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Estudo de Segurança e Eficácia do OMS721 em Pacientes com Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica (aHUS)

25 de novembro de 2025 atualizado por: Omeros Corporation

Um estudo de fase 3 para avaliar a segurança e a eficácia do OMS721 para o tratamento da síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa) em adultos e adolescentes

O objetivo deste estudo é avaliar a alteração da contagem de plaquetas desde o início e a segurança do OMS721 em adultos e adolescentes com síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa). O estudo também avaliará a farmacocinética (PK), a farmacodinâmica (PD) e a resposta de anticorpos antidrogas (ADA).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico de Fase 3 do OMS721 em adultos e adolescentes com síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa). O estudo aberto e não controlado avaliará o efeito do OMS721 em indivíduos com SHUa resistente à terapia com plasma e SHUa responsiva à terapia com plasma. Este estudo tem quatro períodos: Triagem, Indução do Tratamento, Manutenção do Tratamento e Acompanhamento. A inscrição aproximada é de 80 indivíduos. Uma análise intermediária será realizada após 40 indivíduos terem completado 26 semanas de tratamento para registro potencial.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

6

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60643
        • Omeros Investigational Site
  • Lituânia
      • Vilnius, Lituânia
        • Omeros Investigational Site
  • Polônia
      • Lodz, Polônia
        • Omeros Investigational Site
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
        • Omeros Investigational Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Competente para fornecer consentimento informado ou, se for menor, ter pelo menos um dos pais ou tutor legal para fornecer consentimento informado com consentimento por escrito do sujeito.
  • Ter pelo menos 12 anos de idade na triagem (Visita 1).
  • Ter diagnóstico clínico de síndrome hemolítico-urêmica atípica primária (SHUa), com atividade de ADAMTS13 maior que 5% no plasma.
  • Os pacientes com SHUa resistente à terapia com plasma devem ter uma contagem de plaquetas de triagem inferior a 150.000/uL, evidência de hemólise microangiopática e creatinina sérica maior que o limite superior do normal.
  • Os pacientes com SHUa responsivos à terapia com plasma devem ter histórico documentado de necessidade de terapia com plasma para prevenir a exacerbação da SHUa e receberam terapia com plasma pelo menos uma vez a cada 2 semanas em uma frequência inalterada por pelo menos 8 semanas antes da primeira dose de OMS721.

Critério de exclusão:

  • Ter STEC-SHU, teste direto de Coombs positivo, história de transplante de células-tronco hematopoiéticas e/ou SHU de um medicamento identificado.
  • História de SHU relacionada à deficiência de vitamina B12, lúpus eritematoso sistêmico e/ou síndrome antifosfolípide.
  • Câncer ativo ou história de câncer (exceto câncer de pele não melanoma) dentro de 5 anos após a triagem.
  • Estiver em hemodiálise ou diálise peritoneal por mais de ou igual a 12 semanas.
  • Tem uma infecção bacteriana ou fúngica sistêmica ativa que requer terapia antimicrobiana sistêmica (a terapia antimicrobiana profilática administrada como padrão de tratamento é permitida).
  • Frequência cardíaca basal em repouso inferior a 45 batimentos por minuto ou superior a 115 batimentos por minuto.
  • Linha de base QTcF superior a 470 milissegundos.
  • Têm hipertensão maligna (pressão arterial diastólica [PA] maior que 120 mm Hg com hemorragias bilaterais ou exsudatos "algodão" no exame de fundo de olho).
  • Ter um prognóstico ruim com uma expectativa de vida inferior a três meses na opinião do Investigador.
  • Está grávida ou amamentando.
  • Ter recebido tratamento com um medicamento ou dispositivo experimental nas quatro semanas anteriores à triagem.
  • Tem testes de função hepática anormais definidos como ALT ou AST > cinco vezes LSN.
  • Ter infecção pelo HIV.
  • História de cirrose hepática.
  • Ter concluído o tratamento anteriormente em um estudo OMS721.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: OMS721 (narsoplimabe)
Administração de OMS721 (narsoplimabe)
Biológico: OMS721 (narsoplimab)
Dose de carga intravenosa seguida de injeções subcutâneas diárias
Outros nomes:
  • narsolimabe

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da Contagem de Plaquetas (10^9 Plaquetas/L) em Relação à Linha de Base na Semana 26
Prazo: Semana 26
O resultado primário a ser medido é a alteração da contagem de plaquetas em relação à linha de base.
Semana 26

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança Avaliada pela Incidência de Eventos Adversos, Sinais Vitais, ECG e Testes Laboratoriais Clínicos
Prazo: Pré-dose e até 771 dias pós-dose
Avaliação da segurança do OMS721 (narsoplimab) em participantes com aHUS pela incidência de Eventos Adversos, anormalidades clinicamente significativas nos sinais vitais, anormalidades no ECG e anormalidades nos testes laboratoriais clínicos
Pré-dose e até 771 dias pós-dose
Resposta às Microangiopatias Trombóticas (TMA)
Prazo: 26 semanas
Resposta completa de TMA definida como normalização da contagem de plaquetas, normalização da lactato desidrogenase (LDH) sérica e diminuição >25% da creatinina sérica em pelo menos 2 medições consecutivas ao longo de pelo menos 4 semanas consecutivas, no período inicial de 26 semanas
26 semanas
Estado Livre de Eventos TMA
Prazo: 26 semanas
Sem diminuição na contagem de plaquetas > 25% em relação à linha de base, sem plasmaférese ou infusão de plasma, e sem início de nova diálise durante pelo menos 12 semanas consecutivas, dentro do período inicial de 26 semanas
26 semanas
Aumento da Taxa de Filtração Glomerular Estimada (eGFR)
Prazo: 26 semanas
Aumento superior a 15 ml/min/1,73 m² na TFGe calculada pela equação de modificação da dieta na doença renal (MDRD)
26 semanas
Normalização Hematológica
Prazo: 26 semanas
Normalização da contagem de plaquetas e normalização do LDH sérico por 2 medições consecutivas durante pelo menos 4 semanas, dentro do período inicial de 26 semanas
26 semanas
Remissão de TMA
Prazo: 26 semanas
Contagem de plaquetas superior ou igual a 150.000/µL em pelo menos 2 medições consecutivas durante pelo menos 2 semanas consecutivas, dentro do período inicial de 26 semanas
26 semanas
Incidência de Anticorpos Anti-Fármaco (ADA)
Prazo: 771 dias após a dose
Incidências de ADA em participantes com aHUS, administrados OMS721 (narsoplimab)
771 dias após a dose
Variação em Relação à Linha de Base na Creatinina Sérica (mg/dL)
Prazo: 26 semanas
Avaliação da alteração do sujeito em relação ao valor basal da creatinina sérica.
26 semanas
Alteração em Relação à Linha de Base na LDH Sérica (U/L)
Prazo: 26 semanas
Avaliação da alteração do sujeito em relação ao valor basal da LDH sérica
26 semanas
Alteração em Relação à Linha de Base em Haptoglobina (mg/dL)
Prazo: 26 semanas
Avaliação da alteração do sujeito em relação ao valor basal de haptoglobina
26 semanas
Farmacocinética (PK): Concentração Plasmática Residual, Limite Inferior de Quantificação (LLOQ)
Prazo: Dias 1-4; Manutenção do Tratamento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de Resgate (TR) (se ocorrer): TR Dias 1-4; Acompanhamento no Dia 771
Farmacocinética (PK): Concentração plasmática mínima, limite inferior de quantificação (LLOQ)
Dias 1-4; Manutenção do Tratamento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de Resgate (TR) (se ocorrer): TR Dias 1-4; Acompanhamento no Dia 771
Farmacocinética (PK): Concentrações Plasmáticas Máximas (Cmax)
Prazo: Dias 1-4; Manutenção do Tratamento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de Resgate (se ocorrer): Dias RT 1-4; Acompanhamento no Dia 771
Farmacocinética (PK): Concentrações plasmáticas máximas (Cmax)
Dias 1-4; Manutenção do Tratamento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de Resgate (se ocorrer): Dias RT 1-4; Acompanhamento no Dia 771
Farmacocinética (PK): Área Sob a Curva Tempo-Concentração (AUC)
Prazo: Dias 1-4; Manutenção do Tratamento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de Resgate (se ocorrer): RT Dias 1-4; Acompanhamento no Dia 771
Farmacocinética (PK): Área sob a curva tempo-concentração (AUC)
Dias 1-4; Manutenção do Tratamento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de Resgate (se ocorrer): RT Dias 1-4; Acompanhamento no Dia 771
Farmacodinâmica (PD): Inibição da Atividade de C3 (%)
Prazo: Dias 1-4; Manutenção do Tratamento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de Resgate (se ocorrer): RT Dias 1-4; Seguimento no Dia 771
Farmacodinâmica (PD): Inibição da atividade do C3
Dias 1-4; Manutenção do Tratamento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de Resgate (se ocorrer): RT Dias 1-4; Seguimento no Dia 771
Farmacodinâmica (PD): Inibição da Atividade de C4 (%)
Prazo: Dias 1-4; Manutenção do Tratamento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de Resgate (se ocorrer): RT Dias 1-4; Acompanhamento no Dia 771
Farmacodinâmica (PD): Inibição da atividade de C4
Dias 1-4; Manutenção do Tratamento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de Resgate (se ocorrer): RT Dias 1-4; Acompanhamento no Dia 771

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Omeros Corporation

Investigadores

  • Diretor de estudo: Eckhard Leifke, M.D., Omeros Corporation

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de maio de 2018

Conclusão Primária (Real)

2 de fevereiro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

2 de fevereiro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de abril de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de junho de 2017

Primeira postagem (Real)

2 de julho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

10 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de novembro de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • OMS721-HUS-002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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