Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektstudie av OMS721 hos pasienter med atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS)

25. november 2025 oppdatert av: Omeros Corporation

En fase 3-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av OMS721 for behandling av atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS) hos voksne og ungdom

Hensikten med denne studien er å evaluere blodplateantallet fra baseline og sikkerheten til OMS721 hos voksne og ungdom med atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS). Studien vil også evaluere farmakokinetikk (PK), farmakodynamikk (PD) og anti-drug antistoff respons (ADA).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 3, multisenterstudie av OMS721 hos voksne og ungdom med atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS). Den ukontrollerte, åpne studien vil evaluere effekten av OMS721 hos personer med plasmaterapi-resistent aHUS og plasmaterapi-responsivt aHUS. Denne studien har fire perioder: Screening, behandlingsinduksjon, behandlingsvedlikehold og oppfølging. Omtrentlig påmelding er 80 fag. En interimsanalyse vil bli utført etter at 40 forsøkspersoner har fullført 26 ukers behandling for potensiell registrering.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60643
        • Omeros Investigational Site
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen
        • Omeros Investigational Site
  • Polen
      • Lodz, Polen
        • Omeros Investigational Site
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
        • Omeros Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kompetent til å gi informert samtykke, eller hvis en mindreårig, ha minst én forelder eller verge til å gi informert samtykke med skriftlig samtykke fra subjektet.
  • Er minst 12 år ved screening (besøk 1).
  • Har en klinisk diagnose av primært atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS), med ADAMTS13-aktivitet større enn 5 % i plasma.
  • Plasmaterapi-resistente aHUS-pasienter må ha et blodplatetall under 150 000/uL, tegn på mikroangiopatisk hemolyse og serumkreatinin større enn øvre normalgrense.
  • Plasmaterapi-responsive aHUS-pasienter må ha dokumentert anamnese med behov for plasmaterapi for å forhindre aHUS-eksaserbasjon og ha fått plasmabehandling minst en gang annenhver uke med uendret frekvens i minst 8 uker før første dose av OMS721.

Ekskluderingskriterier:

  • Ha STEC-HUS, en direkte positiv Coombs-test, historie med hematopoetisk stamcelletransplantasjon og/eller HUS fra et identifisert medikament.
  • Anamnese med vitamin B12-mangelrelatert HUS, systemisk lupus erythematosus og/eller antifosfolipidsyndrom.
  • Aktiv kreft eller krefthistorie (unntatt ikke-melanom hudkreft) innen 5 år etter screening.
  • Har vært på hemodialyse eller peritonealdialyse i mer enn eller lik 12 uker.
  • Har en aktiv systemisk bakteriell eller soppinfeksjon som krever systemisk antimikrobiell behandling (profylaktisk antimikrobiell behandling gitt som standardbehandling er tillatt).
  • Baseline hvilepuls mindre enn 45 slag per minutt eller mer enn 115 slag per minutt.
  • Baseline QTcF større enn 470 millisekunder.
  • Har ondartet hypertensjon (diastolisk blodtrykk [BP] større enn 120 mm Hg med bilaterale blødninger eller "bomulls"-ekssudater ved funduskopisk undersøkelse).
  • Har en dårlig prognose med en forventet levealder på mindre enn tre måneder etter etterforskerens oppfatning.
  • Er gravid eller ammer.
  • Har mottatt behandling med et undersøkelsesmiddel eller utstyr innen fire uker før screening.
  • Har unormale leverfunksjonstester definert som ALAT eller AST > fem ganger ULN.
  • Har HIV-infeksjon.
  • Historie om levercirrhose.
  • Har tidligere gjennomført behandling i en OMS721-studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: OMS721 (narsoplimab)
Administrering av OMS721 (narsoplimab)
Biologisk: OMS721 (narsoplimab)
Intravenøs ladedose etterfulgt av daglige subkutane injeksjoner
Andre navn:
  • narsoplimab

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i blodplater (10^9 blodplater/L) fra utgangspunkt ved uke 26
Tidsramme: Uke 26
Den primære utfallsmålet som skal måles er endring i blodplater fra utgangspunktet.
Uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet målt ved forekomst av bivirkninger, vitale tegn, EKG og kliniske laboratorieprøver
Tidsramme: Pre-dose og opptil 771 dager etter dose
Vurdering av sikkerheten til OMS721 (narsoplimab) hos deltakere med aHUS gjennom forekomst av bivirkninger, klinisk signifikante unormaliteter i vitale tegn, EKG-unormaliteter og kliniske laboratorietestunormaliteter
Pre-dose og opptil 771 dager etter dose
Thrombotisk mikroangiopati (TMA) respons
Tidsramme: 26 uker
Fullstendig TMA-respons definert som normalisering av trombocyttall, normalisering av serum laktatdehydrogenase (LDH), og > 25 % reduksjon i serum kreatinin ved minst 2 påfølgende målinger over minst 4 påfølgende uker, innen den første 26-ukers perioden
26 uker
TMA-händelsefri status
Tidsramme: 26 uker
Ingen reduksjon i blodplater på > 25 % fra utgangspunktet, ingen plasmautveksling eller plasmainnfusjon, og ingen innledning av ny dialyse over minst 12 påfølgende uker, innen den første 26-ukers perioden
26 uker
Økning i estimert glomerulær filtreringsrate (eGFR)
Tidsramme: 26 uker
Økning på mer enn 15 ml/min/1,73 m² i eGFR beregnet med modifisering av diett ved nyresykdom (MDRD)-ligningen
26 uker
Hematologisk Normalisering
Tidsramme: 26 uker
Normalisering av blodplatekonsentrasjon og normalisering av serum LDH ved 2 påfølgende målinger over minst 4 uker, innen den første 26-ukers perioden
26 uker
TMA Remisjon
Tidsramme: 26 uker
Trombocyttall større enn eller lik 150 000/μL ved minst 2 påfølgende målinger over minst 2 påfølgende uker, innen den innledende 26-ukers perioden
26 uker
Forekomst av antistoffer mot legemiddelet (ADA)
Tidsramme: 771 dager etter dosering
Forekomster av ADA hos deltakere med aHUS, behandlet med OMS721 (narsoplimab)
771 dager etter dosering
Endring fra utgangsverdi i serumkreatinin (mg/dL)
Tidsramme: 26 uker
Vurdering av subjektets endring fra utgangspunkt i serumkreatinin.
26 uker
Endring fra baseline i serum LDH (U/L)
Tidsramme: 26 uker
Vurdering av forsøkspersonens endring fra utgangspunkt i serum LDH
26 uker
Endring fra baseline i haptoglobin (mg/dL)
Tidsramme: 26 uker
Vurdering av forsøkspersonens endring fra baseline i haptoglobin
26 uker
Farmakokinetikk (PK): Trough-plasmakoncentration, Nedre grense for kvantifisering (LLOQ)
Tidsramme: Dag 1-4; Behandlingsvedlikehold (103 uker): 17 besøk; Redningsbehandling (RT) (hvis inntreffer): RT Dag 1-4; Oppfølging på Dag 771
Farmakokinetikk (PK): Laveste plasmakonsentrasjon, nedre grense for kvantifisering (LLOQ)
Dag 1-4; Behandlingsvedlikehold (103 uker): 17 besøk; Redningsbehandling (RT) (hvis inntreffer): RT Dag 1-4; Oppfølging på Dag 771
Farmakokinetikk (PK): Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Dag 1-4; Behandlingsvedlikehold (103 uker): 17 besøk; Redningsbehandling (hvis inntreffer): RT Dag 1-4; Oppfølging ved Dag 771
Farmakokinetikk (PK): Maksimale plasmakonsentrasjoner (Cmax)
Dag 1-4; Behandlingsvedlikehold (103 uker): 17 besøk; Redningsbehandling (hvis inntreffer): RT Dag 1-4; Oppfølging ved Dag 771
Farmakokinetikk (PK): Areal under tids-konsentrasjonskurven (AUC)
Tidsramme: Dag 1-4; Vedlikeholdsbehandling (103 uker): 17 besøk; Redningsbehandling (hvis inntreffer): RT Dag 1-4; Oppfølging på Dag 771
Farmakokinetikk (PK): Areal under tids-konsentrasjonskurven (AUC)
Dag 1-4; Vedlikeholdsbehandling (103 uker): 17 besøk; Redningsbehandling (hvis inntreffer): RT Dag 1-4; Oppfølging på Dag 771
Farmakodynamikk (PD): Hemming av C3-aktivitet (%)
Tidsramme: Dag 1-4; Behandlingsvedlikehold (103 uker): 17 besøk; Redningsterapi (hvis inntreffer): RT Dag 1-4; Oppfølging på dag 771
Farmakodynamikk (PD): Hemming av C3-aktivitet
Dag 1-4; Behandlingsvedlikehold (103 uker): 17 besøk; Redningsterapi (hvis inntreffer): RT Dag 1-4; Oppfølging på dag 771
Farmakodynamikk (PD): Hemming av C4-aktivitet (%)
Tidsramme: Dag 1-4; Behandlingsvedlikehold (103 uker): 17 besøk; Redningsterapi (hvis det oppstår): RT Dag 1-4; Oppfølging på dag 771
Farmakodynamikk (PD): Hemming av C4-aktivitet
Dag 1-4; Behandlingsvedlikehold (103 uker): 17 besøk; Redningsterapi (hvis det oppstår): RT Dag 1-4; Oppfølging på dag 771

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Omeros Corporation

Etterforskere

  • Studieleder: Eckhard Leifke, M.D., Omeros Corporation

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. mai 2018

Primær fullføring (Faktiske)

2. februar 2021

Studiet fullført (Faktiske)

2. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. juni 2017

Først lagt ut (Faktiske)

2. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

10. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. november 2025

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OMS721-HUS-002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på OMS721 (narsoplimab)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Denmark

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere