Étude d'innocuité et d'efficacité d'OMS721 chez des patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (aHUS)

Critère d'intégration:

• Compétent pour fournir un consentement éclairé, ou s'il s'agit d'un mineur, avoir au moins un parent ou un tuteur légal pour fournir un consentement éclairé avec l'accord écrit du sujet.
• Avoir au moins 12 ans au moment du dépistage (Visite 1).
• Avoir un diagnostic clinique de syndrome hémolytique et urémique atypique primaire (SHUa), avec une activité ADAMTS13 supérieure à 5 % dans le plasma.
• Les patients atteints de SHUa résistant à la thérapie plasmatique doivent avoir une numération plaquettaire de dépistage inférieure à 150 000/uL, des signes d'hémolyse microangiopathique et une créatinine sérique supérieure à la limite supérieure de la normale.
• Les patients atteints de SHUa répondant à la plasmathérapie doivent avoir des antécédents documentés de besoin d'une thérapie plasmatique pour prévenir l'exacerbation du SHUa et avoir reçu une thérapie plasmatique au moins une fois toutes les 2 semaines à une fréquence inchangée pendant au moins 8 semaines avant la première dose d'OMS721.

Critère d'exclusion:

• Avoir STEC-HUS, un test de Coombs positif direct, des antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques et / ou un SHU d'un médicament identifié.
• Antécédents de SHU lié à une carence en vitamine B12, de lupus érythémateux disséminé et/ou de syndrome des antiphospholipides.
• Cancer actif ou antécédent de cancer (à l'exception des cancers de la peau autres que les mélanomes) dans les 5 ans suivant le dépistage.
• Avoir été sous hémodialyse ou dialyse péritonéale pendant une durée supérieure ou égale à 12 semaines.
• Avoir une infection bactérienne ou fongique systémique active nécessitant un traitement antimicrobien systémique (un traitement antimicrobien prophylactique administré comme norme de soins est autorisé).
• Fréquence cardiaque au repos de base inférieure à 45 battements par minute ou supérieure à 115 battements par minute.
• QTcF de base supérieur à 470 millisecondes.
• Avoir une hypertension maligne (pression artérielle diastolique [TA] supérieure à 120 mm Hg avec hémorragies bilatérales ou exsudats de coton à l'examen du fond d'œil).
• Avoir un mauvais pronostic avec une espérance de vie inférieure à trois mois de l'avis de l'investigateur.
• Êtes enceinte ou allaitez.
• Avoir reçu un traitement avec un médicament ou un dispositif expérimental dans les quatre semaines précédant le dépistage.
• Avoir des tests de la fonction hépatique anormaux définis comme ALT ou AST > cinq fois la LSN.
• Avoir une infection par le VIH.
• Antécédents de cirrhose du foie.
• Avoir déjà terminé un traitement dans le cadre d'une étude OMS721.