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Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von OMS721 bei Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS)

25. November 2025 aktualisiert von: Omeros Corporation

Eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von OMS721 zur Behandlung des atypischen hämolytisch-urämischen Syndroms (aHUS) bei Erwachsenen und Jugendlichen

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Veränderung der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert und der Sicherheit von OMS721 bei Erwachsenen und Jugendlichen mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS). Die Studie wird auch die Pharmakokinetik (PK), die Pharmakodynamik (PD) und die Anti-Drug-Antikörperreaktion (ADA) bewerten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische Phase-3-Studie zu OMS721 bei Erwachsenen und Jugendlichen mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS). Die unkontrollierte Open-Label-Studie wird die Wirkung von OMS721 bei Patienten mit Plasmatherapie-resistentem aHUS und Plasmatherapie-responsivem aHUS untersuchen. Diese Studie besteht aus vier Phasen: Screening, Behandlungseinleitung, Behandlungserhaltung und Nachsorge. Die ungefähre Einschreibung beträgt 80 Fächer. Eine Zwischenanalyse wird durchgeführt, nachdem 40 Probanden eine 26-wöchige Behandlung für eine mögliche Registrierung abgeschlossen haben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Litauen
      • Vilnius, Litauen
        • Omeros Investigational Site
  • Polen
      • Lodz, Polen
        • Omeros Investigational Site
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
        • Omeros Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60643
        • Omeros Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kompetent, eine Einverständniserklärung abzugeben, oder wenn Sie minderjährig sind, mindestens einen Elternteil oder Erziehungsberechtigten haben, um eine Einverständniserklärung mit schriftlicher Zustimmung des Probanden abzugeben.
  • Sie sind beim Screening (Besuch 1) mindestens 12 Jahre alt.
  • Eine klinische Diagnose eines primären atypischen hämolytisch-urämischen Syndroms (aHUS) mit einer ADAMTS13-Aktivität von mehr als 5 % im Plasma haben.
  • Plasmatherapie-resistente aHUS-Patienten müssen beim Screening eine Thrombozytenzahl von weniger als 150.000/uL, Hinweise auf eine mikroangiopathische Hämolyse und ein Serum-Kreatinin aufweisen, das über der Obergrenze des Normalwerts liegt.
  • aHUS-Patienten, die auf eine Plasmatherapie ansprechen, müssen eine dokumentierte Vorgeschichte haben, in der sie eine Plasmatherapie zur Vorbeugung einer aHUS-Exazerbation benötigten, und mindestens 8 Wochen vor der ersten Dosis von OMS721 mindestens einmal alle 2 Wochen eine Plasmatherapie mit unveränderter Häufigkeit erhalten haben.

Ausschlusskriterien:

  • Haben Sie STEC-HUS, einen direkt positiven Coombs-Test, Vorgeschichte einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation und/oder HUS von einem identifizierten Medikament.
  • Vorgeschichte von Vitamin-B12-Mangel-bedingtem HUS, systemischem Lupus erythematodes und/oder Antiphospholipid-Syndrom.
  • Aktiver Krebs oder Krebs in der Vorgeschichte (außer Nicht-Melanom-Hautkrebs) innerhalb von 5 Jahren nach dem Screening.
  • Hämodialyse oder Peritonealdialyse für mindestens 12 Wochen erhalten haben.
  • Haben Sie eine aktive systemische bakterielle oder Pilzinfektion, die eine systemische antimikrobielle Therapie erfordert (eine prophylaktische antimikrobielle Therapie, die als Standardtherapie verabreicht wird, ist zulässig).
  • Ausgangswert der Ruheherzfrequenz unter 45 Schlägen pro Minute oder über 115 Schlägen pro Minute.
  • Baseline-QTcF größer als 470 Millisekunden.
  • Maligne Hypertonie haben (diastolischer Blutdruck [BP] größer als 120 mm Hg mit bilateralen Blutungen oder „Watte“-Exsudaten bei Funduskopie).
  • Eine schlechte Prognose mit einer Lebenserwartung von weniger als drei Monaten nach Meinung des Prüfarztes haben.
  • Schwanger sind oder stillen.
  • Haben innerhalb von vier Wochen vor dem Screening eine Behandlung mit einem Prüfpräparat oder -gerät erhalten.
  • Haben Sie abnormale Leberfunktionstests, definiert als ALT oder AST > fünfmal ULN.
  • HIV-Infektion haben.
  • Geschichte der Leberzirrhose.
  • Haben zuvor eine Behandlung in einer OMS721-Studie abgeschlossen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: OMS721 (Narsoplimab)
Verabreichung von OMS721 (Narsoplimab)
Biologisch: OMS721 (narsoplimab)
Intravenöse Initialdosis gefolgt von täglichen subkutanen Injektionen
Andere Namen:
  • Narsoplimab

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Thrombozytenzahl (10^9 Thrombozyten/L) Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26
Zeitfenster: Woche 26
Der primäre Endpunkt, der gemessen werden soll, ist die Veränderung der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert.
Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit gemessen an der Häufigkeit unerwünschter Ereignisse, Vitalparametern, EKG und klinischen Laboruntersuchungen
Zeitfenster: Vor der Dosis und bis zu 771 Tage nach der Dosis
Bewertung der Sicherheit von OMS721 (Narsoplimab) bei Teilnehmern mit aHUS anhand der Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen, klinisch signifikanten Vitalzeichenabweichungen, EKG-Abnormalitäten und klinischen Laboruntersuchungsabweichungen
Vor der Dosis und bis zu 771 Tage nach der Dosis
Thrombotische Mikroangiopathien (TMA) Ansprechen
Zeitfenster: 26 Wochen
Komplette TMA-Antwort definiert als Normalisierung der Thrombozytenzahl, Normalisierung der Serum-Laktatdehydrogenase (LDH) und > 25 % Abnahme des Serum-Kreatinins durch mindestens 2 aufeinanderfolgende Messungen über mindestens 4 aufeinanderfolgende Wochen innerhalb des anfänglichen 26-Wochen-Zeitraums
26 Wochen
TMA-freier Status
Zeitfenster: 26 Wochen
Keine Abnahme der Thrombozytenzahl um > 25 % vom Ausgangswert, kein Plasmaaustausch oder keine Plasmainfusion und keine Einleitung einer neuen Dialyse über mindestens 12 aufeinanderfolgende Wochen innerhalb des anfänglichen 26-Wochen-Zeitraums
26 Wochen
Anstieg der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR)
Zeitfenster: 26 Wochen
Anstieg von mehr als 15 ml/min/1,73 m² in der eGFR, berechnet mit der Modification of Diet in Renal Disease (MDRD)-Gleichung
26 Wochen
Hämatologische Normalisierung
Zeitfenster: 26 Wochen
Normalisierung der Thrombozytenzahl und Normalisierung des Serum-LDH durch 2 aufeinanderfolgende Messungen über mindestens 4 Wochen innerhalb des anfänglichen 26-Wochen-Zeitraums
26 Wochen
TMA-Remission
Zeitfenster: 26 Wochen
Thrombozytenzahl von mindestens 150.000/μL bei mindestens 2 aufeinanderfolgenden Messungen über mindestens 2 aufeinanderfolgende Wochen innerhalb des anfänglichen 26-Wochen-Zeitraums
26 Wochen
Inzidenz von Antidrogen-Antikörpern (ADA)
Zeitfenster: 771 Tage nach der Dosis
Inzidenzen von ADA bei Teilnehmern mit aHUS, die OMS721 (Narsoplimab) erhalten haben
771 Tage nach der Dosis
Änderung des Serumkreatinins gegenüber dem Ausgangswert (mg/dL)
Zeitfenster: 26 Wochen
Bewertung der Veränderung des Serumkreatinins des Probanden gegenüber dem Ausgangswert.
26 Wochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei Serum-LDH (U/L)
Zeitfenster: 26 Wochen
Bewertung der Veränderung des Probanden vom Ausgangswert im Serum-LDH
26 Wochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei Haptoglobin (mg/dL)
Zeitfenster: 26 Wochen
Bewertung der Veränderung des Haptoglobinspiegels des Probanden gegenüber dem Ausgangswert
26 Wochen
Pharmakokinetik (PK): Talspiegel-Plasmakonzentration, untere Quantifizierungsgrenze (LLOQ)
Zeitfenster: Tag 1-4; Behandlungsunterhaltung (103 Wochen): 17 Besuche; Rettungstherapie (RT) (falls auftretend): RT Tag 1-4; Nachbeobachtung am Tag 771
Pharmakokinetik (PK): Talspiegel-Plasmakonzentration, untere Nachweisgrenze (LLOQ)
Tag 1-4; Behandlungsunterhaltung (103 Wochen): 17 Besuche; Rettungstherapie (RT) (falls auftretend): RT Tag 1-4; Nachbeobachtung am Tag 771
Pharmakokinetik (PK): Maximale Plasmakonzentrationen (Cmax)
Zeitfenster: Tag 1-4; Behandlungsaufrechterhaltung (103 Wochen): 17 Besuche; Rettungstherapie (falls auftretend): RT Tag 1-4; Nachbeobachtung am Tag 771
Pharmakokinetik (PK): Maximale Plasmakonzentrationen (Cmax)
Tag 1-4; Behandlungsaufrechterhaltung (103 Wochen): 17 Besuche; Rettungstherapie (falls auftretend): RT Tag 1-4; Nachbeobachtung am Tag 771
Pharmacokinetik (PK): Fläche unter der Zeit-Konzentrations-Kurve (AUC)
Zeitfenster: Tage 1-4; Behandlungsaufrechterhaltung (103 Wochen): 17 Besuche; Rettungstherapie (falls erforderlich): RT Tage 1-4; Nachuntersuchung am Tag 771
Pharmakokinetik (PK): Fläche unter der Zeit-Konzentrations-Kurve (AUC)
Tage 1-4; Behandlungsaufrechterhaltung (103 Wochen): 17 Besuche; Rettungstherapie (falls erforderlich): RT Tage 1-4; Nachuntersuchung am Tag 771
Pharmakodynamik (PD): Hemmung der C3-Aktivität (%)
Zeitfenster: Tag 1-4; Behandlungserhaltung (103 Wochen): 17 Besuche; Rettungstherapie (falls erforderlich): RT Tag 1-4; Nachbeobachtung am Tag 771
Pharmacodynamik (PD): Hemmung der C3-Aktivität
Tag 1-4; Behandlungserhaltung (103 Wochen): 17 Besuche; Rettungstherapie (falls erforderlich): RT Tag 1-4; Nachbeobachtung am Tag 771
Pharmakodynamik (PD): Hemmung der C4-Aktivität (%)
Zeitfenster: Tage 1-4; Behandlungsunterhaltung (103 Wochen): 17 Besuche; Rettungstherapie (falls auftretend): RT Tage 1-4; Nachbeobachtung am Tag 771
Pharmacodynamik (PD): Hemmung der C4-Aktivität
Tage 1-4; Behandlungsunterhaltung (103 Wochen): 17 Besuche; Rettungstherapie (falls auftretend): RT Tage 1-4; Nachbeobachtung am Tag 771

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Omeros Corporation

Ermittler

  • Studienleiter: Eckhard Leifke, M.D., Omeros Corporation

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Mai 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. Februar 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. Februar 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. April 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Juni 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

10. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OMS721-HUS-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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