非定型溶血性尿毒症症候群患者におけるOMS721の安全性と有効性の研究 (aHUS)

包含基準:

• -インフォームドコンセントを提供する能力がある、または未成年者の場合は、少なくとも1人の親または法定後見人が、被験者からの書面による同意を得てインフォームドコンセントを提供します。
• -スクリーニング時に少なくとも12歳です（訪問1）。
• -血漿中のADAMTS13活性が5％を超える、原発性非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の臨床診断を受けている。
• 血漿療法抵抗性の aHUS 患者は、スクリーニング血小板数が 150,000/uL 未満であり、微小血管障害性溶血の証拠があり、血清クレアチニンが正常上限を超えている必要があります。
• 血漿療法に反応する aHUS 患者は、aHUS の増悪を防ぐために血漿療法を必要とした病歴が記録されており、OMS721 の初回投与前の少なくとも 8 週間、変更されていない頻度で少なくとも 2 週間に 1 回、血漿療法を受けている必要があります。

除外基準:

• -STEC-HUS、クームス​​試験の直接陽性、造血幹細胞移植の既往、および/または同定された薬物によるHUSがある。
• -ビタミンB12欠乏症関連のHUS、全身性エリテマトーデス、および/または抗リン脂質症候群の病歴。
• -スクリーニングから5年以内の活動性のがんまたはがんの病歴（非黒色腫皮膚がんを除く）。
• -血液透析または腹膜透析を12週間以上受けている。
• -全身抗菌療法を必要とする活動的な全身性細菌または真菌感染症がある（標準治療として投与される予防的抗菌療法は許可されています）。
• ベースライン安静時心拍数が 45 拍/分未満または 115 拍/分を超える。
• 470 ミリ秒を超えるベースライン QTcF。
• -悪性高血圧（拡張期血圧[BP]が120 mm Hgを超え、両側出血または眼底検査で「脱脂綿」滲出液）がある。
• -治験責任医師の意見では、平均余命が3か月未満の予後不良です。
• 妊娠中または授乳中です。
• -スクリーニング前の4週間以内に治験薬またはデバイスによる治療を受けた。
• -異常な肝機能検査がALTまたはASTとして定義されている> ULNの5倍。
• HIVに感染している。
• 肝硬変の病歴。
• -OMS721研究で以前に治療を完了したことがあります。