Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az OMS721 biztonságossági és hatékonysági vizsgálata atípusos hemolitikus urémiás szindrómában szenvedő betegeknél (aHUS)

2025. november 25. frissítette: Omeros Corporation

3. fázisú vizsgálat az OMS721 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére az atípusos hemolitikus urémiás szindróma (aHUS) kezelésére felnőtteknél és serdülőknél

A vizsgálat célja a vérlemezkeszám kiindulási értékhez viszonyított változásának és az OMS721 biztonságosságának értékelése atípusos hemolitikus urémiás szindrómában (aHUS) szenvedő felnőtteknél és serdülőknél. A vizsgálat a farmakokinetikát (PK), a farmakodinámiát (PD) és a gyógyszerellenes antitestválaszt (ADA) is értékelni fogja.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez az OMS721 3. fázisú, multicentrikus vizsgálata atípusos hemolitikus urémiás szindrómában (aHUS) szenvedő felnőtteknél és serdülőknél. A nem kontrollált, nyílt vizsgálat az OMS721 hatását értékeli plazmaterápiára rezisztens aHUS-ban és plazmaterápiára reagáló aHUS-ban szenvedő alanyokban. Ez a vizsgálat négy szakaszból áll: szűrés, kezelés beindítása, kezelés fenntartása és nyomon követés. Hozzávetőlegesen 80 tantárgy a beiratkozás. Egy időközi elemzést végeznek el, miután 40 alany befejezte a 26 hetes kezelést a potenciális regisztráció érdekében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60643
        • Omeros Investigational Site
  • Lengyelország
      • Lodz, Lengyelország
        • Omeros Investigational Site
  • Litvánia
      • Vilnius, Litvánia
        • Omeros Investigational Site
  • Tajvan
      • New Taipei City, Tajvan
        • Omeros Investigational Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Hatásos a tájékozott beleegyezés megadására, vagy ha kiskorú, legalább az egyik szülővel vagy törvényes gyámjával kell tájékozott beleegyezést adni az alany írásos hozzájárulásával.
  • Legalább 12 éves a szűréskor (1. látogatás).
  • Klinikailag diagnosztizálták a primer atípusos hemolitikus urémiás szindrómát (aHUS), amelynek ADAMTS13 aktivitása meghaladja az 5%-ot a plazmában.
  • A plazmaterápiára rezisztens aHUS-ban szenvedő betegek vérlemezkeszámának 150 000/uL-nál kisebbnek kell lennie, mikroangiopátiás hemolízisre utaló jelnek kell lennie, és a szérum kreatininszintjének meg kell haladnia a normál érték felső határát.
  • A plazmaterápiára reagáló aHUS-betegeknek dokumentált anamnézisben kell szerepelniük, hogy plazmaterápiára volt szükségük az aHUS exacerbációjának megelőzése érdekében, és legalább 2 hetente egyszer, változatlan gyakorisággal plazmaterápiát kell kapniuk az OMS721 első adagja előtt legalább 8 hétig.

Kizárási kritériumok:

  • Van STEC-HUS-ja, közvetlen pozitív Coombs-tesztje, vérképző őssejt-transzplantációja és/vagy azonosított gyógyszerből származó HUS-ja.
  • B12-vitamin-hiánnyal kapcsolatos HUS, szisztémás lupus erythematosus és/vagy antifoszfolipid szindróma a kórtörténetében.
  • Aktív rák vagy a kórelőzményben szereplő rák (kivéve a nem melanómás bőrrákokat) a szűrést követő 5 éven belül.
  • 12 hetesnél hosszabb ideig hemodialízisben vagy peritoneális dialízisben részesült.
  • Aktív szisztémás bakteriális vagy gombás fertőzése van, amely szisztémás antimikrobiális terápiát igényel (profilaktikus antimikrobiális terápia standard ellátásként megengedett).
  • A kiindulási nyugalmi pulzusszám kevesebb, mint 45 ütés percenként vagy nagyobb, mint 115 ütés percenként.
  • A kiindulási QTcF több mint 470 ezredmásodperc.
  • Rosszindulatú magas vérnyomása (a diasztolés vérnyomás [BP] 120 Hgmm-nél nagyobb, kétoldali vérzésekkel vagy "vatta" váladékkal a szemfenéki vizsgálat során).
  • A vizsgáló véleménye szerint rossz a prognózisa, a várható élettartam kevesebb, mint három hónap.
  • Terhesek vagy szoptatnak.
  • A szűrést megelőző négy héten belül vizsgálati gyógyszerrel vagy eszközzel kezelték.
  • Rendellenes májfunkciós tesztjei vannak, mint ALT vagy AST a normálérték felső határának ötszörösénél.
  • HIV-fertőzése van.
  • A májcirrózis anamnézisében.
  • Korábban befejezte a kezelést egy OMS721 vizsgálatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: OMS721 (narsoplimab)
Az OMS721 (narsoplimab) beadása
Biológiai: OMS721 (narsoplimab)
Intravénás kezdő adag, majd napi szubkután injekciók
Más nevek:
  • narsoplimab

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Véralvadási Sejtek (10^9 Trombocita/L) Száma Változása a Kiindulási Értékhez Képest a 26. Héten
Időkeret: 26. hét
A mérendő elsődleges eredmény a kiindulási értékhez képest bekövetkezett vérlemezkeszám változása.
26. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonság, amelyet a mellékhatások, életfunkciók, EKG és klinikai laboratóriumi vizsgálatok előfordulásának mértéke alapján mérnek
Időkeret: Pre-dózis és legfeljebb 771 nap poszt-dózis
Az OMS721 (narsoplimab) biztonságosságának értékelése aHUS-ban szenvedő résztvevőknél mellékhatások előfordulása, klinikailag jelentős életfunkció-eltérések, EKG-eltérések és klinikai laboratóriumi vizsgálati eltérések alapján
Pre-dózis és legfeljebb 771 nap poszt-dózis
Trombosztikus Mikroangiopátiák (TMA) Válasz
Időkeret: 26 hét
A teljes TMA-válasz úgy van definiálva, mint a vérlemezkék számának normalizálódása, a szérum-laktát-dehidrogenáz (LDH) normalizálódása és a szérum-kreatinin > 25%-os csökkenése legalább 2 egymást követő méréssel legalább 4 egymást követő héten belül, a kezdeti 26 hetes időszakban
26 hét
TMA Eseménymentes Állapot
Időkeret: 26 hét
Legalább 12 egymást követő héten belül, a kezdeti 26 hetes időszakban nem volt > 25%-os csökkenés a vérlemezkék számában az alaptermékhez képest, nem történt plazmacsere vagy plazmainfúzió, és nem indult új dialízis
26 hét
Becsült glomerulusfiltrációs ráta (eGFR) növekedése
Időkeret: 26 hét
A vesei károsodás diétás módosításával (MDRD) számított eGFR 15 ml/perc/1,73 m2-nél nagyobb mértékű növekedése
26 hét
Hematológiai Normalizáció
Időkeret: 26 hét
A thrombocyta-szám normalizálása és a szérum LDH normalizálása 2 egymást követő, legalább 4 héten át tartó mérésen keresztül, a kezdeti 26 hetes időszakon belül
26 hét
TMA Remisszió
Időkeret: 26 hét
Legalább 150 000/µL vastagságú vérlemezkeszám legalább 2 egymást követő héten belül, legalább 2 egymást követő mérésen, a kezdeti 26 hetes időszakon belül
26 hét
Antigyógyszerellenes antitestek (ADA) előfordulása
Időkeret: 771 nap az adagolás után
Az ADA előfordulása aHUS-ban szenvedő résztvevőknél, akiknek OMS721-et (narsoplimab) adtak
771 nap az adagolás után
A szérumkreatinin alapértékhez képest bekövetkezett változása (mg/dL)
Időkeret: 26 hét
A résztvevő szerumkreatinin-szintjének változásának értékelése a kezdeti állapothoz képest.
26 hét
Változás a kiindulási értékhez képest a szérum LDH (U/L)
Időkeret: 26 hét
A beteg szerum LDH-szintjének változásának értékelése a kiindulási értékhez képest
26 hét
A haptoglobin (mg/dL) alapértékhez képesti változása
Időkeret: 26 hét
A résztvevő haptoglobin szintjének változásának értékelése a kiindulási értékhez képest
26 hét
Farmakokinetika (PK): Völgyi plazmakoncentráció, Kvantifikálás alsó határa (LLOQ)
Időkeret: 1-4. nap; Kezelés fenntartása (103 hét): 17 látogatás; Mentőterápia (RT) (ha előfordul): RT 1-4. nap; Követés a 771. napon
Farmakokinetika (PK): Mélyponti plazmakoncentráció, a kvantifikálás alsó határa (LLOQ)
1-4. nap; Kezelés fenntartása (103 hét): 17 látogatás; Mentőterápia (RT) (ha előfordul): RT 1-4. nap; Követés a 771. napon
Farmakokinetika (PK): Maximális plazmakoncentrációk (Cmax)
Időkeret: 1-4. nap; Kezelés fenntartása (103 hét): 17 látogatás; Mentőterápia (ha bekövetkezik): RT 1-4. nap; Követés a 771. napon
Farmakokinetika (PK): Maximális plazmakoncentráció (Cmax)
1-4. nap; Kezelés fenntartása (103 hét): 17 látogatás; Mentőterápia (ha bekövetkezik): RT 1-4. nap; Követés a 771. napon
Farmakokinetika (PK): Idő-koncentrációs görbe alatti terület (AUC)
Időkeret: 1-4. nap; Karbantartó kezelés (103 hét): 17 látogatás; Mentőterápia (ha előfordul): MT 1-4. nap; Utókövetés az 771. napon
Farmakokinetika (PK): Idő-koncentrációs görbe alatti terület (AUC)
1-4. nap; Karbantartó kezelés (103 hét): 17 látogatás; Mentőterápia (ha előfordul): MT 1-4. nap; Utókövetés az 771. napon
Farmakodinamika (PD): C3 aktivitás gátlása (%)
Időkeret: 1–4. nap; Kezelés fenntartása (103 hét): 17 látogatás; Mentőterápia (ha előfordul): MT 1–4. nap; Követés a 771. napon
Farmakodinamika (PD): C3 aktivitás gátlása
1–4. nap; Kezelés fenntartása (103 hét): 17 látogatás; Mentőterápia (ha előfordul): MT 1–4. nap; Követés a 771. napon
Farmakodinamika (PD): A C4 aktivitás gátlása (%)
Időkeret: 1–4. nap; Karbantartó kezelés (103 hét): 17 látogatás; Mentőterápia (ha bekövetkezik): RT 1–4. nap; Utókövetés a 771. napon
Farmakodinamika (PD): C4 aktivitás gátlása
1–4. nap; Karbantartó kezelés (103 hét): 17 látogatás; Mentőterápia (ha bekövetkezik): RT 1–4. nap; Utókövetés a 771. napon

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Omeros Corporation

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Eckhard Leifke, M.D., Omeros Corporation

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. május 2.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. február 2.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. február 2.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. április 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. június 28.

Első közzététel (Tényleges)

2017. július 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. december 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. november 25.

Utolsó ellenőrzés

2025. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • OMS721-HUS-002

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a OMS721 (narsoplimab)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mauritius

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel