Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van OMS721 bij patiënten met atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS)

Inclusiecriteria:

• Bevoegd om geïnformeerde toestemming te geven, of als het een minderjarige is, ten minste één ouder of wettelijke voogd hebben om geïnformeerde toestemming te geven met schriftelijke toestemming van de proefpersoon.
• Minstens 12 jaar oud zijn bij screening (Bezoek 1).
• Een klinische diagnose hebben van primair atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS), met ADAMTS13-activiteit van meer dan 5% in plasma.
• Plasmatherapie-resistente aHUS-patiënten moeten een bloedplaatjestelling hebben van minder dan 150.000/uL, bewijs van microangiopathische hemolyse en serumcreatinine hoger dan de bovengrens van normaal.
• Patiënten met aHUS die reageren op plasmatherapie moeten een gedocumenteerde voorgeschiedenis hebben van het nodig hebben van plasmatherapie om exacerbatie van aHUS te voorkomen en ze moeten minstens eenmaal per 2 weken plasmatherapie ontvangen met een ongewijzigde frequentie gedurende minstens 8 weken vóór de eerste dosis OMS721.

Uitsluitingscriteria:

• Heb STEC-HUS, een direct positieve Coombs-test, geschiedenis van hematopoietische stamceltransplantatie en/of HUS van een geïdentificeerd medicijn.
• Geschiedenis van aan vitamine B12-deficiëntie gerelateerd HUS, systemische lupus erythematosus en/of antifosfolipidensyndroom.
• Actieve kanker of voorgeschiedenis van kanker (behalve niet-melanome huidkankers) binnen 5 jaar na screening.
• Zijn hemodialyse of peritoneale dialyse ondergaan gedurende meer dan of gelijk aan 12 weken.
• Een actieve systemische bacteriële of schimmelinfectie hebben die systemische antimicrobiële therapie vereist (profylactische antimicrobiële therapie die als standaardbehandeling wordt toegediend, is toegestaan).
• Basislijn hartslag in rust minder dan 45 slagen per minuut of meer dan 115 slagen per minuut.
• Baseline QTcF groter dan 470 milliseconden.
• Kwaadaardige hypertensie hebben (diastolische bloeddruk [BP] hoger dan 120 mm Hg met bilaterale bloedingen of "wattenwol" -afscheidingen bij funduscopisch onderzoek).
• Een slechte prognose hebben met een levensverwachting van minder dan drie maanden naar het oordeel van de Onderzoeker.
• Zwanger bent of borstvoeding geeft.
• Binnen vier weken voorafgaand aan de screening een behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel of apparaat hebben gekregen.
• Heb abnormale leverfunctietesten gedefinieerd als ALT of AST> vijf keer ULN.
• HIV-infectie hebben.
• Geschiedenis van cirrose van de lever.
• Eerder een behandeling in een OMS721-onderzoek hebben afgerond.