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비정형용혈요독증후군 환자에 대한 OMS721의 안전성 및 유효성 연구 (aHUS)

2025년 11월 25일 업데이트: Omeros Corporation

성인 및 청소년의 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료를 위한 OMS721의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 3상 연구

이 연구의 목적은 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)이 있는 성인 및 청소년에서 OMS721의 기준선 대비 혈소판 수 변화 및 안전성을 평가하는 것입니다. 이 연구는 또한 약동학(PK), 약력학(PD) 및 항약물 항체 반응(ADA)을 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)이 있는 성인 및 청소년을 대상으로 한 OMS721의 3상 다기관 연구입니다. 통제되지 않은 공개 라벨 연구는 혈장 요법 내성 aHUS 및 혈장 요법 반응성 aHUS 대상자에서 OMS721의 효과를 평가할 것입니다. 이 연구는 스크리닝, 치료 유도, 치료 유지 및 추적의 네 가지 기간으로 구성됩니다. 대략적인 등록은 80 과목입니다. 잠재적인 등록을 위해 40명의 피험자가 26주간의 치료를 완료한 후 중간 분석을 수행할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

6

단계

  • 3단계

확장된 액세스

사용 가능 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대만
      • New Taipei City, 대만
        • Omeros Investigational Site
  • 리투아니아
      • Vilnius, 리투아니아
        • Omeros Investigational Site
  • 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60643
        • Omeros Investigational Site
  • 폴란드
      • Lodz, 폴란드
        • Omeros Investigational Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 정보에 입각한 동의를 제공할 자격이 있거나, 미성년자인 경우 피험자의 서면 동의와 함께 정보에 입각한 동의를 제공할 부모 또는 법적 보호자가 적어도 한 명 있습니다.
  • 스크리닝 시(방문 1) 12세 이상임.
  • 혈장에서 ADAMTS13 활성이 5% 이상인 원발성 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)의 임상 진단을 받아야 합니다.
  • 혈장 요법 내성 aHUS 환자는 150,000/uL 미만의 스크리닝 혈소판 수치, 미세혈관병성 용혈의 증거 및 정상 상한치보다 높은 혈청 크레아티닌을 가져야 합니다.
  • 혈장 요법에 반응하는 aHUS 환자는 aHUS 악화를 예방하기 위해 혈장 요법이 필요한 기록이 있어야 하며 OMS721의 첫 투여 전 최소 8주 동안 변경되지 않은 빈도로 최소 2주에 한 번 혈장 요법을 받아야 합니다.

제외 기준:

  • STEC-HUS, 직접 양성 Coombs 검사, 조혈 줄기 세포 이식 병력 및/또는 확인된 약물의 HUS가 있어야 합니다.
  • 비타민 B12 결핍 관련 HUS, 전신성 홍반성 루푸스 및/또는 항인지질 증후군의 병력.
  • 활동성 암 또는 암 병력(비흑색종 피부암 제외)이 스크리닝 5년 이내.
  • 12주 이상 혈액투석 또는 복막투석을 받은 경우.
  • 전신 항균 요법이 필요한 활동성 전신 세균 또는 진균 감염이 있는 경우(표준 치료로 시행되는 예방적 항균 요법은 허용됨).
  • 기준 휴식기 심박수는 분당 45회 미만이거나 분당 115회 이상입니다.
  • 470밀리초보다 큰 기준 QTcF.
  • 악성 고혈압(확장기 혈압[BP]이 120mmHg 이상이고 안저경 검사에서 양측 출혈 또는 "솜털" 삼출물이 있음)이 있습니다.
  • 연구자의 의견에 따라 기대 수명이 3개월 미만인 나쁜 예후를 보입니다.
  • 임신 중이거나 수유 중입니다.
  • 스크리닝 전 4주 이내에 조사 약물 또는 장치로 치료를 받은 경우.
  • ALT 또는 AST > ULN의 5배로 정의된 비정상 간 기능 검사가 있습니다.
  • HIV 감염이 있습니다.
  • 간경화의 병력.
  • 이전에 OMS721 연구에서 치료를 완료했습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: OMS721(나소플리맙)
OMS721(나소플리맙) 투여
생물학적: OMS721 (나르소플리맵)
정맥내 로딩 용량 투여 후 매일 피하 주사
다른 이름들:
  • 나소플리맙

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선 대비 26주차 혈소판 수(10^9 혈소판/L) 변화
기간: 26주차
주요 결과 측정 항목은 기저선 대비 혈소판 수 변화입니다.
26주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용 발생률, 활력 징후, 심전도 및 임상 검사실 검사로 측정한 안전성
기간: 투여 전 및 투여 후 최대 771일
aHUS 환자에서 OMS721(narsoplimab)의 안전성 평가: 이상반응 발생률, 임상적으로 유의한 활력 징후 이상, 심전도 이상 및 임상 검사실 검사 이상을 통해
투여 전 및 투여 후 최대 771일
혈전성 미세혈관병증(TMA) 반응
기간: 26주
완전 TMA 반응은 혈소판 수의 정상화, 혈청 젖산 탈수소효소(LDH)의 정상화, 그리고 최초 26주 기간 내에 최소 4주 연속으로 최소 2회 연속 측정에서 혈청 크레아티닌이 25% 이상 감소하는 것으로 정의됩니다
26주
TMA 무사건 상태
기간: 26주
기준선 대비 혈소판 수치 25% 이상 감소 없음, 혈장 교환 또는 혈장 주입 없음, 초기 26주 기간 내 최소 12주 연속으로 새로운 투석 시작 없음
26주
추정 사구체 여과율 (eGFR) 증가
기간: 26주
신장병 식이 수정 (MDRD) 공식으로 계산한 eGFR이 15 ml/min/1.73 m2 이상 증가함
26주
혈액학적 정상화
기간: 26주
초기 26주 기간 내에서 최소 4주 이상에 걸쳐 2회 연속 측정을 통한 혈소판 수치 정상화 및 혈청 LDH 정상화
26주
TMA 관해
기간: 26주
초기 26주 기간 내 최소 2주 연속으로 최소 2회 연속 측정 시 혈소판 수가 150,000/μL 이상
26주
항약물 항체(ADA) 발생률
기간: 투여 후 771일
aHUS 환자에서 OMS721(narsoplimab) 투여 시 ADA 발생률
투여 후 771일
기준선 대비 혈청 크레아티닌 변화(mg/dL)
기간: 26주
기저선 대비 대상자의 혈청 크레아티닌 변화 평가.
26주
기저선 대비 혈청 LDH(U/L) 변화
기간: 26주
대상자의 혈청 LDH 기준선 대비 변화 평가
26주
기저치 대비 합토글로빈 변화량 (mg/dL)
기간: 26주
기저선 대비 피험자의 합토글로빈 변화 평가
26주
약동학 (PK): 최저 혈장 농도, 정량 하한 (LLOQ)
기간: 1-4일차; 치료 유지(103주): 17회 방문; 구조요법(구조요법 발생 시): 구조요법 1-4일차; 771일차 추적관찰
약동학(PK): 최저 혈장 농도, 정량 하한(LLOQ)
1-4일차; 치료 유지(103주): 17회 방문; 구조요법(구조요법 발생 시): 구조요법 1-4일차; 771일차 추적관찰
약동학 (PK): 최대 혈장 농도 (Cmax)
기간: 1-4일차; 치료 유지 (103주): 17회 방문; 구제 요법 (발생 시): RT 1-4일차; 771일차 추적 관찰
약동학(PK): 최대 혈장 농도(Cmax)
1-4일차; 치료 유지 (103주): 17회 방문; 구제 요법 (발생 시): RT 1-4일차; 771일차 추적 관찰
약동학(PK): 시간-농도 곡선 하면적(AUC)
기간: 1~4일차; 치료 유지(103주): 17회 방문; 구조 요법(발생 시): RT 1~4일차; 771일차 추적 관찰
약동학(PK): 시간-농도 곡선 아래 면적(AUC)
1~4일차; 치료 유지(103주): 17회 방문; 구조 요법(발생 시): RT 1~4일차; 771일차 추적 관찰
약력학 (PD): C3 활성 억제 (%)
기간: 1-4일차; 치료 유지(103주): 17회 방문; 구제 요법(발생 시): RT 1-4일차; 771일차 추적 관찰
약력학(PD): C3 활성 억제
1-4일차; 치료 유지(103주): 17회 방문; 구제 요법(발생 시): RT 1-4일차; 771일차 추적 관찰
약력학 (PD): C4 활성 억제 (%)
기간: 1-4일차; 치료 유지(103주): 17회 방문; 구제 요법(발생 시): RT 1-4일차; 771일차 추적 관찰
약력학(PD): C4 활성 억제
1-4일차; 치료 유지(103주): 17회 방문; 구제 요법(발생 시): RT 1-4일차; 771일차 추적 관찰

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Omeros Corporation

수사관

  • 연구 책임자: Eckhard Leifke, M.D., Omeros Corporation

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 5월 2일

기본 완료 (실제)

2021년 2월 2일

연구 완료 (실제)

2021년 2월 2일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 4월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 6월 28일

처음 게시됨 (실제)

2017년 7월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 12월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 11월 25일

마지막으로 확인됨

2025년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • OMS721-HUS-002

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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