Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности OMS721 у пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом (aHUS)

25 ноября 2025 г. обновлено: Omeros Corporation

Исследование фазы 3 по оценке безопасности и эффективности OMS721 для лечения атипичного гемолитико-уремического синдрома (аГУС) у взрослых и подростков

Целью данного исследования является оценка изменения количества тромбоцитов по сравнению с исходным уровнем и безопасности OMS721 у взрослых и подростков с атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС). В исследовании также будут оцениваться фармакокинетика (ФК), фармакодинамика (ФД) и ответ антител против лекарств (АДА).

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое исследование фазы 3 OMS721 у взрослых и подростков с атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС). В неконтролируемом открытом исследовании будет оцениваться эффект OMS721 у субъектов с резистентным к плазменной терапии аГУС и аГУС, реагирующим на плазменную терапию. Это исследование состоит из четырех периодов: скрининг, индукция лечения, поддерживающее лечение и последующее наблюдение. Приблизительный набор составляет 80 предметов. Промежуточный анализ будет проведен после того, как 40 субъектов пройдут 26 недель лечения для потенциальной регистрации.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Доступный вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Компетентен для предоставления информированного согласия или, если он несовершеннолетний, имеет по крайней мере одного родителя или законного опекуна для предоставления информированного согласия с письменного согласия субъекта.
  • Возраст не менее 12 лет на момент скрининга (посещение 1).
  • Иметь клинический диагноз первичного атипичного гемолитико-уремического синдрома (аГУС) с активностью ADAMTS13 более 5% в плазме.
  • Пациенты с аГУС, резистентные к плазменной терапии, должны иметь скрининговое количество тромбоцитов менее 150 000/мкл, признаки микроангиопатического гемолиза и уровень креатинина в сыворотке выше верхней границы нормы.
  • Пациенты с аГУС, чувствительные к плазменной терапии, должны иметь в анамнезе документально подтвержденную потребность в плазменной терапии для предотвращения обострения аГУС и получать плазменную терапию не реже одного раза каждые 2 недели с неизменной частотой в течение как минимум 8 недель до первой дозы OMS721.

Критерий исключения:

  • Наличие STEC-HUS, прямого положительного теста Кумбса, трансплантации гемопоэтических стволовых клеток в анамнезе и/или HUS от идентифицированного препарата.
  • Связанный с дефицитом витамина B12 ГУС, системная красная волчанка и/или антифосфолипидный синдром в анамнезе.
  • Активный рак или рак в анамнезе (за исключением немеланомного рака кожи) в течение 5 лет после скрининга.
  • Находитесь на гемодиализе или перитонеальном диализе более или равно 12 неделям.
  • Имеют активную системную бактериальную или грибковую инфекцию, требующую системной антимикробной терапии (допускается профилактическая антимикробная терапия, назначаемая в качестве стандартного лечения).
  • Исходная частота сердечных сокращений в покое менее 45 ударов в минуту или более 115 ударов в минуту.
  • Базовый QTcF больше 470 миллисекунд.
  • Имеют злокачественную гипертензию (диастолическое артериальное давление [АД] выше 120 мм рт. ст. с двусторонними кровоизлияниями или «ватным» экссудатом при осмотре глазного дна).
  • Иметь плохой прогноз с ожидаемой продолжительностью жизни менее трех месяцев, по мнению исследователя.
  • Беременны или кормите грудью.
  • Получили лечение исследуемым препаратом или устройством в течение четырех недель до скрининга.
  • Имеются аномальные тесты функции печени, определяемые как АЛТ или АСТ, > в пять раз превышающие ВГН.
  • Есть ВИЧ-инфекция.
  • Цирроз печени в анамнезе.
  • Ранее завершили лечение в исследовании OMS721.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: OMS721 (нарсоплимаб)
Введение OMS721 (нарсоплимаб)
Биологический: OMS721 (нарсопилимаб)
Внутривенная нагрузочная доза с последующими ежедневными подкожными инъекциями
Другие имена:
  • нарсоплимаб

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение количества тромбоцитов (10^9 тромбоцитов/л) от исходного уровня на 26 неделе
Временное ограничение: 26-я неделя
Основным оцениваемым результатом является изменение количества тромбоцитов по сравнению с исходным уровнем.
26-я неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность, оцениваемая по частоте нежелательных явлений, показателям жизненно важных функций, данным ЭКГ и результатам клинических лабораторных исследований
Временное ограничение: До введения дозы и до 771 дня после введения
Оценка безопасности OMS721 (нарсопилимаб) у участников с аГУС по частоте возникновения нежелательных явлений, клинически значимых отклонений показателей жизненно важных функций, отклонений ЭКГ и отклонений в клинических лабораторных тестах
До введения дозы и до 771 дня после введения
Ответ при тромботической микроангиопатии (ТМА)
Временное ограничение: 26 недель
Полный ответ ТМА определен как нормализация количества тромбоцитов, нормализация уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) в сыворотке и снижение уровня креатинина в сыворотке более чем на 25% по крайней мере по двум последовательным измерениям в течение как минимум 4 последовательных недель в течение начального 26-недельного периода
26 недель
Статус без TMA-событий
Временное ограничение: 26 недель
Отсутствие снижения количества тромбоцитов более чем на 25% от исходного уровня, отсутствие плазмафереза или инфузии плазмы, а также отсутствие начала нового диализа в течение как минимум 12 последовательных недель в начальный 26-недельный период
26 недель
Повышение расчетной скорости клубочковой фильтрации (СКФ)
Временное ограничение: 26 недель
Увеличение более чем на 15 мл/мин/1,73 м² в рСКФ, рассчитанной по формуле модификации диеты при почечных заболеваниях (MDRD)
26 недель
Гематологическая нормализация
Временное ограничение: 26 недель
Нормализация количества тромбоцитов и нормализация уровня ЛДГ в сыворотке по 2 последовательным измерениям в течение не менее 4 недель в течение начального 26-недельного периода
26 недель
Ремиссия ТМА
Временное ограничение: 26 недель
Количество тромбоцитов больше или равно 150,000/мкл по крайней мере в 2 последовательных измерениях в течение как минимум 2 последовательных недель в начальный 26-недельный период
26 недель
Частота возникновения антилекарственных антител (ADA)
Временное ограничение: 771 день после введения дозы
Частота появления АДА у участников с аГУС, получавших OMS721 (нарсоплимаб)
771 день после введения дозы
Изменение от исходного уровня креатинина сыворотки (мг/дл)
Временное ограничение: 26 недель
Оценка изменения уровня креатинина в сыворотке крови у субъекта по сравнению с исходным значением.
26 недель
Изменение уровня сывороточной ЛДГ (U/Л) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 26 недель
Оценка изменения уровня ЛДГ в сыворотке крови у субъекта по сравнению с исходным уровнем
26 недель
Изменение от исходного уровня гаптоглобина (мг/дл)
Временное ограничение: 26 недель
Оценка изменения уровня гаптоглобина у субъекта по сравнению с исходным уровнем
26 недель
Фармакокинетика (ФК): Минимальная концентрация в плазме, Нижний предел количественного определения (НПК)
Временное ограничение: Дни 1-4; Поддерживающая терапия (103 недели): 17 визитов; Спасательная терапия (СТ) (если требуется): Дни СТ 1-4; Контрольное наблюдение на 771-й день
Фармакокинетика (ФК): Минимальная концентрация в плазме, нижний предел количественного определения (НПКО)
Дни 1-4; Поддерживающая терапия (103 недели): 17 визитов; Спасательная терапия (СТ) (если требуется): Дни СТ 1-4; Контрольное наблюдение на 771-й день
Фармакокинетика (ФК): Максимальные концентрации в плазме (Cmax)
Временное ограничение: Дни 1-4; Поддерживающая терапия (103 недели): 17 визитов; Спасательная терапия (если требуется): СТ Дни 1-4; Наблюдение на 771 день
Фармакокинетика (ФК): Максимальные концентрации в плазме (Cmax)
Дни 1-4; Поддерживающая терапия (103 недели): 17 визитов; Спасательная терапия (если требуется): СТ Дни 1-4; Наблюдение на 771 день
Фармакокинетика (ФК): Площадь под кривой «концентрация-время» (AUC)
Временное ограничение: Дни 1-4; Поддерживающая терапия (103 недели): 17 визитов; Спасательная терапия (если требуется): Дни 1-4 СТ; Контрольный визит на 771 день
Фармакокинетика (ФК): Площадь под кривой «концентрация-время» (ППК)
Дни 1-4; Поддерживающая терапия (103 недели): 17 визитов; Спасательная терапия (если требуется): Дни 1-4 СТ; Контрольный визит на 771 день
Фармакодинамика (ФД): Ингибирование активности C3 (%)
Временное ограничение: Дни 1-4; Поддерживающая терапия (103 недели): 17 визитов; Терапия спасения (если потребуется): RT Дни 1-4; Контрольный визит на 771 день
Фармакодинамика (ФД): Ингибирование активности C3
Дни 1-4; Поддерживающая терапия (103 недели): 17 визитов; Терапия спасения (если потребуется): RT Дни 1-4; Контрольный визит на 771 день
Фармакодинамика (ФД): Ингибирование активности C4 (%)
Временное ограничение: Дни 1-4; Поддерживающая терапия (103 недели): 17 визитов; Спасательная терапия (при необходимости): СТ Дни 1-4; Наблюдение на 771 день
Фармакодинамика (ФД): Ингибирование активности C4
Дни 1-4; Поддерживающая терапия (103 недели): 17 визитов; Спасательная терапия (при необходимости): СТ Дни 1-4; Наблюдение на 771 день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Omeros Corporation

Следователи

  • Директор по исследованиям: Eckhard Leifke, M.D., Omeros Corporation

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 мая 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

2 февраля 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

2 февраля 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 апреля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 июня 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

2 июля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

10 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 ноября 2025 г.

Последняя проверка

1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • OMS721-HUS-002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования OMS721 (нарсопилимаб)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться