Estudio de seguridad y eficacia de OMS721 en pacientes con síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS)

Criterios de inclusión:

• Ser competente para dar el consentimiento informado, o si es menor de edad, tener al menos un padre o tutor legal para dar el consentimiento informado con el asentimiento por escrito del sujeto.
• Tener al menos 12 años en el momento de la selección (Visita 1).
• Tener un diagnóstico clínico de síndrome urémico hemolítico atípico primario (aHUS), con actividad de ADAMTS13 superior al 5% en plasma.
• Los pacientes con SHUa resistentes a la terapia con plasma deben tener un recuento de plaquetas de detección inferior a 150 000/uL, evidencia de hemólisis microangiopática y creatinina sérica superior al límite superior normal.
• Los pacientes con SHUa que responden a la terapia con plasma deben tener un historial documentado de necesidad de terapia con plasma para prevenir la exacerbación de SHUa y recibir terapia con plasma al menos una vez cada 2 semanas con una frecuencia sin cambios durante al menos 8 semanas antes de la primera dosis de OMS721.

Criterio de exclusión:

• Tener STEC-HUS, una prueba de Coombs positiva directa, antecedentes de trasplante de células madre hematopoyéticas y/o SHU de un fármaco identificado.
• Antecedentes de SHU relacionado con deficiencia de vitamina B12, lupus eritematoso sistémico y/o síndrome antifosfolípido.
• Cáncer activo o antecedentes de cáncer (excepto cánceres de piel no melanoma) dentro de los 5 años posteriores a la detección.
• Haber estado en hemodiálisis o diálisis peritoneal por más de o igual a 12 semanas.
• Tiene una infección bacteriana o fúngica sistémica activa que requiere terapia antimicrobiana sistémica (se permite la terapia antimicrobiana profiláctica administrada como estándar de atención).
• Frecuencia cardíaca basal en reposo inferior a 45 latidos por minuto o superior a 115 latidos por minuto.
• QTcF de referencia superior a 470 milisegundos.
• Tiene hipertensión maligna (presión arterial diastólica [PA] superior a 120 mm Hg con hemorragias bilaterales o exudados "como algodones" en el examen de fondo de ojo).
• Tener mal pronóstico con una esperanza de vida inferior a tres meses a juicio del Investigador.
• Están embarazadas o lactando.
• Haber recibido tratamiento con un fármaco o dispositivo en investigación dentro de las cuatro semanas anteriores a la selección.
• Tener pruebas de función hepática anormales definidas como ALT o AST > cinco veces el ULN.
• Tener infección por VIH.
• Antecedentes de cirrosis hepática.
• Haber completado previamente el tratamiento en un estudio OMS721.