OMS721 在非典型溶血性尿毒症综合征患者中的安全性和有效性研究 (aHUS)

纳入标准：

• 有能力提供知情同意，或者如果是未成年人，至少有一位父母或法定监护人在受试者的书面同意下提供知情同意。
• 筛选时至少年满 12 岁（访问 1）。
• 临床诊断为原发性非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)，血浆中 ADAMTS13 活性大于 5%。
• 血浆治疗耐药的 aHUS 患者的筛查血小板计数必须低于 150,000/uL，有微血管病性溶血的证据，并且血清肌酐高于正常上限。
• 对血浆治疗有反应的 aHUS 患者必须有记录的需要血浆治疗以防止 aHUS 恶化的病史，并且在第一次给药 OMS721 之前至少每 2 周以不变的频率接受一次血浆治疗至少 8 周。

排除标准：

• 有 STEC-HUS（Coombs 试验直接阳性）、造血干细胞移植史和/或来自已鉴定药物的 HUS。
• 维生素 B12 缺乏相关的 HUS、系统性红斑狼疮和/或抗磷脂综合征的病史。
• 筛选后 5 年内有活动性癌症或癌症病史（非黑色素瘤皮肤癌除外）。
• 接受血液透析或腹膜透析超过或等于 12 周。
• 患有需要全身抗微生物治疗的活动性全身细菌或真菌感染（允许作为护理标准进行的预防性抗微生物治疗）。
• 基线静息心率低于每分钟 45 次或高于每分钟 115 次。
• 基线 QTcF 大于 470 毫秒。
• 患有恶性高血压（舒张压 [BP] 大于 120 毫米汞柱，双侧出血或眼底镜检查有“棉绒样”渗出物）。
• 预后不良，研究者认为预期寿命不足三个月。
• 怀孕或哺乳期。
• 在筛选前 4 周内接受过研究药物或设备的治疗。
• 将异常肝功能测试定义为 ALT 或 AST > 五倍 ULN。
• 有艾滋病毒感染。
• 肝硬化史。
• 之前已在 OMS721 研究中完成治疗。