Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az OMS721 biztonságossági és hatékonysági vizsgálata atípusos hemolitikus urémiás szindrómában szenvedő betegeknél (aHUS)

2018. október 17. frissítette: Omeros Corporation

3. fázisú vizsgálat az OMS721 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére az atípusos hemolitikus urémiás szindróma (aHUS) kezelésére felnőtteknél és serdülőknél

A vizsgálat célja a vérlemezkeszám kiindulási értékhez viszonyított változásának és az OMS721 biztonságosságának értékelése atípusos hemolitikus urémiás szindrómában (aHUS) szenvedő felnőtteknél és serdülőknél. A vizsgálat a farmakokinetikát (PK), a farmakodinámiát (PD) és a gyógyszerellenes antitestválaszt (ADA) is értékelni fogja.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez az OMS721 3. fázisú, multicentrikus vizsgálata atípusos hemolitikus urémiás szindrómában (aHUS) szenvedő felnőtteknél és serdülőknél. A nem kontrollált, nyílt vizsgálat az OMS721 hatását értékeli plazmaterápiára rezisztens aHUS-ban és plazmaterápiára reagáló aHUS-ban szenvedő alanyokban. Ez a vizsgálat négy szakaszból áll: szűrés, kezelés beindítása, kezelés fenntartása és nyomon követés. Hozzávetőlegesen 80 tantárgy a beiratkozás. Egy időközi elemzést végeznek el, miután 40 alany befejezte a 26 hetes kezelést a potenciális regisztráció érdekében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

80

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90025
        • Még nincs toborzás
        • Omeros Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60643
        • Toborzás
        • Omeros Investigational Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Hatásos a tájékozott beleegyezés megadására, vagy ha kiskorú, legalább az egyik szülővel vagy törvényes gyámjával kell tájékozott beleegyezést adni az alany írásos hozzájárulásával.
  • Legalább 12 éves a szűréskor (1. látogatás).
  • Klinikailag diagnosztizálták a primer atípusos hemolitikus urémiás szindrómát (aHUS), amelynek ADAMTS13 aktivitása meghaladja az 5%-ot a plazmában.
  • A plazmaterápiára rezisztens aHUS-ban szenvedő betegek vérlemezkeszámának 150 000/uL-nál kisebbnek kell lennie, mikroangiopátiás hemolízisre utaló jelnek kell lennie, és a szérum kreatininszintjének meg kell haladnia a normál érték felső határát.
  • A plazmaterápiára reagáló aHUS-betegeknek dokumentált anamnézisben kell szerepelniük, hogy plazmaterápiára volt szükségük az aHUS exacerbációjának megelőzése érdekében, és legalább 2 hetente egyszer, változatlan gyakorisággal plazmaterápiát kell kapniuk az OMS721 első adagja előtt legalább 8 hétig.

Kizárási kritériumok:

  • Van STEC-HUS-ja, közvetlen pozitív Coombs-tesztje, vérképző őssejt-transzplantációja és/vagy azonosított gyógyszerből származó HUS-ja.
  • B12-vitamin-hiánnyal kapcsolatos HUS, szisztémás lupus erythematosus és/vagy antifoszfolipid szindróma a kórtörténetében.
  • Aktív rák vagy a kórelőzményben szereplő rák (kivéve a nem melanómás bőrrákokat) a szűrést követő 5 éven belül.
  • 12 hetesnél hosszabb ideig hemodialízisben vagy peritoneális dialízisben részesült.
  • Aktív szisztémás bakteriális vagy gombás fertőzése van, amely szisztémás antimikrobiális terápiát igényel (profilaktikus antimikrobiális terápia standard ellátásként megengedett).
  • A kiindulási nyugalmi pulzusszám kevesebb, mint 45 ütés percenként vagy nagyobb, mint 115 ütés percenként.
  • A kiindulási QTcF több mint 470 ezredmásodperc.
  • Rosszindulatú magas vérnyomása (a diasztolés vérnyomás [BP] 120 Hgmm-nél nagyobb, kétoldali vérzésekkel vagy "vatta" váladékkal a szemfenéki vizsgálat során).
  • A vizsgáló véleménye szerint rossz a prognózisa, a várható élettartam kevesebb, mint három hónap.
  • Terhesek vagy szoptatnak.
  • A szűrést megelőző négy héten belül vizsgálati gyógyszerrel vagy eszközzel kezelték.
  • Rendellenes májfunkciós tesztjei vannak, mint ALT vagy AST a normálérték felső határának ötszörösénél.
  • HIV-fertőzése van.
  • A májcirrózis anamnézisében.
  • Korábban befejezte a kezelést egy OMS721 vizsgálatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: OMS721
Az OMS721 adminisztrációja
Biológiai: OMS721
Intravénás telítő adag, majd napi szubkután injekciók

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az OMS721 hatása a vérlemezkeszám változásával mérve az alapvonalhoz képest
Időkeret: 26 hét
Az OMS721 hatását aHUS-ban szenvedő betegeknél a vérlemezkeszám kiindulási értékhez viszonyított változása alapján értékelik.
26 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos események előfordulási gyakoriságával, életjelekkel, EKG-val és klinikai laboratóriumi tesztekkel mért biztonság
Időkeret: Az adagolás előtt és legfeljebb 771 nappal az adagolás után
Az OMS721 biztonságosságának értékelése aHUS-ban szenvedő alanyoknál a nemkívánatos események előfordulása, klinikailag jelentős vitális rendellenességek, EKG-rendellenességek és klinikai laboratóriumi vizsgálati eltérések alapján
Az adagolás előtt és legfeljebb 771 nappal az adagolás után
TMA válasz
Időkeret: 26 hét
A teljes TMA-válasz a vérlemezkeszám normalizálása, a szérum LDH normalizálása és a szérum kreatininszint > 25%-os csökkenése legalább 2 egymást követő méréssel legalább 4 egymást követő héten, a kezdeti 26 hetes időszakban
26 hét
TMA eseménymentes állapot
Időkeret: 26 hét
A kezdeti 26 hetes periódusban legalább 12 egymást követő héten keresztül nem csökken a vérlemezkeszám 25%-nál nagyobb mértékben, nincs plazmacsere vagy plazmainfúzió, és nem kezdenek új dialízist.
26 hét
Az eGFR növekedése
Időkeret: 26 hét
15 ml/perc/1,73-nál nagyobb növekedés m2 eGFR-ben az MDRD-egyenlet alapján számítva
26 hét
Hematológiai normalizálás
Időkeret: 26 hét
A vérlemezkeszám és a szérum LDH normalizálása 2 egymást követő méréssel, legalább 4 egymást követő héten, a kezdeti 26 hetes időszakban
26 hét
TMA remisszió
Időkeret: 26 hét
A vérlemezkeszám legalább 150 000/μl, legalább 2 egymást követő héten, a kezdeti 26 hetes időszakban
26 hét
Antidrug antitestek (ADA) előfordulása
Időkeret: 771 nappal az adagolás után
Az ADA előfordulása az aHUS-ban szenvedő alanyokban, akiknek OMS721-et adtak be
771 nappal az adagolás után
A szérum kreatininszintjének változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 26 hét
Az alany szérum kreatininszintjének kiindulási értékéhez viszonyított változásának értékelése
26 hét
A szérum LDH változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 26 hét
Az alany szérum LDH változásának értékelése a kiindulási értékhez képest
26 hét
A haptoglobin változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: 26 hét
Az alany haptoglobin változásának értékelése a kiindulási értékhez képest
26 hét
Farmakokinetika (PK): A minimális plazmakoncentráció, a mennyiségi meghatározás alsó határa (LLOQ)
Időkeret: 1-4. nap; Fenntartó kezelés (103 hét): 17 látogatás; Mentőterápia (ha előfordul): RT 1-4. nap; Nyomon követés a 771. napon
1-4. nap; Fenntartó kezelés (103 hét): 17 látogatás; Mentőterápia (ha előfordul): RT 1-4. nap; Nyomon követés a 771. napon
Farmakokinetika (PK): Maximális plazmakoncentrációk (Cmax)
Időkeret: 1-4. nap; Fenntartó kezelés (103 hét): 17 látogatás; Mentőterápia (ha előfordul): RT 1-4. nap; Nyomon követés a 771. napon
1-4. nap; Fenntartó kezelés (103 hét): 17 látogatás; Mentőterápia (ha előfordul): RT 1-4. nap; Nyomon követés a 771. napon
Farmakokinetika (PK): Az idő-koncentrációs görbe alatti terület (AUC)
Időkeret: 1-4. nap; Fenntartó kezelés (103 hét): 17 látogatás; Mentőterápia (ha előfordul): RT 1-4. nap; Nyomon követés a 771. napon
1-4. nap; Fenntartó kezelés (103 hét): 17 látogatás; Mentőterápia (ha előfordul): RT 1-4. nap; Nyomon követés a 771. napon
Farmakodinamika (PD): A C3 aktivitás gátlása
Időkeret: 1-4. nap; Fenntartó kezelés (103 hét): 17 látogatás; Mentőterápia (ha előfordul): RT 1-4. nap; Nyomon követés a 771. napon
1-4. nap; Fenntartó kezelés (103 hét): 17 látogatás; Mentőterápia (ha előfordul): RT 1-4. nap; Nyomon követés a 771. napon
Farmakodinamika (PD): A C4 aktivitás gátlása
Időkeret: 1-4. nap; Fenntartó kezelés (103 hét): 17 látogatás; Mentőterápia (ha előfordul): RT 1-4. nap; Nyomon követés a 771. napon
1-4. nap; Fenntartó kezelés (103 hét): 17 látogatás; Mentőterápia (ha előfordul): RT 1-4. nap; Nyomon követés a 771. napon

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Omeros Corporation

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Eckhard Leifke, M.D., Omeros Corporation

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2017. február 23.

Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)

2020. február 1.

A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)

2020. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. április 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. június 28.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2017. július 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2018. október 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 17.

Utolsó ellenőrzés

2018. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • OMS721-HUS-002

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a OMS721

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Togo

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel