Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och effektstudie av OMS721 hos patienter med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS)

25 november 2025 uppdaterad av: Omeros Corporation

En fas 3-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av OMS721 för behandling av atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS) hos vuxna och ungdomar

Syftet med denna studie är att utvärdera förändringen av trombocytantalet från baslinjen och säkerheten för OMS721 hos vuxna och ungdomar med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS). Studien kommer också att utvärdera farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) och anti-läkemedelsantikroppssvar (ADA).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 3, multicenterstudie av OMS721 hos vuxna och ungdomar med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS). Den okontrollerade, öppna studien kommer att utvärdera effekten av OMS721 hos patienter med plasmaterapiresistent aHUS och plasmaterapiresponsivt aHUS. Denna studie har fyra perioder: screening, behandlingsinduktion, behandlingsunderhåll och uppföljning. Ungefärlig inskrivning är 80 ämnen. En interimsanalys kommer att utföras efter att 40 försökspersoner har avslutat 26 veckors behandling för potentiell registrering.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

6

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Tillgängligt utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60643
        • Omeros Investigational Site
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen
        • Omeros Investigational Site
  • Polen
      • Lodz, Polen
        • Omeros Investigational Site
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
        • Omeros Investigational Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Behörig att ge informerat samtycke, eller om en minderårig har minst en förälder eller vårdnadshavare för att ge informerat samtycke med skriftligt medgivande från försökspersonen.
  • Är minst 12 år vid screening (besök 1).
  • Har en klinisk diagnos av primärt atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS), med ADAMTS13-aktivitet större än 5 % i plasma.
  • Plasmaterapiresistenta aHUS-patienter måste ha ett screeningtrombocytantal som är mindre än 150 000/uL, tecken på mikroangiopatisk hemolys och serumkreatinin som är större än den övre normalgränsen.
  • Plasmaterapi-responsiva aHUS-patienter måste ha dokumenterad historia av att behöva plasmaterapi för att förhindra aHUS-exacerbation och ha fått plasmaterapi minst en gång varannan vecka med oförändrad frekvens i minst 8 veckor före den första dosen av OMS721.

Exklusions kriterier:

  • Har STEC-HUS, ett direkt positivt Coombs-test, historia av hematopoetisk stamcellstransplantation och/eller HUS från ett identifierat läkemedel.
  • Historik med vitamin B12-bristrelaterad HUS, systemisk lupus erythematosus och/eller antifosfolipidsyndrom.
  • Aktiv cancer eller cancer i anamnesen (förutom icke-melanom hudcancer) inom 5 år efter screening.
  • Har varit på hemodialys eller peritonealdialys i mer än eller lika med 12 veckor.
  • Har en aktiv systemisk bakteriell eller svampinfektion som kräver systemisk antimikrobiell behandling (profylaktisk antimikrobiell behandling som ges som standardvård är tillåten).
  • Baslinje vilopuls mindre än 45 slag per minut eller högre än 115 slag per minut.
  • Baslinje QTcF större än 470 millisekunder.
  • Har malign hypertoni (diastoliskt blodtryck [BP] större än 120 mm Hg med bilaterala blödningar eller "bomulls"-exsudat vid funduskopisk undersökning).
  • Har en dålig prognos med en förväntad livslängd på mindre än tre månader enligt utredarens uppfattning.
  • Är gravid eller ammar.
  • Har fått behandling med ett prövningsläkemedel eller apparat inom fyra veckor före screening.
  • Har onormala leverfunktionstester definierade som ALAT eller ASAT > fem gånger ULN.
  • Har HIV-infektion.
  • Historik av cirros i levern.
  • Har tidigare genomgått behandling i en OMS721studie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: OMS721 (narsoplimab)
Administrering av OMS721 (narsoplimab)
Biologisk: OMS721 (narsoplimab)
Intravenös startdos följd av dagliga subkutana injektioner
Andra namn:
  • narsoplimab

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Platelettantal (10^9 plättar/L) förändring från baslinjen vid vecka 26
Tidsram: Vecka 26
Det primära utfallet som ska mätas är förändringen i antalet blodplättar från baslinjen.
Vecka 26

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet mätt som förekomst av biverkningar, vitalparametrar, EKG och kliniska laboratorieprov
Tidsram: För dos och upp till 771 dagar efter dos
Bedömning av säkerheten hos OMS721 (narsoplimab) hos deltagare med aHUS genom incidensen av biverkningar, kliniskt signifikanta avvikelser i vitalparametrar, EKG-avvikelser och kliniska laboratorietestavvikelser
För dos och upp till 771 dagar efter dos
Trombotsk mikroangiopati (TMA) respons
Tidsram: 26 veckor
Fullständig TMA-respons definieras som normalisering av trombocytantal, normalisering av serumlaktatdehydrogenas (LDH) och > 25 % minskning av serumkreatinin genom minst 2 på varandra följande mätningar under minst 4 på varandra följande veckor, inom den initiala 26-veckorsperioden
26 veckor
TMA-händelsefri status
Tidsram: 26 veckor
Ingen minskning av trombocyttalet med > 25 % från baslinjen, ingen plasmautbyte eller plasmainfusion, och ingen initiering av ny dialys under minst 12 på varandra följande veckor, inom den inledande 26-veckorsperioden
26 veckor
Ökning av beräknad glomerulär filtreringshastighet (eGFR)
Tidsram: 26 veckor
Ökning med mer än 15 ml/min/1,73 m2 i eGFR beräknad med modifikationen av diet vid njursjukdom (MDRD)-ekvationen
26 veckor
Hematologisk Normalisering
Tidsram: 26 veckor
Normalisering av trombocyttal och normalisering av serum LDH genom 2 på varandra följande mätningar under minst 4 veckor, inom den första 26-veckorsperioden
26 veckor
TMA-remission
Tidsram: 26 veckor
Trombocyttal större än eller lika med 150 000/µL vid minst 2 på varandra följande mätningar över minst 2 på varandra följande veckor, inom den initiala 26-veckorsperioden
26 veckor
Incidens av antidrogliknande antikroppar (ADA)
Tidsram: 771 dagar efter dosering
Förekomst av ADA hos deltagare med aHUS som behandlats med OMS721 (narsoplimab)
771 dagar efter dosering
Förändring från baslinje i serumkreatinin (mg/dL)
Tidsram: 26 veckor
Bedömning av förändring från baseline i serumkreatinin hos försökspersonen.
26 veckor
Förändring från baslinjen i serum-LDH (U/L)
Tidsram: 26 veckor
Bedömning av förändring från baslinjen i serum LDH hos försökspersonen
26 veckor
Förändring från baslinjen i haptoglobin (mg/dL)
Tidsram: 26 veckor
Bedömning av förändring i haptoglobin från baslinjen hos försökspersonen
26 veckor
Farmakokinetik (PK): Tröskelvärdet för plasmakoncentration, nedre kvantifieringsgräns (LLOQ)
Tidsram: Dag 1-4; Underhållsbehandling (103 veckor): 17 besök; Rädda behandling (RT) (om det inträffar): RT Dag 1-4; Uppföljning vid dag 771
Farmakokinetik (PK): Trogplasmakoncentration, nedre gräns för kvantifiering (LLOQ)
Dag 1-4; Underhållsbehandling (103 veckor): 17 besök; Rädda behandling (RT) (om det inträffar): RT Dag 1-4; Uppföljning vid dag 771
Farmakokinetik (PK): Maximala plasmakoncentrationer (Cmax)
Tidsram: Dag 1-4; Underhållsbehandling (103 veckor): 17 besök; Rädda terapi (om det inträffar): RT Dag 1-4; Uppföljning vid dag 771
Farmakokinetik (PK): Maximala plasmakoncentrationer (Cmax)
Dag 1-4; Underhållsbehandling (103 veckor): 17 besök; Rädda terapi (om det inträffar): RT Dag 1-4; Uppföljning vid dag 771
Farmakokinetik (PK): Area Under Time-concentration Curve (AUC)
Tidsram: Dag 1-4; Behandlingsunderhåll (103 veckor): 17 besök; Rädda Terapi (om det förekommer): RT Dag 1-4; Uppföljning vid Dag 771
Farmakokinetik (PK): Area under time-concentration curve (AUC)
Dag 1-4; Behandlingsunderhåll (103 veckor): 17 besök; Rädda Terapi (om det förekommer): RT Dag 1-4; Uppföljning vid Dag 771
Farmakodynamik (PD): Hämning av C3-aktivitet (%)
Tidsram: Dag 1-4; Underhållsbehandling (103 veckor): 17 besök; Rädda behandling (om den förekommer): RT Dag 1-4; Uppföljning vid dag 771
Farmakodynamik (PD): Hämning av C3-aktivitet
Dag 1-4; Underhållsbehandling (103 veckor): 17 besök; Rädda behandling (om den förekommer): RT Dag 1-4; Uppföljning vid dag 771
Farmakodynamik (PD): Hämning av C4-aktivitet (%)
Tidsram: Dag 1-4; Underhållsbehandling (103 veckor): 17 besök; Rädda terapi (om det inträffar): RT Dag 1-4; Uppföljning dag 771
Farmakodynamik (PD): Hämning av C4-aktivitet
Dag 1-4; Underhållsbehandling (103 veckor): 17 besök; Rädda terapi (om det inträffar): RT Dag 1-4; Uppföljning dag 771

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Omeros Corporation

Utredare

  • Studierektor: Eckhard Leifke, M.D., Omeros Corporation

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 maj 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

2 februari 2021

Avslutad studie (Faktisk)

2 februari 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 juni 2017

Första postat (Faktisk)

2 juli 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

10 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 november 2025

Senast verifierad

1 november 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • OMS721-HUS-002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på OMS721 (narsoplimab)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera