지연 치매에 대한 데페리프론(3D 연구)
2024년 6월 30일 업데이트: Neuroscience Trials Australia
지연 치매에 대한 데페리프론(3D 연구): 개념 연구의 임상 증명
이 연구는 전조 알츠하이머병(pAD) 및 경도 알츠하이머병(mAD) 참가자를 대상으로 데페리프론의 안전성과 효능을 조사하기 위한 2상, 무작위, 위약 대조, 다기관 연구입니다.
이 2상 연구에서 연구자들은 데페리프론(15mg/kg 경구 투여)이 알츠하이머 환자의 인지 저하를 늦추는지 확인하는 것을 목표로 합니다.
2차 결과로서 뇌의 안전성과 철분 수치를 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
이 II상 연구는 아밀로이드 양성 pAD 또는 mAD의 증거가 있는 피험자를 대상으로 하는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구로 설계되었습니다.
참가자는 무작위로 두 그룹으로 배정됩니다(그룹 1 데페리프론(15mg/kg 경구 투여), 그룹 2: 위약). 참가자는 데페리프론 그룹에 배치될 확률이 2/3입니다.
이 연구는 호주의 4개 사이트에서 약 171명의 참가자를 등록할 것입니다. 환자의 전체 기간은 54주입니다. 여기에는 55일의 스크리닝 기간, 1일차, 13주, 26주, 38주, 52주 방문 및 2주 후속 방문이 포함됩니다.
참가자는 승인된 정보에 입각한 동의서에 서명한 후 연구를 위해 선별됩니다. 55일 선별 단계의 일환으로 피험자는 광범위한 의료 및 신경학적 평가와 PET 스캔을 수행하게 됩니다.
기준선 방문에서 스크리닝 단계 후 혈액과 소변을 채취하여 안전성 모니터링과 APOE-4 유전자 상태를 측정합니다. 기본 징후 및 증상이 수집됩니다. MRI가 수행될 것입니다. 모든 환자는 기준선 방문에서 연구 약물로 시작합니다.
참가자는 13주차, 26주차, 38주차, 52주차(또는 조기 종료)에 센터로 돌아와 신경학적 검사와 방문 시 채취한 혈액 샘플 평가를 수행합니다.
참가자는 또한 매주 혈액 검사에 참석해야 합니다.
SAE's, AE's 및 병용 약물에 대한 변화가 연구 전반에 걸쳐 관찰되고 평가될 것이다. 각 연구 방문에는 일정 충돌/휴일/주말을 고려하기 위해 마감일 이후 7일의 기간이 있습니다.
참가자에게는 7일 기간을 설명할 추가 학습 제품이 제공됩니다.
참가자는 예정된 날짜의 3일 기간 동안 매주 병리학 방문에 참석해야 합니다. 그렇지 않으면 시험이 종료될 위험이 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
81
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New South Wales
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Macquarie Park, New South Wales, 호주, 2113
- KaRa Institute of Neurological Diseases
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Waratah, New South Wales, 호주, 2298
- Hunter New England Local Health District
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Victoria
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Box Hill, Victoria, 호주, 3128
- Box Hill Hospital
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Heidelberg, Victoria, 호주, 3084
- Austin Health
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Melbourne, Victoria, 호주, 3004
- Alfred Hospital
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Noble Park, Victoria, 호주, 3174
- NeuroCentrix
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Parkville, Victoria, 호주, 3050
- Royal Melbourne Hospital
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
- Australian Alzheimer's Research Foundation
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
65년 이상 (고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연방, 지역 및 기관 지침에 따라 서면 동의서를 제공할 수 있습니다. 서면 동의를 제공할 수 없는 피험자의 경우 현지 규정에 따라 책임자가 동의를 제공합니다.
- 연령 ≥65세, 또는 정신과 의사 또는 신경과 전문의로부터 치매 진단을 받은 경우 또는 검증된 이전 양성 아밀로이드 PET 스캔이 있는 경우 ≥55세.
- 체중 40~120kg
- 가능한 간병인이 있습니다
- ≥ 6년의 교육을 받았으며 테스트 지침을 따를 수 있습니다.
- 신경심리학적 검사를 수행하기에 충분한 시각 및 청각적 예민함.
- 양성 아밀로이드 평가 또는 아밀로이드 PET 스캔에 의한 AD 병리의 사전 증거가 있어야 합니다.
- 지난 6개월 동안 또는 스크리닝 시 비정상적인 기억 기능을 보임: International Shopping List Test(ISLT) > 연령 조정 평균보다 1.5SD 미만
- 후향적 인지 저하의 주관적 또는 임상적 병력 ≥6개월
- 선별 MMSE 점수 ≥ 20점으로 정의되는 경미한 증상의 증거
- mAD 또는 pAD에 대한 NIAAA(National Institute on Ageing/Alzheimer's Association Diagnostic Guidelines for Alzheimer's Disease) 연구 기준을 충족합니다.
- 증상이 있는 알츠하이머병에 대한 약물 치료를 받는 경우 스크리닝 전 3개월 동안 안정적인 투약 요법을 받으십시오.
- 가임기 여성(FCBP)은 무작위화 전 21일 이내에 음성 혈청 임신 테스트를 확인해야 합니다.
- FCBP 및 FCBP와 성적으로 활발한 남성 피험자는 연구 기간 동안 그리고 마지막 치료 투여 후 90일까지(파트너가 FCBP인 성적으로 활발한 남성 참가자의 경우) 또는 마지막 투여 후 30일까지 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 치료(가임 가능성이 있는 참가자의 여성).
제외 기준:
- 중등도 또는 중증 빈혈(혈액 헤모글로빈 <110g/L, WHO 정의)을 포함하여 임상적으로 유의한 혈액학적 장애
- 철 결핍(혈청 페리틴 < 10ng/mL)
- 임상적으로 유의미한 비정상 혈액학적 결과(추가 조사가 필요한 정상 범위를 충분히 벗어남). 가벼운 빈혈(헤모글로빈 ≥110g/L)은 예외가 아닙니다.
- 임상적으로 유의미한 비정상적 신장 또는 간 기능 결과(추가 조사가 필요한 정상 범위를 충분히 벗어남)
- 파킨슨병(PD), 정상압 수두증, O2 치료가 필요한 수면 무호흡증과 같이 인지에 영향을 미칠 수 있는 비 AD 상태의 존재
- 중대한 경동맥 또는 척추 협착증, 대동맥류, 뇌출혈과 같이 잠재적으로 뇌에 영향을 미칠 수 있는 임상적으로 명백한 혈관 질환
- 지난 2년 동안 뇌졸중 이력 또는 지난 6개월 동안 일과성 허혈 발작
- 지속적인 신경학적 결함, 두개내 종양 또는 구조적 뇌 손상의 병력
- 뇌 기능에 영향을 미칠 수 있는 감염 병력(예: HIV 및 매독)
- 다발성 경화증, 루푸스와 같은(단, 이에 국한되지 않음) 관련 인지 결함을 동반한 진행성 신경계 질환을 잠재적으로 유발하는 자가면역 질환
- 주요 정신질환
- 재발성 호중구 감소증의 병력.
- 무과립구증의 존재 또는 무과립구증의 병력
- DFP 또는 부형제에 대한 알려진 과민성.
- 알코올 및/또는 약물 남용
- 임상적으로 중요한 뇌혈관 병리의 MRI 증거. 초점 백질 병변, 중요하지 않은 부위의 ≤ 2개의 열공 경색 및 조사자가 현재 인지 장애를 유발하지 않는 것으로 평가한 기타 경미한 병리학은 배제로 이어지지 않을 것입니다.
- 활성 주요 내과 질환
- 적절한 피임법을 사용하지 않거나 임신 중이거나 수유 중인 FCBP
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없음
- 연구에 포함되기 전 3개월 이내에 다른 임상 시험에 참여
- MRI가 금기인 대상자(심한 밀실공포증, 심박조율기, 부적합한 수술 재료, 움직일 수 없는 전자 펌프 임플란트)
- 지난 2년 동안 음성 아밀로이드 PET 스캔 또는 CSF.
- 병원 불안 및 우울 척도(점수 > 8/21는 실격 처리됨).
- 피험자는 연구 기간 동안 예정된 방문으로부터 10일을 초과하지 않는 테스트 간격으로 정기적인 혈액 테스트를 약속할 수 없습니다.
- 대상자는 예정된 방문으로부터 10일을 초과하지 않는 검사 간격으로 정기적인 혈액 검사를 허용하지 않는 수술을 계획했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 데페리프론
환자는 1일 2회 600mg 지연 방출 데페리프론 정제 15mg/kg과 동등한 15mg/kg을 구두로 받게 됩니다.
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활성 물질인 데페리프론은 3-하이드록시피리드-4-온 계열의 철 킬레이트제에 속하며, 제2철에 대한 친화력이 높아 3:1(데페리프론:철) 몰비로 결합합니다.
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위약 비교기: 위약
환자는 매일 두 번 실험적 치료를 모방하도록 설계된 일치하는 위약 정제를 받게 됩니다.
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위약은 활성 성분을 포함하지 않는다는 점을 제외하고는 모든 면에서 데페리프론 팔을 모방합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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데페리프론의 효능
기간: 12 개월
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PAD(뇌 아밀로이드 병리를 동반한 MCI) 또는 12개월째 기준선에 mAD가 있는 피험자에서 1일 2회 경구 투여된 데페리프론(15mg/kg)과 일치하는 위약의 효능 비교.
이는 NTB라고 하는 일련의 종이 및 전자 평가로 측정됩니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 이상 반응의 발생률(안전성 및 내약성)
기간: 12 개월
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안전성 및 내약성은 AE의 발생률 및 중증도 및 임상 실험실 값, 활력 징후, ECG 및 기타 안전 바이오마커를 포함하는 모든 관련 매개변수의 기준선으로부터의 변화에 의해 평가될 것입니다.
AE의 중증도는 National Cancer Institute-Common Terminology Criteria for Adverse Events(NCI-CTCAE) 버전 4.03에 따라 평가됩니다.
모든 피험자는 해결될 때까지 AE에 대해 모니터링됩니다.
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12 개월
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두뇌 철 수준
기간: 12 개월
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MRI를 사용하여 베이스라인 및 12개월에서 데페리프론 및 위약 치료 그룹의 다양한 뇌 영역에서 철 수치를 비교합니다.
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12 개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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일화 기억, 실행 기능 및 주의력 합성에 대한 Deferiprone의 효과
기간: 12 개월
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기준선과 비교하여 12개월에 NTB의 점수로 측정
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12 개월
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뇌의 철분 수치와 인지 기능 저하와의 연관성
기간: 12 개월
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MRI를 사용하여 인지 성능이 기준선과 비교하여 12개월 동안 철분 수치의 변화와 관련이 있는지 평가합니다.
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12 개월
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데페리프론에 대한 반응성을 계층화하는 데 사용될 뇌 철 부하의 가능성
기간: 12 개월
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12개월에 베이스라인 철 MRI 및 베이스라인 대비 인지 능력의 변화로 측정.
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12 개월
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APOE 유전자형이 데페리프론에 대한 반응성을 계층화하는 데 사용될 가능성
기간: 12 개월
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12개월 시점에서 APOE 유전자형 및 기준선 대비 인지 능력의 변화로 측정
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Ashley I. Bush, The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 1월 19일
기본 완료 (실제)
2023년 1월 1일
연구 완료 (실제)
2023년 2월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 7월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 7월 26일
처음 게시됨 (실제)
2017년 7월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 7월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 6월 30일
마지막으로 확인됨
2024년 6월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
데페리프론 600mg 지연 방출 정제에 대한 임상 시험
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Albert Einstein College of MedicineJuvenile Diabetes Research Foundation; National Institutes of Health (NIH)완전한
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Liaoning University of Traditional Chinese MedicineAnshan Central Hospital; Shenyang Huanggu District Central Hospital; Benxi City hospital...완전한