Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności OMS721 u pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS)

25 listopada 2025 zaktualizowane przez: Omeros Corporation

Badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność OMS721 w leczeniu atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS) u dorosłych i młodzieży

Celem tego badania jest ocena zmiany liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowych oraz bezpieczeństwa OMS721 u dorosłych i młodzieży z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS). W badaniu zostanie również oceniona farmakokinetyka (PK), farmakodynamika (PD) i odpowiedź na przeciwciała przeciwlekowe (ADA).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe badanie III fazy dotyczące OMS721 u dorosłych i młodzieży z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS). Niekontrolowane, otwarte badanie oceni wpływ OMS721 u osób z aHUS opornym na terapię plazmową i aHUS reagującym na terapię plazmową. To badanie obejmuje cztery okresy: badanie przesiewowe, indukcja leczenia, podtrzymanie leczenia i obserwacja. Przybliżona liczba zapisów to 80 przedmiotów. Analiza tymczasowa zostanie przeprowadzona po 26 tygodniach leczenia 40 pacjentów w celu potencjalnej rejestracji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Litwa
      • Vilnius, Litwa
        • Omeros Investigational Site
  • Polska
      • Lodz, Polska
        • Omeros Investigational Site
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60643
        • Omeros Investigational Site
  • Tajwan
      • New Taipei City, Tajwan
        • Omeros Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kompetentny do wyrażenia świadomej zgody lub, jeśli jest nieletni, mieć co najmniej jednego rodzica lub opiekuna prawnego do wyrażenia świadomej zgody za pisemną zgodą podmiotu.
  • Mają co najmniej 12 lat w momencie badania przesiewowego (Wizyta 1).
  • Mają kliniczne rozpoznanie pierwotnego atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS), z aktywnością ADAMTS13 większą niż 5% w osoczu.
  • Pacjenci z aHUS opornymi na leczenie osoczem muszą mieć skriningową liczbę płytek krwi poniżej 150 000/ul, objawy hemolizy mikroangiopatycznej i stężenie kreatyniny w surowicy powyżej górnej granicy normy.
  • Pacjenci z aHUS reagujący na leczenie osoczem muszą mieć udokumentowaną historię konieczności leczenia osoczem w celu zapobiegania zaostrzeniu aHUS i otrzymywać leczenie osoczem co najmniej raz na 2 tygodnie z niezmienioną częstotliwością przez co najmniej 8 tygodni przed podaniem pierwszej dawki OMS721.

Kryteria wyłączenia:

  • Mieć STEC-HUS, bezpośredni pozytywny test Coombsa, historię przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych i/lub HUS ze zidentyfikowanego leku.
  • Historia HUS związanego z niedoborem witaminy B12, tocznia rumieniowatego układowego i/lub zespołu antyfosfolipidowego.
  • Aktywny rak lub historia raka (z wyjątkiem nieczerniakowych raków skóry) w ciągu 5 lat od badań przesiewowych.
  • Byli poddawani hemodializie lub dializie otrzewnowej przez co najmniej 12 tygodni.
  • Mają czynną ogólnoustrojową infekcję bakteryjną lub grzybiczą wymagającą ogólnoustrojowej terapii przeciwdrobnoustrojowej (dozwolona jest profilaktyczna terapia przeciwdrobnoustrojowa podawana jako standardowa opieka).
  • Wyjściowe tętno spoczynkowe mniejsze niż 45 uderzeń na minutę lub większe niż 115 uderzeń na minutę.
  • Wyjściowy QTcF większy niż 470 milisekund.
  • Chorują na nadciśnienie złośliwe (ciśnienie rozkurczowe [BP] powyżej 120 mm Hg z obustronnymi krwotokami lub wysiękami „waciorkowatymi” w badaniu dna oka).
  • Mają złe rokowanie z oczekiwaną długością życia poniżej trzech miesięcy w opinii Badacza.
  • Są w ciąży lub karmią piersią.
  • Otrzymali leczenie eksperymentalnym lekiem lub urządzeniem w ciągu czterech tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • mieć nieprawidłowe wyniki badań czynności wątroby określone jako ALT lub AST > pięciokrotność GGN.
  • Masz zakażenie wirusem HIV.
  • Historia marskości wątroby.
  • Wcześniej ukończyli leczenie w badaniu OMS721.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: OMS721 (narsoplimab)
Podawanie OMS721 (narsoplimab)
Biologiczny: OMS721 (narsoplimab)
Dawka nasycająca dożylna, a następnie codzienne wstrzyknięcia podskórne
Inne nazwy:
  • narsoplimab

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana liczby płytek krwi (10^9 Płytek/L) od wartości wyjściowej w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 26
Podstawowym wynikiem do zmierzenia jest zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowej.
Tydzień 26

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo mierzone częstością występowania zdarzeń niepożądanych, parametrów życiowych, EKG oraz badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i do 771 dni po podaniu dawki
Ocena bezpieczeństwa OMS721 (narsoplimabu) u uczestników z aHUS na podstawie częstości występowania zdarzeń niepożądanych, klinicznie istotnych nieprawidłowości w zakresie parametrów życiowych, nieprawidłowości w EKG oraz nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych
Przed podaniem dawki i do 771 dni po podaniu dawki
Reakcja na Zakrzepowe Mikroangiopatie (TMA)
Ramy czasowe: 26 tygodni
Kompletna odpowiedź TMA zdefiniowana jako normalizacja liczby płytek krwi, normalizacja dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w surowicy oraz zmniejszenie stężenia kreatyniny w surowicy o > 25% w co najmniej 2 kolejnych pomiarach w ciągu co najmniej 4 kolejnych tygodni, w początkowym 26-tygodniowym okresie
26 tygodni
Stan wolny od zdarzeń TMA
Ramy czasowe: 26 tygodni
Brak zmniejszenia liczby płytek krwi o > 25% w porównaniu z wartością wyjściową, brak wymiany osocza lub przetoczenia osocza oraz brak rozpoczęcia nowej dializy przez co najmniej 12 kolejnych tygodni, w ciągu początkowego 26-tygodniowego okresu
26 tygodni
Wzrost szacunkowej filtracji kłębuszkowej (eGFR)
Ramy czasowe: 26 tygodni
Wzrost o więcej niż 15 ml/min/1.73 m2 w eGFR obliczonym według równania modyfikacji diety w chorobie nerek (MDRD)
26 tygodni
Normalizacja hematologiczna
Ramy czasowe: 26 tygodni
Normalizacja liczby płytek krwi i normalizacja stężenia LDH w surowicy na podstawie 2 kolejnych pomiarów w ciągu co najmniej 4 tygodni, w początkowym 26-tygodniowym okresie
26 tygodni
Remisja TMA
Ramy czasowe: 26 tygodni
Liczba płytek krwi większa lub równa 150 000/μL w co najmniej 2 kolejnych pomiarach przez co najmniej 2 kolejne tygodnie, w początkowym 26-tygodniowym okresie
26 tygodni
Częstość występowania przeciwciał przeciwlekarskich (ADA)
Ramy czasowe: 771 dni po podaniu dawki
Występowanie ADA u uczestników z aHUS, którym podano OMS721 (narsoplimab)
771 dni po podaniu dawki
Zmiana względem wartości wyjściowej w stężeniu kreatyniny w surowicy (mg/dL)
Ramy czasowe: 26 tygodni
Ocena zmiany stężenia kreatyniny w surowicy pacjenta w porównaniu z wartością wyjściową.
26 tygodni
Zmiana względem wartości wyjściowej w surowicy LDH (U/L)
Ramy czasowe: 26 tygodni
Ocena zmiany stężenia LDH w surowicy u pacjenta względem wartości wyjściowej
26 tygodni
Zmiana względem wartości wyjściowej dla haptoglobiny (mg/dL)
Ramy czasowe: 26 tygodni
Ocena zmiany poziomu haptoglobiny u pacjenta w porównaniu do wartości wyjściowej
26 tygodni
Farmakokinetyka (PK): Stężenie minimalne w osoczu, Dolna granica oznaczalności (LLOQ)
Ramy czasowe: Dzień 1-4; Leczenie podtrzymujące (103 tygodnie): 17 wizyt; Terapia ratunkowa (RT) (jeśli wystąpi): RT Dzień 1-4; Wizyta kontrolna w dniu 771
Farmakokinetyka (PK): Stężenie minimalne w osoczu, dolna granica oznaczalności (LLOQ)
Dzień 1-4; Leczenie podtrzymujące (103 tygodnie): 17 wizyt; Terapia ratunkowa (RT) (jeśli wystąpi): RT Dzień 1-4; Wizyta kontrolna w dniu 771
Farmakokinetyka (PK): Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Dni 1-4; Leczenie podtrzymujące (103 tygodnie): 17 wizyt; Leczenie ratunkowe (jeśli wystąpi): RT Dni 1-4; Kontrola w dniu 771
Farmakokinetyka (PK): Maksymalne stężenia osocza (Cmax)
Dni 1-4; Leczenie podtrzymujące (103 tygodnie): 17 wizyt; Leczenie ratunkowe (jeśli wystąpi): RT Dni 1-4; Kontrola w dniu 771
Farmakokinetyka (PK): Pole pod krzywą stężenie-czas (AUC)
Ramy czasowe: Dzień 1-4; Leczenie podtrzymujące (103 tygodnie): 17 wizyt; Leczenie ratunkowe (jeśli wystąpi): RT Dzień 1-4; Obserwacja kontrolna w dniu 771
Farmakokinetyka (PK): Obszar pod krzywą stężenie-czas (AUC)
Dzień 1-4; Leczenie podtrzymujące (103 tygodnie): 17 wizyt; Leczenie ratunkowe (jeśli wystąpi): RT Dzień 1-4; Obserwacja kontrolna w dniu 771
Farmakodynamika (PD): Zahamowanie aktywności C3 (%)
Ramy czasowe: Dzień 1-4; Utrzymanie leczenia (103 tygodnie): 17 wizyt; Terapia ratunkowa (jeśli wystąpi): RT Dzień 1-4; Wizyta kontrolna w dniu 771
Farmakodynamika (PD): Hamowanie aktywności C3
Dzień 1-4; Utrzymanie leczenia (103 tygodnie): 17 wizyt; Terapia ratunkowa (jeśli wystąpi): RT Dzień 1-4; Wizyta kontrolna w dniu 771
Farmakodynamika (PD): Zahamowanie aktywności C4 (%)
Ramy czasowe: Dzień 1-4; Leczenie podtrzymujące (103 tygodnie): 17 wizyt; Terapia ratunkowa (jeśli wystąpi): RT Dzień 1-4; Wizyta kontrolna w dniu 771
Farmakodynamika (PD): Hamowanie aktywności C4
Dzień 1-4; Leczenie podtrzymujące (103 tygodnie): 17 wizyt; Terapia ratunkowa (jeśli wystąpi): RT Dzień 1-4; Wizyta kontrolna w dniu 771

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Omeros Corporation

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Eckhard Leifke, M.D., Omeros Corporation

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 maja 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 lutego 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 lutego 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 czerwca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

10 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OMS721-HUS-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na OMS721 (narsoplimab)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Liberia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj