신경인성 배뇨근 과활동(NDO) 또는 과민성 방광(OAB)이 있는 3세 이상 12세 미만 소아를 대상으로 미라베그론 경구 현탁액의 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 연구

포함 기준:

• 피험자는 3세에서 12세 미만의 남성 또는 여성입니다.

• 피험자는 다음과 같은 ICCS(International Children's Continence Society) 기준에 따라 문서화된 진단을 받았습니다.

  • NDO 또는
  • 특발성 OAB

• 대상의 체중/신장:

  • 피험자의 체중은 15.0kg 이상이어야 합니다.
  • NDO의 경우: 조사자의 의견에 따라 피험자는 영양실조를 앓고 있지 않거나 심하게 과체중이 아닙니다.
  • OAB의 경우: 질병 통제 예방 센터(Centers for Disease Control and Prevention, CDC) 성장 차트에 따르면 피험자의 체중과 신장이 정상 백분위수(3~97번째 백분위수) 내에 있습니다.
• 피험자는 프로토콜에 따라 연구 약물을 삼킬 수 있습니다.
• 피험자와 피험자의 부모/법적 보호자는 피험자가 치료를 받는 동안 다른 중재적 연구에 참여하지 않을 것에 동의합니다.
• 피험자와 피험자의 부모(들)/법적 보호자는 연구 요구 사항과 병용 약물 제한을 준수할 의지와 능력이 있습니다.

• 여성 피험자는 다음을 충족해야 합니다.

  • 가임 가능성이 있음: 명백히 초경이거나 조사자의 판단에 초경 전임.
  • 또는 적용 가능한 경우 다음 포함 기준을 따라야 합니다(드문 경우): 사춘기에 도달한 여성 피험자는 다음을 충족해야 합니다. 연구 기간 동안 및 최종 연구 약물 투여 후 28일 동안 임신 시도를 하지 않겠다는 데 동의하고, 소변 음성이 있어야 합니다. 임신 테스트 사전 투여 1일, 그리고 이성애가 활발한 경우 스크리닝에서 시작하여 연구 기간 동안 그리고 최종 연구 약물 투여 후 28일 동안 2가지 형태의 매우 효과적인 피임 형태를 지속적으로 사용하는 데 동의합니다.

제외 기준:

• 피험자는 알려진 QTc 연장 병력 또는 QT 연장 위험이 있습니다(예: 저칼륨혈증, 긴 QT 증후군의 가족력) 및/또는 > 460 ms의 QTcB.
• 피험자는 (평균) 휴식기 맥박수 > 99번째 백분위수를 가집니다[Fleming et al, 2011].
• 피험자는 임상적으로 유의미한 ECG(심전도) 이상이 있습니다.
• 피험자는 고혈압과 수축기 또는 이완기 혈압이 성별, 연령 및 키로 결정되는 정상 범위의 99백분위수에 5mmHg를 더한 값보다 큽니다[NIH 2005].
• 피험자는 임상적으로 중요하거나 불안정한 의학적 상태 또는 장애를 가지고 있어 조사자의 의견으로는 피험자가 연구에 참여하는 것을 배제합니다.
• 피험자는 현재 치료되지 않은 변비(또는 NDO 피험자의 경우 분변 매복)가 있습니다. 지난 1개월 동안 변비가 지속적으로 치료되고 있는 경우 대상체가 포함될 수 있습니다.
• 피험자는 배뇨근 내 보툴리눔 독소 주사를 투여받았습니다. 스크리닝 전 > 4개월 전에 제공된 경우 및 보툴리눔 독소 주사 전과 유사한 증상이 다시 나타난 경우는 예외입니다.
• 피험자는 ULN의 2배 이상의 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 또는 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 또는 ULN의 1.5배 이상의 총 빌리루빈을 가집니다.
• 피험자는 중증의 신장 장애가 있습니다(추정 사구체 여과율 < 30 mL/min(Larsson)).
• 피험자는 요검사, 생화학 또는 혈액학 검사에서 임상적으로 유의한 범위를 벗어난 다른 결과를 보였습니다.
• 피험자는 모든 악성 종양의 과거력 또는 현재 진단을 받았습니다.
• 피험자는 미라베그론, 기타 ß3-효능제, 미라베그론 경구 현탁제에 사용되는 부형제에 대해 알고 있거나 의심되는 과민성 또는 이전에 어떤 약물에 대한 심각한 과민성이었다.
• 피험자는 Investigator's Brochure(IB)에 나열된 미라베그론 사용에 대한 금기 사항 또는 주의 사항을 충족합니다.
• 피험자는 계획된 기준일(-4일에서 -1일)의 12일 이내에 미라베그론을 사용했습니다.

• 피험자는 다음 금지 약물 중 하나로 지속적인 치료가 필요합니다.

  • 계획된 기준일(-4일에서 -1일) 이전 5 반감기 이내의 모든 항콜린제/항무스카린제.
  • 치료 지수가 좁은 민감한 CYP2D6 기질(예: 티오리다진, 플레카이니드, 프로파페논, 이미프라민, 데시프라민) 및 민감한 P-gp 기질(예: 디곡신, 다비가트란)이 예정된 기준일 이전 5반감기 이내인 모든 약물( -4일 ~ -1일).
  • 중등도 또는 강한 시토크롬 CYP3A4/5 또는 P-gp 억제제 또는 천연 및 약초 요법을 포함한 유도제(예: 이트라코나졸, 리팜피신, 페니토인, 카르바마제핀, 세인트 존스 워트, 자몽, 세비야 오렌지)를 4주 이내에(유도제만) 또는 5주 이내에 계획된 기준일(-4일에서 -1일) 이전의 반감기(억제제만 해당).
• 피험자는 계획된 기준일(-4일에서 -1일) 이전 30일(또는 연구 약물의 5 반감기 중 더 긴 기간) 이내에 다른 임상 시험에 참여했거나 연구 약물을 복용했습니다.
• 피험자의 부모/법적 보호자는 Astellas Group, 관련된 계약 연구 기관(CRO) 또는 연구를 수행하는 조사관 사이트의 직원입니다.