알렉산더병의 결과 지표 평가 (AxD Outcomes)
2026년 1월 13일 업데이트: Children's Hospital of Philadelphia
본 연구의 목적은 신경학적 기능 장애를 유발하는 백질이영양증인 알렉산더병의 자연사를 규명하는 것이다.
조사관은 질병이 환자의 대근육 운동, 미세 운동, 언어 기능, 삼킴, 삶의 질에 어떤 영향을 미치는지 측정하기 위해 임상 결과 평가를 얻을 것입니다.
뇌척수액(CSF) 및 혈액에서 신경교 섬유질 산성 단백질(GFAP) 수준을 측정하기 위해 표본을 수집합니다.
이 연구에서 얻은 데이터는 향후 치료 실험 설계에 사용될 것입니다.
연구 개요
상태
모병
정황
상세 설명
참가자는 물리 치료, 작업 치료, 언어 치료, 신경인지 및 삼킴 평가를 포함한 신체 검사를 완료해야 합니다.
환자(또는 간병인)도 설문지를 작성하도록 요청받을 수 있습니다.
표본 수집은 선택적 절차입니다.
이 연구는 참가자들에게 평가를 반복하기 위해 적어도 1년에 한 번 돌아올 것을 요청합니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
200
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Amy Waldman, MD
- 전화번호: 215-590-1719
연구 연락처 백업
- 이름: Geraldine Liu, MA
- 전화번호: 267-425-2063
- 이메일: liug@chop.edu
연구 장소
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia
-
연락하다:
- Geraldine Liu, MA
- 전화번호: 267-425-2063
- 이메일: liug@chop.edu
-
수석 연구원:
- Amy T Waldman, MD, MSCE
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
알렉산더병 진단을 받은 환자.
설명
포함 기준:
- 알렉산더 병 진단
제외 기준:
- 다른 백질이영양증은 등록되지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시간 경과에 따른 대운동 기능의 변화
기간: 최대 10년
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총 점수 및 차원 점수(구르기/누운자세, 기어가기/이동, 앉기, 서기 및 걷기/달리기)는 방문할 때마다 계산됩니다.
시간이 지남에 따라 전체 및 차원 점수의 변화가 평가됩니다.
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최대 10년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시간에 따른 Bruininks-Oseretsky 모터 숙련도 테스트의 변화
기간: 최대 10년
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4개의 하위 척도에 대한 종합 점수 및 점수는 방문할 때마다 계산됩니다.
시간이 지남에 따라 복합 및 하위 척도 점수의 변화가 평가됩니다.
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최대 10년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시간 경과에 따른 Peabody 발달 운동 척도의 변화
기간: 최대 10년
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종합 점수 및 4개의 하위 척도(반사, 정지, 이동, 물체 조작)가 방문할 때마다 계산됩니다.
시간이 지남에 따라 복합 및 하위 척도 점수의 변화가 평가됩니다.
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최대 10년
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시간 경과에 따른 Rosetti 유아-유아 언어 척도의 변화
기간: 최대 10년
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6개의 하위 척도(상호작용 애착, 화용론, 제스처, 놀이, 언어 이해 및 언어 표현)의 변화는 해당 연령의 환자에 대한 매 방문 시 평가됩니다.
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최대 10년
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시간 경과에 따른 삼킴 성능의 변화
기간: 최대 10년
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임상 연하 평가를 수행하고 성능에 기초한 서수 분류 척도를 사용하여 매년 변화에 대해 평가합니다.
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최대 10년
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시간 경과에 따른 언어 기초 임상 평가의 변화
기간: 최대 10년
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종합 점수의 변화는 기준선에서 평가한 다음 최대 10년 동안 지정된 시점을 기준으로 ± 2개월 이내에 예정된 각 방문에서 매년 평가됩니다.
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최대 10년
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시간 경과에 따른 피바디 그림 어휘 테스트의 변화
기간: 최대 10년
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종합 점수의 변화는 기준선에서 평가한 다음 최대 10년 동안 지정된 시점을 기준으로 ± 2개월 이내에 예정된 각 방문에서 매년 평가됩니다.
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최대 10년
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시간 경과에 따른 Goldman-Fristoe 조음 테스트의 변화
기간: 최대 10년
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표준화된 점수의 변화는 기준선에서 평가된 다음 최대 10년 동안 지정된 시점을 기준으로 ± 2개월 이내에 예정된 각 방문에서 매년 평가됩니다.
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최대 10년
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환자의 신체 건강 삶의 질 변화
기간: 최대 10년
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설문조사는 환자의 신체 건강과 질병 경과 중에 신체 건강이 어떻게 변할 수 있는지를 이해하기 위한 종합 척도로 사용됩니다.
설문 조사 점수의 총계 측정은 기준선과 연구가 끝날 때 분석됩니다.
Compass-31, PedsQL-위장 증상 척도, 환자 전반적 인상 변화, 환자 전반적 심각도 인상, 알렉산더병 환자 도메인 인상 변화, 알렉산더병 환자 도메인 심각도 인상, 가장 귀찮은 증상, PROMIS 소아 신체 기능-이동성-단기 형태, PROMIS 소아신체기능-통증간섭-단식, PROMIS 소아신체기능-상위 말단 - 약식, 소아 배변 점수 도구-아동 보조식품 II(PBMST), 간병인 우선 순위 및 장애 아동 건강 지수(CP 아동), 구토 빈도 사다리, 다발성 경화증 삶의 질(MSQoL-54)
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최대 10년
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부모/보호자의 신체 건강 삶의 질 변화
기간: 최대 10년
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설문조사는 부모/보호자의 신체 건강과 자녀/배우자의 질병 과정 중에 신체 건강이 어떻게 변할 수 있는지를 이해하기 위한 종합 척도로 사용됩니다.
설문 조사 점수의 총계 측정은 기준선과 연구가 끝날 때 분석됩니다.
다발성 경화증 삶의 질(MSQoL-54)
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최대 10년
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환자의 정신 건강 삶의 질 변화
기간: 최대 10년
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설문조사는 환자의 정신 건강을 이해하고 질병이 진행되는 동안 정신 건강이 어떻게 변할 수 있는지를 이해하기 위한 복합 척도로 사용됩니다.
설문 조사 점수의 총계 측정은 기준선과 연구가 끝날 때 분석됩니다.
PedsQL 삶의 질 목록, 다발성 경화증 삶의 질(MSQoL-54)
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최대 10년
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부모/보호자의 정신 건강 삶의 질 변화
기간: 최대 10년
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설문조사는 부모/보호자의 정신 건강을 이해하고 자녀/배우자 질병 과정에서 정신 건강이 어떻게 변할 수 있는지를 이해하기 위한 종합 척도로 사용됩니다.
설문 조사 점수의 총계 측정은 기준선과 연구가 끝날 때 분석됩니다.
다발성 경화증 삶의 질-54(MSQoL-54), 병원 불안 및 우울증 척도(HADS) 및 Euro-QoL 5 차원(EQ5D-5L)
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최대 10년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Amy Waldman, MD, Children's Hospital of Philadelphia
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 1월 26일
기본 완료 (추정된)
2030년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2030년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 2월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 3월 16일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 3월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 13일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 16-012649
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
데이터와 샘플은 매디슨 위스콘신 대학교와 공유됩니다.
IPD 공유 기간
최대 10년
IPD 공유 액세스 기준
Albee Messing 박사와 Tracy Hagemann, PHD는 승인된 사전 동의서의 HIPAA 섹션에 등재되어 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- ICF
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
알렉산더병에 대한 임상 시험
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L2 Bio, LLCFDAMap; Akan Biosciences, Inc.아직 모집하지 않음Crohn & amp;#39; s | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)
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Vanderbilt University Medical CenterTakeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.모집하지 않고 적극적으로염증성 장질환(IBD) | 궤양성 대장염(UC) | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)미국
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Kaohsiung Medical University아직 모집하지 않음폐 선암종 | 폐암(진단) | Condition/Disease
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Nandakumar NarayananNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)초대로 등록
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UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterFogarty International Center of the National Institute of Health모집하지 않고 적극적으로
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Novartis Pharmaceuticals모병류마티스 관절염 (RA) 및 Sjögren 's Disease (SJD)스페인, 프랑스, 독일, 싱가포르
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University of PennsylvaniaEUSA Pharma, Inc.; Castleman Disease Collaborative Network모병캐슬맨병 | 캐슬맨병 | 거대 림프절 과형성 | 혈관여포 림프 증식증 | 혈관여포 림프절 과형성 | 혈관여포성 림프종 과형성 | GLNH | 과형성, 거대 림프절 | 림프절 과형성, 거인미국
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Jiulongpo No.1 People's HospitalJiangxi Maternal and Child Health Hospital아직 모집하지 않음