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Estudio de seguridad y eficacia de OMS721 en pacientes con síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS)

25 de noviembre de 2025 actualizado por: Omeros Corporation

Un estudio de fase 3 para evaluar la seguridad y eficacia de OMS721 para el tratamiento del síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS) en adultos y adolescentes

El propósito de este estudio es evaluar el cambio en el recuento de plaquetas desde el inicio y la seguridad de OMS721 en adultos y adolescentes con síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS). El estudio también evaluará la farmacocinética (PK), la farmacodinámica (PD) y la respuesta de anticuerpos antidrogas (ADA).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico de fase 3 de OMS721 en adultos y adolescentes con síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS). El estudio abierto no controlado evaluará el efecto de OMS721 en sujetos con SHUa resistente a la terapia con plasma y SHUa sensible a la terapia con plasma. Este estudio tiene cuatro períodos: Selección, Inducción al tratamiento, Mantenimiento del tratamiento y Seguimiento. La matrícula aproximada es de 80 asignaturas. Se realizará un análisis intermedio después de que 40 sujetos hayan completado 26 semanas de tratamiento para un posible registro.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

6

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60643
        • Omeros Investigational Site
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania
        • Omeros Investigational Site
  • Polonia
      • Lodz, Polonia
        • Omeros Investigational Site
  • Taiwán
      • New Taipei City, Taiwán
        • Omeros Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Ser competente para dar el consentimiento informado, o si es menor de edad, tener al menos un padre o tutor legal para dar el consentimiento informado con el asentimiento por escrito del sujeto.
  • Tener al menos 12 años en el momento de la selección (Visita 1).
  • Tener un diagnóstico clínico de síndrome urémico hemolítico atípico primario (aHUS), con actividad de ADAMTS13 superior al 5% en plasma.
  • Los pacientes con SHUa resistentes a la terapia con plasma deben tener un recuento de plaquetas de detección inferior a 150 000/uL, evidencia de hemólisis microangiopática y creatinina sérica superior al límite superior normal.
  • Los pacientes con SHUa que responden a la terapia con plasma deben tener un historial documentado de necesidad de terapia con plasma para prevenir la exacerbación de SHUa y recibir terapia con plasma al menos una vez cada 2 semanas con una frecuencia sin cambios durante al menos 8 semanas antes de la primera dosis de OMS721.

Criterio de exclusión:

  • Tener STEC-HUS, una prueba de Coombs positiva directa, antecedentes de trasplante de células madre hematopoyéticas y/o SHU de un fármaco identificado.
  • Antecedentes de SHU relacionado con deficiencia de vitamina B12, lupus eritematoso sistémico y/o síndrome antifosfolípido.
  • Cáncer activo o antecedentes de cáncer (excepto cánceres de piel no melanoma) dentro de los 5 años posteriores a la detección.
  • Haber estado en hemodiálisis o diálisis peritoneal por más de o igual a 12 semanas.
  • Tiene una infección bacteriana o fúngica sistémica activa que requiere terapia antimicrobiana sistémica (se permite la terapia antimicrobiana profiláctica administrada como estándar de atención).
  • Frecuencia cardíaca basal en reposo inferior a 45 latidos por minuto o superior a 115 latidos por minuto.
  • QTcF de referencia superior a 470 milisegundos.
  • Tiene hipertensión maligna (presión arterial diastólica [PA] superior a 120 mm Hg con hemorragias bilaterales o exudados "como algodones" en el examen de fondo de ojo).
  • Tener mal pronóstico con una esperanza de vida inferior a tres meses a juicio del Investigador.
  • Están embarazadas o lactando.
  • Haber recibido tratamiento con un fármaco o dispositivo en investigación dentro de las cuatro semanas anteriores a la selección.
  • Tener pruebas de función hepática anormales definidas como ALT o AST > cinco veces el ULN.
  • Tener infección por VIH.
  • Antecedentes de cirrosis hepática.
  • Haber completado previamente el tratamiento en un estudio OMS721.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: OMS721 (narsolimab)
Administración de OMS721 (narsoplimab)
Biológico: OMS721 (narsoplimab)
Dosis de carga intravenosa seguida de inyecciones subcutáneas diarias
Otros nombres:
  • narsolimab

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el Recuento de Plaquetas (10^9 Plaquetas/L) desde el Valor Basal en la Semana 26
Periodo de tiempo: Semana 26
El resultado primario que se medirá es el cambio en el recuento de plaquetas desde la línea de base.
Semana 26

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad medida mediante la incidencia de eventos adversos, signos vitales, ECG y pruebas de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Pre-dosis y hasta 771 días post-dosis
Evaluación de la seguridad de OMS721 (narsoplimab) en participantes con aHUS mediante la incidencia de eventos adversos, anomalías clínicamente significativas en los signos vitales, anomalías en el ECG y anomalías en las pruebas de laboratorio clínico
Pre-dosis y hasta 771 días post-dosis
Respuesta de Microangiopatías Trombóticas (TMA)
Periodo de tiempo: 26 semanas
Respuesta de TMA completa definida como normalización del recuento de plaquetas, normalización de la lactato deshidrogenasa (LDH) sérica y disminución > 25% de la creatinina sérica mediante al menos 2 medidas consecutivas durante al menos 4 semanas consecutivas, dentro del periodo inicial de 26 semanas
26 semanas
Estado Libre de Eventos TMA
Periodo de tiempo: 26 semanas
Sin disminución del recuento de plaquetas > 25% respecto al valor basal, sin plasmaféresis ni infusión de plasma, y sin inicio de nueva diálisis durante al menos 12 semanas consecutivas, dentro del período inicial de 26 semanas
26 semanas
Aumento de la Tasa de Filtración Glomerular Estimada (TFGe)
Periodo de tiempo: 26 semanas
Incremento superior a 15 ml/min/1.73 m2 en la TFGe calculada mediante la ecuación de modificación de la dieta en la enfermedad renal (MDRD)
26 semanas
Normalización Hematológica
Periodo de tiempo: 26 semanas
Normalización del recuento de plaquetas y normalización de la LDH sérica mediante 2 mediciones consecutivas durante al menos 4 semanas, dentro del período inicial de 26 semanas
26 semanas
Remisión del TMA
Periodo de tiempo: 26 semanas
Recuento de plaquetas mayor o igual a 150,000/μL en al menos 2 mediciones consecutivas durante al menos 2 semanas consecutivas, dentro del período inicial de 26 semanas
26 semanas
Incidencia de Anticuerpos Antifármaco (ADA)
Periodo de tiempo: 771 días después de la dosis
Incidencia de ADA en participantes con aHUS, tratados con OMS721 (narsoplimab)
771 días después de la dosis
Cambio desde el inicio en creatinina sérica (mg/dL)
Periodo de tiempo: 26 semanas
Evaluación del cambio del sujeto respecto a la línea base en creatinina sérica.
26 semanas
Cambio desde el valor basal en la LDH sérica (U/L)
Periodo de tiempo: 26 semanas
Evaluación del cambio del sujeto respecto al valor basal en LDH sérica
26 semanas
Cambio desde el valor basal de haptoglobina (mg/dL)
Periodo de tiempo: 26 semanas
Evaluación del cambio del sujeto desde el valor basal en haptoglobina
26 semanas
Farmacocinética (PK): Concentración plasmática valle, Límite inferior de cuantificación (LLOQ)
Periodo de tiempo: Días 1-4; Mantenimiento del tratamiento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de rescate (TR) (si ocurre): TR Días 1-4; Seguimiento en el Día 771
Farmacocinética (PK): Concentración plasmática mínima, límite inferior de cuantificación (LLOQ)
Días 1-4; Mantenimiento del tratamiento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de rescate (TR) (si ocurre): TR Días 1-4; Seguimiento en el Día 771
Farmacocinética (PK): Concentraciones plasmáticas máximas (Cmax)
Periodo de tiempo: Días 1-4; Mantenimiento del Tratamiento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de Rescate (si ocurre): RT Días 1-4; Seguimiento en el Día 771
Farmacocinética (PK): Concentraciones plasmáticas máximas (Cmax)
Días 1-4; Mantenimiento del Tratamiento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de Rescate (si ocurre): RT Días 1-4; Seguimiento en el Día 771
Farmacocinética (PK): Área Bajo la Curva de Concentración-Tiempo (AUC)
Periodo de tiempo: Días 1-4; Mantenimiento del Tratamiento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de Rescate (si ocurre): RT Días 1-4; Seguimiento en el Día 771
Farmacocinética (PK): Área bajo la curva tiempo-concentración (AUC)
Días 1-4; Mantenimiento del Tratamiento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de Rescate (si ocurre): RT Días 1-4; Seguimiento en el Día 771
Farmacodinámica (PD): Inhibición de la actividad de C3 (%)
Periodo de tiempo: Días 1-4; Mantenimiento del tratamiento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de rescate (si ocurre): RT Días 1-4; Seguimiento en el Día 771
Farmacodinámica (PD): Inhibición de la actividad de C3
Días 1-4; Mantenimiento del tratamiento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de rescate (si ocurre): RT Días 1-4; Seguimiento en el Día 771
Farmacodinámica (PD): Inhibición de la Actividad de C4 (%)
Periodo de tiempo: Días 1-4; Mantenimiento del Tratamiento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de Rescate (si ocurre): Días 1-4 de RT; Seguimiento en el Día 771
Farmacodinámica (PD): Inhibición de la actividad de C4
Días 1-4; Mantenimiento del Tratamiento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de Rescate (si ocurre): Días 1-4 de RT; Seguimiento en el Día 771

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Omeros Corporation

Investigadores

  • Director de estudio: Eckhard Leifke, M.D., Omeros Corporation

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de mayo de 2018

Finalización primaria (Actual)

2 de febrero de 2021

Finalización del estudio (Actual)

2 de febrero de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de abril de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de junio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

2 de julio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

10 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de noviembre de 2025

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • OMS721-HUS-002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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