Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af OMS721 hos patienter med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS)

Inklusionskriterier:

• Kompetent til at give informeret samtykke, eller hvis en mindreårig har mindst én forælder eller værge til at give informeret samtykke med skriftligt samtykke fra forsøgspersonen.
• Er mindst 12 år ved screening (besøg 1).
• Har en klinisk diagnose af primært atypisk hæmolytisk uremisk syndrom (aHUS), med ADAMTS13-aktivitet større end 5 % i plasma.
• Plasmaterapi-resistente aHUS-patienter skal have en screening af blodpladetal mindre end 150.000/uL, tegn på mikroangiopatisk hæmolyse og serumkreatinin større end den øvre normalgrænse.
• Plasmaterapi-responsive aHUS-patienter skal have dokumenteret anamnese med behov for plasmaterapi for at forhindre aHUS-eksacerbation og have modtaget plasmaterapi mindst én gang hver 2. uge med uændret hyppighed i mindst 8 uger før første dosis af OMS721.

Ekskluderingskriterier:

• Få STEC-HUS, en direkte positiv Coombs-test, historie med hæmatopoietisk stamcelletransplantation og/eller HUS fra et identificeret lægemiddel.
• Anamnese med vitamin B12-mangel-relateret HUS, systemisk lupus erythematosus og/eller antiphospholipidsyndrom.
• Aktiv kræft eller historie med kræft (undtagen ikke-melanom hudkræft) inden for 5 år efter screening.
• Har været i hæmodialyse eller peritonealdialyse i mere end eller lig med 12 uger.
• Har en aktiv systemisk bakteriel eller svampeinfektion, der kræver systemisk antimikrobiel terapi (profylaktisk antimikrobiel terapi administreret som standardbehandling er tilladt).
• Baseline hvilepuls mindre end 45 slag i minuttet eller mere end 115 slag i minuttet.
• Baseline QTcF større end 470 millisekunder.
• Har malign hypertension (diastolisk blodtryk [BP] større end 120 mm Hg med bilaterale blødninger eller "bomulds"-ekssudater ved funduskopisk undersøgelse).
• Har en dårlig prognose med en forventet levetid på mindre end tre måneder efter efterforskerens mening.
• Er gravid eller ammer.
• Har modtaget behandling med et forsøgslægemiddel eller udstyr inden for fire uger før screening.
• Få unormale leverfunktionsprøver defineret som ALAT eller AST > fem gange ULN.
• Har HIV-infektion.
• Historie om skrumpelever.
• Har tidligere gennemført behandling i et OMS721-studie.