Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

OMS721:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus potilailla, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS)

tiistai 25. marraskuuta 2025 päivittänyt: Omeros Corporation

Kolmannen vaiheen tutkimus OMS721:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi aikuisten ja nuorten epätyypillisen hemolyyttisen ureemisen oireyhtymän (aHUS) hoidossa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida verihiutaleiden määrän muutosta lähtötilanteesta ja OMS721:n turvallisuutta aikuisilla ja nuorilla, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS). Tutkimuksessa arvioidaan myös farmakokinetiikkaa (PK), farmakodynamiikkaa (PD) ja lääkevasta-ainevastetta (ADA).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 3, monikeskustutkimus OMS721:stä aikuisilla ja nuorilla, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS). Kontrolloimattomassa, avoimessa tutkimuksessa arvioidaan OMS721:n vaikutusta potilailla, joilla on plasmahoitoresistentti aHUS ja plasmahoitoon reagoiva aHUS. Tässä tutkimuksessa on neljä jaksoa: seulonta, hoidon aloittaminen, hoidon ylläpito ja seuranta. Ilmoittautuneita on noin 80 henkilöä. Välianalyysi suoritetaan sen jälkeen, kun 40 koehenkilöä on suorittanut 26 viikon hoidon mahdollisen rekisteröinnin vuoksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Liettua
      • Vilnius, Liettua
        • Omeros Investigational Site
  • Puola
      • Lodz, Puola
        • Omeros Investigational Site
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
        • Omeros Investigational Site
  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60643
        • Omeros Investigational Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Valtuutettu antamaan tietoinen suostumus tai jos hän on alaikäinen, hänellä on vähintään toinen vanhempi tai laillinen huoltaja antamaan tietoinen suostumus tutkittavan kirjallisella suostumuksella.
  • Olet vähintään 12-vuotias seulonnassa (käynti 1).
  • Sinulla on kliinisesti diagnosoitu primaarinen epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS), jonka ADAMTS13-aktiivisuus plasmassa on yli 5 %.
  • Plasmahoitoresistenttien aHUS-potilaiden verihiutaleiden seulontamäärän on oltava alle 150 000/ul, mikroangiopaattisen hemolyysin näyttöä ja seerumin kreatiniiniarvon on oltava normaalin ylärajaa korkeampi.
  • Plasmahoitoon reagoivilla aHUS-potilailla on oltava dokumentoitu historia plasmahoidon tarpeesta aHUS:n pahenemisen estämiseksi, ja he ovat saaneet plasmahoitoa vähintään kerran kahdessa viikossa muuttumattomalla tiheydellä vähintään 8 viikon ajan ennen ensimmäistä OMS721-annosta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Sinulla on STEC-HUS, suora positiivinen Coombs-testi, hematopoieettisten kantasolujen siirto ja/tai HUS tunnistetusta lääkkeestä.
  • Aiempi B12-vitamiinin puutteeseen liittyvä HUS, systeeminen lupus erythematosus ja/tai antifosfolipidioireyhtymä.
  • Aktiivinen syöpä tai syöpähistoria (paitsi ei-melanooma-ihosyöpä) 5 vuoden sisällä seulonnasta.
  • Olet ollut hemodialyysissä tai peritoneaalidialyysissä vähintään 12 viikkoa.
  • Sinulla on aktiivinen systeeminen bakteeri- tai sieni-infektio, joka vaatii systeemistä antimikrobista hoitoa (ennaltaehkäisevä antimikrobinen hoito normaalihoidon mukaisesti on sallittu).
  • Perustason leposyke alle 45 lyöntiä minuutissa tai yli 115 lyöntiä minuutissa.
  • Perustason QTcF yli 470 millisekuntia.
  • Onko sinulla pahanlaatuinen hypertensio (diastolinen verenpaine [BP] yli 120 mmHg ja molemminpuolisia verenvuotoja tai "vanueritteitä" silmänpohjatutkimuksessa).
  • On huono ennuste, jonka elinajanodote on tutkijan mielestä alle kolme kuukautta.
  • Ovat raskaana tai imettävät.
  • on saanut hoitoa tutkimuslääkkeellä tai -laitteella neljän viikon aikana ennen seulontaa.
  • Epänormaalit maksan toimintakokeet, jotka on määritelty ALAT- tai ASAT-arvoiksi > viisi kertaa ULN.
  • Onko sinulla HIV-infektio.
  • Maksakirroosin historia.
  • Ollut aiemmin suorittanut hoidon OMS721-tutkimuksessa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: OMS721 (narsoplimabi)
OMS721:n (narsoplimabi) anto
Biologinen: OMS721 (narsoplimab)
Intravenoosi latausannos, jota seuraa päivittäiset ihonalaisruiskeet
Muut nimet:
  • narsoplimabi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Trombosyytit (10^9 trombosyyttejä/l) muutos lähtötasosta viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26
Ensisijainen mitattava lopputulos on verihiutaleiden määrän muutos lähtöarvosta.
Viikko 26

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus mitattuna haittatapahtumien, elintoimintojen, EKG:n ja kliinisten laboratoriotutkimusten ilmaantuvuudella
Aikaikkuna: Ennen annosta ja jopa 771 päivää annoksen jälkeen
OMS721:n (narsoplimab) turvallisuuden arviointi aHUS-potilaissa haitallisten tapahtumien, kliinisesti merkitsevien elintoimintojen poikkeamien, EKG-poikkeamien ja kliinisten laboratoriotestien poikkeamien ilmaantuvuuden perusteella
Ennen annosta ja jopa 771 päivää annoksen jälkeen
Thromboottiset mikroangiopatiat (TMA) -vaste
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Täydellinen TMA-vaste määritellään verihiutalelaskun normalisoitumisena, seerumin laktaattidehydrogenaasin (LDH) normalisoitumisena ja seerumin kreatiniinin vähintään 25 prosentin laskuna vähintään kahdessa peräkkäisessä mittauksessa vähintään neljän peräkkäisen viikon aikana alkuperäisen 26 viikon jakson sisällä
26 viikkoa
TMA-tapahtumavapaa tila
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Ei verihiutalemäärän laskua yli 25 % alkuarvosta, ei plasmanvaihtoa tai plasma-infusiota, eikä uuden dialyysin aloittamista vähintään 12 peräkkäisen viikon ajan 26 viikon alkuajanjakson sisällä
26 viikkoa
Arvioidun glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) kasvu
Aikaikkuna: 26 viikkoa
eGFR:n kasvu yli 15 ml/min/1.73 m², joka on laskettu munuaisten sairauksien ruokavalioyhtälön (MDRD) mukaisesti
26 viikkoa
Hematologinen normalisaatio
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Trombosyyttiluvun normalisoituminen ja seerumin LDH:n normalisoituminen vähintään 4 viikon aikana otetuilla 2 peräkkäisellä mittauksella 26 viikon alkujakson sisällä
26 viikkoa
TMA Remission
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Trombosyytit yli tai yhtä paljon kuin 150,000/μL vähintään kahdessa peräkkäisessä mittauksessa vähintään kahden peräkkäisen viikon aikana alkuperäisen 26 viikon jakson sisällä
26 viikkoa
Antidrug-vasta-aineiden (ADA) esiintyvyys
Aikaikkuna: 771 päivää annoksen jälkeen
ADA:n esiintyvyys aHUS-potilailla, joille annettiin OMS721 (narsoplimab)
771 päivää annoksen jälkeen
Muutos perusarvosta seerumin kreatiniinissä (mg/dL)
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Arvio potilaan muutoksesta veren kreatiiniarvossa lähtöarvosta.
26 viikkoa
Muutos alkuarvosta seerumin LDH:ssä (U/L)
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Potilaan muutoksen arviointi perusarvosta seerumin LDH:ssä
26 viikkoa
Perusarvosta poikkeama haptoglobiinissa (mg/dL)
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Kohteen haptoglobiinipitoisuuden muutoksen arviointi lähtötasosta
26 viikkoa
Farmakokinetiikka (PK): Tasapainotilan plasmakeskittymät, Kvantifioinnin alaraja (LLOQ)
Aikaikkuna: Päivät 1-4; Hoitovaiheen ylläpito (103 viikkoa): 17 käyntiä; Pelastushoito (RT) (jos tapahtuu): RT-päivät 1-4; Seuranta päivänä 771
Farmakokinetiikka (PK): Alin plasmapitoisuus, kvantifioinnin alaraja (LLOQ)
Päivät 1-4; Hoitovaiheen ylläpito (103 viikkoa): 17 käyntiä; Pelastushoito (RT) (jos tapahtuu): RT-päivät 1-4; Seuranta päivänä 771
Farmakokinetiikka (PK): Maksimipitoisuus plasmassa (Cmax)
Aikaikkuna: Päivät 1-4; Hoitojen ylläpito (103 viikkoa): 17 vierailua; Pelastushoito (jos tapahtuu): RT-päivät 1-4; Seuranta päivänä 771
Farmakokinetiikka (PK): Maksimi plasmapitoisuudet (Cmax)
Päivät 1-4; Hoitojen ylläpito (103 viikkoa): 17 vierailua; Pelastushoito (jos tapahtuu): RT-päivät 1-4; Seuranta päivänä 771
Farmakokinetiikka (PK): Pinta-ala aikapitoisuuskäyrän alla (AUC)
Aikaikkuna: Päivät 1-4; Hoitojen ylläpito (103 viikkoa): 17 käyntiä; Pelastushoito (jos tapahtuu): RT-päivät 1-4; Seuranta päivänä 771
Farmakokinetiikka (PK): Aikapitoisuuskäyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
Päivät 1-4; Hoitojen ylläpito (103 viikkoa): 17 käyntiä; Pelastushoito (jos tapahtuu): RT-päivät 1-4; Seuranta päivänä 771
Farmakodynamiikka (PD): C3-aktiivisuuden estyminen (%)
Aikaikkuna: Päivät 1-4; Hoito ylläpidossa (103 viikkoa): 17 käyntiä; Pelastushoito (jos tapahtuu): RT Päivät 1-4; Seuranta päivänä 771
Farmakodynamiikka (PD): C3-aktiivisuuden estäminen
Päivät 1-4; Hoito ylläpidossa (103 viikkoa): 17 käyntiä; Pelastushoito (jos tapahtuu): RT Päivät 1-4; Seuranta päivänä 771
Farmakodynamiikka (PD): C4-aktiivisuuden estyminen (%)
Aikaikkuna: Päivät 1-4; Hoitovaiheen ylläpito (103 viikkoa): 17 käyntiä; Pelastushoito (tarvittaessa): RT-päivät 1-4; Seuranta päivänä 771
Farmakodynamiikka (PD): C4-aktiivisuuden estäminen
Päivät 1-4; Hoitovaiheen ylläpito (103 viikkoa): 17 käyntiä; Pelastushoito (tarvittaessa): RT-päivät 1-4; Seuranta päivänä 771

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Omeros Corporation

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Eckhard Leifke, M.D., Omeros Corporation

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 2. toukokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 2. helmikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 2. helmikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 17. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Sunnuntai 2. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 10. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. marraskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OMS721-HUS-002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset OMS721 (narsoplimab)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Denmark

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa