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非定型溶血性尿毒症症候群患者におけるOMS721の安全性と有効性の研究 (aHUS)

2025年11月25日 更新者：Omeros Corporation

成人および青年における非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の治療におけるOMS721の安全性と有効性を評価する第3相試験

この研究の目的は、非定型溶血性尿毒症症候群 (aHUS) の成人および青年におけるベースラインからの血小板数の変化と OMS721 の安全性を評価することです。 この研究では、薬物動態 (PK)、薬力学 (PD)、および抗薬物抗体反応 (ADA) も評価します。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の成人および青年を対象としたOMS721の第3相多施設試験です。 非対照の非盲検試験では、血漿療法抵抗性 aHUS および血漿療法応答性 aHUS の被験者における OMS721 の効果を評価します。 この研究には、スクリーニング、治療導入、治療維持、フォローアップの 4 つの期間があります。 約 80 科目の登録があります。 潜在的な登録のために、40人の被験者が26週間の治療を完了した後、中間分析が行われます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

6

段階

  • フェーズ 3

アクセスの拡大

利用可能 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60643
        • Omeros Investigational Site
  • ポーランド
      • Lodz、ポーランド
        • Omeros Investigational Site
  • リトアニア
      • Vilnius、リトアニア
        • Omeros Investigational Site
  • 台湾
      • New Taipei City、台湾
        • Omeros Investigational Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -インフォームドコンセントを提供する能力がある、または未成年者の場合は、少なくとも1人の親または法定後見人が、被験者からの書面による同意を得てインフォームドコンセントを提供します。
  • -スクリーニング時に少なくとも12歳です（訪問1）。
  • -血漿中のADAMTS13活性が5％を超える、原発性非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の臨床診断を受けている。
  • 血漿療法抵抗性の aHUS 患者は、スクリーニング血小板数が 150,000/uL 未満であり、微小血管障害性溶血の証拠があり、血清クレアチニンが正常上限を超えている必要があります。
  • 血漿療法に反応する aHUS 患者は、aHUS の増悪を防ぐために血漿療法を必要とした病歴が記録されており、OMS721 の初回投与前の少なくとも 8 週間、変更されていない頻度で少なくとも 2 週間に 1 回、血漿療法を受けている必要があります。

除外基準:

  • -STEC-HUS、クームス​​試験の直接陽性、造血幹細胞移植の既往、および/または同定された薬物によるHUSがある。
  • -ビタミンB12欠乏症関連のHUS、全身性エリテマトーデス、および/または抗リン脂質症候群の病歴。
  • -スクリーニングから5年以内の活動性のがんまたはがんの病歴（非黒色腫皮膚がんを除く）。
  • -血液透析または腹膜透析を12週間以上受けている。
  • -全身抗菌療法を必要とする活動的な全身性細菌または真菌感染症がある（標準治療として投与される予防的抗菌療法は許可されています）。
  • ベースライン安静時心拍数が 45 拍/分未満または 115 拍/分を超える。
  • 470 ミリ秒を超えるベースライン QTcF。
  • -悪性高血圧（拡張期血圧[BP]が120 mm Hgを超え、両側出血または眼底検査で「脱脂綿」滲出液）がある。
  • -治験責任医師の意見では、平均余命が3か月未満の予後不良です。
  • 妊娠中または授乳中です。
  • -スクリーニング前の4週間以内に治験薬またはデバイスによる治療を受けた。
  • -異常な肝機能検査がALTまたはASTとして定義されている> ULNの5倍。
  • HIVに感染している。
  • 肝硬変の病歴。
  • -OMS721研究で以前に治療を完了したことがあります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：OMS721 (ナルソプリマブ)
OMS721（ナルソプリマブ）の投与
生物学的：OMS721 (ナルソプリマブ)
静脈内負荷投与後、毎日の皮下注射
他の名前：
  • ナルソプリマブ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインからの血小板数（10^9血小板/L）の変化（26週時点）
時間枠：第26週
主要な評価項目は、ベースラインからの血小板数の変化です。
第26週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象、バイタルサイン、心電図、臨床検査値の発生率で測定された安全性
時間枠：投与前および投与後771日まで
aHUS患者におけるOMS721（ナルソプリマブ）の安全性評価：有害事象の発生率、臨床的に有意なバイタルサイン異常、心電図異常、および臨床検査値異常による
投与前および投与後771日まで
血栓性微小血管障害（TMA）の反応
時間枠：26週間
完全なTMA反応は、血小板数の正常化、血清乳酸脱水素酵素（LDH）の正常化、および血清クレアチニンの25％以上の減少が、少なくとも4週間連続して少なくとも2回連続して測定され、初期の26週間以内に達成されるものと定義されます
26週間
TMAイベントフリーステータス
時間枠：26週間
ベースラインからの血小板数25％以上の減少、血漿交換または血漿輸注の実施、および新たな透析の開始が、初期26週間のうち少なくとも12週連続して認められないこと
26週間
推定糸球体濾過量（eGFR）の増加
時間枠：26週間
腎疾患の食事療法修正式（MDRD）で計算したeGFRにおける15 ml/分/1.73 m2を超える増加
26週間
血液学的正常化
時間枠：26週間
初期26週間の期間内で、少なくとも4週間以上にわたる2回連続測定による血小板数の正常化および血清LDHの正常化
26週間
TMA寛解
時間枠：26週間
初期26週間の期間内に、少なくとも2週連続で、少なくとも2回連続して測定された血小板数が150,000/μL以上であること
26週間
抗薬物抗体（ADA）の発生率
時間枠：投与後771日
aHUS患者におけるOMS721（ナルソプリマブ）投与後のADA発生率
投与後771日
血清クレアチニンのベースラインからの変化（mg/dL）
時間枠：26週間
被験者の血清クレアチニンのベースラインからの変化の評価。
26週間
ベースラインからの血清LDH（U/L）の変化
時間枠：26週間
被験者の血清LDHのベースラインからの変化の評価
26週間
ベースラインからのハプトグロビン（mg/dL）の変化
時間枠：26週間
被験者のハプトグロビンのベースラインからの変化の評価
26週間
薬物動態（PK）：トラフ血漿濃度、定量下限（LLOQ）
時間枠：1日目～4日目; 治療維持（103週間）: 17回の来院; レスキューテラピー（RT）（発生した場合）: RT 1日目～4日目; 771日目のフォローアップ
薬物動態（PK）：トラフ血漿濃度、定量下限（LLOQ）
1日目～4日目; 治療維持（103週間）: 17回の来院; レスキューテラピー（RT）（発生した場合）: RT 1日目～4日目; 771日目のフォローアップ
薬物動態（PK）：最高血漿濃度（Cmax）
時間枠：日数1-4；治療維持（103週間）：17回の来院；レスキューテラピー（発生した場合）：RT日数1-4；771日目での追跡調査
薬物動態（PK）：最高血漿濃度（Cmax）
日数1-4；治療維持（103週間）：17回の来院；レスキューテラピー（発生した場合）：RT日数1-4；771日目での追跡調査
薬物動態（PK）：時間濃度曲線下面積（AUC）
時間枠：日1-4；治療維持（103週）：17回の訪問；救済療法（発生した場合）：RT日1-4；フォローアップ（771日目）
薬物動態学（PK）：時間-濃度曲線下面積（AUC）
日1-4；治療維持（103週）：17回の訪問；救済療法（発生した場合）：RT日1-4；フォローアップ（771日目）
薬力学 (PD): C3活性阻害率 (%)
時間枠：第1〜4日目; 治療維持期間（103週間）：17回の来院; レスキュー療法（発生した場合）：RT第1〜4日目; 追跡調査（第771日目）
薬力学 (PD): C3活性の阻害
第1〜4日目; 治療維持期間（103週間）：17回の来院; レスキュー療法（発生した場合）：RT第1〜4日目; 追跡調査（第771日目）
薬力学（PD）：C4活性阻害率（％）
時間枠：日1-4; 治療維持期間（103週間）: 17回の訪問; レスキュー療法（必要時）: RT日1-4; フォローアップ（日771）
薬力学（PD）：C4活性の阻害
日1-4; 治療維持期間（103週間）: 17回の訪問; レスキュー療法（必要時）: RT日1-4; フォローアップ（日771）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Omeros Corporation

捜査官

  • スタディディレクター：Eckhard Leifke, M.D.、Omeros Corporation

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年5月2日

一次修了 (実際)

2021年2月2日

研究の完了 (実際)

2021年2月2日

試験登録日

最初に提出

2017年4月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年6月28日

最初の投稿 (実際)

2017年7月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年12月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年11月25日

最終確認日

2025年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • OMS721-HUS-002

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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