일 1회 투여하여 BCR-ABL1IS ≤1%를 달성할 때까지 치료를 받았습니다. BCR-ABL1IS ≤1% 달성 후, 참가자는 폰라티닙 용량을 15mg으로 감소시켜 경구로 1일 1회 투여를 계속했습니다.
의약품: 포나티닙
하루에 한 번 구두로 복용하는 정제.
다른 이름들:
  • 이클루시그
  • AP24534
실험적: 치료 기간: 코호트 B: 포나티닙 30 mg
참가자는 각 28일 주기 동안 BCR-ABL1IS가 ≤1% 달성될 때까지 포나티닙 30 mg을 경구로 1일 1회 투여받았습니다. BCR-ABL1IS ≤1% 달성 후, 참가자는 감량된 용량의 포나티닙 15 mg을 경구로 1일 1회 투여받았습니다.
의약품: 포나티닙
하루에 한 번 구두로 복용하는 정제.
다른 이름들:
  • 이클루시그
  • AP24534
실험적: 치료 기간: 코호트 C: 포나티닙 15 mg
참가자들은 각 28일 주기마다 포나티닙 15 mg을 경구로 1일 1회 투여받았습니다.
의약품: 포나티닙
하루에 한 번 구두로 복용하는 정제.
다른 이름들:
  • 이클루시그
  • AP24534
실험적: 종료 기간: 코호트 A: 포나티닙 45 mg
참가자는 각 28일 주기 동안 매일 1회 45mg의 포나티닙을 경구 투여하여 BCR-ABL1IS가 ≤1%에 도달할 때까지 투여했습니다. BCR-ABL1IS가 ≤1%에 도달한 후, 참가자는 매일 1회 15mg의 감소된 용량의 포나티닙을 경구 투여했습니다.
의약품: 포나티닙
하루에 한 번 구두로 복용하는 정제.
다른 이름들:
  • 이클루시그
  • AP24534
실험적: 종료 기간: 코호트 B: 포나티닙 30 mg
참가자는 각 28일 주기 동안 매일 1회 경구로 포나티닙 30 mg을 투여받았으며, 이는 BCR-ABL1IS가 ≤1%에 도달할 때까지 지속되었습니다. 일단 BCR-ABL1IS가 ≤1%에 도달하면, 참가자는 매일 1회 경구로 포나티닙 15 mg의 감량된 용량을 투여받았습니다.
의약품: 포나티닙
하루에 한 번 구두로 복용하는 정제.
다른 이름들:
  • 이클루시그
  • AP24534
실험적: 종료 기간: 코호트 C: 포나티닙 15 mg
참가자는 각 28일 주기 동안 하루에 한 번 경구로 포나티닙 15 mg을 투여받았습니다.
의약품: 포나티닙
하루에 한 번 구두로 복용하는 정제.
다른 이름들:
  • 이클루시그
  • AP24534

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
국제 기준(BCR-ABL1IS)으로 측정한 12개월 시점에서 분자학적 반응(MR2: ≤1% BCR-ABL 전사체 수준)을 보인 참가자 비율
기간: 연구 치료 첫 투여 후 12개월
MR2는 역전사된 BCR-ABL 전사체와 ABL의 비율이 국제 기준(BCR-ABL1IS)으로 측정한 Breakpoint Cluster Region-Abelson 전사체 수준(BCR-ABL1IS)의 <=1%로 정의되며, 이는 전사체의 2-log 감소에 해당합니다.
연구 치료 첫 투여 후 12개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12개월 및 24개월에 BCR-ABL1 IS(MR2) <=1%의 반응 기간(DOR)의 Kaplan-Meier 추정
기간: 연구 치료제의 첫 번째 투여 후 12개월 및 24개월
DOR(≤1% BCR-ABL1IS)은 ≤1% BCR-ABL1IS에 대한 기준이 충족되는 첫 번째 평가에서 ≤1% BCR-ABL1IS의 손실이 발생하는 가장 빠른 날짜까지 또는 진행 가속기에 대한 기준 사이의 간격으로 정의됩니다( 만성 골수성 백혈병(CML)의 AP) 또는 폭발기(BP)가 충족됩니다. ≤1% BCR-ABL1IS의 손실은 BCR-ABL1IS의 >1%로 증가한 것입니다. AP로의 진행: 말초 혈액 또는 골수에서 ≥15% 및 <30% 모세포 또는 말초 혈액 또는 골수에서 ≥20% 호염기구 또는 말초 혈액 또는 골수에서 ≥30% 모세포 + 전골수구(그러나 <30% 모세포) 또는 말초 혈액에서 리터당 100*109 미만의 혈소판이 치료 또는 세포유전학과 관련이 없고 클론 진화의 유전적 증거가 있으며 골수외 질환이 없습니다. BP로의 진행: ≥30%가 말초 혈액 또는 골수 또는 간비종대 이외의 골수외 질환에서 모세포. Kaplan-Meier 방법은 12개월 및 24개월의 DOR을 달성한 참가자의 백분율 분석에 사용되었습니다.
연구 치료제의 첫 번째 투여 후 12개월 및 24개월
주요 분자 반응(MMR/MR3)의 반응 기간(DOR)의 Kaplan-Meier 추정
기간: 연구 치료제의 첫 번째 투여 후 12개월 및 24개월
MMR/MR3 기간은 MMR 기준이 충족되는 첫 번째 평가에서 MMR 손실이 발생하는 가장 빠른 날짜까지 또는 진행 기준(CML의 AP 또는 BP로의 진행)이 충족되는 사이의 간격으로 정의됩니다. MMR에 남아 있는 참가자는 MMR 기준이 충족되는 마지막 날짜에 검열됩니다. MMR 손실은 BCR-ABL1IS의 >0.1%로 증가합니다. AP로의 진행: 말초 혈액 또는 골수에서 >= 15% 및 <30% 모세포 또는 >= 말초 혈액 또는 골수에서 >= 20% 호염기구 또는 >= 30% 모세포 + 말초 혈액 또는 골수에서 전골수구(그러나 < 30% 모세포) 또는 <100*109 혈소판/L의 말초 혈액에서 치료 또는 세포유전학적, 클론 진화의 유전적 증거와 관련이 없고 골수외 질환이 없습니다. BP로의 진행: 말초 혈액 또는 골수 또는 간비종대 이외의 골수외 질환에서 >=30% 모세포. Kaplan-Meier 방법은 12개월 및 24개월의 DOR을 달성한 참가자의 백분율 분석에 사용되었습니다.
연구 치료제의 첫 번째 투여 후 12개월 및 24개월
주요 분자학적 반응(MMR/MR3)을 보인 참가자 비율
기간: 연구 치료 첫 투여 후 12, 24 및 60개월
MMR/MR3는 국제 척도에서 역전사된 BCR-ABL 전사체 대 ABL의 비율이 ≤0.1%로 정의되었습니다(이는 전사체의 3로그 감소에 해당합니다).
연구 치료 첫 투여 후 12, 24 및 60개월
주요 세포유전학적 반응(MCyR)을 보인 참가자 비율
기간: 연구 치료 첫 투여 후 12개월
MCyR는 완전 세포유전학적 반응(CCyR) 또는 부분 세포유전학적 반응(PCyR)을 보인 참가자의 백분율로 정의되었습니다. 세포유전학적 반응은 골수(BM) 내 필라델피아 염색체 양성(Ph+) 중기세포의 백분율을 의미합니다. 반응은 MCyR: CCyR 또는 PCyR로 추가 정의되며, 여기서 CCyR: 0% Ph+ 중기세포; PCyR: >0~35% Ph+ 중기세포입니다.
연구 치료 첫 투여 후 12개월
주요 분자학적 반응(MMR/MR3)의 지속 기간
기간: 기준선부터 약 8.9년까지
MMR/MR3의 지속 기간은 <=0.1% MMR 기준을 충족한 첫 번째 평가 시점부터 <=0.1% MMR 상실이 발생한 가장 이른 날짜 또는 진행 기준을 충족한 날짜까지의 간격으로 정의되었습니다. 가속기(AP)로의 진행은 다음과 같이 정의되었습니다: 말초혈액 또는 골수에서 >=15% 및 <30%의 모세포, 또는 말초혈액 또는 골수에서 >=20%의 호염기구, 또는 말초혈액 또는 골수에서 >=30%의 모세포 + 전골수구(단 <30% 모세포), 또는 치료와 관련 없는 말초혈액에서 <100*109/L의 혈소판, 또는 클론성 진화의 세포유전학적, 유전학적 증거, 그리고 골수외 질환이 없는 경우. 폭발기(BP)로의 진행은 다음과 같이 정의되었습니다: 말초혈액 또는 골수에서 >=30%의 모세포, 또는 간비비대 이외의 골수외 질환.
기준선부터 약 8.9년까지
치료 중 발생한 동맥 폐쇄 사건(AOEs), 정맥 혈전 사건(VTEs), 이상사례(AEs) 및 중대한 이상사례(SAEs)에 대한 조정 발생률을 보인 참가자 비율
기간: 연구용 약물 첫 투여 시부터 마지막 투여 후 30일까지 (최대 약 9.8년)
동맥 폐쇄성 사건 및 정맥 혈전성 사건에 따라 분류된 조정된 발생률을 가진 참가자의 비율이 AOE 및 VTE를 발생시켰습니다. AE는 연구용 의약품을 투여받은 참가자에서 발생한 모든 유해한 의학적 사건입니다. 유해한 의학적 사건은 반드시 치료와 인과 관계가 있을 필요는 없습니다. SAE는 사망을 초래하는, 생명을 위협하는, 입원 또는 현재 입원 기간의 연장이 필요한, 지속적이거나 중대한 장애/무능력을 초래하는, 선천적 이상/선천적 결함/즉시 생명을 위협하거나 사망 또는 입원을 초래하지는 않지만 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 위 정의에 나열된 다른 결과 중 하나를 예방하기 위해 개입이 필요할 수 있는 의학적으로 중요한 사건이거나, 의약품을 통한 감염원의 전파가 의심되는 모든 유해한 의학적 사건입니다.
연구용 약물 첫 투여 시부터 마지막 투여 후 30일까지 (최대 약 9.8년)
완전 세포유전학적 반응(CCyR)을 보인 참가자 비율
기간: 12개월
세포유전학적 반응은 골수에서의 Ph+ 중기 분열상의 백분율로 정의되었으며(말초 혈액은 사용할 수 없음), 최소 20개의 중기 분열상을 검토하였다. CCyR은 0% Ph+ 중기 분열상으로 정의되었다.
12개월
분자 반응 4(MR4) 및 분자 반응 4.5(MR4.5)를 나타낸 참가자 비율
기간: 최대 약 9.5년
MR4는 <=0.01% BCR-ABL1IS로 정의되었습니다. MR4.5는 <=0.0032% BCR-ABL1IS로 정의되었습니다. 각 시점별 MR4 및 MR4.5는 무작위 배정 후 각 시점까지의 최상의 결과를 의미합니다.
최대 약 9.5년
분자 반응 1 (MR1)을 보인 참가자 비율
기간: 연구 치료 첫 투여 후 3개월
MR1은 국제 척도에서 <=10% Breakpoint Cluster Region-Abelson(BCR-ABL1) 전사체 비율을 달성한 참가자의 백분율로 정의되었습니다. MR1은 전사체에서 1-log 감소를 나타내는 분자 반응입니다.
연구 치료 첫 투여 후 3개월
완전 혈액학적 반응(CHR)을 보인 참가자의 비율
기간: 연구 치료 첫 투여 후 3개월
CHR는 다음과 같은 모든 측정치를 달성하는 것으로 정의됩니다: 백혈구(WBC) ≤ 기관 정상 상한(ULN), 혈소판 450,000/㎣ 미만, 말초혈액에 모세포 또는 전골수구 없음, 말초혈액의 골수세포와 후골수세포 합계 <5%, 말초혈액의 호염기구 <5%, 그리고 골수 외 침범 없음(간비대 또는 비장비대 없음 포함).
연구 치료 첫 투여 후 3개월
치료 중단, 용량 감소 및 용량 중단을 초래한 치료 관련 이상반응이 발생한 참가자 비율
기간: 최대 약 9.8년
AE는 임상시험 참가자에게 약물을 투여한 후 발생한 모든 의학적 이상 반응을 의미하며, 반드시 해당 치료와 인과 관계가 있어야 하는 것은 아닙니다. TEAE는 연구 약물 투여 후 발생한 이상 반응을 의미합니다.
최대 약 9.8년
MR2 반응자에서 반응 지속 기간
기간: 기준선부터 약 8.9년까지
반응 지속 기간은 "반응자" 중 연구 기간 중 언제든지 BCR-ABL1IS(MR2) ≤1%를 달성한 모든 참가자로 정의되었습니다. 반응자는 무작위 배정 및 치료를 받았고, 연구 치료 시작 후 12개월 시점에 반응을 보였으며, 기준선 중합효소 연쇄반응(PCR) 평가를 받은 모든 참가자로 정의되었습니다.
기준선부터 약 8.9년까지
응답 시간 (MR2)
기간: 기준 시점부터 약 5년까지
반응 시간은 확인된 CR/PR을 보인 참가자에 대해 연구 약물의 첫 용량 투여일로부터 CR 또는 PR의 초기 관찰까지의 시간 간격으로 정의되었습니다. 반응은 연구 기간 중 언제든지 BCR-ABL1IS(MR2) ≤1%를 달성한 모든 참가자로 정의되었습니다. 표적 병변에 대한 CR: 모든 림프절 외 병변의 소실 및 모든 병리학적 림프절의 단축축이 <10 mm로 감소해야 합니다. 비표적 병변에 대한 CR: 모든 림프절 외 비표적 병변의 소실, 모든 림프절은 크기가 비병리학적이어야 하며(<10mm 단축축) 종양 표지자 수치의 정상화. PR: 기준선 총 직경을 기준으로 표적 병변의 SLD가 최소 30% 감소.
기준 시점부터 약 5년까지
급성기(AP)-만성골수성백혈병(CML) 또는 폭발기(BP)-CML로 진행한 참가자 비율
기간: 연구 치료의 첫 투여일부터 최대 약 8.9년까지
AP로의 진행은 다음과 같이 정의됩니다: 말초혈액 또는 골수에서 >=15% 및 <30%의 모세포 또는 말초혈액 또는 골수에서 >=20%의 호염기구 또는 말초혈액 또는 골수에서 >=30%의 모세포 + 전골수구 (단, <30% 모세포) 또는 치료 또는 세포유전학과 무관한 말초혈액에서 <100*109/리터의 혈소판 또는 클론 진화의 세포유전학적, 유전학적 증거, 그리고 골수외 질병 없음. BP로의 진행은 다음과 같이 정의됩니다: 말초혈액 또는 골수에서 >=30%의 모세포 또는 비장비대 이외의 골수외 질병.
연구 치료의 첫 투여일부터 최대 약 8.9년까지
무진행 생존율 (PFS)
기간: 최대 약 8.9년
PFS는 연구 치료의 첫 투여일과 진행 기준이 충족된 첫 날(CML의 AP 또는 BP로 진행) 또는 모든 원인으로 인한 사망 사이의 간격으로 정의되었으며, 마지막 반응 평가 시점에 중도절단되었습니다. AP로의 진행은 다음과 같이 정의되었습니다: 말초혈액 또는 골수에서 >=15% 및 <30%의 아세포 또는 말초혈액 또는 골수에서 >=20%의 호염기구 또는 말초혈액 또는 골수에서 >=30%의 아세포 + 전골수구(단, <30% 아세포) 또는 치료와 무관한 말초혈액에서 <100*109 혈소판/L 또는 클론성 진화의 세포유전학적, 유전학적 증거, 그리고 골수외 질환이 없음. BP로의 진행은 다음과 같이 정의되었습니다: 말초혈액 또는 골수에서 >=30%의 아세포 또는 간비종대 이외의 골수외 질환.
최대 약 8.9년
전체 생존율 (OS)
기간: 최대 약 8.9년
OS는 연구 치료의 첫 번째 투여와 모든 원인으로 인한 사망 사이의 간격으로 정의되었으며, 참가자가 생존한 마지막 접촉 날짜에 중도절단되었습니다.
최대 약 8.9년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Takeda

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Takeda

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 7월 13일

기본 완료 (실제)

2020년 4월 29일

연구 완료 (실제)

2025년 4월 23일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 6월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 6월 5일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 6월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 13일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AP24534-14-203
  • 2014-001617-12 (EudraCT 번호)
  • 15/LO/1192 (레지스트리 식별자: NRES)
  • U1111-1238-0007 (기타 보조금/기금 번호: WHO)
  • 2024-514516-27-00 (씨티스)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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